Ravulizumab에 최적 반응을 보이지 않는 발작성 야간혈색소뇨증 환자에서 OMS906의 안전성 및 유효성

포함 기준:

1. > 10% 적혈구(RBC) 및/또는 과립구의 PNH 클론 크기로 유동 세포 계측법으로 PNH의 진단을 확인했습니다.
2. 18세 이상의 남성 또는 여성 성인.
3. 정보에 입각한 동의 절차를 완료했습니다.

4. 시판 허가 및 제품 특성 요약(SmPC)에 따라 처방된 라불리주맙 치료와 관련하여:

   • 스크리닝 시 측정되고 기준선(1일차, 투여 전)에서 확인된 치료에도 불구하고 헤모글로빈 수치 < 10.5g/dL로 정의되는 라불리주맙에 대한 차선의 반응이 있어야 합니다. 라불리주맙 치료는 기준선 이전 최소 2회(4개월) 동안 안정적인 용량으로 유지되었습니다.

5. 가임 여성 환자는 스크리닝 시 및 OMS906의 각 투여 전에 음성의 고감도 소변 임신 검사를 받아야 합니다.

6. 여성은 임상 시험 기간 동안과 연구 약물의 마지막 투여 후 20주(140일) 동안 임신을 방지하기 위해 매우 효과적인 산아제한을 사용해야 합니다. 여성의 경우 불임(외과적 또는 생물학적)*이거나 폐경 후 최소 1년**이거나 외과적으로 불임인 일부일처 파트너가 있거나 동성 파트너가 있거나 이성애 관계에 있는 경우 다음 사항에 동의해야 합니다. 다음 피임 지침을 준수하십시오.

   • 금주(환자의 평소 선호하는 생활 방식과 일치하고 환자가 임상 시험 및 임상 시험 기간을 포함하여 연구 치료와 관련된 위험이 있는 전체 기간 동안 이성애 성교를 자제하는 데 동의하는 경우에만 허용되는 피임 방법으로 간주됨) 연구 약물의 마지막 투여 후 20주[140일] 동안), 또는

   • 의학적으로 허용되는 다음 피임 방법 중 적어도 하나를 사용하십시오.

     • 다음과 같은 호르몬 방법:

   배란 억제와 관련된 호르몬 피임(경구, 질내, 경피)을 포함하는 복합 에스트로겐 및 프로게스토겐. 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임(경구, 주사 가능, 이식 가능)

   • 자궁 내 장치
   • 자궁 내 호르몬 방출 시스템

   • 정관절제술을 받은 파트너 * 스크리닝 최소 6주 전에 자궁절제술 및/또는 양측 난소절제술, 양측 난관 절제술 또는 양측 난관 결찰/폐쇄를 받은 것으로 정의됨; 또는 출산을 방해하는 선천적 또는 후천적 조건이 있습니다.

     • 대체 의학적 원인 없이 월경이 없는 최소 12개월로 정의됨) 환자가 호르몬 피임법을 사용하지 않거나 호르몬 대체 요법을 받고 있지 않음]. 12개월 동안 무월경이 없으면 단일 FSH 측정으로는 불충분합니다.

7. 남성은 임상 시험 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 20주(140일) 동안 다음을 포함하는 매우 효과적인 피임법을 여성 파트너와 함께 사용하여 임신을 방지해야 합니다.

   • 금주(환자의 평소 선호하는 생활 방식과 일치하고 환자가 임상 시험 및 임상 시험 기간을 포함하여 연구 치료와 관련된 위험이 있는 전체 기간 동안 이성애 성교를 자제하는 데 동의하는 경우에만 허용되는 피임 방법으로 간주됨) 연구 약물의 마지막 투여 후 20주[140일] 동안), 또는
   • 이성애 활동 중에 수용 가능하고 매우 효과적인 피임법(기준 #6 참조)을 사용(또는 파트너가 사용하도록)하십시오.

제외 기준:

1. 주요 장기 이식 또는 조혈모세포/골수 이식의 병력.
2. 스크리닝 시 혈소판 수 < 30,000/µL 또는 절대 호중구 수 < 500 cells/µL.
3. 헤모글로빈 < 10.5g/dL로 입증되는 빈혈은 PNH 이외의 다른 의학적 상태에 기인합니다.
4. 총 빌리루빈 > 2×ULN, 직접 빌리루빈 > 1.5× 정상 상한치(ULN)로 정의되는 간 기능 검사의 상승, 및 아미노전이효소, 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 상승, 이유가 없는 한 > 2×ULN PNH 관련 용혈에.
5. OMS906 제제에 포함된 다른 단클론 항체 또는 부형제에 대한 심각한 과민 반응의 병력.
6. COVID-19 감염을 포함하여 스크리닝 전 2주 이내에 상당한 활동성 박테리아 또는 바이러스 감염.
7. 면역결핍 또는 면역억제(시클로스포린 또는 타크로리무스와 같은 면역억제제의 만성 사용 포함).
8. 수막구균성 질병의 병력 및/또는 N. meningitidis에 대한 백신 접종을 받지 않았습니다.
9. 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나 간호 중인 여성 환자.
10. 스크리닝 전 2주 이내에 전신 마취가 필요한 최근 수술 또는 치료 기간 동안 전신 마취가 필요한 수술이 예상되는 경우.
11. 조사자의 의견에 따라 환자가 연구에 참여하기에 부적합하게 만드는 임의의 중요한 의학적, 신경학적 또는 정신 장애의 병력.
12. 스크리닝 전 30일 이내(또는 반감기의 5배 이내, 둘 중 더 긴 기간) 또는 치료적 개입을 포함하는 다른 동시 임상 시험에 참여하기 전 조사 의약품 또는 조사 장치를 사용한 치료. 관찰 및/또는 등록 연구에 참여하는 것이 허용됩니다.
13. 연구의 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우.