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스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주증의 사전 배출을 위한 알파-1-항트립신의 개념 증명 파일럿 시험

2021년 6월 17일 업데이트: John Levine
골수 이식(BMT) 환자는 심각하고 잠재적으로 치명적인 합병증인 이식편대숙주병(GVHD)이 발생할 수 있습니다. 연구자들은 중증 GVHD 발병 위험이 가장 높은 환자를 식별하기 위해 혈액 검사를 개발했습니다. 이 연구에 동의하는 환자는 심각한 GVHD에 대한 고위험군인지 확인하기 위해 BMT 후 최대 2회 혈액 검사를 받게 됩니다. 테스트는 BMT 후 1주 및 2주 후에 수행됩니다. 위험이 높은 환자는 AAT(alpha-1-antitrypsin)라는 약물로 치료하여 중증 GVHD의 발병을 예방하는지 확인합니다. 환자는 8주 동안 혈관에 삽입된 카테터를 통해 AAT를 16회 투여받게 됩니다. AAT는 일주일에 두 번 병원이나 외래 진료소에서 제공됩니다. 환자는 BMT로부터 최대 4개월 동안 중증 GVHD의 발달에 대해 추적될 것이며 BMT 후 최대 1년 동안 일상적인 클리닉 방문에서 계속 추적될 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Duarte, California, 미국, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 조혈 세포 이식(HCT) 후 7일 또는 14일에 Mount Sinai Acute GVHD International Consortium(MAGIC) 알고리즘에 의해 결정된 고위험 예측 점수.
  • 모든 기증자 유형(예: 친족, 비혈족) 또는 줄기 세포 공급원(골수, 말초혈, 제대혈).
  • 기증자와 수혜자는 최소 7/8 HLA-loci(HLA-A, B, C 및 DR)에 대해 서로 일치합니다.
  • 모든 컨디셔닝 요법(비골수파괴, 골수파괴 또는 감소된 강도)이 허용됩니다.
  • GVHD 예방에는 메토트렉세이트 또는 마이코페놀레이트와 함께 칼시뉴린 억제제가 포함되어야 합니다.
  • HCT 후 3일 전에 GVHD(예: 항흉선세포 글로불린)를 예방하기 위한 혈청요법 사용이 허용됩니다.
  • 등록 전 3일 이내에 상승이 길버트 증후군으로 인한 것으로 알려지지 않는 한 직접 빌리루빈은 2 mg/dL 미만이어야 합니다.
  • ALT/SGPT 및 AST/SGOT는 등록 전 3일 이내에 정상 범위 상한의 5배 미만이어야 합니다.
  • 환자 또는 법적 대리인으로부터 얻은 서명 및 날짜가 있는 서면 동의서.

제외 기준:

  • 연구 약물 시작 전에 급성 GVHD가 발생한 환자
  • 매우 높은 질병 위험 지수로 정의된 HCT 후 재발 위험이 매우 높은 환자
  • GVHD 예방이 일차 평가변수인 임상 시험에 참여하는 환자
  • 통제되지 않는 활동성 감염(즉, 치료에도 불구하고 감염과 관련된 진행성 증상 또는 치료에도 불구하고 지속적으로 양성인 미생물 배양 또는 기타 중증 패혈증의 증거)
  • 임신 중인 환자
  • 등록 후 7일 이내 투석 중인 환자
  • 등록 후 14일 이내에 인공호흡기 지원 또는 FiO2 40%를 초과하는 산소 보충이 필요한 환자.
  • 등록 후 30일 이내에 시험약을 받는 환자. 그러나 주임 시험자(PI)는 제제가 알파-1-항트립신의 안전성 또는 효능을 방해할 것으로 예상되지 않는 경우 조사 제제의 사전 사용을 승인할 수 있습니다.
  • 알파-1-항트립신에 대한 알레르기 반응의 병력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 알파-1-항트립신(AAT)
8주 동안 혈관에 삽입된 카테터를 통해 AAT를 16회 투여합니다.
의약품: 알파 1-항트립신
AAT는 일주일에 두 번 병원이나 외래 진료소에서 제공됩니다.
다른 이름들:
  • AAT

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
스테로이드 불응성 GVHD가 발생한 고위험 환자의 수
기간: HCT 후 100일째.

조혈 세포 이식(HCT) 후 100일까지 스테로이드 불응성 GVHD가 발생한 고위험 환자의 수.

스테로이드 불응성 GVHD는 전신 스테로이드 치료 28일까지 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)을 달성하지 못하거나 스테로이드 치료 28일 전에 GVHD 치료를 위해 스테로이드 이외의 추가 면역 억제를 제공한 경우로 정의됩니다.

  • CR: 평가 가능한 모든 기관(피부, 간, 위장관) 0기. 28일에 반응이 CR로 점수화되려면 환자가 그날 CR에 있어야 하고 개입하는 추가 GVHD 요법이 없어야 합니다.
  • PR: 다른 기관에서는 악화되지 않고 GVHD 증상과 관련된 하나 이상의 기관에서 개선. 반응이 28일에 PR로 점수화되려면 환자가 그날 PR에 있어야 하고 개입하는 추가 GVHD 요법이 없어야 합니다.
HCT 후 100일째.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6개월 및 1년 동안 생존한 참가자 수
기간: 6개월 1년
전체생존기간 - 치료 시작 시점부터 6개월 및 1년 동안 생존한 환자의 수
6개월 1년
비재발 사망률(NRM)이 있는 참가자 수
기간: 6개월 1년
NRM 참가자 수 - 질병 재발 또는 진행에 기인할 수 없는 사망. 비재발 사망률은 사전 재발이 없는 사망으로 정의됩니다.
6개월 1년
재발이 있는 참여자 수
기간: 일년
1년에 재발한 참가자 수. 재발은 이식이 필요한 질병의 재발로 정의됩니다.
일년
임상적으로 관련된 GVHD 상태 II-IV 등급 GVHD를 가진 참가자 수
기간: 100일

전신 치료가 필요한 임상적으로 관련된 GVHD 등급 II-IV GVHD가 있는 참가자 수.

GVHD 등급 II-IV는 다음과 같이 정의됩니다.

  • 신체 표면적의 50% 이상을 덮는 발진 및/또는
  • 총 빌리루빈 > 2 mg/dl AND/OR
  • 지속적인 메스꺼움 또는 구토, 그리고/또는
  • 설사 > 500ml/일 AND/OR
  • 치료가 필요한 심한 복통 또는 설사에 혈액이 있는 경우
100일
전체 응답을 달성한 참가자 수
기간: 28일
HCT 후 100일 이전에 GVHD가 발생한 환자의 경우 전체 반응을 달성한 참가자의 수. 전체 반응률 = 전신 스테로이드 치료 시작 후 28일째 완전 관해 및 부분 관해(CR + PR).
28일
심각한 GI GVHD 3단계 또는 4단계 참가자 수
기간: HCT 후 100일까지
중증 GI GVHD 3단계 또는 4단계 참가자 수. GI GVHD 3단계 또는 4단계는 설사 >1000ml/일 또는 치료가 필요한 심한 복통 또는 설사에 혈액이 있는 것으로 정의됩니다.
HCT 후 100일까지
전신 스테로이드 치료가 필요한 만성 GVHD 참가자 수
기간: 일년
전신 스테로이드 치료가 필요한 만성 GVHD 참가자 수. 전신 스테로이드 치료를 필요로 하는 만성 GVHD: NIH 합의 기준에 따라 경구 또는 정맥 코르티코스테로이드 치료가 필요한 만성 GVHD 증상의 발달로 정의됩니다.
일년
심각한 감염이 있는 참가자 수
기간: 일년
심각한 감염이 있는 참가자 수(Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network에서 3등급으로 정의). 심각한 감염: 항생제와 같은 경구 또는 정맥 내 치료가 필요한 박테리아, 진균, 바이러스 또는 기생충 감염으로 정의됩니다.
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

John Levine

협력자

National Cancer Institute (NCI)

수사관

  • 수석 연구원: John Levine, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 8월 17일

기본 완료 (실제)

2020년 8월 21일

연구 완료 (실제)

2020년 8월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 3월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 3월 2일

처음 게시됨 (실제)

2018년 3월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 7월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 6월 17일

마지막으로 확인됨

2021년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GCO 17-2666
  • P01CA039542 (미국 NIH 보조금/계약)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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