このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

異常ヘモグロビン症に対する TCRab 枯渇を伴うパイロット研究 PBSCT

2026年4月7日 更新者：Timothy Olson

鎌状赤血球症およびサラセミアメジャー患者のためのTCRαβ+ T細胞およびB細胞枯渇を伴う密接に適合した非血縁ドナー末梢血幹細胞移植

これは、エクスビボ t 細胞受容体アルファ ベータ + (TCRαβ +) T 細胞および非血縁ドナー (URD)​​ 移植片の分化 19 + ベータ (CD19 + B) 細胞の枯渇のクラスターを用いた末梢幹細胞移植 (PSCT) の単一アーム パイロット研究です。鎌状赤血球症 (SCD) およびベータサラセミアメジャー (BTM) の患者に CliniMACS デバイスを使用します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、SCD および BTM 患者における CliniMACS デバイスを使用した、ex vivo TCRαβ+ T 細胞および CD19+ B 細胞の URD 移植片の枯渇による末梢幹細胞移植 (PSCT) の単一アームのパイロット研究です。 CliniMACS ベースの細胞処理とは別に、PSCT は、フィラデルフィア小児病院 (CHOP) の細胞療法および移植セクションで、標準的な化学療法前処置レジメンおよび標準的なフォローアップ検査室評価の使用を含む、現在の標準治療に従って実施されます。 この研究では、生着、急性および慢性の移植片対宿主病（GvHD）の発生率、および1年間の全生存期間とイベントフリー生存期間の観点から、この戦略の有効性を判断します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

8

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～25年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準

重度の鎌状赤血球症

  • 遺伝子型: ヘモグロビン SS、ヘモグロビン SC、ヘモグロビン SD、SOArab、またはヘモグロビン SBベータサラセミア
  • 次の疾患の症状の少なくとも 1 つを持っている必要があります
  • -臨床的に症候性の神経学的イベント（脳卒中）または登録前の任意の時点で24時間以上続く神経学的欠損
  • -登録前の2年間で、血管閉塞イベント（VOE）の1年あたり2回以上のエピソードの履歴。 患者は、少なくとも 6 か月間ヒドロキシ尿素を投与されているにもかかわらず、VOE を発症していると定義される、ヒドロキシ尿素に抵抗性でなければなりません。 ヒドロキシ尿素に耐えられない患者も登録することができます。

血管閉塞イベントには次のものがあります。

  • 急性胸部症候群
  • -静脈内疼痛管理および/または入院を必要とする疼痛エピソード
  • 持続勃起症
  • 脾臓の隔離（急激に拡大した脾臓の状況でヘモグロビンが 2 g/dL 低下することと定義されます。 これは、臨床ケアの一環として、研究の前に決定されます)
  • -定期的な赤血球（RBC）輸血療法の投与は、血液学者の判断によるあらゆる種類の鎌状赤血球関連の合併症を予防するために、登録の前の年に8回以上のRBC輸血を受けたと定義されています。

ベータサラセミアメジャー

  • 遺伝子型: 分子遺伝学的検査により確認されたベータサラセミア遺伝子型 (E/Beta0 および Beta0/Beta+ 遺伝子型を含む場合があります)
  • -輸血依存性サラセミアの臨床診断を満たす必要があります。これは、研究登録前の2年間に年間8回以上のRBC輸血が必要であると定義されています。

除外基準

  • 疾患、臓器または感染症の基準を満たさない患者。
  • 造血幹細胞移植（HSCT）
  • -適切な血縁関係のないドナーが利用できない患者。 適切な完全に一致した関連ドナーを持つ患者も適格ではありません。
  • 妊娠中の女性。 出産の可能性のあるすべての女性は、妊娠検査で陰性でなければなりません。
  • 患者が治験薬を投与される臨床試験への参加は、移植療法の開始前に中止する必要があります。 具体的には、移植化学療法は、治験薬を最後に使用してから半減期が少なくとも 3 回経過するまで開始しないでください。
  • 重度の RBC 同種免疫。抗 RBC 抗体のためにパック RBC 輸血療法を受けることができないと定義されます。 スクリーニングで高力価の抗ドナーヒト白血球抗原（HLA）抗体が検出された患者は、HLA抗体脱感作療法を受ける意思がある場合に登録できます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：鎌状赤血球症
鎌状赤血球症（SCD）の患者には、以前に確立された疾患特異的な化学療法に基づくコンディショニングレジメンが与えられた後、TCRalpha/beta および B 細胞を枯渇させた末梢血幹細胞を使用して造血幹細胞移植を行います。
デバイス：クリニMACS
密接に一致した血縁関係のないドナーからの末梢血幹細胞は、CliniMACS デバイスを使用して処理され、TCRalpha/beta T 細胞および B 細胞が除去されます。治験責任医師のパンフレットおよびテクニカル マニュアルに従って、ラボの標準操作手順 (SOP) に従い、無菌技術を使用します。
実験的：ベータサラセミアメジャー
ベータ サラセミア メジャー (BTM) の患者には、以前に確立された疾患特異的な化学療法ベースのコンディショニング レジメンが与えられた後、TCRalpha/ベータおよび B 細胞が枯渇した末梢血幹細胞を使用して造血幹細胞移植が行われます。
デバイス：クリニMACS
密接に一致した血縁関係のないドナーからの末梢血幹細胞は、CliniMACS デバイスを使用して処理され、TCRalpha/beta T 細胞および B 細胞が除去されます。治験責任医師のパンフレットおよびテクニカル マニュアルに従って、ラボの標準操作手順 (SOP) に従い、無菌技術を使用します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
移植片不全の発生率
時間枠：移植後最大1年
一次移植片不全（幹細胞輸注後30日目までに好中球生着の証拠がないと定義される）および二次移植片不全（既知の感染症や薬剤による抑制がなく、初回生着後の7～10日以上にわたりANC <500が持続し、低細胞性骨髄生検および／または血中または骨髄中の全ドナーキメリズム率<10パーセントで確認される）の患者数
移植後最大1年
好中球生着までの時間
時間枠：移植後最大60日間
好中球生着までの日数（最初の3日間連続してANC>500/µlに達した初日）
移植後最大60日間
急性移植片対宿主病（GVHD）の発症率
時間枠：移植後最大100日
急性GvHDは、急性移植片対宿主病を発症した患者数によって評価され、国際骨髄移植登録（CIBMTR）の現在の報告ガイドラインに従ってグレード分類されました。 グレード分類は、皮膚、肝臓、および消化管の関与の重症度（発疹の範囲、ビリルビン上昇、下痢量などの胃腸症状を含む）に基づく確立された基準に従います。 評価は、標準的な移植関連急性GvHDグレード分類の慣行に一致する臨床評価と検査データによって実施されました。
移植後最大100日
慢性移植片対宿主病（GVHD）の発生率
時間枠：移植後最大2年間
Grade II-IV の急性GVHD、重症のGrade III-IV の急性GVHD、および慢性の広範囲GVHDを有する患者数
移植後最大2年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療による死亡者数
時間枠：移植後最大100日間
治験治療に関連した死亡例の数
移植後最大100日間
イベント発生なき生存確率
時間枠：移植後最長1年
合併症やイベントのない患者数
移植後最長1年
全生存期間（OS）の確率
時間枠：移植後1年
以下の生存転帰を示した患者数：1年全生存期間（OS）
移植後1年
ウイルス再活性化および症候性ウイルス感染の発生率
時間枠：移植後最長1年
ウイルス再活性化により治療を必要とする患者数および症候性ウイルス感染症（CMV、アデノウイルス、EBVを含む）
移植後最長1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Timothy Olson

捜査官

  • 主任研究者：Timothy Olson, MD, PhD、Children's Hospital of Philadelphia

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年5月14日

一次修了 (実際)

2025年6月23日

研究の完了 (実際)

2025年10月1日

試験登録日

最初に提出

2020年8月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年8月19日

最初の投稿 (実際)

2020年8月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月7日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 19-017141

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

はい

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

かま状赤血球症の臨床試験

クリニMACSの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する