Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba pilotażowa weryfikacji koncepcji alfa-1-antytrypsyny w celu zapobiegania ostrej GVHD opornej na steroidy

17 czerwca 2021 zaktualizowane przez: John Levine
U pacjentów po przeszczepie szpiku kostnego (BMT) może rozwinąć się choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD), poważne i potencjalnie śmiertelne powikłanie. Naukowcy opracowali badanie krwi, aby zidentyfikować pacjentów najbardziej narażonych na rozwój ciężkiej GVHD. Pacjenci, którzy wyrażą zgodę na to badanie, zostaną poddani badaniu krwi do dwóch razy po BMT, aby określić, czy są w grupie wysokiego ryzyka ciężkiej GVHD. Testy zostaną przeprowadzone tydzień i dwa tygodnie po BMT. Pacjenci z grupy wysokiego ryzyka będą leczeni lekiem o nazwie alfa-1-antytrypsyna (AAT), aby sprawdzić, czy zapobiega to rozwojowi ciężkiej GVHD. Pacjenci otrzymają 16 dawek AAT przez cewnik umieszczony w naczyniu krwionośnym przez osiem tygodni. AAT będzie podawana w szpitalu lub w przychodni dwa razy w tygodniu. Pacjenci będą obserwowani pod kątem rozwoju ciężkiej GVHD przez okres do czterech miesięcy od BMT i będą nadal obserwowani podczas rutynowych wizyt w klinice przez okres do jednego roku po BMT.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wynik przewidywania wysokiego ryzyka określony przez algorytm Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) w dniu 7 lub 14 po przeszczepie komórek krwiotwórczych (HCT).
  • Dowolny typ dawcy (np. spokrewniony, niespokrewniony) lub źródło komórek macierzystych (szpik kostny, krew obwodowa, krew pępowinowa).
  • Dawca i biorca pasują do siebie pod względem co najmniej 7/8 loci HLA (HLA-A, B, C i DR)
  • Każdy schemat kondycjonowania (nie mieloablacyjny, mieloablacyjny lub o zmniejszonej intensywności) jest dopuszczalny.
  • Profilaktyka GVHD musi obejmować inhibitor kalcyneuryny w połączeniu z metotreksatem lub mykofenolanem.
  • Dozwolone jest stosowanie seroterapii w celu zapobiegania GVHD (np. globulina antytymocytowa) przed 3 dniem po HCT
  • Stężenie bilirubiny bezpośredniej musi wynosić <2 mg/dl, chyba że wiadomo, że podwyższenie jest spowodowane zespołem Gilberta w ciągu 3 dni przed włączeniem.
  • ALT/SGPT i AST/SGOT muszą być <5 x górna granica normy w ciągu 3 dni przed włączeniem.
  • Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda uzyskana od pacjenta lub przedstawiciela prawnego.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, u których rozwinęła się ostra GVHD przed rozpoczęciem stosowania badanego leku
  • Pacjenci z bardzo dużym ryzykiem nawrotu choroby po HCT, zdefiniowanym przez bardzo wysoki wskaźnik ryzyka choroby
  • Pacjenci uczestniczący w badaniu klinicznym, w którym głównym punktem końcowym jest zapobieganie GVHD
  • Niekontrolowana aktywna infekcja (tj. postępujące objawy związane z infekcją pomimo leczenia lub utrzymujące się dodatnie posiewy mikrobiologiczne pomimo leczenia lub jakiekolwiek inne objawy ciężkiej sepsy)
  • Pacjentki w ciąży
  • Pacjenci dializowani w ciągu 7 dni od włączenia
  • Pacjenci wymagający wspomagania respiratora lub suplementacji tlenem przekraczającej 40% FiO2 w ciągu 14 dni od włączenia.
  • Pacjenci otrzymujący badany środek w ciągu 30 dni od rejestracji. Główny badacz (PI) może jednak zatwierdzić wcześniejsze zastosowanie badanego środka, jeśli nie oczekuje się, że środek ten wpłynie na bezpieczeństwo lub skuteczność alfa-1-antytrypsyny.
  • Historia reakcji alergicznej na alfa-1-antytrypsynę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: alfa-1-antytrypsyna (AAT)
16 dawek AAT przez cewnik umieszczony w naczyniu krwionośnym przez osiem tygodni.
Lek: Alfa 1-antytrypsyna
AAT będzie podawana w szpitalu lub w przychodni dwa razy w tygodniu.
Inne nazwy:
  • AAT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów wysokiego ryzyka, u których rozwinęła się oporna na steroidy GVHD
Ramy czasowe: Dzień 100 po HCT.

Liczba pacjentów z grupy wysokiego ryzyka, u których do 100. dnia po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT) rozwinęła się oporna na steroidy GVHD.

GVHD oporna na steroidy zdefiniowana jako pacjenci, którzy nie uzyskali pełnej odpowiedzi (CR) lub częściowej odpowiedzi (PR) do 28. dnia ogólnoustrojowego leczenia steroidami LUB jeśli zastosowano dodatkową immunosupresję poza steroidami w celu leczenia GVHD przed 28 dniami leczenia steroidami.

  • CR: Wszystkie narządy podlegające ocenie (skóra, wątroba, przewód pokarmowy) w stadium 0. Aby odpowiedź została oceniona jako CR w dniu 28, pacjent musi być w CR w tym dniu i nie miał żadnej interweniującej dodatkowej terapii GVHD.
  • PR: Poprawa w jednym lub więcej narządach zaangażowanych w objawy GVHD bez pogorszenia w innych. Aby odpowiedź została oceniona jako PR w dniu 28, pacjent musi być w PR w tym dniu i nie miał interweniującej dodatkowej terapii GVHD.
Dzień 100 po HCT.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników żyjących w wieku 6 miesięcy i 1 roku
Ramy czasowe: 6 miesięcy i 1 rok
Całkowity czas przeżycia — liczba pacjentów, którzy nadal żyją od rozpoczęcia leczenia po 6 miesiącach i 1 roku
6 miesięcy i 1 rok
Liczba uczestników ze śmiertelnością bez nawrotów (NRM)
Ramy czasowe: 6 miesięcy i 1 rok
Liczba uczestników z NRM – zgony, których nie można przypisać nawrotowi lub progresji choroby. Śmiertelność bez nawrotu zdefiniowana jako śmierć bez wcześniejszego nawrotu.
6 miesięcy i 1 rok
Liczba uczestników z nawrotem
Ramy czasowe: 1 rok
Liczba uczestników z nawrotem w ciągu jednego roku. Nawrót zdefiniowany jako nawrót choroby, który wymagał przeszczepu.
1 rok
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie stanami GVHD stopnia II-IV GVHD
Ramy czasowe: 100 dni

Liczba uczestników z klinicznie istotnymi stanami GVHD stopnia II-IV wymagającymi leczenia systemowego.

Stopnie GVHD II-IV są zdefiniowane jako

  • Wysypka obejmująca ponad 50% powierzchni ciała ORAZ/LUB
  • Bilirubina całkowita > 2 mg/dl ORAZ/LUB
  • Utrzymujące się nudności lub wymioty I/LUB
  • Biegunka > 500 ml/dzień ORAZ/LUB
  • Silny ból brzucha wymagający leczenia lub obecność krwi w biegunce
100 dni
Liczba uczestników, którzy uzyskali ogólną odpowiedź
Ramy czasowe: Dzień 28
W przypadku pacjentów, u których rozwinęła się GVHD przed 100 dniem po HCT, liczba uczestników, którzy uzyskali ogólną odpowiedź. Ogólny wskaźnik odpowiedzi = remisja całkowita i remisja częściowa (CR + PR) 28 dni po rozpoczęciu ogólnoustrojowego leczenia steroidami.
Dzień 28
Liczba uczestników z ciężką postacią GI GVHD w stadium 3 lub 4
Ramy czasowe: Do dnia 100 po HCT
Liczba uczestników z ciężką postacią 3 lub 4 GVHD z przewodu pokarmowego. Stopień 3 lub 4 GVHD z przewodu pokarmowego definiuje się jako biegunkę >1000 ml/dzień LUB silny ból brzucha wymagający leczenia LUB obecność krwi w biegunce.
Do dnia 100 po HCT
Liczba uczestników z przewlekłą GVHD wymagających ogólnoustrojowego leczenia sterydami
Ramy czasowe: 1 rok
Liczba uczestników z przewlekłą GVHD wymagających ogólnoustrojowego leczenia sterydami. Przewlekła GVHD wymagająca ogólnoustrojowego leczenia steroidami: zdefiniowana jako rozwój objawów przewlekłej GVHD zgodnie z uzgodnionymi kryteriami NIH, które wymagają leczenia doustnymi lub dożylnymi kortykosteroidami.
1 rok
Liczba uczestników z poważnymi infekcjami
Ramy czasowe: 1 rok
Liczba uczestników z poważnymi infekcjami (zdefiniowana jako stopień 3 przez sieć badań klinicznych przeszczepiania krwi i szpiku). Poważna infekcja: Zdefiniowana jako infekcja bakteryjna, grzybicza, wirusowa lub pasożytnicza, która wymaga leczenia doustnego lub dożylnego, takiego jak antybiotyki.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

John Levine

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: John Levine, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GCO 17-2666
  • P01CA039542 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na GVHD

Badania kliniczne na Alfa 1-antytrypsyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Israel

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj