확장 접근 연구 선천성 근무력증 증후군(CMS)에서 아미팜프리딘 인산염 (EAP-001)

이 다기관, 확장된 접근 연구는 EAP-001 조사자, 신경근 전문의 및 신경과 전문의가 특정 적응증 또는 개발에 대해 제품이 상업적으로 이용 가능해질 때까지 LEMS, CMS 또는 하강 안진증 환자를 위한 아미팜프리딘 인산염 치료법에 접근할 수 있도록 설계되었습니다. 해당 상품의 판매가 종료되었습니다. 만성 질환이라는 점을 고려하여 본 연구에서는 이상반응, 신체검사, 활력징후, 표준 안전 실험실 테스트(화학, 혈액학, 소변검사), 임신 테스트(해당되는 경우) 및 비정상적인 ECG 소견을 평가하여 일부 장기 안전성 데이터를 얻었습니다. , 이러한 데이터/측정값 각각은 수석 조사자 또는 환자의 주치의가 제공한 일상적인 치료 표준의 일부로 수행되었습니다(즉, 신경근 질환 치료에 관여하지 않는 다른 의사가 수행할 수 있음). ).

미국 내 100개 사이트 및 최대 200명의 환자를 계획하고 있습니다. 실제 - 50개 사이트가 활성화되고 200명의 환자가 등록되었습니다.

환자는 스크리닝/기준선, 1일차에 그리고 PI 재량에 따라 최소 1년에 한 번 관찰되었습니다. 코로나19 팬데믹으로 인해 원격 의료 방문이 허용되었으며 원격 원격 의료 방문을 통해 완료할 수 있는 평가는 전화 또는 화상 회의를 통해 수행되었습니다. 후속 방문에는 신체 검사, 활력 징후, 표준 안전 실험실 테스트(화학, 혈액학 및 소변 검사), 임신 테스트(해당되는 경우) 및 ECG가 포함되었습니다.

최적의 신경근육학적 이점에 대한 수석 연구원의 평가를 기반으로 환자를 최적의 개별화된 아미팜프리딘 인산염 용량으로 적정했습니다. 이미 아미팜프리딘 염기를 복용하고 있는 환자의 경우, 주 연구자의 재량에 따라 아미팜프리딘 인산염 투여를 동일하거나 더 낮은 용량의 아미팜프리딘 인산염 투여로 시작했습니다. 치료 용량은 10~80mg 범위로 하루 2~4회로 나누어 최대 1회 투여량은 20mg입니다. 상향 적정을 위해 인산 아미팜프리딘은 4~5일마다 10mg씩 늘려 하루 최대 80mg(16세 이상), 최대 60mg(2~5세)까지 늘릴 수 있습니다. 16년) 최적의 신경근학적 이점을 바탕으로 주 연구자의 재량에 따라 결정됩니다. 필요한 경우, 적정은 5mg/용량으로, 하루에 증량할 수 있습니다. 약물은 첫 번째 투여(1일차)를 위해 클리닉으로 배송되었으며, 후속 배송은 전문 약국을 통해 환자의 집으로 배송되었습니다.

아미팜프리딘 인산염 외에도, 환자들은 선택된 경구용 면역억제제(예: 프레드니손 또는 기타 코르티코스테로이드, 아자티오프린, 마이코페놀레이트) 및 말초 작용 콜린에스테라제 억제제( 예를 들어, 피리도스티그민). 금지된 병용 약물을 사용하지 않는 한, BSC에 대한 변경은 수석 연구자의 재량에 따라 이루어질 수 있습니다.

Firdapse®는 2018년 11월 성인 LEMS 환자용으로 승인되었으며, 2022년 9월 6세 이상 LEMS 소아 환자용으로 승인되었습니다. CMS 및 DBN에 대한 적응증은 추구되지 않았습니다.