- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03459040
Prueba piloto de prueba de concepto de alfa-1-antitripsina para la prevención de la EICH aguda refractaria a esteroides
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Puntaje de predicción de alto riesgo según lo determinado por el algoritmo Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) en el día 7 o el día 14 después del trasplante de células hematopoyéticas (HCT).
- Cualquier tipo de donante (p. ej., relacionado, no relacionado) o fuente de células madre (médula ósea, sangre periférica, sangre del cordón umbilical).
- El donante y el receptor coinciden entre sí en al menos 7/8 loci HLA (HLA-A, B, C y DR)
- Cualquier régimen de acondicionamiento (no mieloablativo, mieloablativo o de intensidad reducida) es aceptable.
- La profilaxis de GVHD debe incluir un inhibidor de calcineurina combinado con metotrexato o micofenolato.
- Se permite el uso de seroterapia para prevenir la EICH (p. ej., globulina antitimocito) antes del día 3 posterior al TCH.
- La bilirrubina directa debe ser <2 mg/dL a menos que se sepa que el aumento se debe al síndrome de Gilbert dentro de los 3 días anteriores a la inscripción.
- ALT/SGPT y AST/SGOT deben ser <5 veces el límite superior del rango normal dentro de los 3 días anteriores a la inscripción.
- Consentimiento informado por escrito firmado y fechado obtenido del paciente o representante legal.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que desarrollan EICH aguda antes del inicio del fármaco del estudio
- Pacientes con un riesgo muy alto de recaída posterior al TCH según lo definido por un índice de riesgo de enfermedad muy alto
- Pacientes que participan en un ensayo clínico en el que la prevención de la EICH es el criterio principal de valoración
- Infección activa no controlada (es decir, síntomas progresivos relacionados con la infección a pesar del tratamiento o cultivos microbiológicos persistentemente positivos a pesar del tratamiento o cualquier otra evidencia de sepsis grave)
- Pacientes que están embarazadas
- Pacientes en diálisis dentro de los 7 días posteriores a la inscripción
- Pacientes que requieran ventilación asistida o suplementos de oxígeno que excedan el 40 % de FiO2 dentro de los 14 días posteriores a la inscripción.
- Pacientes que reciben el agente en investigación dentro de los 30 días posteriores a la inscripción. Sin embargo, el investigador principal (PI) puede aprobar el uso previo de un agente en investigación si no se espera que el agente interfiera con la seguridad o la eficacia de la alfa-1-antitripsina.
- Antecedentes de reacción alérgica a la alfa-1-antitripsina
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: alfa-1-antitripsina (AAT)
16 dosis de AAT a través de un catéter colocado en un vaso sanguíneo durante ocho semanas.
|
La AAT se administrará en el hospital o en la clínica ambulatoria dos veces por semana.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes de alto riesgo que desarrollan EICH refractaria a esteroides
Periodo de tiempo: Día 100 post HCT.
|
Número de pacientes de alto riesgo que desarrollan GVHD resistente a los esteroides en el día 100 posterior al trasplante de células hematopoyéticas (HCT). La EICH refractaria a los esteroides se define como pacientes que no lograron una respuesta completa (RC) o una respuesta parcial (PR) en el día 28 del tratamiento con esteroides sistémicos O si se administró inmunosupresión adicional más allá de los esteroides para el tratamiento de la EICH antes de los 28 días de tratamiento con esteroides.
|
Día 100 post HCT.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Número de participantes vivos a los 6 meses y 1 año
Periodo de tiempo: 6 meses y 1 año
|
Supervivencia general: el número de pacientes que aún están vivos desde el inicio del tratamiento a los 6 meses y 1 año.
|
6 meses y 1 año
|
Número de participantes con mortalidad sin recaída (NRM)
Periodo de tiempo: 6 meses y 1 año
|
Número de participantes con NRM: muertes que no se pudieron atribuir a la recaída o progresión de la enfermedad.
Mortalidad sin recaída definida como la muerte sin recaída previa.
|
6 meses y 1 año
|
Número de participantes con recaída
Periodo de tiempo: 1 año
|
Número de participantes con recaída al año.
Recaída definida como la recurrencia de la enfermedad que requirió trasplante.
|
1 año
|
Número de participantes con estados de GVHD clínicamente relevantes GVHD de grado II-IV
Periodo de tiempo: 100 días
|
Número de participantes con EICH clínicamente relevante en estados de EICH de grado II-IV que requieren tratamiento sistémico. Los grados II-IV de GVHD se definen como
|
100 días
|
Número de participantes que lograron una respuesta general
Periodo de tiempo: Día 28
|
Para los pacientes que desarrollan GVHD antes del día 100 después del TCH, el número de participantes que lograron una respuesta general.
La tasa de respuesta general = remisión completa y remisión parcial (RC + PR) 28 días después del inicio del tratamiento con esteroides sistémicos.
|
Día 28
|
Número de participantes con GVHD GI grave en etapa 3 o 4
Periodo de tiempo: Para el día 100 post-HCT
|
Número de participantes con GVHD GI grave en estadio 3 o 4. GVHD GI en estadio 3 o 4 se define como diarrea >1000 ml/día O dolor abdominal intenso que requiere tratamiento O presencia de sangre en la diarrea.
|
Para el día 100 post-HCT
|
Número de participantes con EICH crónica que requieren tratamiento con esteroides sistémicos
Periodo de tiempo: 1 año
|
Número de participantes con EICH crónica que requieren tratamiento con esteroides sistémicos.
EICH crónica que requiere tratamiento con esteroides sistémicos: definida como el desarrollo de síntomas de EICH crónica según los criterios de consenso de los NIH que requieren tratamiento con corticosteroides orales o intravenosos.
|
1 año
|
Número de participantes con infecciones graves
Periodo de tiempo: 1 año
|
Número de participantes con infecciones graves (definidas como grado 3 por la Red de Ensayos Clínicos de Trasplante de Sangre y Médula Ósea).
Infección grave: definida como infecciones bacterianas, fúngicas, virales o parasitarias que requirieron tratamientos orales o intravenosos, como antibióticos.
|
1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: John Levine, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfisema subcutáneo
- Enfisema
- Deficiencia de alfa 1-antitripsina
- Enfermedad de injerto contra huésped
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la proteasa
- Inhibidores de la serina proteinasa
- Inhibidores de tripsina
- Alfa 1-antitripsina
- Inhibidor de Proteína C
Otros números de identificación del estudio
- GCO 17-2666
- P01CA039542 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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