Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Suplementace vitaminu E u hyperinzulinismu/hyperamonemického syndromu

2. listopadu 2022 aktualizováno: Elizabeth A Rosenfeld
Zkoušející posoudí snášenlivost perorálního doplňování vitaminu E u subjektů s vrozeným hyperinzulinismem (HI) a syndromem hyperamonémie (HA).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Kongenitální hyperinzulinismus (HI) je vzácná porucha sekrece inzulinu z beta buněk slinivky břišní, která způsobuje přetrvávající a těžkou hypoglykémii počínaje narozením. Syndrom hyperinzulinismu/hyperamonémie (HI/HA) je druhým nejčastějším typem vrozené HI a je způsoben aktivačními mutacemi glutamátdehydrogenázy (GDH). Pacienti s HI/HA vykazují hyperinzulinemickou hypoglykémii nalačno, proteinem indukovanou hypoglykémii, hyperamonémii, záchvaty a mentální postižení nezávisle na hypoglykémii. Tyto účinky jsou výsledkem abnormální aktivity GDH v beta buňkách, buňkách jater a ledvin, neuronech a astrocytech. Jedinou dostupnou léčbou syndromu HI/HA je diazoxid, který působí na beta buňky a snižuje sekreci inzulínu, ale nemá žádný vliv na samotnou aktivitu GDH ani na jiné typy buněk. Zůstává tedy významná neuspokojená potřeba zlepšených terapií této poruchy. Předběžná data ukazují, že vitamín E (alfa-tokoferol) inhibuje aktivitu GDH v buněčných liniích a zlepšuje hypoglykémii na myším modelu GDH HI. Na základě těchto preklinických studií výzkumníci předpokládají, že vitamín E bude inhibovat aktivitu GDH a může ovlivnit hyperinzulinemickou hypoglykémii a hyperamonémii u subjektů se syndromem HI/HA. Tato hypotéza bude testována v budoucí studii. V této počáteční pilotní studii vyšetřovatelé posoudí snášenlivost perorálního doplňování vitaminu E u subjektů se syndromem HI/HA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 40 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Jedinci ve věku ≥12 měsíců a ≤40 let
  • Diagnóza HI/HA syndromu
  • O diazoxidové terapii pro léčbu hypoglykémie
  • Ženy ve věku ≥ 11 let nebo menstruující musí mít negativní těhotenský test z moči/séra a musí po celou dobu používat přijatelnou metodu antikoncepce, včetně abstinence, bariérovou metodu (bránice nebo kondom), přípravek Depo-Provera nebo perorální antikoncepci. studie.
  • Informovaný souhlas pro účastníky ≥18 let. Povolení rodičů/zákonných zástupců (informovaný souhlas) a případně souhlas dítěte pro účastníky

Kritéria vyloučení:

  • Jednotlivci ve věku 40 let
  • Jedinci, kteří prodělali alergickou reakci na vitamín E
  • Jedinci se známou alergií na mléčné výrobky, syrovátku nebo sóju
  • Při současné léčbě léky, o kterých je známo, že jsou metabolizovány cestou CYP3A
  • Osoby se známým zvýšeným rizikem krvácení (porucha krvácení nebo protidestičková nebo antikoagulační léčba)
  • Suplementace vitaminu E do 30 dnů před zápisem, včetně multivitaminů obsahujících vitamin E
  • Těžká hypoglykémie (glukóza v plazmě
  • Důkaz o zdravotním stavu, který by mohl změnit výsledky nebo ohrozit interpretaci výsledků, včetně aktivní infekce, selhání ledvin, závažné dysfunkce jater, závažného respiračního nebo srdečního selhání.
  • Důkazy o závažné hematologické abnormalitě včetně těžké anémie a/nebo trombocytopenie.
  • Jakékoli zkoumané užívání drog během 30 dnů před registrací.
  • Březí nebo kojící samice.
  • Rodiče/zákonní zástupci nebo subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemusí dodržovat studijní plány nebo postupy.
  • Nelze poskytnout informovaný souhlas (např. zhoršené poznávání nebo úsudek).
  • Rodiče/zákonní zástupci nebo subjekty s omezenou znalostí angličtiny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Suplementace vitaminu E
Denní perorální suplementace vitaminem E (alfa-tokoferol) po dobu 2 týdnů.
Doplněk stravy: Vitamín E
Subjekty budou užívat perorální doplněk vitamínu E (alfa-tokoferol) jednou denně s jídlem obsahujícím tuk po dobu 2 týdnů. Dávka bude založena na věku pacienta (150 IU, pokud je 1-3 roky, 300 IU, pokud je 4-8 let, 450 IU, pokud je 9-17 let, 600 IU, pokud je >17 let). Formulace zahrnují 50 IU/ml kapaliny a 200 IU kapsle. Tekutá formulace bude použita pro subjekty, které obdrží
Ostatní jména:
  • alfa-tokoferol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snášenlivost vitaminu E na základě odpovědí na dotazník o symptomech hlášených subjektem/rodičem po suplementaci vitaminu E ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: 2 týdny

Následující příznaky budou hodnoceny buď jako „žádné“ (nevyskytly se) = 0, „mírné“ (minimální příznaky, není potřeba žádná léčba) = 1, „střední“ (příznaky vyžadující léčbu doma nebo ambulantně = 2 nebo „závažné“ (příznaky vyžadující hospitalizaci nebo návštěvu pohotovosti nebo život ohrožující nebo potenciálně život ohrožující příznaky)=4:

Záchvat, bolest hlavy, změna vidění/rozmazané vidění, slabost, únava, nevolnost, zvracení, průjem, bolest žaludku, zácpa, modřiny, krvácení, vyrážka, svědění, jiné

Skóre příznaků se sečte a získá se skóre z dotazníku snášenlivosti pro každého účastníka. Skóre dotazníku snášenlivosti má minimální skóre 0 (příznaky se nevyskytly) a maximální skóre 60 (všechny měřené příznaky se vyskytly, každý s vážným označením).

Bude uveden počet (počet) účastníků se zvýšením skóre z dotazníku snášenlivosti od výchozího stavu do 2 týdnů (po suplementaci vitaminu E).
2 týdny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická koncentrace alfa-tokoferolu
Časové okno: 2 týdny
změna plazmatické koncentrace alfa-tokoferolu nalačno po suplementaci vitaminu E (2 týdny [návštěva 2] – výchozí hodnota [návštěva 1])
2 týdny
Delta-plazmatická koncentrace glukózy
Časové okno: 2 týdny
změna koncentrace delta-glukózy (plazmatická glukóza nalačno – nejnižší hladina glukózy v plazmě během perorálního testu proteinové tolerance) po suplementaci vitaminu E (2 týdny [návštěva 2] – výchozí hodnota [návštěva 1])
2 týdny
Plazmatická koncentrace glukózy nalačno
Časové okno: 2 týdny
změna plazmatické koncentrace glukózy nalačno po suplementaci vitaminu E (2 týdny [návštěva 2] – výchozí hodnota [návštěva 1])
2 týdny
Nadir koncentrace glukózy v plazmě
Časové okno: 2 týdny
změna koncentrace glukózy v plazmě nadir během perorálního testu proteinové tolerance po suplementaci vitaminu E (2 týdny [návštěva 2] – výchozí hodnota [návštěva 1])
2 týdny
Plazmatická koncentrace inzulínu nalačno
Časové okno: 2 týdny
změna plazmatické koncentrace inzulínu nalačno po suplementaci vitaminu E (2 týdny [návštěva 2] – výchozí hodnota [návštěva 1])
2 týdny
Špičková plazmatická koncentrace inzulínu
Časové okno: 2 týdny
změna maximální koncentrace inzulínu v plazmě během perorálního testu proteinové tolerance po suplementaci vitaminu E (2 týdny [návštěva 2] - výchozí hodnota [návštěva 1])
2 týdny
Delta-plazmatická koncentrace inzulínu
Časové okno: 2 týdny
změna koncentrace inzulinu v delta plazmě (vrchol plazmatického inzulinu – plazmatický inzulin nalačno během perorálního testu proteinové tolerance) po suplementaci vitaminem E (2 týdny [návštěva 2] – výchozí hodnota [návštěva 1])
2 týdny
Plazmová koncentrace amoniaku nalačno
Časové okno: 2 týdny
změna plazmatické koncentrace amoniaku nalačno po suplementaci vitaminu E (2 týdny [návštěva 2] – výchozí hodnota [návštěva 1])
2 týdny
Delta-plazmatická koncentrace amoniaku
Časové okno: 2 týdny
změna koncentrace amoniaku v delta plazmě (amoniak v plazmě po 60 minutách – plazmatický amoniak nalačno během perorálního testu tolerance proteinů) po suplementaci vitaminem E (2 týdny [návštěva 2] – výchozí hodnota [návštěva 1])
2 týdny
Frekvence hypoglykémie
Časové okno: 2 týdny
změna frekvence hypoglykémie (glukóza v plazmě
2 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Elizabeth A Rosenfeld

Spolupracovníci

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
University of Pennsylvania
Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Elizabeth Rosenfeld, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. dubna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

23. března 2020

Dokončení studie (Aktuální)

23. března 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. ledna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

9. ledna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 17-014550
  • T32DK063688 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hyperinzulinismus-hyperamonemický syndrom

Klinické studie na Vitamín E

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit