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X連鎖低リン血症疾患モニタリングプログラム

2024年3月7日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

X連鎖低リン血症疾患モニタリングプログラム（XLH-DMP）

この観察研究の目的は、XLH 疾患の症状と進行を特徴付け、ブロスマブの長期的な有効性と安全性を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

XLH-DMP は、XLH 疾患の症状と進行を特徴付け、ブロスマブの長期的な安全性と有効性を評価し、前向きに調査するように設計された、治療を受けている、または受けていない被験者を対象とした、グローバルで前向き、多施設、縦断的、長期的なアウトカム プログラムです。代表集団におけるバイオマーカー、臨床評価、および患者/介護者が報告したアウトカム指標にわたる経時的な経時変化。 XLH-DMP は、ブロスマブを服用している患者とブロスマブを服用していない患者の人口統計学的、生化学的、生理学的、疾患の重症度、および進行に関するデータを収集します。 この DMP では、患者は承認された処方使用を通じてのみブロスマブにアクセスできます。 スポンサーは、DMP の一部としていかなる治療も提供しません。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

780

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • Yale University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202-5167
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Karp Family Research Laboratories
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
        • Vanderbilt University - Department of Medicine
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University - Department of Pediatrics
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Houston Methodist Research Institute
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • University of Texas, Health Science Center
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • American Family Children's Hospital
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
      • Córdoba、アルゼンチン
        • Hospital Privado Universitario de Córdoba
    • Ciudad Autónoma De Buenos Aires
      • Buenos Aires、Ciudad Autónoma De Buenos Aires、アルゼンチン、C1270AAN
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • カナダ
      • Ottawa、カナダ、K1H 5B2
        • Children's Hospital Eastern Ontario Research Institute
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Oakville、Ontario、カナダ、ON L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H4A 0A9
        • Shiner's Hospital for Children - Canada
  • コロンビア
    • Antioquia
      • Medellín、Antioquia、コロンビア
        • Hospital Universitario de San Vicente Fundación
    • Cundinamarca
      • Bogotá、Cundinamarca、コロンビア
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • チリ
    • Metropolitana
      • Santiago、Metropolitana、チリ
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • ブラジル
      • Curitiba、ブラジル、80030-110
        • Ceti - Centro de Estudos Em Terapias Inovadoras
      • São Paulo、ブラジル、05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Campina Grande - PB
      • São José、Campina Grande - PB、ブラジル、58400-398
        • Hospital Universitário Alcides Carneiro (HUAC)
    • Sao Paulo
      • São Paulo、Sao Paulo、ブラジル、05437-000
        • Instituto de Medicina Avancada (IMA Brasil)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

適格な成人および小児の XLH 患者約 800 人が世界中で登録され、そのうち少なくとも 200 人の小児患者が登録されます。 患者は、XLH の治療方法に関係なく、XLH-DMP に入ることができます。 Crysvita (ブロスマブ) を処方されている患者は、XLH DMP への登録前または登録後に、標準治療に従って Crysvita の服用を開始できます。

説明

包含基準:

  • -インフォームドコンセントを提供する意思と能力、または18歳（地域によっては16歳）未満の患者の場合は、同意（必要な場合）および法的に権限を与えられた代表者によるインフォームドコンセントの性質研究は説明されており、研究関連の手順の前に。
  • -家族歴に基づくXLHの臨床診断、または確認されたPHEX変異、またはXLHと一致する生化学的プロファイル。
  • -研究訪問スケジュールと研究手順を喜んで順守できる。

除外基準:

  • Ultragenyx が後援する臨床試験への同時登録は許可されていません。
  • 深刻な医学的または精神医学的合併症。
  • 平均余命は1年未満です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
以前のブロスマブ臨床試験参加者
Burosumab の臨床試験に参加し、医師からの処方により引き続き burosumab を投与されている患者。
他の：介入なし
トリートメントへのアクセスは、この DMP の一部としてではなく、許可された商用利用を通じて行われます
以前のブロスマブ臨床試験からではありません
患者は XLH の他の治療を受けることができ、医師の指示に従っていつでもブロスマブ治療を開始することができます。
他の：介入なし
トリートメントへのアクセスは、この DMP の一部としてではなく、許可された商用利用を通じて行われます

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ブロスマブの長期安全性
時間枠：10年
XLH の成人および小児患者におけるブロスマブ治療の長期的な安全性を評価すること。これには、全体的な腎臓の健康状態、腎石灰化症および脊柱管狭窄症の存在および/または進行、ならびに妊娠転帰が含まれます。
10年
ブロスマブの長期有効性
時間枠：10年
骨格の健康、こわばり、可動性、身体機能など、XLH の主要な症状に対するブロスマブ治療の長期的な有効性を評価すること。
10年
XLH病の臨床経過
時間枠：10年
未治療および治療済みの XLH 患者における臨床的、放射線学的、生化学的症状および XLH の経時的進行を説明すること。
10年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

協力者

Kyowa Kirin Co., Ltd.

捜査官

  • スタディディレクター：Ultragenyx Medical Director、Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年7月16日

一次修了 (推定)

2032年12月1日

研究の完了 (推定)

2032年12月1日

試験登録日

最初に提出

2018年8月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年8月28日

最初の投稿 (実際)

2018年8月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月7日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • UX023-CL401

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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