걸을 수 없는 Duchenne 근이영양증 환자를 대상으로 한 Golodirsen의 공개 라벨 연구

포함 기준:

1. 멀티플렉스 결찰 의존적 프로브 증폭에 의해 돌연변이 종점을 확인하는 공인된 실험실의 유전 보고서에 의해 문서화된 대로 엑손 53 건너뛰기에 순응할 수 있는 돌연변이가 있는 DMD를 가진 남성이어야 합니다.
2. 7세 이상이어야 합니다.
3. 연구 약물 투여 전 최소 24주 동안 안정적인 용량의 경구용 코르티코스테로이드를 투여받았고 연구 기간 동안 용량이 일정하게 유지될 것으로 예상되거나(체중 변화를 수용하기 위한 수정 제외) 최소 24주 동안 코르티코스테로이드를 투여받지 않은 경우 연구 약물 투여 이전에 연구 내내 코르티코스테로이드를 시작할 것으로 예상하지 않습니다.

4. 걸을 수 없습니다("비보행"). 정의에 따르면, 보행 상실은 환자 또는 간병인이 임상 평가자가 확인한 지속적인 휠체어 사용을 보고한 것을 의미합니다. 다음 조건이 충족되어야 합니다.

   1. 상태는 정형외과적 이환율(예: 골절, 염좌 또는 부상) 또는 수술 절차로 인한 이동성의 급성 악화에 부차적이지 않습니다.
   2. 10미터 걷기 테스트를 수행할 수 없습니다.
5. 조사자의 의견에 따라 연구 기간 동안 보상되지 않을 것 같은 안정적인 폐 기능을 가짐.
6. 사춘기 이후이고 성적으로 활발한 환자는 전체 연구 기간 동안 및 마지막 투여 후 90일 동안 남성 콘돔과 여성 성 파트너도 의학적으로 허용되는 형태의 피임법(예: 경구 피임약).
7. 조사자의 의견에 따라 모든 연구 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있거나 18세 미만인 경우 이해할 수 있는 부모 또는 법적 보호자가 있어야 합니다.
8. 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의를 제공할 의향이 있거나, 18세 미만인 경우 해당되는 경우 정보에 입각한 동의를 제공할 의향이 있고 정보에 입각한 동의를 제공할 의향이 있는 부모 또는 법적 보호자가 있습니다. 환자가 연구에 참여하도록 합니다.

제외 기준:

1. 연구 약물 투여 12주 이내에 골격근 강도 또는 기능에 영향을 미칠 수 있는 임의의 약리학적 치료(코르티코스테로이드 이외)의 사용(예: 성장 호르몬, 단백동화 스테로이드).
2. 지난 3개월 이내에 임의의 조사 약물 또는 엑손 건너뛰기 요법을 사용한 이전 치료.
3. 지난 3개월 이내에 물리 요법의 주요 변경 사항 또는 연구 기간 동안 예상되는 변경 사항.
4. 연구 약물 투여 3개월 이내의 대수술 또는 본 연구 기간 중 언제라도 계획된 대수술.
5. 중대한 심장, 폐, 간, 신장, 혈액학적, 면역학적, 행동 질환 또는 악성 종양을 포함하여 고전적인 Duchenne 질병 경과에 기인할 수 없는 기타 임상적으로 중요한 질병의 존재.
6. 연구 약물 투여 12주 이내에 임의의 아미노글리코사이드 항생제의 전신 사용 또는 연구 동안 아미노글리코사이드 항생제 또는 스타틴의 사용이 예상되는 경우.
7. 심부전에 대한 항부정맥제 및/또는 항이뇨제 요법이 필요하지 않아야 합니다. 환자는 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제, 안지오텐신 수용체 차단제, β 차단제 또는 칼륨을 포함한 다른 약물을 복용할 수 있습니다. 연구 내내 일정합니다.
8. 환자가 무증상이지만 스크리닝에서 LVEF가 40% 미만이거나 조사자의 재량에 따라 임상적으로 유의미한 경우, 조사자는 적절한 기관 안전 위원회 또는 의료 모니터와 함께 연구에 환자를 포함시키는 것에 대해 논의해야 합니다.
9. 연구자의 의견에 따라 환자의 안전에 악영향을 미칠 수 있거나, 치료 과정이 완료될 가능성이 없거나, 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있는 이전 또는 진행 중인 의학적 상태.