デュシェンヌ型筋ジストロフィーの非歩行患者におけるゴロディルセンの非盲検研究

包含基準:

1. マルチプレックスライゲーション依存プローブ増幅によって突然変異エンドポイントを確認する認定研究所からの遺伝子レポートによって文書化されているように、エクソン53スキッピングに適している可能性がある突然変異を持つDMDの男性であること。
2. 7歳以上であること。
3. -治験薬投与の少なくとも24週間前に経口コルチコステロイドの安定した用量が投与されており、用量は一定のままであると予想されます（体重の変化に対応するための変更を除く） 研究中、またはコルチコステロイドを少なくとも24週間受けていません薬物投与を研究する前に、研究を通してコルチコステロイドを開始することを期待していません。

4. 歩行できない（「非歩行」）。 定義上、歩行不能とは、臨床評価者によって検証された継続的な車椅子の使用を患者または介護者が報告したことを意味します。 次の条件を満たす必要があります。

   1. 状態は、整形外科的罹患率（例えば、骨折、捻挫、または損傷）または外科的処置による可動性の急激な悪化に続発するものではありません。
   2. 10 メートルのウォーク ラン テストを実行できません。
5. -治験責任医師の意見では、研究期間にわたって代償不全になる可能性が低い安定した肺機能を持っています。
6. 思春期以降で性的に活発な患者は、研究期間全体および最終投与後 90 日間、男性用コンドームを使用することに同意する必要があり、女性の性的パートナーも医学的に許容される避妊法を使用する必要があります (例:経口避妊薬）。
7. -治験責任医師の意見では、すべての研究要件を理解し、遵守できる、または18歳未満の場合は、理解できる親または法定後見人が必要です。
8. -研究に参加するためのインフォームドコンセントを提供する意思がある、または18歳未満の場合は、該当する場合はインフォームドコンセントを提供する意思があり、インフォームドコンセントを提供する意思のある親または法定後見人がいる患者が研究に参加するため。

除外基準:

1. -治験責任医師の意見では、骨格筋の強度または機能に影響を与える可能性がある治験薬投与の12週間以内の薬理学的治療（コルチコステロイド以外）の使用（例：成長ホルモン、アナボリックステロイド）。
2. -過去3か月以内の治験薬またはエクソンスキッピング療法による以前の治療。
3. -過去3か月以内の理学療法レジメンの大きな変更、または調査期間中に予想される変更。
4. -治験薬投与から3か月以内の大手術、またはこの研究中の任意の時期に計画された大手術。
5. -重要な心臓、肺、肝臓、腎臓、血液、免疫、行動の病気、または悪性腫瘍を含む、古典的なデュシェンヌ病の経過に起因することができない他の臨床的に重要な病気の存在。
6. -試験薬投与から12週間以内のアミノグリコシド系抗生物質の全身使用、または研究中のアミノグリコシド系抗生物質またはスタチンの使用が予想される必要性。
7. -心不全のための抗不整脈および/または抗利尿薬療法を必要としてはなりません。 -患者は、アンギオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤、アンギオテンシン受容体遮断薬、β遮断薬、またはカリウムなどの他の薬を服用することが許可されていますが、治験薬投与前の24週間安定した用量であり、用量が維持されることが予想されます研究を通して一定。
8. 患者が無症候性であるが、スクリーニング時の LVEF が 40% 未満であるか、治験責任医師の裁量で臨床的に重要である場合、治験責任医師は、適切な施設の安全委員会または医療モニターと一緒に、患者を研究に含めることについて話し合う必要があります。
9. -治験責任医師の意見では、患者の安全に悪影響を与える可能性のある以前または進行中の病状、治療過程が完了する可能性が低くなる、または研究結果の評価を損なう可能性があります。