Badanie pilotażowe PBSCT z wyczerpaniem TCRab w przypadku hemoglobinopatii
7 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Timothy Olson
Przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej ściśle dopasowanego niespokrewnionego dawcy z wyczerpaniem limfocytów T i B TCRαβ+ u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i talasemią większą
Jest to jednoramienne badanie pilotażowe dotyczące transplantacji obwodowych komórek macierzystych (PSCT) z użyciem limfocytów T receptora alfa beta+ (TCRαβ+) ex vivo i klastra różnicowania komórek beta 19+ beta (CD19+ B) przeszczepów od niespokrewnionych dawców (URD) stosowanie urządzenia CliniMACS u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) i talasemią beta typu major (BTM).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to jednoramienne badanie pilotażowe dotyczące transplantacji obwodowych komórek macierzystych (PSCT) z usuwaniem limfocytów T TCRαβ+ ex vivo i limfocytów B CD19+ w przeszczepach URD przy użyciu urządzenia CliniMACS u pacjentów z SCD i BTM.
Poza przetwarzaniem komórek opartym na CliniMACS, PSCT zostanie przeprowadzone zgodnie z obowiązującymi standardami opieki w Sekcji Terapii Komórkowej i Transplantacji Szpitala Dziecięcego w Filadelfii (CHOP), w tym z wykorzystaniem standardowego schematu chemioterapii kondycjonującej i standardowych kontrolnych ocen laboratoryjnych.
Badanie określi skuteczność tej strategii pod względem wszczepienia, częstości ostrej i przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) oraz rocznego przeżycia całkowitego i wolnego od zdarzeń.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
8
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 25 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia
Ciężka choroba sierpowatokrwinkowa
- Genotyp: Hemoglobina SS, Hemoglobina SC, Hemoglobina SD, SOArab lub Hemoglobina SBeta talasemia
- Musi mieć co najmniej jeden z następujących objawów choroby
- Klinicznie objawowe zdarzenie neurologiczne (udar) lub jakikolwiek deficyt neurologiczny trwający dłużej niż 24 godziny w dowolnym momencie przed włączeniem
- Historia dwóch lub więcej epizodów zdarzeń zamykających naczynia krwionośne (VOE) rocznie w ciągu 2 lat poprzedzających rejestrację. Pacjenci muszą być oporni na hydroksymocznik, co definiuje się jako rozwój VOE pomimo przyjmowania hydroksymocznika przez co najmniej 6 miesięcy. Pacjenci, którzy nie tolerują hydroksymocznika, również mogą zostać włączeni do badania.
Zdarzenia okluzyjne obejmują:
- Zespół ostrej klatki piersiowej
- Epizody bólu wymagające dożylnego leczenia bólu i/lub hospitalizacji
- priapizm
- Sekwestracja śledziony (zdefiniowana jako spadek stężenia hemoglobiny o 2 g/dl w przypadku ostrego powiększenia śledziony. Zostanie to ustalone w ramach opieki klinicznej i przed badaniem)
- Terapia regularnymi transfuzjami krwinek czerwonych (RBC), zdefiniowana jako otrzymanie ≥ 8 transfuzji krwinek czerwonych w roku poprzedzającym włączenie do badania, aby zapobiec jakimkolwiek powikłaniom związanym z anemią sierpowatą, zgodnie z oceną hematologa prowadzącego.
Beta talasemia major
- Genotyp: Genotyp talasemii beta potwierdzony przez molekularne testy genetyczne (może obejmować genotypy E/Beta0 i Beta0/Beta+)
- Musi spełniać kliniczną diagnozę talasemii zależnej od transfuzji, zdefiniowaną jako konieczność ≥ 8 transfuzji krwinek czerwonych rocznie w ciągu dwóch lat poprzedzających włączenie do badania.
Kryteria wyłączenia
- Pacjenci, którzy nie spełniają kryteriów dotyczących choroby, narządu lub zakażenia.
- Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
- Pacjenci bez odpowiedniego niespokrewnionego dawcy. Pacjenci z odpowiednim, w pełni dopasowanym spokrewnionym dawcą również nie kwalifikują się.
- Kobiety w ciąży. Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego.
- Udział w badaniu klinicznym, w którym pacjent otrzymuje badany lek, musi zostać przerwany przed rozpoczęciem leczenia transplantacyjnego. W szczególności chemioterapii przeszczepów nie należy rozpoczynać przed upływem co najmniej 3 okresów półtrwania od ostatniego zastosowania badanego leku.
- Ciężka alloimmunizacja RBC, zdefiniowana jako niemożność otrzymania terapii transfuzyjnej koncentratem RBC z powodu obecności przeciwciał anty-RBC. Pacjenci z wysokim mianem przeciwciał skierowanych przeciwko antygenowi ludzkich leukocytów (HLA) wykrytych podczas badań przesiewowych mogą zostać włączeni do badania, jeśli wyrażą chęć poddania się terapii odczulającej przeciwciałami HLA.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Anemia sierpowata
Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) otrzymają wcześniej ustalone, specyficzne dla choroby schematy kondycjonujące oparte na chemioterapii przed przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych przy użyciu komórek macierzystych krwi obwodowej zubożonych w limfocyty TCRalpha/beta i B od ściśle dopasowanych niespokrewnionych dawców.
|
Komórki macierzyste krwi obwodowej od ściśle dopasowanych niespokrewnionych dawców zostaną przetworzone przy użyciu urządzenia CliniMACS w celu usunięcia limfocytów T i B TCRalpha/beta, zgodnie z broszurą badacza i instrukcją techniczną, zgodnie ze standardowymi procedurami operacyjnymi laboratorium (SOP) i przy użyciu techniki aseptycznej
|
|
Eksperymentalny: Beta Thalassemia Major
Pacjenci z główną postacią talasemii beta (BTM) otrzymają wcześniej ustalone, specyficzne dla choroby schematy kondycjonujące oparte na chemioterapii przed przeszczepieniem hematopoetycznych komórek macierzystych przy użyciu komórek macierzystych krwi obwodowej pozbawionych limfocytów TCRalpha/beta i B od ściśle dopasowanych niespokrewnionych dawców.
|
Komórki macierzyste krwi obwodowej od ściśle dopasowanych niespokrewnionych dawców zostaną przetworzone przy użyciu urządzenia CliniMACS w celu usunięcia limfocytów T i B TCRalpha/beta, zgodnie z broszurą badacza i instrukcją techniczną, zgodnie ze standardowymi procedurami operacyjnymi laboratorium (SOP) i przy użyciu techniki aseptycznej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: Do 1 roku po przeszczepieniu
|
Liczba pacjentów z pierwotną niewydolnością przeszczepu (zdefiniowaną jako brak objawu wszczepienia neutrofilów do dnia +30 po infuzji komórek macierzystych) i wtórną niewydolnością przeszczepu (zdefiniowaną jako ANC <500 przez co najmniej 7-10 dni po pierwszym wszczepieniu, przy braku znanej infekcji lub supresji polekowej, potwierdzonej hipokomórkową biopsją szpiku kostnego i/lub odsetkiem chimeryzmu dawcy całkowitego z krwi lub szpiku kostnego < 10 procent)
|
Do 1 roku po przeszczepieniu
|
|
Czas do wszczepienia neutrofili
Ramy czasowe: Do 60 dni po przeszczepieniu
|
Liczba dni do wszczepienia neutrofili (pierwszy dzień ANC >500/µl przez pierwsze z 3 kolejnych dni)
|
Do 60 dni po przeszczepieniu
|
|
Częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: Do 100 dni po transplantacji
|
Ostra GvHD została oceniona przez liczbę pacjentów, u których rozwinęła się ostra choroba przeszczep przeciw gospodarzowi, sklasyfikowana według aktualnych wytycznych raportowania Center for International Bone Marrow Transplant Registry (CIBMTR).
Grading opiera się na ustalonych kryteriach opartych na nasileniu zajęcia skóry, wątroby i przewodu pokarmowego, w tym zakresie wysypki, poziomie bilirubiny i objawach żołądkowo-jelitowych (np. objętość biegunki).
Ocena została przeprowadzona na podstawie oceny klinicznej i danych laboratoryjnych, zgodnych ze standardowymi praktykami opartymi na nasileniu zajęcia przeszczepu w ostrej GvHD.
|
Do 100 dni po transplantacji
|
|
Częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: Do dwóch lat po przeszczepieniu
|
Liczba pacjentów z ostrą GVHD stopnia II-IV, ciężką ostrą GVHD stopnia III-IV oraz przewlekłą rozległą GVHD
|
Do dwóch lat po przeszczepieniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zgonów spowodowanych leczeniem
Ramy czasowe: Do 100 dni po przeszczepieniu
|
Liczba zgonów pacjentów związanych z badanym leczeniem
|
Do 100 dni po przeszczepieniu
|
|
Prawdopodobieństwo przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS)
Ramy czasowe: Do 1 roku po transplantacji
|
Liczba pacjentów bez powikłań lub zdarzeń
|
Do 1 roku po transplantacji
|
|
Prawdopodobieństwo przeżycia całkowitego (OS)
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepieniu
|
Liczba pacjentów z następującym wynikiem przeżycia: roczne przeżycie całkowite (OS)
|
1 rok po przeszczepieniu
|
|
Częstość reaktywacji wirusa i objawowego zakażenia wirusowego
Ramy czasowe: Do 1 roku po przeszczepie
|
Liczba pacjentów doświadczających reaktywacji wirusa wymagającej terapii oraz objawowych zakażeń wirusowych, w tym CMV, adenowirusa i EBV
|
Do 1 roku po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Timothy Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Gardner K, Douiri A, Drasar E, Allman M, Mwirigi A, Awogbade M, Thein SL. Survival in adults with sickle cell disease in a high-income setting. Blood. 2016 Sep 8;128(10):1436-8. doi: 10.1182/blood-2016-05-716910. Epub 2016 Jul 20. No abstract available.
- Piel FB, Steinberg MH, Rees DC. Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1561-1573. doi: 10.1056/NEJMra1510865. No abstract available.
- Ribeil JA, Hacein-Bey-Abina S, Payen E, Magnani A, Semeraro M, Magrin E, Caccavelli L, Neven B, Bourget P, El Nemer W, Bartolucci P, Weber L, Puy H, Meritet JF, Grevent D, Beuzard Y, Chretien S, Lefebvre T, Ross RW, Negre O, Veres G, Sandler L, Soni S, de Montalembert M, Blanche S, Leboulch P, Cavazzana M. Gene Therapy in a Patient with Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2017 Mar 2;376(9):848-855. doi: 10.1056/NEJMoa1609677.
- Bertaina A, Merli P, Rutella S, Pagliara D, Bernardo ME, Masetti R, Pende D, Falco M, Handgretinger R, Moretta F, Lucarelli B, Brescia LP, Li Pira G, Testi M, Cancrini C, Kabbara N, Carsetti R, Finocchi A, Moretta A, Moretta L, Locatelli F. HLA-haploidentical stem cell transplantation after removal of alphabeta+ T and B cells in children with nonmalignant disorders. Blood. 2014 Jul 31;124(5):822-6. doi: 10.1182/blood-2014-03-563817. Epub 2014 May 28.
- Schumm M, Lang P, Bethge W, Faul C, Feuchtinger T, Pfeiffer M, Vogel W, Huppert V, Handgretinger R. Depletion of T-cell receptor alpha/beta and CD19 positive cells from apheresis products with the CliniMACS device. Cytotherapy. 2013 Oct;15(10):1253-8. doi: 10.1016/j.jcyt.2013.05.014.
- Bernaudin F, Socie G, Kuentz M, Chevret S, Duval M, Bertrand Y, Vannier JP, Yakouben K, Thuret I, Bordigoni P, Fischer A, Lutz P, Stephan JL, Dhedin N, Plouvier E, Margueritte G, Bories D, Verlhac S, Esperou H, Coic L, Vernant JP, Gluckman E; SFGM-TC. Long-term results of related myeloablative stem-cell transplantation to cure sickle cell disease. Blood. 2007 Oct 1;110(7):2749-56. doi: 10.1182/blood-2007-03-079665. Epub 2007 Jul 2.
- Handgretinger R, Klingebiel T, Lang P, Schumm M, Neu S, Geiselhart A, Bader P, Schlegel PG, Greil J, Stachel D, Herzog RJ, Niethammer D. Megadose transplantation of purified peripheral blood CD34(+) progenitor cells from HLA-mismatched parental donors in children. Bone Marrow Transplant. 2001 Apr;27(8):777-83. doi: 10.1038/sj.bmt.1702996.
- Godder KT, Henslee-Downey PJ, Mehta J, Park BS, Chiang KY, Abhyankar S, Lamb LS. Long term disease-free survival in acute leukemia patients recovering with increased gammadelta T cells after partially mismatched related donor bone marrow transplantation. Bone Marrow Transplant. 2007 Jun;39(12):751-7. doi: 10.1038/sj.bmt.1705650. Epub 2007 Apr 23.
- Bolanos-Meade J, Fuchs EJ, Luznik L, Lanzkron SM, Gamper CJ, Jones RJ, Brodsky RA. HLA-haploidentical bone marrow transplantation with posttransplant cyclophosphamide expands the donor pool for patients with sickle cell disease. Blood. 2012 Nov 22;120(22):4285-91. doi: 10.1182/blood-2012-07-438408. Epub 2012 Sep 6.
- Kamani NR, Walters MC, Carter S, Aquino V, Brochstein JA, Chaudhury S, Eapen M, Freed BM, Grimley M, Levine JE, Logan B, Moore T, Panepinto J, Parikh S, Pulsipher MA, Sande J, Schultz KR, Spellman S, Shenoy S. Unrelated donor cord blood transplantation for children with severe sickle cell disease: results of one cohort from the phase II study from the Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN). Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Aug;18(8):1265-72. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.01.019. Epub 2012 Feb 16.
- Porter J. Beyond transfusion therapy: new therapies in thalassemia including drugs, alternate donor transplant, and gene therapy. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):361-370. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.361.
- Lucarelli G, Galimberti M, Polchi P, Angelucci E, Baronciani D, Giardini C, Politi P, Durazzi SM, Muretto P, Albertini F. Bone marrow transplantation in patients with thalassemia. N Engl J Med. 1990 Feb 15;322(7):417-21. doi: 10.1056/NEJM199002153220701.
- Panepinto JA, Walters MC, Carreras J, Marsh J, Bredeson CN, Gale RP, Hale GA, Horan J, Hows JM, Klein JP, Pasquini R, Roberts I, Sullivan K, Eapen M, Ferster A; Non-Malignant Marrow Disorders Working Committee, Center for International Blood and Marrow Transplant Research. Matched-related donor transplantation for sickle cell disease: report from the Center for International Blood and Transplant Research. Br J Haematol. 2007 Jun;137(5):479-85. doi: 10.1111/j.1365-2141.2007.06592.x. Epub 2007 Apr 24.
- Hsieh MM, Kang EM, Fitzhugh CD, Link MB, Bolan CD, Kurlander R, Childs RW, Rodgers GP, Powell JD, Tisdale JF. Allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation for sickle cell disease. N Engl J Med. 2009 Dec 10;361(24):2309-17. doi: 10.1056/NEJMoa0904971.
- Gragert L, Eapen M, Williams E, Freeman J, Spellman S, Baitty R, Hartzman R, Rizzo JD, Horowitz M, Confer D, Maiers M. HLA match likelihoods for hematopoietic stem-cell grafts in the U.S. registry. N Engl J Med. 2014 Jul 24;371(4):339-48. doi: 10.1056/NEJMsa1311707.
- Bethge WA, Haegele M, Faul C, Lang P, Schumm M, Bornhauser M, Handgretinger R, Kanz L. Haploidentical allogeneic hematopoietic cell transplantation in adults with reduced-intensity conditioning and CD3/CD19 depletion: fast engraftment and low toxicity. Exp Hematol. 2006 Dec;34(12):1746-52. doi: 10.1016/j.exphem.2006.08.009.
- Thompson AA, Walters MC, Kwiatkowski J, Rasko JEJ, Ribeil JA, Hongeng S, Magrin E, Schiller GJ, Payen E, Semeraro M, Moshous D, Lefrere F, Puy H, Bourget P, Magnani A, Caccavelli L, Diana JS, Suarez F, Monpoux F, Brousse V, Poirot C, Brouzes C, Meritet JF, Pondarre C, Beuzard Y, Chretien S, Lefebvre T, Teachey DT, Anurathapan U, Ho PJ, von Kalle C, Kletzel M, Vichinsky E, Soni S, Veres G, Negre O, Ross RW, Davidson D, Petrusich A, Sandler L, Asmal M, Hermine O, De Montalembert M, Hacein-Bey-Abina S, Blanche S, Leboulch P, Cavazzana M. Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent beta-Thalassemia. N Engl J Med. 2018 Apr 19;378(16):1479-1493. doi: 10.1056/NEJMoa1705342.
- Maitra P, Caughey M, Robinson L, Desai PC, Jones S, Nouraie M, Gladwin MT, Hinderliter A, Cai J, Ataga KI. Risk factors for mortality in adult patients with sickle cell disease: a meta-analysis of studies in North America and Europe. Haematologica. 2017 Apr;102(4):626-636. doi: 10.3324/haematol.2016.153791. Epub 2017 Jan 19.
- Arnold SD, Jin Z, Sands S, Bhatia M, Kung AL, Satwani P. Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation for Children with Sickle Cell Disease Is Beneficial and Cost-Effective: A Single-Center Analysis. Biol Blood Marrow Transplant. 2015 Jul;21(7):1258-65. doi: 10.1016/j.bbmt.2015.01.010. Epub 2015 Jan 20.
- Nevitt SJ, Jones AP, Howard J. Hydroxyurea (hydroxycarbamide) for sickle cell disease. Cochrane Database Syst Rev. 2017 Apr 20;4(4):CD002202. doi: 10.1002/14651858.CD002202.pub2.
- Torres L, Conran N. Emerging pharmacotherapeutic approaches for the management of sickle cell disease. Expert Opin Pharmacother. 2019 Feb;20(2):173-186. doi: 10.1080/14656566.2018.1548610. Epub 2018 Nov 30.
- Chou ST, Fasano RM. Management of Patients with Sickle Cell Disease Using Transfusion Therapy: Guidelines and Complications. Hematol Oncol Clin North Am. 2016 Jun;30(3):591-608. doi: 10.1016/j.hoc.2016.01.011.
- Sayani FA, Kwiatkowski JL. Increasing prevalence of thalassemia in America: Implications for primary care. Ann Med. 2015;47(7):592-604. doi: 10.3109/07853890.2015.1091942. Epub 2015 Nov 5.
- Kwiatkowski JL. Current recommendations for chelation for transfusion-dependent thalassemia. Ann N Y Acad Sci. 2016 Mar;1368(1):107-14. doi: 10.1111/nyas.13088.
- Gluckman E. Allogeneic transplantation strategies including haploidentical transplantation in sickle cell disease. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013;2013:370-6. doi: 10.1182/asheducation-2013.1.370.
- Vermylen C, Cornu G. Hematopoietic stem cell transplantation for sickle cell anemia. Curr Opin Hematol. 1997 Nov;4(6):377-80. doi: 10.1097/00062752-199704060-00003.
- Walters MC, Patience M, Leisenring W, Eckman JR, Scott JP, Mentzer WC, Davies SC, Ohene-Frempong K, Bernaudin F, Matthews DC, Storb R, Sullivan KM. Bone marrow transplantation for sickle cell disease. N Engl J Med. 1996 Aug 8;335(6):369-76. doi: 10.1056/NEJM199608083350601.
- Locatelli F, Kabbara N, Ruggeri A, Ghavamzadeh A, Roberts I, Li CK, Bernaudin F, Vermylen C, Dalle JH, Stein J, Wynn R, Cordonnier C, Pinto F, Angelucci E, Socie G, Gluckman E, Walters MC, Rocha V; Eurocord and European Blood and Marrow Transplantation (EBMT) group. Outcome of patients with hemoglobinopathies given either cord blood or bone marrow transplantation from an HLA-identical sibling. Blood. 2013 Aug 8;122(6):1072-8. doi: 10.1182/blood-2013-03-489112. Epub 2013 May 21.
- Saraf SL, Oh AL, Patel PR, Jalundhwala Y, Sweiss K, Koshy M, Campbell-Lee S, Gowhari M, Hassan J, Peace D, Quigley JG, Khan I, Molokie RE, Hsu LL, Mahmud N, Levinson DJ, Pickard AS, Garcia JG, Gordeuk VR, Rondelli D. Nonmyeloablative Stem Cell Transplantation with Alemtuzumab/Low-Dose Irradiation to Cure and Improve the Quality of Life of Adults with Sickle Cell Disease. Biol Blood Marrow Transplant. 2016 Mar;22(3):441-8. doi: 10.1016/j.bbmt.2015.08.036. Epub 2015 Sep 5.
- King AA, Kamani N, Bunin N, Sahdev I, Brochstein J, Hayashi RJ, Grimley M, Abraham A, Dioguardi J, Chan KW, Douglas D, Adams R, Andreansky M, Anderson E, Gilman A, Chaudhury S, Yu L, Dalal J, Hale G, Cuvelier G, Jain A, Krajewski J, Gillio A, Kasow KA, Delgado D, Hanson E, Murray L, Shenoy S. Successful matched sibling donor marrow transplantation following reduced intensity conditioning in children with hemoglobinopathies. Am J Hematol. 2015 Dec;90(12):1093-8. doi: 10.1002/ajh.24183. Epub 2015 Oct 6.
- Sabloff M, Chandy M, Wang Z, Logan BR, Ghavamzadeh A, Li CK, Irfan SM, Bredeson CN, Cowan MJ, Gale RP, Hale GA, Horan J, Hongeng S, Eapen M, Walters MC. HLA-matched sibling bone marrow transplantation for beta-thalassemia major. Blood. 2011 Feb 3;117(5):1745-50. doi: 10.1182/blood-2010-09-306829. Epub 2010 Nov 30.
- Sodani P, Gaziev D, Polchi P, Erer B, Giardini C, Angelucci E, Baronciani D, Andreani M, Manna M, Nesci S, Lucarelli B, Clift RA, Lucarelli G. New approach for bone marrow transplantation in patients with class 3 thalassemia aged younger than 17 years. Blood. 2004 Aug 15;104(4):1201-3. doi: 10.1182/blood-2003-08-2800. Epub 2004 Mar 23.
- Mentzer WC, Heller S, Pearle PR, Hackney E, Vichinsky E. Availability of related donors for bone marrow transplantation in sickle cell anemia. Am J Pediatr Hematol Oncol. 1994 Feb;16(1):27-9.
- Shenoy S, Eapen M, Panepinto JA, Logan BR, Wu J, Abraham A, Brochstein J, Chaudhury S, Godder K, Haight AE, Kasow KA, Leung K, Andreansky M, Bhatia M, Dalal J, Haines H, Jaroscak J, Lazarus HM, Levine JE, Krishnamurti L, Margolis D, Megason GC, Yu LC, Pulsipher MA, Gersten I, DiFronzo N, Horowitz MM, Walters MC, Kamani N. A trial of unrelated donor marrow transplantation for children with severe sickle cell disease. Blood. 2016 Nov 24;128(21):2561-2567. doi: 10.1182/blood-2016-05-715870. Epub 2016 Sep 13.
- Krishnamurti L, Neuberg DS, Sullivan KM, Kamani NR, Abraham A, Campigotto F, Zhang W, Dahdoul T, De Castro L, Parikh S, Bakshi N, Haight A, Hassell KL, Loving R, Rosenthal J, Smith SL, Smith W, Spearman M, Stevenson K, Wu CJ, Wiedl C, Waller EK, Walters MC. Bone marrow transplantation for adolescents and young adults with sickle cell disease: Results of a prospective multicenter pilot study. Am J Hematol. 2019 Apr;94(4):446-454. doi: 10.1002/ajh.25401. Epub 2019 Feb 11.
- Shenoy S, Walters MC, Ngwube A, Soni S, Jacobsohn D, Chaudhury S, Grimley M, Chan K, Haight A, Kasow KA, Parikh S, Andreansky M, Connelly J, Delgado D, Godder K, Hale G, Nieder M, Pulsipher MA, Trachtenberg F, Neufeld E, Kwiatkowski JL, Thompson AA. Unrelated Donor Transplantation in Children with Thalassemia using Reduced-Intensity Conditioning: The URTH Trial. Biol Blood Marrow Transplant. 2018 Jun;24(6):1216-1222. doi: 10.1016/j.bbmt.2018.01.023. Epub 2018 Jan 31.
- La Nasa G, Argiolu F, Giardini C, Pession A, Fagioli F, Caocci G, Vacca A, De Stefano P, Piras E, Ledda A, Piroddi A, Littera R, Nesci S, Locatelli F. Unrelated bone marrow transplantation for beta-thalassemia patients: The experience of the Italian Bone Marrow Transplant Group. Ann N Y Acad Sci. 2005;1054:186-95. doi: 10.1196/annals.1345.023.
- Ruggeri A, Eapen M, Scaravadou A, Cairo MS, Bhatia M, Kurtzberg J, Wingard JR, Fasth A, Lo Nigro L, Ayas M, Purtill D, Boudjedir K, Chaves W, Walters MC, Wagner J, Gluckman E, Rocha V; Eurocord Registry; Center for International Blood and Marrow Transplant Research; New York Blood Center. Umbilical cord blood transplantation for children with thalassemia and sickle cell disease. Biol Blood Marrow Transplant. 2011 Sep;17(9):1375-82. doi: 10.1016/j.bbmt.2011.01.012. Epub 2011 Jan 28.
- Abraham A, Cluster A, Jacobsohn D, Delgado D, Hulbert ML, Kukadiya D, Murray L, Shenoy S. Unrelated Umbilical Cord Blood Transplantation for Sickle Cell Disease Following Reduced-Intensity Conditioning: Results of a Phase I Trial. Biol Blood Marrow Transplant. 2017 Sep;23(9):1587-1592. doi: 10.1016/j.bbmt.2017.05.027. Epub 2017 May 31.
- Dallas MH, Triplett B, Shook DR, Hartford C, Srinivasan A, Laver J, Ware R, Leung W. Long-term outcome and evaluation of organ function in pediatric patients undergoing haploidentical and matched related hematopoietic cell transplantation for sickle cell disease. Biol Blood Marrow Transplant. 2013 May;19(5):820-30. doi: 10.1016/j.bbmt.2013.02.010. Epub 2013 Feb 14.
- de la Fuente J, Dhedin N, Koyama T, Bernaudin F, Kuentz M, Karnik L, Socie G, Culos KA, Brodsky RA, DeBaun MR, Kassim AA. Haploidentical Bone Marrow Transplantation with Post-Transplantation Cyclophosphamide Plus Thiotepa Improves Donor Engraftment in Patients with Sickle Cell Anemia: Results of an International Learning Collaborative. Biol Blood Marrow Transplant. 2019 Jun;25(6):1197-1209. doi: 10.1016/j.bbmt.2018.11.027. Epub 2018 Nov 28.
- Sodani P, Isgro A, Gaziev J, Paciaroni K, Marziali M, Simone MD, Roveda A, De Angelis G, Gallucci C, Torelli F, Isacchi G, Zinno F, Landi F, Adorno G, Lanti A, Testi M, Andreani M, Lucarelli G. T cell-depleted hla-haploidentical stem cell transplantation in thalassemia young patients. Pediatr Rep. 2011 Jun 22;3 Suppl 2(Suppl 2):e13. doi: 10.4081/pr.2011.s2.e13. No abstract available.
- Cavazzana M, Mavilio F. Gene Therapy for Hemoglobinopathies. Hum Gene Ther. 2018 Oct;29(10):1106-1113. doi: 10.1089/hum.2018.122.
- Esrick EB, Manis JP, Daley H, Baricordi C, Trebeden-Negre H, Pierciey FJ, Armant M, Nikiforow S, Heeney MM, London WB, Biasco L, Asmal M, Williams DA, Biffi A. Successful hematopoietic stem cell mobilization and apheresis collection using plerixafor alone in sickle cell patients. Blood Adv. 2018 Oct 9;2(19):2505-2512. doi: 10.1182/bloodadvances.2018016725.
- Boulad F, Shore T, van Besien K, Minniti C, Barbu-Stevanovic M, Fedus SW, Perna F, Greenberg J, Guarneri D, Nandi V, Mauguen A, Yazdanbakhsh K, Sadelain M, Shi PA. Safety and efficacy of plerixafor dose escalation for the mobilization of CD34+ hematopoietic progenitor cells in patients with sickle cell disease: interim results. Haematologica. 2018 Sep;103(9):1577. doi: 10.3324/haematol.2018.199414. No abstract available.
- Oved JH, Wang Y, Barrett DM, Levy EM, Huang Y, Monos DS, Grupp SA, Bunin NJ, Olson TS. CD3+/CD19+ Depleted Matched and Mismatched Unrelated Donor Hematopoietic Stem Cell Transplant with Targeted T Cell Addback Is Associated with Excellent Outcomes in Pediatric Patients with Nonmalignant Hematologic Disorders. Biol Blood Marrow Transplant. 2019 Mar;25(3):549-555. doi: 10.1016/j.bbmt.2018.10.003. Epub 2018 Oct 9.
- Bunin N, Aplenc R, Leahey A, Magira E, Grupp S, Pierson G, Monos D. Outcomes of transplantation with partial T-cell depletion of matched or mismatched unrelated or partially matched related donor bone marrow in children and adolescents with leukemias. Bone Marrow Transplant. 2005 Jan;35(2):151-8. doi: 10.1038/sj.bmt.1704754.
- Bunin N, Aplenc R, Grupp S, Pierson G, Monos D. Unrelated donor or partially matched related donor peripheral stem cell transplant with CD34+ selection and CD3+ addback for pediatric patients with leukemias. Bone Marrow Transplant. 2006 Jan;37(2):143-9. doi: 10.1038/sj.bmt.1705211.
- Casper J, Camitta B, Truitt R, Baxter-Lowe LA, Bunin N, Lawton C, Murray K, Hunter J, Pietryga D, Garbrecht F, et al. Unrelated bone marrow donor transplants for children with leukemia or myelodysplasia. Blood. 1995 May 1;85(9):2354-63.
- Ash RC, Horowitz MM, Gale RP, van Bekkum DW, Casper JT, Gordon-Smith EC, Henslee PJ, Kolb HJ, Lowenberg B, Masaoka T, et al. Bone marrow transplantation from related donors other than HLA-identical siblings: effect of T cell depletion. Bone Marrow Transplant. 1991 Jun;7(6):443-52.
- Bunin NJ, Casper JT, Lawton C, Murray K, Camitta BM, Greenwood M, Geil J, Ash RC. Allogeneic marrow transplantation using T cell depletion for patients with juvenile chronic myelogenous leukemia without HLA-identical siblings. Bone Marrow Transplant. 1992 Feb;9(2):119-22.
- Gordon PR, Leimig T, Mueller I, Babarin-Dorner A, Holladay MA, Houston J, Kerst G, Geiger T, Handgretinger R. A large-scale method for T cell depletion: towards graft engineering of mobilized peripheral blood stem cells. Bone Marrow Transplant. 2002 Jul;30(2):69-74. doi: 10.1038/sj.bmt.1703619.
- Barfield RC, Otto M, Houston J, Holladay M, Geiger T, Martin J, Leimig T, Gordon P, Chen X, Handgretinger R. A one-step large-scale method for T- and B-cell depletion of mobilized PBSC for allogeneic transplantation. Cytotherapy. 2004;6(1):1-6. doi: 10.1080/14653240310004411.
- Starr TK, Jameson SC, Hogquist KA. Positive and negative selection of T cells. Annu Rev Immunol. 2003;21:139-76. doi: 10.1146/annurev.immunol.21.120601.141107. Epub 2002 Oct 16.
- Vodanovic-Jankovic S, Drobyski WR. Gammadelta T cells do not require fully functional cytotoxic pathways or the ability to recognize recipient alloantigens to prevent graft rejection. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Nov;12(11):1125-34. doi: 10.1016/j.bbmt.2006.08.033.
- Drobyski WR, Vodanovic-Jankovic S, Klein J. Adoptively transferred gamma delta T cells indirectly regulate murine graft-versus-host reactivity following donor leukocyte infusion therapy in mice. J Immunol. 2000 Aug 1;165(3):1634-40. doi: 10.4049/jimmunol.165.3.1634.
- Drobyski WR, Majewski D, Hanson G. Graft-facilitating doses of ex vivo activated gammadelta T cells do not cause lethal murine graft-vs.-host disease. Biol Blood Marrow Transplant. 1999;5(4):222-30. doi: 10.1053/bbmt.1999.v5.pm10465102.
- Drobyski WR, Majewski D. Donor gamma delta T lymphocytes promote allogeneic engraftment across the major histocompatibility barrier in mice. Blood. 1997 Feb 1;89(3):1100-9.
- Wilhelm M, Kunzmann V, Eckstein S, Reimer P, Weissinger F, Ruediger T, Tony HP. Gammadelta T cells for immune therapy of patients with lymphoid malignancies. Blood. 2003 Jul 1;102(1):200-6. doi: 10.1182/blood-2002-12-3665. Epub 2003 Mar 6.
- Gertner-Dardenne J, Castellano R, Mamessier E, Garbit S, Kochbati E, Etienne A, Charbonnier A, Collette Y, Vey N, Olive D. Human Vgamma9Vdelta2 T cells specifically recognize and kill acute myeloid leukemic blasts. J Immunol. 2012 May 1;188(9):4701-8. doi: 10.4049/jimmunol.1103710. Epub 2012 Mar 30.
- Bonneville M, O'Brien RL, Born WK. Gammadelta T cell effector functions: a blend of innate programming and acquired plasticity. Nat Rev Immunol. 2010 Jul;10(7):467-78. doi: 10.1038/nri2781. Epub 2010 Jun 11.
- Chaleff S, Otto M, Barfield RC, Leimig T, Iyengar R, Martin J, Holiday M, Houston J, Geiger T, Huppert V, Handgretinger R. A large-scale method for the selective depletion of alphabeta T lymphocytes from PBSC for allogeneic transplantation. Cytotherapy. 2007;9(8):746-54. doi: 10.1080/14653240701644000. Epub 2007 Oct 4.
- Locatelli F, Merli P, Pagliara D, Li Pira G, Falco M, Pende D, Rondelli R, Lucarelli B, Brescia LP, Masetti R, Milano GM, Bertaina V, Algeri M, Pinto RM, Strocchio L, Meazza R, Grapulin L, Handgretinger R, Moretta A, Bertaina A, Moretta L. Outcome of children with acute leukemia given HLA-haploidentical HSCT after alphabeta T-cell and B-cell depletion. Blood. 2017 Aug 3;130(5):677-685. doi: 10.1182/blood-2017-04-779769. Epub 2017 Jun 6.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 maja 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
23 czerwca 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 października 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 sierpnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 sierpnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 sierpnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 19-017141
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Tak
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Anemia sierpowata
-
Peking University Third HospitalJeszcze nie rekrutacjaCentral Compartment Atopic Disease (CCAD)Chiny
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.ZakończonyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Japonia, Korea Południowa
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...Jeszcze nie rekrutacja
-
LIANG WANGJeszcze nie rekrutacja
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyPrzewlekła białaczka limfocytowa | Nawracający chłoniak z małych limfocytów | Białaczka prolimfocytowa | Oporna na leczenie przewlekła białaczka limfocytowa | Nawracająca przewlekła białaczka limfocytowa | Białaczka prolimfocytowa T-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa B-komórkowaStany Zjednoczone, Włochy
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...Jeszcze nie rekrutacja
-
Beijing Tongren HospitalJeszcze nie rekrutacjaPozawęzłowy chłoniak z komórek NK/TChiny
Badania kliniczne na CliniMACS
-
Neena Kapoor, M.D.WycofaneOstra białaczka szpikowa | Ostra białaczka limfoblastyczna | Nowotwory hematologiczne | Choroba przeszczep kontra gospodarz | Choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi | Nowotwory niehematologiczne
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...Aktywny, nie rekrutującyZespoły mielodysplastyczne | Pierwotne niedobory odporności | Hemoglobinopatie | Przewlekła białaczka szpikowa | Cytopenia | Ciężka niedokrwistość aplastyczna | Zespół niewydolności szpiku kostnego | Ostra białaczka szpikowa w remisji | Limfohistiocytoza hemofagocytarna | Ostra białaczka limfoblastyczna w remisji i inne warunkiStany Zjednoczone
-
University of Colorado, DenverWycofaneNowotwory hematologiczne | Pacjenci pediatryczni | Inny stan hematologicznyStany Zjednoczone
-
Nationwide Children's HospitalRekrutacyjnyNowotwory hematologiczne | Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystychStany Zjednoczone
-
Joanne Kurtzberg, MDDuke University; Miltenyi Biotec, Inc.Do dyspozycjiNowotwory hematologiczne | Niedobory odporności | Wrodzone błędy zaburzeń metabolizmuStany Zjednoczone
-
Medical College of WisconsinChildren's Hospital of PhiladelphiaZakończonyChoroby złośliwe (np. białaczka, MDS, chłoniak) | Choroby niezłośliwe (tj. zespoły niewydolności szpiku kostnego)Stany Zjednoczone
-
Ginna LaportZakończonyOstra białaczka szpikowa (AML) – choroba nawrotowa, pierwotna oporna na leczenie lub słabe czynniki ryzyka | Przewlekła białaczka szpikowa (CML) - przyspieszona lub druga faza przewlekła | Zespół mielodysplastyczny (MDS) – ryzyko wysokie i średnie | Chłoniak nieziarniczy (NHL) | Przewlekła białaczka...Stany Zjednoczone
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Rekrutacyjny
-
Wake Forest University Health SciencesZakończonyOstra białaczka szpikowa | Ostra białaczka limfoblastyczna | Przewlekła białaczka szpikowa | Zespół mielodysplastyczny | Niedobór odporności | Chłoniaki | Niewydolność szpiku kostnego | Osteopetroza | HemoglobinopatiaStany Zjednoczone
-
Alice BertainaRekrutacyjnyChoroby hematologiczneStany Zjednoczone