Studie för att bedöma säkerheten och effektiviteten av Eltrombopag hos personer med kinesisk refraktär eller återfallande svår aplastisk anemi (SAA).

Detta är en överbryggande studie för att stödja registrering i Kina. En uppskattningsstrategi snarare än en formell hypotesprövning eftersträvades. Tjugo försökspersoner var inskrivna i studien.

Behandling med eltrombopag började med 25 mg/dag och ökade med 25 mg/dag varannan vecka enligt trombocytantalet, upp till 150 mg/dag. Hematologisk svarsfrekvens bedömdes efter 3, 6 månader och 1 år (vecka 13, 26 och 52) efter påbörjad studiebehandling. Försökspersoner hos vilka behandlingen visade sig vara effektiv efter 6 månader fortsatte att få behandlingen. Eltrombopag avbröts om behandlingen var ineffektiv efter 6 månader. Försökspersonerna skulle avbryta behandlingen med eltrombopag före 6 månader om något av kriterierna för avbrytande av behandlingen uppfylldes.

Analysuppsättningen för det primära effektmåttet är Full Analysis Set (FAS) och försökspersoner som avbröt studien före vecka 26 behandlades som icke-svarare i svarsanalysen. Eltrombopag-behandling gavs till försökspersoner som ansågs behöva fortsatt behandling vid vecka 26. Efter vecka 26, om alla hematologiska svarskriterier (d.v.s. trombocytantal > 50×109/L, hemoglobinnivå > 100 g/L utan transfusion och neutrofilantal > 1,0×109/L) förblev uppfyllda i mer än 8 veckor , minskades dosen av eltrombopag med hälften. Om svaret fortsatte i ytterligare 8 veckor även vid den minskade dosen avbröts behandlingen. Om en minskning av något av de hematologiska värdena (dvs. trombocytantal < 30×109/L, hemoglobin < 90 g/L eller neutrofilantal < 0,5×109/L) konstaterades efter dosreduktion, ökades dosen till föregående nivå. Vidare, efter behandlingsavbrott, återupptogs behandlingen om något av de hematologiska värdena minskade till de ovan nämnda nivåerna. Responsbedömningen och säkerhetsutvärderingen utfördes vecka 52.

Förlängningsdelen av denna studie startade 1 år (vecka 52) efter påbörjad studiebehandling. Denna del ingick i studien med ett etiskt övervägande för försökspersoner som behövde fortsatt behandling. Den fortsatta behandlingen gavs fram till lanseringen av eltrombopag efter godkännande. Uppföljningsbesök gjordes 30 dagar efter avslutad behandling med eltrombopag.

För att bättre förstå de farmakokinetiska egenskaperna hos eltrombopag i kinesisk SAA-patientpopulation, togs intensiva farmakokinetiska blodprover endast in hos de första 12 kinesiska försökspersonerna som fick en dos på 25 mg/dag efter att ha uppnått steady-state för att ge utvärderbara fullständiga farmakokinetiska profiler. Steady-state dalkoncentrationer samlades in vid andra dosnivåer och hos andra försökspersoner.