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Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di Eltrombopag nei soggetti con anemia aplastica grave cinese refrattaria o recidiva (SAA).

9 novembre 2023 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase II non randomizzato, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia di eltrombopag in soggetti cinesi con anemia aplastica grave refrattaria o recidivante

Questo è uno studio di fase II non randomizzato, in aperto, per valutare l'efficacia e la sicurezza di eltrombopag in soggetti cinesi con anemia aplastica grave refrattaria o recidiva (SAA). Il trattamento con eltrombopag sarà iniziato a 25 mg/die e aumentato di 25 mg/die ogni 2 settimane in base alla conta piastrinica fino a 150 mg/die. Il tasso di risposta ematologica sarà valutato a 3, 6 mesi e 1 anno dopo l'inizio del trattamento in studio (Settimane 13, 26 e 52).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio ponte per supportare la registrazione in Cina. È stata perseguita una strategia di stima piuttosto che una verifica formale di ipotesi. Venti soggetti sono stati arruolati nello studio.

Il trattamento con eltrombopag è iniziato alla dose di 25 mg/giorno ed è aumentato di 25 mg/giorno ogni 2 settimane in base alla conta piastrinica, fino a 150 mg/giorno. Il tasso di risposta ematologica è stato valutato a 3, 6 mesi e 1 anno (settimane 13, 26 e 52) dopo l'inizio del trattamento in studio. I soggetti nei quali il trattamento si è rivelato efficace a 6 mesi hanno continuato a ricevere il trattamento. Eltrombopag veniva interrotto se il trattamento risultava inefficace a 6 mesi. I soggetti dovevano interrompere eltrombopag prima di 6 mesi se uno qualsiasi dei criteri di interruzione del trattamento fosse stato soddisfatto.

Il set di analisi per l'endpoint primario è il Full Analysis Set (FAS) e i soggetti che hanno interrotto lo studio prima della settimana 26 sono stati trattati come non-responder nell'analisi della risposta. Il trattamento con eltrombopag è stato fornito ai soggetti che si riteneva necessitassero di un trattamento continuato alla settimana 26. Dopo la settimana 26, se tutti i criteri di risposta ematologica (vale a dire, conta piastrinica > 50×109/L, livello di emoglobina > 100 g/L senza trasfusione e conta dei neutrofili > 1,0×109/L) sono rimasti soddisfatti per più di 8 settimane , la dose di eltrombopag è stata ridotta della metà. Se la risposta continuava per altre 8 settimane anche alla dose ridotta, il trattamento veniva interrotto. Se dopo la riduzione della dose veniva riscontrata una diminuzione di uno qualsiasi dei valori ematologici (ad esempio, conta piastrinica < 30×109/L, emoglobina < 90 g/L o conta dei neutrofili < 0,5×109/L), la dose veniva aumentata al valore livello precedente. Inoltre, dopo l'interruzione del trattamento, il trattamento veniva ripreso qualora uno qualsiasi dei valori ematologici fosse sceso ai livelli sopra indicati. La valutazione della risposta e la valutazione della sicurezza sono state eseguite alla settimana 52.

La parte di estensione di questo studio è iniziata 1 anno (settimana 52) dopo l'inizio del trattamento in studio. Questa parte è stata inclusa nello studio con una considerazione etica per i soggetti che necessitavano di un trattamento continuato. La prosecuzione del trattamento è stata garantita fino al lancio di eltrombopag dopo l'approvazione. La visita di follow-up è stata effettuata 30 giorni dopo l’interruzione del trattamento con eltrombopag.

Per comprendere meglio le caratteristiche farmacocinetiche di eltrombopag nella popolazione di pazienti cinesi affetti da SAA, sono stati raccolti campioni ematici di farmacocinetica intensiva solo nei 12 soggetti cinesi iniziali che hanno ricevuto una dose di 25 mg/giorno dopo aver raggiunto lo stato stazionario per fornire profili farmacocinetici completi valutabili. Le concentrazioni minime allo stato stazionario sono state raccolte ad altri livelli di dose e in altri soggetti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Tianjin, Cina, 300052
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina, 210000
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Cina, 330006
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti cinesi di età superiore o uguale a 18 anni.
  • Paziente con una precedente diagnosi di anemia aplastica grave e con risposta insufficiente dopo almeno un ciclo di trattamento nel periodo di > 6 mesi di immunosoppressione con un regime contenente globulina anti-timocita (ATG), globulina anti-linfocita (ALG) e /o ciclofosfamide o alemtuzumab.
  • Conta piastrinica ≤ 30 × 10^9/L allo screening.
  • Il paziente non deve attualmente avere l'opzione del trapianto di cellule staminali.
  • Il paziente ha un performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) 0-2.
  • Paziente con QTcF (formula di correzione del QT di Fridericia) allo screening <450 msec, o <480 msec con blocco di branca, determinato tramite la media di un triplo ECG e valutato in sede.

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con ATG/ALG, ciclofosfamide o alemtuzumab negli ultimi 6 mesi.
  • Anemia aplastica congenita
  • AST o ALT ≥3 volte il limite superiore della norma.
  • Creatinina, bilirubina totale e fosfatasi alcalina (ALP) ≥ 1,5 × ULN locale (bilirubina totale ≥ 2,5 × ULN locale con la sindrome di Gilbert).
  • Dimensione del clone di granulociti dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) determinata mediante citometria a flusso ≥ 50%.
  • Presenza di aberrazioni cromosomiche (-7/7q- rilevate mediante ibridazione fluorescente in situ (FISH) o altre aberrazioni rilevate mediante colorazione in banda G).
  • Evidenza di un disturbo del midollo osseo ematologico clonale sulla citogenetica.
  • Storia medica passata di tromboembolia entro 6 mesi o uso corrente di anticoagulanti.
  • - Avere tumori maligni concomitanti e deve essere completamente guarito dal trattamento per qualsiasi altro tumore maligno ed essere libero da malattia da 5 anni.
  • Paziente con clinicamente significativo.
  • Paziente con malattia epatocellulare nota
  • Presenza dell'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), risultato positivo del test per gli anticorpi dell'epatite C allo screening.
  • Classificazione funzionale del disturbo cardiaco (NYHA) Grado II/III/IV
  • Anamnesi patologica passata di ipersensibilità immediata o ritardata a composti chimicamente simili a eltrombopag o ai loro eccipienti.
  • Trattamento con un altro prodotto sperimentale entro 30 giorni.
  • Precedente trattamento con eltrombopag, romiplostim o qualsiasi altro agonista del recettore TPO (trombopoietina).
  • Risultato positivo per il test anticorpale HIV (Human Immunodeficiency Virus).
  • Donna incinta o che allatta (in allattamento).
  • Donna in età fertile.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eltrombopag
I soggetti inizieranno il trattamento con eltrombopag a 25 mg/giorno dal giorno 1.
Droga: Eltrombopag 25 mg
compresse rivestite con film contenenti 25 mg di acido libero eltrombopag in ciascuna compressa
Altri nomi:
  • ETB115

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta ematologica
Lasso di tempo: 6 mesi (Settimana 26)
Il tasso di risposta ematologica è definito come la percentuale di tutti i soggetti che soddisfano uno dei criteri IWG (International Working Group).
6 mesi (Settimana 26)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta ematologica
Lasso di tempo: Settimana 13 e Settimana 52
Il tasso di risposta ematologica è definito come la percentuale di tutti i soggetti che soddisfano uno dei criteri IWG (International Working Group).
Settimana 13 e Settimana 52
Cambiamenti nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Variazioni della conta piastrinica in assenza di trasfusione piastrinica.
Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Cambiamenti nella conta dell'emoglobina
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Cambiamenti nell'emoglobina in assenza di trasfusione di globuli rossi (globuli rossi).
Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Cambiamenti nella conta dei neutrofili
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Cambiamenti nella conta dei neutrofili in assenza di G-CSF (fattore stimolante le colonie di granulociti).
Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Tempo alla risposta ematologica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Tempo alla risposta ematologica (qualsiasi risposta secondo i criteri di risposta per l'endpoint primario).
Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Durata della risposta ematologica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Durata della risposta ematologica (qualsiasi risposta secondo i criteri di risposta per l'endpoint primario).
Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Frequenza della trasfusione
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Frequenza delle trasfusioni (piastrine e RBC (globuli rossi))
Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Volume di trasfusione
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Volume della trasfusione (piastrine e RBC (globuli rossi))
Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Concentrazione plasmatica di eltrombopag comprese le concentrazioni minime
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
Concentrazione plasmatica di eltrombopag compreso il trogolo.
Dal basale alla settimana 26
Tasso di evoluzione clonale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni
Tasso di evoluzione clonale inclusa l'evoluzione clonale in EPN (emoglobinuria parossistica notturna), evoluzione in LMA (leucemia mieloide acuta) o MDS (sindromi mielodisplastiche).
Dal basale alla settimana 26 o fino a 3,5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

16 luglio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

17 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

17 giugno 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

13 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 novembre 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CETB115E2202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un gruppo di esperti indipendenti sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questi dati dello studio sono attualmente disponibili secondo il processo descritto su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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