Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az Eltrombopag biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére kínai refrakter vagy kiújult súlyos aplasztikus anémiában (SAA) szenvedő alanyokon.

2023. november 9. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Nem randomizált, nyílt, többközpontú, II. fázisú vizsgálat az Eltrombopag biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére refrakter vagy kiújult súlyos aplasztikus anémiában szenvedő kínai alanyoknál

Ez egy nem randomizált, nyílt, II. fázisú vizsgálat az eltrombopag hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére refrakter vagy kiújult súlyos aplasztikus anémiában (SAA) szenvedő kínai alanyokon. Az eltrombopag-kezelést napi 25 mg-mal kezdik, és a vérlemezkeszámtól függően kéthetente napi 25 mg-mal kell emelni napi 150 mg-ig. A hematológiai válaszarányt a vizsgálati kezelés megkezdése után 3, 6 hónappal és 1 évvel (13., 26. és 52. hét) kell értékelni.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy áthidaló tanulmány a kínai regisztráció támogatására. Formális hipotézis tesztelés helyett becslési stratégiát folytattak. A vizsgálatba húsz alanyt vontak be.

Az eltrombopag-kezelést napi 25 mg-mal kezdték, és a vérlemezkeszámtól függően kéthetente 25 mg-mal emelték napi 150 mg-ig. A hematológiai válaszarányt a vizsgálati kezelés megkezdése után 3, 6 hónappal és 1 évvel (13., 26. és 52. hét) értékelték. Azok az alanyok, akiknél a kezelést 6 hónapos korban hatásosnak találták, továbbra is kapták a kezelést. Az eltrombopag-kezelést leállították, ha a kezelés 6 hónapon belül hatástalan volt. Az alanyoknak 6 hónap elteltével abba kellett hagyniuk az eltrombopag-kezelést, ha a kezelés abbahagyására vonatkozó kritériumok bármelyike ​​teljesült.

Az elsődleges végpont analíziskészlete a Full Analysis Set (FAS), és azokat az alanyokat, akik a 26. hét előtt abbahagyták a vizsgálatot, a válaszelemzésben nem reagálóként kezelték. Eltrombopag-kezelésben részesültek azok az alanyok, akikről úgy ítélték meg, hogy a 26. héten folyamatos kezelésre szorultak. A 26. hét után, ha az összes hematológiai válaszkritérium (pl. vérlemezkeszám > 50 × 109/l, hemoglobinszint > 100 g/l transzfúzió nélkül és neutrofilszám > 1,0 × 109/l) több mint 8 hétig teljesült. , az eltrombopag adagját felére csökkentették. Ha a válasz további 8 hétig fennállt a csökkentett dózis mellett is, a kezelést abbahagyták. Ha az adag csökkentését követően a hematológiai értékek bármelyike ​​csökkent (azaz thrombocytaszám < 30 × 109/l, hemoglobin < 90 g/l vagy neutrofilszám < 0,5 × 109/L), az adagot a előző szint. Továbbá a kezelés megszakítása után a kezelést újrakezdtük, ha valamelyik hematológiai érték a fent említett szintre csökkent. A válaszértékelést és a biztonsági értékelést az 52. héten végezték el.

Ennek a vizsgálatnak a kiterjesztése 1 évvel (52. hét) a vizsgálati kezelés megkezdése után kezdődött. Ezt a részt etikai megfontolásból vontuk be a vizsgálatba azon alanyok esetében, akiknek folyamatos kezelésre volt szükségük. A kezelés folytatása az eltrombopag bevezetéséig biztosított, miután jóváhagyták. Az eltrombopag-kezelés abbahagyása után 30 nappal nyomon követési látogatásra került sor.

Az eltrombopag farmakokinetikai jellemzőinek jobb megértése érdekében a kínai SAA-betegpopulációban intenzív PK vérmintákat vettünk csak a kezdeti 12 kínai alanynál, akik 25 mg/nap dózist kaptak az egyensúlyi állapot elérése után, hogy értékelhető teljes PK-profilt kapjunk. A steady-state legalacsonyabb koncentrációkat más dózisszinteknél és más alanyoknál gyűjtötték össze.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Tianjin, Kína, 300052
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kína, 210000
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kína, 330006
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kína, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kína, 300020
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 éves vagy annál idősebb kínai betegek.
  • Olyan beteg, akinek korábban súlyos aplasztikus anémiát diagnosztizáltak, és nem reagált kielégítően legalább egy kezelési kúrát követően a > 6 hónapig tartó immunszuppressziót követően anti-timocita globulint (ATG), anti-limfocita globulint (ALG) és /vagy ciklofoszfamid, vagy alemtuzumab.
  • Thrombocytaszám ≤ 30 × 10^9/L a szűréskor.
  • A betegnek jelenleg nem lehet lehetősége őssejt-transzplantációra.
  • A páciens East Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménystátusza 0-2.
  • QTcF-ben (Fridericia QT korrekciós képlete) szenvedő beteg a szűrés során <450 msec, vagy <480 msec köteg-elágazás blokáddal, háromszori EKG átlagával meghatározva és a helyszínen értékelve.

Kizárási kritériumok:

  • ATG/ALG, ciklofoszfamid vagy alemtuzumab kezelés az elmúlt 6 hónapban.
  • Veleszületett aplasztikus anémia
  • AST vagy ALT a normálérték felső határának 3-szorosa.
  • A kreatinin, az összbilirubin és az alkalikus foszfatáz (ALP) ≥ 1,5-szerese a helyi felső határértéknek (az összbilirubin ≥ 2,5-szerese a helyi felső határértéknek Gilbert-szindrómában).
  • Paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) granulocita klón mérete áramlási citometriával meghatározott ≥ 50%.
  • Kromoszóma-rendellenesség jelenléte (-7/7q- fluoreszcencia in situ hibridizációval (FISH), vagy egyéb, G-sáv festéssel kimutatott aberráció).
  • A klonális hematológiai csontvelő-rendellenesség bizonyítéka a citogenetikán.
  • Korábbi thromboembolia kórtörténete 6 hónapon belül vagy véralvadásgátlók jelenlegi alkalmazása.
  • Bármilyen egyidejű rosszindulatú daganata van, és teljesen felépülnie kell az egyéb rosszindulatú daganatok kezeléséből, és 5 évig betegségmentesnek kell lennie.
  • Klinikailag jelentős beteg.
  • Ismert hepatocelluláris betegségben szenvedő beteg
  • Hepatitis B felszíni antigén (HBsAg) jelenléte, a szűréskor pozitív hepatitis C antitest teszt eredménye.
  • Szívbetegség (NYHA) funkcionális besorolása Grade II/III/IV
  • Az eltrombopaghoz vagy segédanyagaikhoz kémiailag hasonló vegyületekkel szembeni azonnali vagy késleltetett túlérzékenység a múltban.
  • Kezelés más vizsgálati készítménnyel 30 napon belül.
  • Előzetes kezelés eltrombopaggal, romiplosztimmal vagy bármely más TPO (trombopoetin) receptor agonistával.
  • A HIV (humán immundeficiencia vírus) antitest teszt pozitív eredménye.
  • Terhes vagy szoptató (szoptató) nő.
  • Fogamzóképes nő.

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Eltrombopag
Az alanyok az eltrombopag-kezelést napi 25 mg-mal kezdik az 1. naptól kezdve.
Drog: Eltrombopag 25 mg
25 mg eltrombopag szabad savat tartalmazó filmtabletta tablettánként
Más nevek:
  • ETB115

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hematológiai válaszarány
Időkeret: 6 hónap (26. hét)
A hematológiai válaszarányt az IWG (Nemzetközi Munkacsoport) kritériumoknak megfelelő összes alany százalékos arányaként határozzuk meg.
6 hónap (26. hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hematológiai válaszarány
Időkeret: 13. és 52. hét
A hematológiai válaszarányt az IWG (Nemzetközi Munkacsoport) kritériumoknak megfelelő összes alany százalékos arányaként határozzuk meg.
13. és 52. hét
Változások a vérlemezkeszámban
Időkeret: Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
Változások a vérlemezkeszámban vérlemezke-transzfúzió hiányában.
Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
A hemoglobin szám változásai
Időkeret: Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
A hemoglobin változása vörösvértest (vörösvérsejt) transzfúzió hiányában.
Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
Változások a neutrofilek számában
Időkeret: Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
A neutrofilszám változásai G-CSF (Granulocyte Colony Stimulating Factor) hiányában.
Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
Ideje a hematológiai válaszadáshoz
Időkeret: Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
A hematológiai válaszig eltelt idő (bármely válasz az elsődleges végpont válaszkritériumainak megfelelően).
Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
A hematológiai válasz időtartama
Időkeret: Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
A hematológiai válasz időtartama (bármely válasz az elsődleges végpont válaszkritériumainak megfelelően).
Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
A transzfúzió gyakorisága
Időkeret: Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
A transzfúzió gyakorisága (vérlemezke és vörösvértest (vörösvértest))
Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
A transzfúzió mennyisége
Időkeret: Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
A transzfúzió mennyisége (thrombocyta és vörösvértestek (vörösvérsejt))
Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
Az eltrombopag plazmakoncentrációja, beleértve a minimális koncentrációkat
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
Az eltrombopag plazmakoncentrációja, beleértve a mélyedést is.
Alaphelyzet a 26. hétig
A klonális evolúció sebessége
Időkeret: Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig
A klonális evolúció sebessége, beleértve a klonális evolúciót PNH-vá (Paroxizmális éjszakai hemoglobinuria), AML-vé (akut myeloid leukémia) vagy MDS-vé (mielodiszplasztikus szindrómák) való evolúciót.
Kiindulási állapot a 26. hétig vagy legfeljebb 3,5 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. december 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. július 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. május 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. június 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. június 13.

Első közzététel (Tényleges)

2019. június 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. november 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 9.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CETB115E2202

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatok klinikai dokumentumaihoz. Ezeket a kérelmeket tudományos érdemek alapján független szakértői testület vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

Ezek a vizsgálati adatok jelenleg a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt folyamat szerint állnak rendelkezésre.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Eltrombopag 25 mg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Netherlands

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel