Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа мониторинга Х-сцепленной гипофосфатемии

7 марта 2024 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Программа мониторинга Х-сцепленной гипофосфатемии (XLH-DMP)

Цели этого обсервационного исследования заключаются в том, чтобы охарактеризовать проявления и прогрессирование заболевания XLH, а также оценить долгосрочную эффективность и безопасность бурозумаба.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

XLH-DMP — это глобальная, проспективная, многоцентровая, лонгитюдная, долгосрочная программа результатов для субъектов, получающих или не получающих какое-либо лечение, разработанная для характеристики проявления и прогрессирования заболевания XLH, оценки долгосрочной безопасности и эффективности буросумаба, а также проспективного исследования продольное изменение во времени биомаркеров, клинических оценок и показателей результатов, сообщаемых пациентом / лицом, осуществляющим уход, в репрезентативной популяции. XLH-DMP будет собирать демографические, биохимические, физиологические данные, данные о тяжести и прогрессировании заболевания у пациентов, принимающих и не принимающих буросумаб. В этом DMP пациенты будут иметь доступ к бурозумабу только в рамках разрешенного предписанного применения. Спонсор не будет предоставлять какие-либо процедуры в рамках ПУД.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

780

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
      • Córdoba, Аргентина
        • Hospital Privado Universitario de Córdoba
    • Ciudad Autónoma De Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma De Buenos Aires, Аргентина, C1270AAN
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Бразилия
      • Curitiba, Бразилия, 80030-110
        • Ceti - Centro de Estudos Em Terapias Inovadoras
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Campina Grande - PB
      • São José, Campina Grande - PB, Бразилия, 58400-398
        • Hospital Universitário Alcides Carneiro (HUAC)
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Бразилия, 05437-000
        • Instituto de Medicina Avancada (IMA Brasil)
  • Канада
      • Ottawa, Канада, K1H 5B2
        • Children's Hospital Eastern Ontario Research Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Канада, ON L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H4A 0A9
        • Shiner's Hospital for Children - Canada
  • Колумбия
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Колумбия
        • Hospital Universitario de San Vicente Fundación
    • Cundinamarca
      • Bogotá, Cundinamarca, Колумбия
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202-5167
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Karp Family Research Laboratories
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Vanderbilt University - Department of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University - Department of Pediatrics
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas, Health Science Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • American Family Children's Hospital
  • Чили
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Чили
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Приблизительно 800 подходящих взрослых и детей с XLH будут зарегистрированы во всем мире, минимум 200 детей. Пациенты могут войти в XLH-DMP независимо от того, как лечится их XLH. Пациенты, получающие Crysvita (буросумаб) по рецепту, могут начать принимать Crysvita в соответствии со стандартом лечения до или после регистрации в программе XLH DMP.

Описание

Критерии включения:

  • Желание и возможность дать информированное согласие или, в случае пациентов в возрасте до 18 лет (или 16 лет, в зависимости от региона), предоставить согласие (если требуется) и информированное согласие законно уполномоченного представителя после характера исследование было объяснено, и до любых процедур, связанных с исследованием.
  • Клинический диагноз XLH на основании семейного анамнеза, ИЛИ подтвержденная мутация PHEX, ИЛИ биохимический профиль соответствует XLH.
  • Желание и способность соблюдать график учебных визитов и учебные процедуры.

Критерий исключения:

  • Одновременное участие в клиническом исследовании, спонсируемом Ultragenyx, НЕ допускается.
  • Серьезные медицинские или психические сопутствующие заболевания.
  • Ожидаемая продолжительность жизни меньше года.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Участники предыдущих клинических испытаний буросумаба
Пациенты, которые участвовали в клинических испытаниях бурозумаба и продолжают получать бурозумаб по рецепту своего врача.
Другой: Без вмешательства
Доступ к любому лечению осуществляется через авторизованное коммерческое использование, а не как часть этого DMP.
Не из предыдущего клинического испытания буросумаба
Пациенты могут принимать другие виды лечения XLH и могут начать лечение бурозумабом в любое время по назначению врача.
Другой: Без вмешательства
Доступ к любому лечению осуществляется через авторизованное коммерческое использование, а не как часть этого DMP.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочная безопасность буросумаба
Временное ограничение: 10 лет
Оценить долгосрочную безопасность лечения бурозумабом у взрослых и детей с XLH, включая общее состояние почек, наличие и/или прогрессирование нефрокальциноза и спинального стеноза, а также исходы беременности.
10 лет
Долгосрочная эффективность буросумаба
Временное ограничение: 10 лет
Оценить долгосрочную эффективность лечения бурозумабом в отношении ключевых проявлений XLH, включая здоровье скелета, скованность, подвижность и физическое функционирование.
10 лет
Клиническое течение болезни XLH
Временное ограничение: 10 лет
Чтобы проиллюстрировать клинические, радиологические, биохимические проявления и прогрессирование XLH с течением времени как у нелеченных, так и у леченных пациентов с XLH.
10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Соавторы

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 июля 2018 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2032 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 августа 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 августа 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 августа 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • UX023-CL401

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Х-сцепленная гипофосфатемия

Клинические исследования Без вмешательства

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Malaysia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться