ラブリズマブに対して最適以下の反応を示した発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるOMS906の安全性と有効性

包含基準:

1. PNH クローン サイズが 10% 以上の赤血球 (RBC) および/または顆粒球によるフローサイトメトリーによって PNH の診断が確認された。
2. 18歳以上の成人男性または女性。
3. インフォームド・コンセントの手続きが完了していること。

4. 販売承認および製品特性の概要 (SmPC) に従って処方されるラブリズマブ治療に関して:

   ・治療がスクリーニング時に測定され、ベースライン（１日目、投与前）に確認されたにもかかわらず、ラブリズマブに対して最適以下の反応を示さなければならない。これは、治療にもかかわらずヘモグロビンレベルが１０．５ｇ／ｄＬ未満であると定義される。 ラブリズマブ治療は、ベースラインの前に少なくとも 2 回 (4 か月間) 安定した用量で維持されます。

5. 妊娠の可能性のある女性患者は、スクリーニング時およびOMS906の各投与前に、高感度尿妊娠検査が陰性でなければなりません。

6. 女性は、臨床試験中および治験薬の最後の投与後 20 週間 (140 日) の間、妊娠を防ぐために非常に効果的な避妊を行わなければなりません。 女性の場合、（外科的または生物学的に）不妊であること*、または閉経後少なくとも 1 年であること**、または外科的に不妊である一夫一婦制のパートナーがいる場合、または同性パートナーがいる場合、または異性愛関係にある場合は、次のことに同意する必要があります。次の避妊ガイドラインに従ってください。

   • 禁欲を実践する（それが患者の通常の好みのライフスタイルと一致しており、臨床試験期間中を含む研究治療に関連するリスクの全期間中、異性間性交を控えることに患者が同意する場合にのみ許容される避妊方法とみなされます）治験薬の最後の投与後20週間[140日間])、または

   • 以下の医学的に許容される避妊方法のうち少なくとも 1 つを使用してください。

     • ホルモン法は次のとおりです。

   排卵の阻害に関連するホルモン避妊薬を含むエストロゲンとプロゲストゲンの組み合わせ（経口、膣内、経皮）。 排卵阻害を伴うプロゲストゲンのみのホルモン避妊薬（経口、注射、埋め込み）

   • 子宮内器具
   • 子宮内ホルモン放出システム

   • 精管切除術を受けたパートナー * スクリーニングの少なくとも6週間前に、子宮摘出術および/または両側卵巣摘出術、両側卵管切除術、または両側卵管結紮/閉塞術を受けていると定義されます。または、出産を妨げる先天的または後天的疾患がある。

     • 別の医学的原因がない限り月経が少なくとも 12 か月間ないと定義されます）[閉経後の範囲の卵胞刺激ホルモン (FSH) レベル (スクリーニング時の FSH レベル ≥40 ミリ国際単位 (mIU)/mL) で確認できます。患者はホルモン避妊薬を使用していないか、ホルモン補充療法を受けていない]。 12 か月の無月経がない場合、1 回の FSH 測定では不十分です。

7. 男性は、臨床試験中および治験薬の最後の投与後 20 週間 (140 日間) は妊娠を防ぐために、女性パートナーとともに以下を含む非常に効果的な避妊を行う必要があります。

   • 禁欲を実践する（それが患者の通常の好みのライフスタイルと一致しており、臨床試験期間中を含む研究治療に関連するリスクの全期間中、異性間性交を控えることに患者が同意する場合にのみ許容される避妊方法とみなされます）治験薬の最後の投与後20週間[140日間])、または
   • 異性間の性行為中には、許容され、非常に効果的な避妊法 (基準 #6 を参照) を使用する (またはパートナーに使用してもらう) こと。

除外基準:

1. 主要な臓器移植または造血幹細胞/骨髄移植の病歴。
2. スクリーニング時の血小板数 < 30,000/μL、または絶対好中球数 < 500 細胞/μL。
3. ヘモグロビン < 10.5 g/dL で証明される貧血。PNH 以外の他の病状が原因と考えられます。
4. 肝機能検査の上昇。総ビリルビン > 2x ULN、直接ビリルビン > 1.5x 正常上限 (ULN)、およびトランスアミナーゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) の上昇として定義され、理由がない限り > 2x ULN PNH関連の溶血に。
5. OMS906製剤に含まれる他のモノクローナル抗体または賦形剤に対する重度の過敏症反応の病歴。
6. スクリーニング前の2週間以内に、新型コロナウイルス感染症を含む、重大な活動性細菌またはウイルス感染症がある。
7. 免疫不全または免疫抑制（シクロスポリンやタクロリムスなどの免疫抑制薬の慢性使用を含む）。
8. 髄膜炎菌性疾患の病歴がある、および/または髄膜炎菌のワクチン接種を受けていない。
9. 妊娠中、妊娠を計画している、または授乳中の女性患者。
10. スクリーニング前の 2 週間以内に全身麻酔を必要とする最近の手術、または治療期間中に全身麻酔を必要とする手術が予定されている。
11. -治験責任医師が患者を研究参加に不適当と判断した重大な医学的、神経学的、または精神医学的障害の病歴。
12. -スクリーニング前の30日以内（またはその半減期の5倍の日数のどちらか長い方の期間）の治験医薬品または治験機器による治療、または治療的介入を伴う別の同時臨床試験への参加。 観察研究および/または登録研究への参加は許可されています。
13. 研究の要件に従うことができない、または従う気がない。