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혈구탐식림프조직구증에 대한 하이브리드 면역요법

2020년 9월 21일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Hemophagocytic LymphoHistiocytosis:HIT-HLH에 대한 Hybrid ImmunoTherapy(ATG/Dexamethasone/Etoposide)의 Open Label Phase II 파일럿 연구

지난 10년 동안의 좋은 진전에도 불구하고 혈구탐식림프조직구증(HLH)은 여전히 ​​치료가 어렵습니다. 두 가지 다른 치료법이 성공적으로 사용되었습니다. 첫 번째는 에토포사이드(etoposide)와 덱사메타손(dexamethasone)이라는 두 가지 약물을 기반으로 한 치료법으로 전 세계적으로 사용되었습니다. 항흉선세포 글로불린(ATG)과 프레드니손이라는 두 가지 약물을 기반으로 하는 두 번째 요법은 주로 파리의 한 병원에서 15년 넘게 사용되었습니다. 어느 요법을 사용하든지 치료받은 소아의 약 4분의 3이 진단 후 처음 2개월인 가장 어려운 시기를 생존합니다. 이 두 가지 요법은 다소 다르게 작용하는 것으로 보이며 두 가지 요법을 함께 사용하면 두 가지 요법을 단독으로 사용하는 것보다 더 나은 결과를 얻을 수 있다고 생각합니다. 우리는 HLH 치료를 위한 ATG, dexamethasone 및 etoposide의 조합을 테스트하기 위해 이 임상 시험을 수행하고 있습니다.

이 연구의 목적은 이 약물 조합이 귀하와 귀하의 HLH에 어떤 영향(좋고 나쁨)을 주는지 알아보는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

혈구포식림프조직구증(HLH)은 거의 70년 전에 처음 인식된 드문 면역학적 장애입니다.(1) 유전적 및 동물적 연구는 HLH의 가족형이 분명히 세포독성 살해의 결핍에 기인한다는 것을 나타내었다. HLH 환자는 잠재적으로 치명적인 '과다면역' 증후군을 보입니다. 이 환자들은 혈구감소증 및 다양하게 심각한 골수, 간 또는 CNS 손상과 관련된 심각한 염증이 있습니다. 조직 손상 및 사망률은 지속적인 면역 과잉활성화와 관련된 과다세포질혈증으로 인한 것으로 보입니다. HLH의 동물 모델과 관련된 인간 연구는 모두 T 세포의 과도하고 비정상적인 활성화가 이 장애의 병리생리학을 유발하고 이러한 과도한 활성화를 억제하는 것이 HLH의 성공적인 치료에 중요하다는 것을 시사합니다. 혈구탐식림프조직구증(HLH)에 대해 입증된 두 가지 유도 요법(항흉선세포 글로불린(ATG) 기반 및 에토포사이드 기반)의 조합은 8주에서 응답률과 전체 생존율을 가져올 것으로 생각되며, 이는 현재 치료 표준(HLH-94 프로토콜에 따른 유도 요법).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

31

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85254
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California, San Francisco Department of Pediatrics
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • Nemours
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32827
        • Nemours
      • Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • Florida All Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
        • Tulane University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 21703
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19145
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Cancer Center/Baylor College of Medicine
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다
        • The Hospital for Sick Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이하 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • hemophagocytic lymphohistiocytosis의 진단
  • 18세 미만 환자
  • 환자는 등록 당시 활동성 질병이 있어야 합니다.
  • 환자의 법적 보호자는 임상시험심사위원회(Institutional Review Board)가 승인한 동의서에 서명하여 본 연구의 연구 특성 및 위험에 대한 인식을 표시해야 합니다.
  • 적격 피험자는 프로토콜 조정 센터에 등록해야 합니다.

제외 기준:

  • HLH에 대한 다른 치료 요법으로 3개월 이내의 최근 치료
  • 알려진 활동성 악성 종양
  • HLH의 근본 원인일 수 있는 알려진 류마티스 진단
  • 임신(혈청 또는 소변 검사로 결정) 또는 활발한 모유 수유
  • 서명된 동의서 제공 실패

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 유도 요법
ATG, 토끼: 정맥내, 5mg/kg/용량, 연속 5일 덱사메타손: 정맥내, 20mg/m2/일 x7일, 10mg/m2/일 x7일, 5mg/m2/일 x14일, 2.5mg/m2/일 x14일, 1.25 mg/m2/일 x14일 에토포사이드: 정맥 주사, 매주 150 mg/m2, 티모글로불린 첫 투여 후 7일부터 시작 메토트렉세이트 및 히드로코르티손: 중추 신경계 침범 환자에게 척수강 내, 연령 < 1세: 6/8mg(MTX/HC) , 1-2세: 8/10mg, 2-3세: 10/12mg, >3세: 12/15mg, 7, 14, 21 및 42일
의약품: ATG, 토끼
ATG, 토끼(Thymoglobulin, Genzyme)는 5 mg/kg/dose로 연속 5일 동안 IV로 투여됩니다(4~8시간에 걸쳐 적정).
다른 이름들:
  • 티모글로불린
의약품: 에토포사이드
에토포사이드는 150mg/m2로 IV 투여됩니다. 첫 번째 용량은 ATG의 첫 번째 용량 후 7일(+/- 2일)에 제공되며 총 7회 용량 동안 매주 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 토포사르
  • 에토포포스
  • 베페시드
의약품: 메토트렉세이트
Intrathecal Methotrexate 및 hydrocortisone은 CNS+ 환자에게 투여됩니다. HLH.) 다음 용량: 1세 미만: 6/8mg(MTX/HC), 1-2세: 8/10mg, 2-3세: 10/12mg, >3세: 12/15mg. 7일, 14일, 21일 및 42일에 투여(+/- 3일)됩니다.
의약품: 하이드로코르티손
Intrathecal Methotrexate 및 hydrocortisone은 CNS+ 환자에게 투여됩니다. HLH.) 다음 용량: 1세 미만: 6/8mg(MTX/HC), 1-2세: 8/10mg, 2-3세: 10/12mg, >3세: 12/15mg. 7일, 14일, 21일 및 42일에 투여(+/- 3일)됩니다.
의약품: 덱사메타손
ATG로 시작됩니다. PO로 전환하기 전 최소 1주일 동안은 BID, IV가 주어집니다. 투여량: 20mg/m2/일 x7일, 10mg/m2/일 x7일, 5mg/m2/일 x14일, 2.5mg/m2/일 x14일, 1.25mg/m2/일 x14일.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전반적인 생존
기간: 8주
ATG/에토포사이드 기반 유도 요법 후 8주째에 혈구탐식성 림프조직구증 환자의 전체 생존을 결정하고 다기관 임상 시험의 맥락에서 이 접근법의 실행 가능성을 결정합니다.
8주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
응답 시간
기간: 8주
치료 8주 동안 반응을 완료하는 시간 중앙값을 결정하기 위해
8주
전반적인 생존
기간: 180일까지
BMT(골수 이식) 예비 요법을 시작하기 전(또는 BMT 예비 요법을 아직 시작하지 않은 경우 180일) 전체 생존을 결정하기 위해
180일까지
재활성화를 경험한 참여자 수
기간: 최대 180일
BMT 준비 요법을 시작하기 전에(또는 BMT 준비 요법을 아직 시작하지 않은 경우 180일) 질병 재활성화 빈도를 결정하기 위해
최대 180일
Day +100까지 전체 생존
기간: 280일까지
연구 시작 6개월 이내에 BMT를 받은 환자의 경우 BMT 후 +100일까지의 전체 생존 기간을 결정하기 위해
280일까지
BMT의 질병 상태
기간: 180일까지
BMT 준비 요법 개시 시점의 완전 반응률을 결정하기 위해
180일까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

수사관

  • 수석 연구원: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 11월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 4월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 4월 14일

처음 게시됨 (추정)

2010년 4월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 10월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 9월 21일

마지막으로 확인됨

2020년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HIT-HLH

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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