스테로이드 불응성 급성 이식 대 숙주 질환에서 알파-1-항트립신(AAT)의 파일럿 연구

포함 기준:

• 연령 >18세

• 환자는 다음 중 하나로 정의되는 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(모든 기관)의 임상적 증거*가 있어야 합니다.

  • 2mg/kg/day methylprednisolone(또는 po 등가물)을 최소 1주일 투여한 후 피부 GvHD 단계에서 변화 또는 진행 없음
  • 적어도 72시간 동안 2mg/kg/일 메틸프레드니솔론으로 치료했음에도 불구하고 내장(간, GI) GvHD의 반응 부족.
  • 최소 48시간 동안 2mg/kg/일 메틸프레드니솔론으로 치료했음에도 불구하고 내장 GvHD의 진행
  • 2mg/kg/d 메틸프레드니솔론 24시간 후 4단계로 진행하는 내장 GvHD
  • 최소 0.5mg/kg/d의 프레드니손에 반응하지 않은 연장된 급성 이식편대숙주병 환자는 자격이 있는 것으로 간주됩니다.
• 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력.
• * GvHD는 임상 진단이고 환자는 주치의의 재량에 따라 이미 스테로이드 요법을 시작했으므로 이 연구에 참여하기 위해 생검에 의한 불응성 GvHD의 조직 확인이 필요하지 않습니다. 전부는 아니지만 대부분의 환자가 GvHD의 초기 진단에 대한 조직 확인을 받을 것으로 예상됩니다. 그러나이 임상 증후군에 대한 조직 확인 부족은 배타적이지 않습니다.

제외 기준:

• 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병 환자는 다수의 비정상 검사실 및 장기 기능 장애로 상당히 아프기 때문에 이 연구에 등록을 특별히 배제하는 명시적인 실험실 값이나 장기 기능 장애 정도는 없습니다. 기본 실험실 연구는 GvHD 환자를 위한 치료의 표준으로 이 시험 전반에 걸쳐 얻어지고 따를 것입니다.
• 임신 또는 수유모
• 승압기 요구 사항
• 환자는 연구 시작 시 또는 연구 중 언제든지 GvHD 치료를 위한 다른 조사 에이전트를 받지 않거나 주요 임상 결과 분석에 영향을 미칠 수 있거나 AAT에 대한 알려진 약력학 또는 약동학 효과가 있는 다른 조사 에이전트에 있을 수 있습니다. .
• IgA 항체가 알려진 환자