Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

X-hez kötött hipofoszfatémia-betegségmegfigyelő program

2024. március 7. frissítette: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

X-hez kötött hipofoszfatémia betegségmegfigyelési program (XLH-DMP)

Ennek a megfigyeléses vizsgálatnak a célja az XLH betegség megjelenésének és progressziójának jellemzése, valamint a burosumab hosszú távú hatékonyságának és biztonságosságának értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az XLH-DMP egy globális, prospektív, többközpontú, longitudinális, hosszú távú kimeneti program olyan betegek számára, akik bármilyen kezelésben részesülnek vagy nem, az XLH-betegség megjelenésének és progressziójának jellemzésére, a burosumab hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére, valamint a betegség prospektív vizsgálatára. longitudinális változás az idő múlásával a biomarker(ek), klinikai értékelések és a beteg/gondozó által jelentett kimeneti mérések között egy reprezentatív populációban. Az XLH-DMP demográfiai, biokémiai, fiziológiai, betegség súlyossági és progressziós adatokat gyűjt a burosumabot szedő és a burosumabot nem szedő betegekről. Ebben a DMP-ben a betegek csak az engedélyezett, előírt felhasználással férhetnek hozzá a burosumabhoz. A szponzor nem biztosít semmilyen kezelést a DMP részeként.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

780

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
      • Córdoba, Argentína
        • Hospital Privado Universitario de Córdoba
    • Ciudad Autónoma De Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma De Buenos Aires, Argentína, C1270AAN
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Brazília
      • Curitiba, Brazília, 80030-110
        • Ceti - Centro de Estudos Em Terapias Inovadoras
      • São Paulo, Brazília, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Campina Grande - PB
      • São José, Campina Grande - PB, Brazília, 58400-398
        • Hospital Universitário Alcides Carneiro (HUAC)
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brazília, 05437-000
        • Instituto de Medicina Avancada (IMA Brasil)
  • Chile
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Colombia
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Colombia
        • Hospital Universitario de San Vicente Fundación
    • Cundinamarca
      • Bogotá, Cundinamarca, Colombia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202-5167
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Karp Family Research Laboratories
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37212
        • Vanderbilt University - Department of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University - Department of Pediatrics
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • University of Texas, Health Science Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • American Family Children's Hospital
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 5B2
        • Children's Hospital Eastern Ontario Research Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, ON L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 0A9
        • Shiner's Hospital for Children - Canada

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Körülbelül 800 jogosult XLH-s felnőtt és gyermekbeteget vesznek fel világszerte, ebből legalább 200 gyermekbeteg. A betegek az XLH-DMP-be léphetnek, függetlenül attól, hogy XLH-jukat hogyan kezelik. Azok a betegek, akik vényköteles Crysvitát (burosumabot) kapnak, megkezdhetik a Crysvita szedését az ellátási standardnak megfelelően az XLH DMP-be való beiratkozás előtt vagy után.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni, vagy 18 év alatti (régiótól függően 16 évesnél fiatalabb) betegek esetén beleegyezését (szükség esetén) és tájékozott beleegyezését adni a törvényes meghatalmazott képviselője által, a betegség természetétől függően. vizsgálatot elmagyarázták, és minden kutatással kapcsolatos eljárás előtt.
  • Az XLH klinikai diagnózisa családi anamnézis, VAGY igazolt PHEX mutáció, VAGY XLH-nak megfelelő biokémiai profil alapján.
  • Hajlandó és képes betartani a tanulmányút ütemtervét és a tanulmányi eljárásokat.

Kizárási kritériumok:

  • Az Ultragenyx által szponzorált klinikai vizsgálatba való egyidejű felvétel NEM megengedett.
  • Súlyos orvosi vagy pszichiátriai komorbiditás.
  • Kevesebb, mint egy év várható élettartam.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
A burosumab klinikai vizsgálat korábbi résztvevői
Azok a betegek, akik részt vettek a burosumab klinikai vizsgálataiban, és továbbra is kapnak burosumabot orvosuk receptje alapján.
Egyéb: Nincs beavatkozás
Bármilyen kezeléshez való hozzáférés engedélyezett kereskedelmi felhasználáson keresztül történik, és nem a jelen DMP részeként
Nem a Burosumab korábbi klinikai vizsgálatából
A betegek az XLH kezelésére egyéb kezeléseket is igénybe vehetnek, és az orvos által előírt módon bármikor elkezdhetik a burosumab-kezelést.
Egyéb: Nincs beavatkozás
Bármilyen kezeléshez való hozzáférés engedélyezett kereskedelmi felhasználáson keresztül történik, és nem a jelen DMP részeként

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A burosumab hosszú távú biztonsága
Időkeret: 10 év
A burosumab-kezelés hosszú távú biztonságosságának értékelése XLH-ban szenvedő felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegeknél, beleértve a vese általános egészségi állapotát, a nephrocalcinosis és a gerincszűkület jelenlétét és/vagy progresszióját, valamint a terhesség kimenetelét.
10 év
A burosumab hosszú távú hatékonysága
Időkeret: 10 év
A burosumab-kezelés hosszú távú hatékonyságának értékelése az XLH kulcsfontosságú megnyilvánulásaira vonatkozóan, beleértve a csontrendszer egészségét, merevségét, mozgékonyságát és fizikai működését.
10 év
Az XLH-betegség klinikai lefolyása
Időkeret: 10 év
Az XLH klinikai, radiológiai, biokémiai megnyilvánulásainak és időbeli progressziójának szemléltetésére mind a kezeletlen, mind a kezelt XLH-betegeknél.
10 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Együttműködők

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. július 16.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2032. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. augusztus 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. augusztus 28.

Első közzététel (Tényleges)

2018. augusztus 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 7.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UX023-CL401

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-hez kötött hipofoszfatémia

Klinikai vizsgálatok a Nincs beavatkozás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guatemala

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel