Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere sikkerheten og effekten av Eltrombopag hos personer med kinesisk refraktær eller residiverende alvorlig aplastisk anemi (SAA).

9. november 2023 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En ikke-randomisert, åpen, multisenter, fase II-studie for å vurdere sikkerheten og effekten av Eltrombopag hos kinesiske personer med refraktær eller tilbakefallende alvorlig aplastisk anemi

Dette er en ikke-randomisert, åpen fase II-studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til eltrombopag hos kinesiske personer med refraktær eller residiverende alvorlig aplastisk anemi (SAA). Behandling med eltrombopag vil startes med 25 mg/dag og økes med 25 mg/dag hver 2. uke i henhold til blodplateantallet opp til 150 mg/dag. Den hematologiske responsraten vil bli vurdert 3, 6 måneder og 1 år etter oppstart av studiebehandlingen (uke 13, 26 og 52).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en brostudie for å støtte Kina-registrering. En estimeringsstrategi snarere enn en formell hypotesetesting ble fulgt. Tjue forsøkspersoner ble registrert i studien.

Behandling med eltrombopag startet med 25 mg/dag og økte med 25 mg/dag hver 2. uke i henhold til antall blodplater, opptil 150 mg/dag. Hematologisk responsrate ble vurdert etter 3, 6 måneder og 1 år (uke 13, 26 og 52) etter oppstart av studiebehandlingen. Personer der behandlingen ble funnet å være effektiv etter 6 måneder, fortsatte å motta behandlingen. Eltrombopag ble seponert hvis behandlingen var ineffektiv etter 6 måneder. Pasientene skulle seponere eltrombopag før 6 måneder hvis noen av kriteriene for seponering av behandlingen var oppfylt.

Analysesett for det primære endepunktet er Full Analysis Set (FAS) og forsøkspersoner som avsluttet studien før uke 26 ble behandlet som ikke-respondere i responsanalysen. Eltrombopag-behandling ble gitt til personer som ble ansett for å trenge fortsatt behandling ved uke 26. Etter uke 26, hvis alle de hematologiske responskriteriene (dvs. blodplateantall > 50×109/L, hemoglobinnivå > 100 g/L uten transfusjon og nøytrofiltall > 1.0×109/L) forble oppfylt i mer enn 8 uker , ble dosen av eltrombopag halvert. Hvis responsen fortsatte i ytterligere 8 uker selv ved redusert dose, ble behandlingen avbrutt. Hvis en reduksjon i noen av de hematologiske verdiene (dvs. blodplateantall < 30×109/L, hemoglobin < 90 g/L eller nøytrofiltall < 0,5×109/L) ble funnet etter dosereduksjon, ble dosen økt til forrige nivå. Videre, etter behandlingsavbrudd, ble behandlingen startet på nytt hvis noen av de hematologiske verdiene sank til de ovenfor nevnte nivåene. Responsvurderingen og sikkerhetsevalueringen ble utført i uke 52.

Forlengelsesdelen av denne studien startet 1 år (uke 52) etter oppstart av studiebehandling. Denne delen ble inkludert i studien med en etisk vurdering for forsøkspersoner som trengte fortsatt behandling. Den fortsatte behandlingen ble gitt frem til lanseringen av eltrombopag etter godkjenning. Oppfølgingsbesøk ble utført 30 dager etter seponering av eltrombopag-behandling.

For bedre å forstå PK-karakteristikkene til eltrombopag i kinesisk SAA-pasientpopulasjon, ble intensive PK-blodprøver samlet inn kun hos de første 12 kinesiske forsøkspersonene som fikk 25 mg/dag dose etter å ha nådd steady-state for å gi evaluerbare full PK-profiler. Steady-state bunnkonsentrasjoner ble samlet ved andre dosenivåer og hos andre individer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Tianjin, Kina, 300052
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210000
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kinesiske pasienter over eller lik 18 år.
  • Pasient med en tidligere diagnose av alvorlig aplastisk anemi og hadde utilstrekkelig respons etter minst ett behandlingskur i perioden > 6 måneder med immunsuppresjon med et regime som inneholder anti-tymocyttglobulin (ATG), anti-lymfocyttglobulin (ALG), og /eller cyklofosfamid, eller alemtuzumab.
  • Blodplateantall ≤ 30 × 10^9/L ved screening.
  • Pasienten skal foreløpig ikke ha mulighet til stamcelletransplantasjon.
  • Pasienten har prestasjonsstatus 0-2 for Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
  • Pasient med QTcF (Fridericias QT-korreksjonsformel) ved screening <450 msek, eller <480 msek med grenblokk, bestemt via gjennomsnittet av et triplikat EKG og vurdert på stedet.

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med ATG/ALG, cyklofosfamid eller alemtuzumab de siste 6 månedene.
  • Medfødt aplastisk anemi
  • AST eller ALAT ≥3 ganger øvre normalgrense.
  • Kreatinin, total bilirubin og alkalisk fosfatase (ALP) ≥ 1,5 × lokal ULN (total bilirubin ≥ 2,5 × lokal ULN med Gilberts syndrom).
  • Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) granulocyttklonstørrelse bestemt ved flowcytometri ≥ 50 %.
  • Tilstedeværelse av kromosomavvik (-7/7q- påvist ved fluorescens in situ hybridisering (FISH), eller andre avvik påvist ved G-båndfarging).
  • Bevis på en klonal hematologisk benmargslidelse på cytogenetikk.
  • Tidligere medisinsk historie med tromboemboli innen 6 måneder eller nåværende bruk av antikoagulantia.
  • Har noen samtidige maligne sykdommer og må være fullstendig restituert etter behandling for annen malignitet og ha vært sykdomsfri i 5 år.
  • Pasient med klinisk signifikant.
  • Pasient med kjent hepatocellulær sykdom
  • Tilstedeværelse av hepatitt B-overflateantigen (HBsAg), positivt testresultat for hepatitt C-antistoff ved screening.
  • Hjertelidelse (NYHA) funksjonsklassifisering Grad II/III/IV
  • Tidligere medisinsk historie med umiddelbar eller forsinket overfølsomhet overfor forbindelser som er kjemisk lik eltrombopag eller deres hjelpestoffer.
  • Behandling med et annet undersøkelsesprodukt innen 30 dager.
  • Tidligere behandling med eltrombopag, romiplostim eller en annen TPO (trombopoietin) reseptoragonist.
  • Positivt resultat for HIV (Human Immunodeficiency Virus) antistofftest.
  • Gravid eller ammende (ammende) kvinne.
  • Kvinne i fruktbar alder.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eltrombopag
Pasienter vil starte eltrombopag-behandling med 25 mg/dag siden dag 1.
Legemiddel: Eltrombopag 25 mg
filmdrasjerte tabletter som inneholder 25 mg eltrombopag fri syre i hver tablett
Andre navn:
  • ETB115

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hematologisk responsrate
Tidsramme: 6 måneder (uke 26)
Hematologisk responsrate er definert som prosentandelen av alle forsøkspersoner som oppfyller noen av IWG-kriteriene (International Working Group).
6 måneder (uke 26)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hematologisk responsrate
Tidsramme: Uke 13 og uke 52
Hematologisk responsrate er definert som prosentandelen av alle forsøkspersoner som oppfyller noen av IWG-kriteriene (International Working Group).
Uke 13 og uke 52
Endringer i antall blodplater
Tidsramme: Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Endringer i antall blodplater i fravær av blodplatetransfusjon.
Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Endringer i hemoglobintallet
Tidsramme: Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Endringer i hemoglobin i fravær av RBC (Red Blood Cell) transfusjon.
Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Endringer i antall nøytrofiler
Tidsramme: Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Endringer i nøytrofiltall i fravær av G-CSF (Granulocyte Colony Stimulating Factor).
Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Tid til hematologisk respons
Tidsramme: Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Tid til hematologisk respons (enhver respons i henhold til responskriteriene for det primære endepunktet).
Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Varighet av hematologisk respons
Tidsramme: Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Varighet av hematologisk respons (enhver respons i henhold til responskriteriene for det primære endepunktet).
Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Hyppighet av transfusjon
Tidsramme: Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Hyppighet av transfusjon (blodplater og RBC (røde blodlegemer))
Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Volum av transfusjon
Tidsramme: Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Volum av transfusjon (blodplater og RBC (røde blodlegemer))
Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Plasmakonsentrasjon av eltrombopag inkludert bunnkonsentrasjoner
Tidsramme: Baseline til uke 26
Plasmakonsentrasjon av eltrombopag inkludert bunnen.
Baseline til uke 26
Hastighet av klonal evolusjon
Tidsramme: Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år
Hastighet av klonal evolusjon inkludert klonal evolusjon til PNH (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria), evolusjon til AML (akutt myeloid leukemi) eller MDS (myelodysplastisk syndrom).
Baseline til uke 26 eller opptil 3,5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

16. juli 2021

Studiet fullført (Faktiske)

17. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2019

Først lagt ut (Faktiske)

17. juni 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

13. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. november 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CETB115E2202

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig ekspertpanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Disse prøvedataene er for øyeblikket tilgjengelige i henhold til prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Aplastisk anemi

Kliniske studier på Eltrombopag 25 mg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tanzania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere