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혈색소병증에 대한 TCRab 고갈이 있는 파일럿 연구 PBSCT

2026년 4월 7일 업데이트: Timothy Olson

겸상적혈구병 및 지중해빈혈 전공 환자를 위한 TCRαβ+ T 세포 및 B 세포 고갈이 있는 밀접하게 일치하는 비혈연 기증자 말초 혈액 줄기 세포 이식

이것은 생체 외 t-세포 수용체 알파 베타+(TCRαβ+) T 세포 및 관련 없는 공여자(URD) ​​이식편의 분화 19+ 베타(CD19+ B) 세포 고갈 클러스터를 사용한 말초 줄기 세포 이식(PSCT)의 단일 팔 파일럿 연구입니다. 낫적혈구병(SCD) 및 베타 지중해 빈혈(BTM) 환자에게 CliniMACS 장치를 사용합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 SCD 및 BTM 환자에서 CliniMACS 장치를 사용하여 URD 이식편의 생체 외 TCRαβ+ T 세포 및 CD19+ B 세포 고갈을 이용한 말초 줄기 세포 이식(PSCT)의 단일 암 파일럿 연구입니다. CliniMACS 기반 세포 처리와 별도로 PSCT는 표준 화학 요법 컨디셔닝 요법 및 표준 후속 실험실 평가의 사용을 포함하여 필라델피아 아동 병원(CHOP) 세포 치료 및 이식 섹션의 현재 치료 표준에 따라 수행됩니다. 이 연구는 생착, 급성 및 만성 이식편대숙주병(GvHD) 비율, 1년 전체 무사고 생존 측면에서 이 전략의 효능을 결정할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

심한 낫적혈구병

  • 유전자형: 헤모글로빈 SS, 헤모글로빈 SC, 헤모글로빈 SD, SOArab 또는 헤모글로빈 S베타 지중해빈혈
  • 다음 질병 징후 중 적어도 하나가 있어야 합니다.
  • 임상적으로 증상이 있는 신경학적 사건(뇌졸중) 또는 등록 전 어느 시점에서든 24시간 이상 지속되는 모든 신경학적 결손
  • 등록 전 2년 동안 매년 2회 이상의 혈관 폐쇄 사건(VOE) 에피소드의 병력. 환자는 최소 6개월 동안 수산화요소를 투여했음에도 불구하고 VOE가 발생하는 것으로 정의되는 수산화요소에 불응성이어야 합니다. 수산화요소에 내성이 없는 환자도 등록할 수 있습니다.

혈관 폐쇄 이벤트에는 다음이 포함됩니다.

  • 급성 흉부 증후군
  • 정맥 통증 관리 및/또는 입원이 필요한 통증 에피소드
  • 지속발기증
  • 비장 격리(비장이 급격히 커지는 환경에서 헤모글로빈이 2g/dL 감소하는 것으로 정의됩니다. 이것은 임상 치료의 일부로 그리고 연구 전에 결정될 것입니다)
  • 치료하는 혈액학자의 판단에 따라 모든 종류의 겸상적혈구 관련 합병증을 예방하기 위해 등록 전년도에 8회 이상의 RBC 수혈을 받은 것으로 정의되는 정기적인 적혈구(RBC) 수혈 요법의 투여.

베타 지중해 빈혈 메이저

  • 유전자형: 분자유전학적 검사에 의해 확인된 베타 지중해빈혈 유전자형(E/Beta0 및 Beta0/Beta+ 유전자형을 포함할 수 있음)
  • 연구 등록 전 2년 동안 매년 ≥ 8 RBC 수혈이 필요한 것으로 정의되는 수혈 의존성 지중해 빈혈의 임상 진단을 충족해야 합니다.

제외 기준

  • 질병, 장기 또는 감염 기준을 충족하지 않는 환자.
  • 이전글 조혈모세포이식(HSCT)
  • 적합한 비혈연 기증자가 없는 환자. 완전히 일치하는 관련 기증자가 있는 환자도 적합하지 않습니다.
  • 임신한 여성. 가임기 여성은 모두 음성 임신 테스트 결과를 받아야 합니다.
  • 환자가 연구용 약물을 투여받는 임상 시험 참여는 이식 요법을 시작하기 전에 중단해야 합니다. 특히 이식 화학 요법은 연구 약물의 마지막 사용 후 최소 3 반감기가 될 때까지 시작해서는 안 됩니다.
  • 항-RBC 항체로 인해 혼합 RBC 수혈 요법을 받을 수 없는 것으로 정의되는 중증 RBC 동종 면역화. HLA 항체 탈감작 요법을 받을 의향이 있는 경우 스크리닝에서 높은 역가의 항-공여자 인간 백혈구 항원(HLA) 항체가 검출된 환자가 등록될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 겸상 적혈구 질환
낫적혈구병(SCD) 환자는 TCR알파/베타 및 밀접하게 일치하지 않는 기증자의 B 세포 고갈 말초 혈액 줄기 세포를 사용하여 조혈 줄기 세포 이식 전에 이전에 확립된 질병 특이적 화학 요법 기반 컨디셔닝 요법을 받게 됩니다.
장치: 클리닉막스
밀접하게 일치하는 비혈연 기증자의 말초 혈액 줄기 세포는 실험실 표준 작업 절차(SOP)에 따라 무균 기술을 사용하여 연구자 브로셔 및 기술 매뉴얼에 따라 TCRalpha/베타 T 세포 및 B 세포를 제거하기 위해 CliniMACS 장치를 사용하여 처리됩니다.
실험적: 베타 지중해 빈혈 메이저
BTM(Beta Thalassemias Major) 환자는 TCR알파/베타를 사용하는 조혈 줄기 세포 이식 전에 이전에 확립된 질병 특이적 화학 요법 기반 컨디셔닝 요법과 밀접하게 일치하지 않는 기증자의 B 세포 고갈 말초 혈액 줄기 세포를 받게 됩니다.
장치: 클리닉막스
밀접하게 일치하는 비혈연 기증자의 말초 혈액 줄기 세포는 실험실 표준 작업 절차(SOP)에 따라 무균 기술을 사용하여 연구자 브로셔 및 기술 매뉴얼에 따라 TCRalpha/베타 T 세포 및 B 세포를 제거하기 위해 CliniMACS 장치를 사용하여 처리됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 실패율
기간: 이식 후 최대 1년
일차 이식 실패(줄기 세포 주입 후 +30일까지 호중구 생착의 증거가 없는 경우로 정의) 및 이차 이식 실패(초기 생착 후 7-10일 이상 동안 ANC <500이며, 알려진 감염이나 약물 유발 억제가 없고, 세포 감소성 골수 생검 및/또는 혈액이나 골수의 전체 공여자 키메리즘 비율 < 10%로 확인됨)가 발생한 환자 수
이식 후 최대 1년
호중구 생착까지의 시간
기간: 이식 후 최대 60일
호중구 생착일수(ANC >500/µl이 처음으로 연속 3일째 되는 첫날)
이식 후 최대 60일
급성 이식편대숙주병(GVHD) 발생률
기간: 이식 후 최대 100일까지
급성 GvHD는 급성 이식편대숙주병이 발생한 환자 수로 평가되었으며, 현재 국제 골수이식 등록센터(CIBMTR) 보고 지침에 따라 등급을 매겼습니다. 등급은 피부, 간, 위장관 침범의 중증도에 기반한 확립된 기준을 따르며, 발진 범위, 빌리루빈 상승, 설사량과 같은 위장관 증상을 포함합니다. 평가는 임상 평가와 표준 이식 관련 급성 GvHD 등급 관행과 일치하는 실험실 데이터로 수행되었습니다.
이식 후 최대 100일까지
만성이식편대숙주병(GVHD)의 발생률
기간: <string>이식 후 최대 2년까지</string>
Grade II-IV 급성 GVHD, 중증 Grade III-IV 급성 GVHD 및 만성 광범위 GVHD 환자 수
<string>이식 후 최대 2년까지</string>

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 사망자 수
기간: 이식 후 최대 100일까지
연구 치료와 관련된 피험자 사망 수
이식 후 최대 100일까지
무사건 생존율
기간: 이식 후 최대 1년까지
합병증이나 사건이 없는 환자 수
이식 후 최대 1년까지
전체 생존(OS) 가능성
기간: 이식 후 1년
다음 생존 결과를 보이는 환자 수: 1년 전체 생존율(OS)
이식 후 1년
바이러스 재활성화 및 증상성 바이러스 감염 발생률
기간: 이식 후 최대 1년까지
치료가 필요한 바이러스 재활성화 및 증상성 바이러스 감염(CMV, 아데노바이러스, EBV 포함)을 경험한 환자 수
이식 후 최대 1년까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Timothy Olson

수사관

  • 수석 연구원: Timothy Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 5월 14일

기본 완료 (실제)

2025년 6월 23일

연구 완료 (실제)

2025년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 19일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 7일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 19-017141

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

예

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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