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Fanconi 빈혈 치료에서 줄기 세포 이식에 따른 Cytoxan, Fludara 및 Antithymocyte Globulin 컨디셔닝

2021년 10월 8일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fanconi 빈혈 환자에서 시클로포스파미드, 플루다라빈 및 항흉선세포 글로불린에 이어 일치하는 형제자매 공여자 조혈모세포이식에 관한 연구

근거: 기증자 줄기 세포 이식 전에 시클로포스파미드 및 플루다라빈과 같은 화학 요법을 실시하면 환자의 세포를 제거하여 이식 세포가 자라날 수 있도록 합니다. 또한 환자의 면역 체계가 기증자의 줄기 세포를 거부하는 것을 막는 데 도움이 됩니다. 기증자의 건강한 줄기 세포가 환자에게 주입되면 환자의 골수가 줄기 세포, 적혈구, 백혈구 및 혈소판을 만드는 데 도움이 될 수 있습니다. 때때로 이식된 세포는 신체의 정상 세포에 대해 면역 반응을 일으킬 수 있습니다. 항흉선세포 글로불린을 투여하고 이식 전에 기증자 세포에서 T 세포를 제거하고 이식 전후에 사이클로스포린을 투여하면 이러한 현상을 막을 수 있습니다.

목적: 이 1/2상 임상시험은 시클로포스파미드, 플루다라빈, 항흉선세포 글로불린과 기증자 줄기세포 이식의 부작용을 연구하고 판코니 빈혈 환자 치료에 얼마나 효과가 있는지 알아보고 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

목표:

주요한

  • 시클로포스파미드, 플루다라빈 인산염 및 항흉선세포 글로불린으로 치료받은 후 HLA 유전자형이 동일한 형제 기증자 T 세포가 고갈된 조혈 줄기 세포 이식으로 치료받은 판코니 빈혈 환자의 생착 확률을 결정합니다.

중고등 학년

  • 이 요법으로 치료받은 환자에서 급성 이식편대숙주병(GVHD) 및 만성 GVHD의 발병률을 평가합니다.
  • 이들 환자에서 요법 관련 독성의 발생률을 평가한다.
  • 이 요법으로 치료받은 환자의 1년 생존을 평가합니다.
  • 이 요법으로 치료받은 환자에서 후기 이차 악성 종양(예: 두경부 또는 자궁경부의 편평 세포 암종)의 발생률을 평가합니다.

개요:

  • 예비 세포감소 요법: 환자는 -6~-3일에 2시간에 걸쳐 사이클로포스파미드 IV를, -6~-2일에 30분에 걸쳐 플루다라빈 인산염 IV를, 4~6시간에 걸쳐 항흉선세포 글로불린 IV를 투여받습니다.
  • T 세포 고갈 기증자 조혈 줄기 세포 이식: 환자는 0일에 T 세포 고갈 기증자 골수 또는 제대혈 줄기 세포 이식을 받습니다. 환자는 또한 1일부터 시작하여 혈구 수가 회복될 때까지 필그라스팀(G-CSF) IV를 받습니다. .
  • 이식편대숙주병 예방: 환자는 사이클로스포린 IV를 2시간 이상 또는 경구로 8-12시간마다 -3일부터 시작하여 100일까지 계속 투여한 후 점차 줄입니다. 급성 GVHD가 없는 경우 환자는 -3일부터 +30일까지 또는 생착 후 7일 동안(둘 중 더 늦은 날) Mycophenolate Mofetil(MMF) 요법을 받게 됩니다. 생착은 3일 연속 절대호중구수[ANC] > 0.5 x 10^9/L의 1일째로 정의됩니다.

연구 요법 완료 후, 환자를 주기적으로 추적합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

31

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

59년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • Fanconi 빈혈(FA) 진단을 받은 환자는 60세 미만이어야 합니다.
  • 환자는 HLA-A, B, DRB1과 동일한 형제 기증자가 있어야 합니다. 환자와 기증자는 혈청학 또는 분자 기술을 사용하여 HLA-A 및 B로 분류되고 고해상도 분자 분류를 사용하여 DRB1로 분류됩니다.

  • 판코니빈혈 환자는 중등도의 재생불량성 빈혈(AA), 염색체 이상이 있거나 없는 과도한 모세포가 없는 조기 골수이형성 증후군(MDS)이 있어야 합니다.

    • 18세 미만의 환자에서 중등도 중증 재생불량성 빈혈은 다음 중 적어도 하나가 있는 것으로 정의됩니다.

      • 혈소판 수 <40 x 10^9/L
      • 절대호중구수(ANC) <10 x 10^8/L
      • Hgb <9g/dL

    • 18-60세 환자에서 중등도 중증 재생불량성 빈혈은 다음 중 적어도 하나가 있는 것으로 정의됩니다.

      • 혈소판 수 <20 x 10^9/L
      • 절대 호중구 수 ANC <5 x 10^8/L
      • Hgb <8g/dL
    • 염색체 이상이 있거나 없는 모세포가 5% 미만인 다계통 이형성증이 있는 조기 골수이형성 증후군.

  • 다음을 포함한 적절한 주요 장기 기능:

    • 심장: 박출률 >45%
    • 간: 간부전의 임상적 증거 없음(예: 응고장애, 복수)
    • Karnofsky 성능 상태 >70% 또는 Lansky >50%
  • 가임기 여성은 적절한 피임법을 사용해야 하며 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.

제외 기준:

  • 조혈 세포 이식(HCT) 후 1주일 이내의 활동성 세균 감염
  • HCT 당시 활성 진균 감염.
  • 골수에서 5% 이상의 모세포가 있는 후기 MDS.
  • 급성 골수성 백혈병(AML) 또는 AML 병력
  • 악성 고형 종양(예: 머리/목/자궁경부의 편평 세포 암종) HCT 2년 이내.
  • 임신 또는 수유중인 여성.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 골수 이소렉스
Isolex 300i를 사용하여 처리된 골수(2010년 4월까지 등록된 환자용)
생물학적: 항 흉선 세포 글로불린
-6, -5, -4, -3 및 -2일에 MP 후 30 mg/kg/일을 투여할 것이다.
다른 이름들:
  • ATG
의약품: 사이클로포스파마이드
5mg/kg을 -6일부터 -3일까지 2시간 동안 주입합니다.
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: 플루다라빈
-6일부터 -2일까지 ​​35mg/m^2 정맥 주사(IV).
다른 이름들:
  • 플루다라
절차: 조혈모세포이식
0일에 골수 또는 제대혈 주입.
다른 이름들:
  • 조혈모세포이식
의약품: 메틸프레드니솔론
Methylprednisolone(MP) 2mg/kg/일 24시간마다 정맥 내로 -6일부터 -2일까지 ​​ATG에 대한 전처치로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 의원
의약품: 필그라스팀
절대 호중구 수가 > 또는 = 2.5 x 10^9/L가 될 때까지 매일 5 mcg/kg 정맥 주사(IV)
다른 이름들:
  • G-CSF
의약품: 사이클로스포린
사이클로스포린 IV는 2시간에 걸쳐 또는 -3일째부터 시작하여 100일째까지 계속해서 8-12시간마다 구두로 투여한 후 점점 줄입니다.
다른 이름들:
  • CSA
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
급성 GVHD가 없는 경우 -3일에서 +30일 또는 생착 후 7일 중 더 늦은 날. 생착은 3일 연속 절대호중구수[ANC] > 0.5 x 10^9/L의 1일째로 정의됩니다. MMF는 8시간 PO마다 15mg/kg/dose의 용량으로 제공됩니다(최대 용량 1g까지).
다른 이름들:
  • MMF
실험적: UCB
처리 없음 참고: 형제 기증자 UCB는 줄기 세포 공급원으로 사용되며 무허가 UCB 등록을 위한 공동 등록
생물학적: 항 흉선 세포 글로불린
-6, -5, -4, -3 및 -2일에 MP 후 30 mg/kg/일을 투여할 것이다.
다른 이름들:
  • ATG
의약품: 사이클로포스파마이드
5mg/kg을 -6일부터 -3일까지 2시간 동안 주입합니다.
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: 플루다라빈
-6일부터 -2일까지 ​​35mg/m^2 정맥 주사(IV).
다른 이름들:
  • 플루다라
절차: 조혈모세포이식
0일에 골수 또는 제대혈 주입.
다른 이름들:
  • 조혈모세포이식
의약품: 메틸프레드니솔론
Methylprednisolone(MP) 2mg/kg/일 24시간마다 정맥 내로 -6일부터 -2일까지 ​​ATG에 대한 전처치로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 의원
의약품: 필그라스팀
절대 호중구 수가 > 또는 = 2.5 x 10^9/L가 될 때까지 매일 5 mcg/kg 정맥 주사(IV)
다른 이름들:
  • G-CSF
의약품: 사이클로스포린
사이클로스포린 IV는 2시간에 걸쳐 또는 -3일째부터 시작하여 100일째까지 계속해서 8-12시간마다 구두로 투여한 후 점점 줄입니다.
다른 이름들:
  • CSA
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
급성 GVHD가 없는 경우 -3일에서 +30일 또는 생착 후 7일 중 더 늦은 날. 생착은 3일 연속 절대호중구수[ANC] > 0.5 x 10^9/L의 1일째로 정의됩니다. MMF는 8시간 PO마다 15mg/kg/dose의 용량으로 제공됩니다(최대 용량 1g까지).
다른 이름들:
  • MMF
실험적: 골수 클라이막스
CliniMACS를 사용하여 처리된 골수(2010년 8월 프로토콜 버전부터 등록된 환자용)
생물학적: 항 흉선 세포 글로불린
-6, -5, -4, -3 및 -2일에 MP 후 30 mg/kg/일을 투여할 것이다.
다른 이름들:
  • ATG
의약품: 사이클로포스파마이드
5mg/kg을 -6일부터 -3일까지 2시간 동안 주입합니다.
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: 플루다라빈
-6일부터 -2일까지 ​​35mg/m^2 정맥 주사(IV).
다른 이름들:
  • 플루다라
절차: 조혈모세포이식
0일에 골수 또는 제대혈 주입.
다른 이름들:
  • 조혈모세포이식
의약품: 메틸프레드니솔론
Methylprednisolone(MP) 2mg/kg/일 24시간마다 정맥 내로 -6일부터 -2일까지 ​​ATG에 대한 전처치로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 의원
의약품: 필그라스팀
절대 호중구 수가 > 또는 = 2.5 x 10^9/L가 될 때까지 매일 5 mcg/kg 정맥 주사(IV)
다른 이름들:
  • G-CSF
의약품: 사이클로스포린
사이클로스포린 IV는 2시간에 걸쳐 또는 -3일째부터 시작하여 100일째까지 계속해서 8-12시간마다 구두로 투여한 후 점점 줄입니다.
다른 이름들:
  • CSA
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
급성 GVHD가 없는 경우 -3일에서 +30일 또는 생착 후 7일 중 더 늦은 날. 생착은 3일 연속 절대호중구수[ANC] > 0.5 x 10^9/L의 1일째로 정의됩니다. MMF는 8시간 PO마다 15mg/kg/dose의 용량으로 제공됩니다(최대 용량 1g까지).
다른 이름들:
  • MMF

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 실패를 경험한 참가자 수
기간: Day 1부터 이벤트까지, 최대 100일까지 평가
이식 실패 = 절대 호중구 수(ANC) <5 x 10^8/L 및 무세포 골수 흡인/생검
Day 1부터 이벤트까지, 최대 100일까지 평가

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
급성 이식편대숙주병(GVHD) 참가자 수
기간: 42일차
급성 이식편대숙주병(Acute Graft-Versus-Host Disease)은 기증자 세포를 외부 숙주에 주입하여 발생하는 심각한 단기 합병증입니다.
42일차
전체 생존을 경험한 참가자 수
기간: 일년

암과 같은 질병으로 진단받거나 치료를 받은 후 특정 기간 동안 살아있는 연구 또는 치료 그룹의 사람들의 비율입니다. 생존율이라고도 합니다.

전체 생존은 등록부터 사망 날짜까지의 시간으로 정의되거나 아직 살아있는 환자에 대한 마지막 문서화된 접촉 날짜에서 검열됩니다.
일년
만성 이식편대숙주병(GVHD) 참가자 수
기간: 일년
만성 이식편대숙주병(Chronic Graft-Versus-Host Disease)은 기증자 세포를 외부 숙주에 주입하여 발생하는 심각한 장기 합병증입니다.
일년
이식 관련 사망이 있는 참여자 수
기간: 100일차
이식 분야에서는 독성이 높으며 이전의 재발이나 진행이 없는 모든 사망은 일반적으로 이식과 관련된 것으로 간주됩니다.
100일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

수사관

  • 수석 연구원: Margaret L. MacMillan, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2000년 2월 17일

기본 완료 (실제)

2020년 10월 10일

연구 완료 (실제)

2020년 10월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 3월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 3월 5일

처음 게시됨 (추정)

2008년 3월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 10월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 10월 8일

마지막으로 확인됨

2021년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MT2000-09
  • 0001M34441 (기타 식별자: IRB, University of Minnesota)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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