Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az alfa-1-antitripszin elméleti kísérleti kísérlete a szteroid-tűzálló akut GVHD megelőzésére

2021. június 17. frissítette: John Levine
A csontvelő-transzplantációban (BMT) szenvedő betegeknél graft-versus-host betegség (GVHD) alakulhat ki, amely súlyos és potenciálisan végzetes szövődmény. A kutatók vérvizsgálatot fejlesztettek ki a súlyos GVHD kialakulásának leginkább kitett betegek azonosítására. Azoknál a betegeknél, akik beleegyeznek ebbe a vizsgálatba, a BMT után legfeljebb két alkalommal meg kell vizsgálni a vérüket annak megállapítására, hogy fennáll-e a súlyos GVHD kockázata. A teszteket a BMT után egy héttel és két héttel végzik el. A magas kockázatú betegeket alfa-1-antitripszin (AAT) nevű gyógyszerrel kezelik, hogy kiderüljön, megakadályozza-e a súlyos GVHD kialakulását. A betegek nyolc hét alatt 16 adag AAT-t kapnak egy véredénybe helyezett katéteren keresztül. Az AAT-t hetente kétszer adják be a kórházban vagy a járóbeteg-szakrendelésen. A betegeket a súlyos GVHD kialakulása miatt a BMT-től számított négy hónapig követik, és a rutin klinikai látogatásokon továbbra is a BMT után egy évig követik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

30

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) algoritmusa által meghatározott magas kockázati előrejelzési pontszám a hematopoietikus sejttranszplantációt (HCT) követő 7. vagy 14. napon.
  • Bármilyen donortípus (pl. rokon, nem rokon) vagy őssejtforrás (csontvelő, perifériás vér, köldökzsinórvér).
  • A donor és a recipiens egyezik egymással legalább 7/8 HLA-lókuszban (HLA-A, B, C és DR)
  • Bármilyen kondicionáló séma (nem myeloablatív, mieloablatív vagy csökkentett intenzitású) elfogadható.
  • A GVHD profilaxisnak tartalmaznia kell egy kalcineurin-gátlót metotrexáttal vagy mikofenoláttal kombinálva.
  • A szeroterápia alkalmazása a GVHD megelőzésére (pl. antitimocita globulin) a HCT utáni 3. nap előtt megengedett
  • A direkt bilirubinszintnek <2 mg/dl-nek kell lennie, kivéve, ha az emelkedésről ismert, hogy a Gilbert-szindróma oka a felvételt megelőző 3 napon belül.
  • Az ALT/SGPT és az AST/SGOT értékének a normál tartomány felső határának ötszörösének kell lennie a beiratkozás előtti 3 napon belül.
  • A betegtől vagy törvényes képviselőtől kapott, aláírt és keltezett írásos beleegyező nyilatkozat.

Kizárási kritériumok:

  • Azok a betegek, akiknél akut GVHD alakul ki a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt
  • A nagyon magas betegségkockázati index által meghatározott HCT utáni relapszus nagyon magas kockázatú betegek
  • Olyan klinikai vizsgálatban részt vevő betegek, ahol a GVHD megelőzése az elsődleges végpont
  • Nem kontrollált aktív fertőzés (azaz a fertőzéssel kapcsolatos progresszív tünetek a kezelés ellenére, vagy tartósan pozitív mikrobiológiai tenyészet a kezelés ellenére, vagy a súlyos szepszis bármely egyéb bizonyítéka)
  • Terhes betegek
  • Dialízisben részesülő betegek a felvételt követő 7 napon belül
  • Olyan betegek, akiknek lélegeztetőgépes támogatásra vagy oxigénpótlásra van szükségük, ha a FiO2-érték meghaladja a 40%-ot a felvételt követő 14 napon belül.
  • A vizsgálati szert a felvételt követő 30 napon belül kapó betegek. A fővizsgáló (PI) azonban jóváhagyhatja egy vizsgálati szer előzetes használatát, ha a szer várhatóan nem befolyásolja az alfa-1-antitripszin biztonságosságát vagy hatékonyságát.
  • Alfa-1-antitripszinre adott allergiás reakció anamnézisében

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: alfa-1-antitripszin (AAT)
16 adag AAT egy véredénybe helyezett katéteren keresztül nyolc hét alatt.
Drog: Alfa 1-antitripszin
Az AAT-t hetente kétszer adják be a kórházban vagy a járóbeteg-szakrendelésen.
Más nevek:
  • AAT

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon magas kockázatú betegek száma, akiknél szteroidrefrakter GVHD alakul ki
Időkeret: 100. nap a HCT után.

Azon magas kockázatú betegek száma, akiknél a hematopoietikus sejttranszplantációt (HCT) követő 100. napon szteroidrefrakter GVHD alakul ki.

Szteroidrezisztens GVHD meghatározása szerint azok a betegek, akik nem értek el teljes választ (CR) vagy részleges választ (PR) a szisztémás szteroidkezelés 28. napjára, VAGY ha a szteroidokon kívül további immunszuppressziót adtak a GVHD kezelésére a 28 napos szteroidkezelés előtt.

  • CR: Minden értékelhető szerv (bőr, máj, gyomor-bél traktus) 0. stádium. Ahhoz, hogy a választ a 28. napon CR-ként értékeljék, a betegnek az adott napon CR-ben kell lennie, és nem kapott további GVHD-terápiát.
  • PR: A GVHD-tünetekkel érintett egy vagy több szerv javulása anélkül, hogy másokban romlana. Ahhoz, hogy a választ a 28. napon PR-ként értékeljék, a betegnek az adott napon PR-ban kell lennie, és nem kapott további GVHD-terápiát.
100. nap a HCT után.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Élő résztvevők száma 6 hónap és 1 év után
Időkeret: 6 hónap és 1 év
Teljes túlélés – A betegek száma még életben van a kezelés kezdetétől 6 hónapos és 1 éves korban
6 hónap és 1 év
A nem relapszusos mortalitású (NRM) résztvevők száma
Időkeret: 6 hónap és 1 év
Az NRM-ben szenvedő résztvevők száma – olyan halálesetek, amelyek nem tulajdoníthatók a betegség visszaesésének vagy progressziójának. A nem relapszusos mortalitást úgy definiálják, mint előzetes relapszus nélküli halált.
6 hónap és 1 év
Relapszusban szenvedők száma
Időkeret: 1 év
Az egy évnél visszaeső résztvevők száma. A relapszus a transzplantációt igénylő betegség kiújulását jelenti.
1 év
Klinikailag releváns GVHD állapotú résztvevők száma, II-IV. fokozatú GVHD
Időkeret: 100 nap

A klinikailag releváns GVHD-vel rendelkező résztvevők száma II-IV. fokozatú GVHD-ben szenved, amely szisztémás kezelést igényel.

A GVHD II-IV fokozata a következőképpen van meghatározva

  • A testfelület több mint 50%-át borító kiütés ÉS/VAGY
  • Összes bilirubin > 2 mg/dl ÉS/VAGY
  • Tartós émelygés vagy hányás, ÉS/VAGY
  • Hasmenés > 500 ml/nap ÉS/VAGY
  • Kezelést igénylő súlyos hasi fájdalom vagy vér jelenléte a hasmenésben
100 nap
Az általános választ elérő résztvevők száma
Időkeret: 28. nap
Azoknál a betegeknél, akiknél a GVHD a HCT utáni 100. nap előtt alakul ki, az általános választ elérő résztvevők száma. Az általános válaszarány = teljes remisszió és részleges remisszió (CR + PR) 28 nappal a szisztémás szteroid kezelés megkezdése után.
28. nap
Súlyos GI GVHD 3. vagy 4. szakaszban szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A HCT utáni 100. napon
Súlyos GI GVHD 3. vagy 4. stádiumú résztvevők száma. A GI GVHD 3. vagy 4. stádiuma >1000 ml/nap hasmenés VAGY kezelést igénylő súlyos hasi fájdalom VAGY vér jelenléte a hasmenésben.
A HCT utáni 100. napon
A krónikus GVHD-ben szenvedők száma, akik szisztémás szteroid kezelést igényelnek
Időkeret: 1 év
A krónikus GVHD-ben szenvedők száma, akik szisztémás szteroid kezelést igényelnek. Szisztémás szteroid kezelést igénylő krónikus GVHD: az NIH konszenzuskritériumok szerinti krónikus GVHD tüneteinek kialakulása, amelyek orális vagy intravénás kortikoszteroid kezelést igényelnek.
1 év
Súlyos fertőzésben szenvedők száma
Időkeret: 1 év
Súlyos fertőzésben szenvedő résztvevők száma (a Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network szerint 3. fokozat). Súlyos fertőzés: Bakteriális, gombás, vírusos vagy parazita fertőzések, amelyek orális vagy intravénás kezelést, például antibiotikumot igényeltek.
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

John Levine

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: John Levine, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. augusztus 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. augusztus 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. augusztus 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. március 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 2.

Első közzététel (Tényleges)

2018. március 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. július 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 17.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GCO 17-2666
  • P01CA039542 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a GVHD

Klinikai vizsgálatok a Alfa 1-antitripszin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Peru

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel