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高インスリン症/高アンモニア血症症候群におけるビタミンE補給

2022年11月2日 更新者：Elizabeth A Rosenfeld
治験責任医師は、先天性高インスリン症 (HI) および高アンモニア血症 (HA) 症候群の被験者における経口ビタミン E 補給の忍容性を評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

先天性高インスリン症 (HI) は、膵臓ベータ細​​胞のインスリン分泌のまれな障害であり、出生時から持続的で重度の低血糖を引き起こします。 高インスリン症/高アンモニア血症 (HI/HA) 症候群は、先天性 HI で 2 番目に多いタイプであり、グルタミン酸デヒドロゲナーゼ (GDH) の活性化変異によって引き起こされます。 HI/HA の患者は、空腹時高インスリン性低血糖、タンパク質誘発性低血糖、高アンモニア血症、発作、および低血糖とは無関係の知的障害を示します。 これらの影響は、ベータ細胞、肝臓および腎臓細胞、ニューロン、および星状細胞における異常な GDH 活性に起因します。 HI/HA 症候群に利用できる唯一の治療法はジアゾキシドであり、ベータ細胞に作用してインスリン分泌を減少させますが、GDH 活性自体や他の細胞型には影響しません。 したがって、この障害の治療法を改善する必要性が依然として大きく満たされていません。 予備データは、ビタミン E (α-トコフェロール) が細胞株の GDH 活性を阻害し、GDH HI マウス モデルの低血糖を改善することを示しています。 これらの前臨床研究に基づいて、研究者は、ビタミン E が GDH 活性を阻害し、HI/HA 症候群の被験者の高インスリン性低血糖症および高アンモニア血症に影響を与える可能性があると仮定しています。 この仮説は、今後の研究で検証される予定です。 この最初のパイロット研究では、研究者は、HI/HA 症候群の被験者における経口ビタミン E 補給の忍容性を評価します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

14

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～40年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 12 か月以上 40 歳以下の個人
  • HI/HA症候群の診断
  • 低血糖治療のためのジアゾキシド療法について
  • 11歳以上または月経中の女性は、尿/血清妊娠検査が陰性でなければならず、禁欲、バリア法（ダイヤフラムまたはコンドーム）、デポプロベラ、または経口避妊薬を含む許容される避妊方法を使用する必要があります。研究の。
  • -18歳以上の参加者のインフォームドコンセント。 親/保護者の許可 (インフォームド コンセント)、および必要に応じて、参加者に対する子供の同意

除外基準:

  • 40歳以上の方
  • ビタミンEに対してアレルギー反応を起こしたことがある人
  • 乳製品、ホエー、または大豆に対する既知のアレルギーを持つ個人
  • -CYP3A経路によって代謝されることが知られている薬との同時治療中
  • 出血のリスクが高いことが知られている個人（出血性疾患または抗血小板療法または抗凝固療法を受けている）
  • -ビタミンEを含むマルチビタミンを含む、登録前30日以内のビタミンE補給
  • 重度の低血糖（血漿グルコース
  • 活動性感染症、腎不全、重度の肝機能障害、重度の呼吸不全または心不全を含む、結果を変更したり、結果の解釈を損なう可能性のある病状の証拠。
  • -重度の貧血および/または血小板減少症を含む重度の血液学的異常の証拠。
  • -登録前30日以内の治験薬の使用。
  • 妊娠中または授乳中の女性。
  • -治験責任医師の意見では、研究スケジュールまたは手順に準拠していない可能性がある親/保護者または被験者。
  • インフォームド コンセントを提供できない (例: 認知または判断の障害）。
  • 親/保護者または英語力が限られている被験者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ビタミンE補給
ビタミン E (α-トコフェロール) を 2 週間毎日経口補給。
ダイエットサプリメント：ビタミンE
被験者は経口ビタミンE（アルファトコフェロール）サプリメントを1日1回、脂肪を含む食事とともに2週間摂取します。 用量は対象の年齢に基づいています (1 ～ 3 歳の場合は 150 IU、4 ～ 8 歳の場合は 300 IU、9 ～ 17 歳の場合は 450 IU、17 歳以上の場合は 600 IU)。 製剤には、50 IU/mL の液体と 200 IU のカプセルが含まれます。 液体製剤は、次の対象者に使用されます。
他の名前：
  • α-トコフェロール

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインと比較したビタミンE補給後の被験者/親が報告した症状アンケートへの回答に基づくビタミンEの耐容性
時間枠：2週間

次の症状は、「なし」（発生しなかった）=0、「軽度」（軽度の症状、治療は必要ありません）=1、「中等度」（自宅または外来患者としての治療が必要な症状=2、または「重度」（入院または緊急治療室の訪問を必要とする症状、または生命を脅かす、または生命を脅かす可能性のある症状）= 4:

発作、頭痛、視力変化・かすみ目、脱力感、疲労感、吐き気、嘔吐、下痢、腹痛、便秘、うちみ、出血、発疹、かゆみ、その他

症状スコアを合計して、各参加者の耐容性アンケート スコアを算出します。 忍容性アンケート スコアの最小スコアは 0 (症状が発生しなかった) で、最大スコアは 60 (測定されたすべての症状が発生し、それぞれ重度に指定されている) です。

ベースラインから2週間まで（ビタミンE補給後）、忍容性アンケートスコアが増加した参加者の数（カウント）が報告されます。
2週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿α-トコフェロール濃度
時間枠：2週間
ビタミンE補給後の空腹時血漿α-トコフェロール濃度の変化（2週間[訪問2] - ベースライン[訪問1]）
2週間
デルタ血漿グルコース濃度
時間枠：2週間
ビタミンE補給後のデルタグルコース濃度の変化（空腹時血漿グルコース - 経口タンパク質負荷試験中の血漿グルコースの最低点）（2週間[訪問2] - ベースライン[訪問1]）
2週間
空腹時血漿グルコース濃度
時間枠：2週間
ビタミン E 補給後の空腹時血漿グルコース濃度の変化 (2 週間 [訪問 2] - ベースライン [訪問 1])
2週間
血漿グルコース濃度の最下点
時間枠：2週間
ビタミンE補充後の経口タンパク質負荷試験中の血漿グルコース濃度の最低値の変化（2週間[訪問2] - ベースライン[訪問1]）
2週間
空腹時血漿インスリン濃度
時間枠：2週間
ビタミンE補充後の空腹時血漿インスリン濃度の変化（2週間[訪問2] - ベースライン[訪問1]）
2週間
ピーク血漿インスリン濃度
時間枠：2週間
ビタミンE補給後の経口タンパク質耐性試験中のピーク血漿インスリン濃度の変化（2週間[訪問2] - ベースライン[訪問1]）
2週間
デルタ血漿インスリン濃度
時間枠：2週間
ビタミンE補給後のデルタ血漿インスリン濃度の変化（ピーク血漿インスリン - 経口タンパク質耐性試験中の空腹時血漿インスリン）（2週間[訪問2] - ベースライン[訪問1]）
2週間
空腹時血漿アンモニア濃度
時間枠：2週間
ビタミン E 補給後の空腹時血漿アンモニア濃度の変化 (2 週間 [訪問 2] - ベースライン [訪問 1])
2週間
デルタプラズマアンモニア濃度
時間枠：2週間
ビタミンE補給後のデルタ血漿アンモニア濃度（60分での血漿アンモニア - 経口タンパク質耐性試験中の空腹時血漿アンモニア）の変化（2週間[訪問2] - ベースライン[訪問1]）
2週間
低血糖の頻度
時間枠：2週間
低血糖の頻度の変化（血漿グルコース
2週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Elizabeth A Rosenfeld

協力者

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
University of Pennsylvania
Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society

捜査官

  • 主任研究者：Elizabeth Rosenfeld, MD、Children's Hospital of Philadelphia

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年4月15日

一次修了 (実際)

2020年3月23日

研究の完了 (実際)

2020年3月23日

試験登録日

最初に提出

2019年1月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年1月7日

最初の投稿 (実際)

2019年1月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年11月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年11月2日

最終確認日

2022年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 17-014550
  • T32DK063688 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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  • Sanford Health
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