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원발성 골수 섬유증(PMF) 또는 진성 적혈구 증가증 후 또는 본태성 혈소판 증가 후 골수 섬유증(PV/ET MF 후)이 있는 수혈 의존 성인의 모멜로티닙

2023년 6월 14일 업데이트: Sierra Oncology LLC - a GSK company

원발성 골수 섬유증(PMF) 또는 진성 적혈구 증가증 후 또는 본태성 혈소판 증가 후 골수 섬유증(PV/ET MF 후)이 있는 수혈 의존적 피험자를 대상으로 한 모멜로티닙의 2상 공개 라벨 중개 생물학 연구

이 연구는 모멜로티닙(MMB)으로 치료한 후 골수 섬유증이 있는 수혈 의존성 성인의 수혈 독립 반응률을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

41

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국
      • Orange, California, 미국
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국
    • New York
      • Bronx, New York, 미국
      • New York, New York, 미국
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • PMF 또는 Post PV/ET-MF 진단
  • 조사자의 의견에 따라 골수 섬유증 치료가 필요함
  • 고위험 또는 동적 국제 예후 점수 시스템(DIPSS)에 의해 정의된 중간 2 위험 또는 DIPSS에 의해 정의되고 증후성 비장 비대 및/또는 간비대와 관련된 중간 1 위험
  • MMB 첫 투여 전 8주 동안 ≥ 4 U 적혈구(RBC) 수혈로 정의되는 기준선에서 수혈 의존성

  • 다음에 의해 입증되는 허용 가능한 기관 기능:

    • 혈소판 수 ≥ 50 x 10^9/L
    • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST/SGOT) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT/SGPT) ≤ 3 x 정상 상한치(ULN) 또는 AST 또는 ALT ≤ 5 x ULN(간이 연구자가 판단한 질병 진행과 관련된 경우)
    • 혈청 크레아티닌 ≤ 2.0 mg/dL 또는 계산된 크레아티닌 청소율 ≥ 60 mL/min
    • 직접 빌리루빈 ≤ 2.0 x ULN
  • 기대 수명 > 24주
  • 이성애 관계에 참여하는 가임 가능성이 있는 남성과 여성은 프로토콜에 명시된 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 수유 여성은 MMB 투여 전에 수유 중단에 동의해야 합니다.
  • 정보에 입각한 동의서 양식을 이해하고 서명할 의사가 있음

주요 제외 기준:

  • 사전 비장 절제술
  • MMB 첫 투여 전 3개월 이내에 비장 방사선 조사
  • MMB로 사전 치료
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV)의 알려진 양성 상태
  • 만성 활동성 또는 급성 바이러스성 A형, B형 또는 C형 간염 감염(B형 및 C형 간염에 필요한 검사) 또는 B형 또는 C형 간염 보균자
  • MMB의 첫 투여 전 2주 이내에 강력한 시토크롬 P450 3A4(CYP3A4) 유도제 사용
  • 프로토콜에 따라 제어되지 않는 병발성 질병
  • MMB의 계획된 첫 번째 용량으로부터 21일 이내에 Janus kinase(JAK) 억제제로 치료
  • 말초 신경병증의 존재 ≥ CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 등급 2
  • 연구 프로토콜의 요구 사항에 따라 MRI를 받을 의사가 없거나 받을 수 없음
  • 유전체학 샘플링에 동의하지 않음

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 모멜로티닙
MMB 24주(±7일)
의약품: MMB
1일 1회 경구 투여되는 모멜로티닙(MMB) 정제
다른 이름들:
  • GS-0387
  • CYT387

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주까지 수혈 독립 반응
기간: 기준선에서 24주차까지
연구 중 언제든지 ≥ 12주 동안 수혈 독립 상태가 된 피험자의 비율. 24주 치료 기간 중 임의의 12주 기간 동안 RBC 수혈이 발생하지 않은 경우 피험자는 연구에서 독립적인 수혈로 간주되었습니다.
기준선에서 24주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주차 수혈 반응률
기간: 기준선에서 24주차까지
8주 이상 동안 수혈을 받지 않게 된 피험자의 비율로, 연구 기간 중 언제든지 최소 ​​8주 동안 RBC 수혈을 받지 않은 것으로 정의됩니다.
기준선에서 24주차까지
24주차의 비장 반응률
기간: 24주차에 측정
24주차에 MRI로 측정했을 때 기준선 대비 비장 부피가 35% 이상 감소한 피험자의 비율.
24주차에 측정
24주차 총 증상 점수(TSS) 응답률
기간: 24주차에 측정
MPNSAF TSS(modified Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form Total Symptom Score) 일지에 의해 측정된 바와 같이 24주차에 TSS가 기준선에서 50% 이상 감소한 피험자의 비율. MPN 환자의 증상 부담과 삶의 질을 평가하기 위해 개발된 8개 항목 설문지인 수정된 MPN-SAF TSS 버전 2를 사용하여 총 증상 점수를 평가했습니다. 수정된 MPN-SAF TSS에는 8개의 질문이 포함되어 있으며 그 중 7개는 점수를 생성하기 위해 합산되었습니다(피곤함, 조기 포만감, 복부 불편감, 야간 발한, 가려움증, 뼈 통증 및 왼쪽 갈비뼈 아래 통증과 관련된 질문 포함) ). 각 질문은 0-10의 척도로 점수가 매겨지며 숫자가 높을수록 더 심각한 증상을 나타냅니다. 이 연구에서 TSS 척도는 0에서 70까지입니다. 설문지는 전자 다이어리 장치에서 매일 작성되었습니다.
24주차에 측정
철 대사 및 빈혈 마커의 변화 - 헵시딘 일일 변화의 기준선에서 변화
기간: 기준선에서, 1일, 2주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주
헵시딘 1일 변화(nM)는 각 연구 방문에서 투여 전 값에서 투여 후 6시간 값을 빼서 계산했습니다. 기준선 방문에서 일일 헵시딘 변화는 6시간 간격으로 얻은 2개의 값 사이의 차이였습니다. 당일에는 모멜로티닙을 투여하지 않았습니다.
기준선에서, 1일, 2주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주
철 대사 및 빈혈 마커의 변화 - 최저 헵시딘
기간: 기준선에서, 1일, 2주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주
최저점에서 중앙값 헵시딘은 각 연구 방문에서 투약 전 평가되었습니다.
기준선에서, 1일, 2주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주
철분 대사 및 빈혈 마커의 변화 - 혈청 철
기간: 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
기준선 값은 모멜로티닙의 첫 번째 투여(기준선 방문) 날짜 이전 기준선 기간으로부터의 마지막 값으로 정의되는 혈청 철의 기준선으로부터의 변화율.
2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
철분 대사 및 빈혈 마커의 변화 - 헤모글로빈
기간: 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
헤모글로빈의 기준선으로부터의 변화율, 여기서 기준선 값은 모멜로티닙의 첫 번째 투여(기준선 방문) 이전 또는 그 날짜의 기준선 기간으로부터의 마지막 값으로 정의됩니다.
2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
철 대사 및 빈혈 마커의 변화 - 총 철 결합 용량
기간: 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
총 철 결합능의 기준선으로부터의 백분율 변화, 여기서 기준선 값은 모멜로티닙의 첫 번째 투여(기준선 방문) 이전 또는 그 날짜의 기준선 기간으로부터의 마지막 값으로 정의됩니다.
2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
철분 대사 및 빈혈 마커의 변화 - 망상적혈구
기간: 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
기준선 값은 모멜로티닙의 첫 번째 투여(기준선 방문) 날짜 또는 그 이전의 기준선 기간으로부터의 마지막 값으로 정의되는 망상적혈구의 기준선으로부터의 변화율입니다.
2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
철 대사 및 빈혈 마커의 변화 - 망상적혈구/적혈구%
기간: 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
기준선으로부터 망상적혈구/적혈구%의 변화율, 여기서 기준선 값은 모멜로티닙의 첫 투여(기준선 방문) 이전 또는 그 날짜 기준선 기간으로부터의 마지막 값으로 정의됩니다.
2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
철분 대사 및 빈혈 마커의 변화 - 에리스로포이에틴
기간: 8주차와 20주차에
8주 및 20주에 에리스로포이에틴의 백분율 변화. 기준선 에리스로포이에틴 값은 모멜로티닙의 첫 번째 투여(기준선 방문) 날짜 또는 그 이전 기준선 기간의 마지막 값으로 정의됩니다.
8주차와 20주차에
철분 대사 및 빈혈 마커의 변화 - 적혈구
기간: 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
기준선 값은 모멜로티닙의 첫 번째 투여(기준선 방문) 날짜 또는 그 이전의 기준선 기간으로부터의 마지막 값으로 정의되는 적혈구의 기준선 대비 백분율 변화입니다.
2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
철분 대사 및 빈혈 마커의 변화 - 헤마토크릿
기간: 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
헤마토크릿의 기준선 대비 백분율 변화, 여기서 기준선 값은 모멜로티닙의 첫 번째 투여(기준선 방문) 날짜 또는 그 이전의 기준선 기간으로부터의 마지막 값으로 정의됩니다.
2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
철분 대사 및 빈혈 표지자의 변화 - 페리틴
기간: 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
페리틴의 기준선으로부터의 백분율 변화, 여기서 기준선 값은 모멜로티닙의 첫 투여(기준선 방문) 이전 또는 그 날짜의 기준선 기간으로부터의 마지막 값으로 정의됩니다.
2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
철 대사 및 빈혈 마커의 변화 - 용해성 트랜스페린 수용체
기간: 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
가용성 트랜스페린 수용체의 기준선으로부터의 백분율 변화, 여기서 기준선 값은 모멜로티닙의 첫 번째 투여(기준선 방문) 날짜 이전 또는 그 날짜의 기준선 기간으로부터의 마지막 값으로 정의됩니다.
2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
철분 대사 및 빈혈 마커의 변화 - 트랜스페린 포화도
기간: 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
기준선에서 트랜스페린 포화도의 백분율 변화, 여기서 기준선 값은 모멜로티닙의 첫 투여(기준선 방문) 이전 또는 그 날짜 기준선 기간으로부터의 마지막 값으로 정의됩니다.
2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
철 대사 및 빈혈 마커의 변화 - 불포화 철 결합 능력
기간: 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
기준선 값은 모멜로티닙의 첫 번째 투여(기준선 방문) 투여 날짜 또는 그 이전의 기준선 기간으로부터의 마지막 값으로 정의되는 불포화 철 결합 능력의 기준선으로부터의 변화율입니다.
2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
철분 대사 및 빈혈 표지자의 변화 - 혈소판
기간: 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
기준선 값은 모멜로티닙의 첫 번째 투여(기준선 방문) 날짜 또는 그 이전의 기준선 기간으로부터 마지막 ​​값으로 정의되는 혈소판의 기준선으로부터의 변화율입니다.
2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
철분 대사 및 빈혈 마커의 변화 - 백혈구
기간: 2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
기준선 값은 모멜로티닙의 첫 번째 투여(기준선 방문) 날짜 또는 그 이전의 기준선 기간으로부터의 마지막 값으로 정의되는 백혈구의 기준선으로부터의 변화율입니다.
2, 4, 8, 12, 16, 20 및 24주차에
철분 대사 및 빈혈 마커의 변화 - Blasts
기간: 2주차와 4주차에
2주 및 4주차에 % 모세포의 기준선으로부터의 변화. 기준선 % 모세포 값은 모멜로티닙 투여의 첫 번째 용량(기준선 방문) 이전 또는 그 날짜에 기준선 기간으로부터의 마지막 값으로 정의됩니다.
2주차와 4주차에
간 철분 함량의 변화
기간: 24주차에 측정
MRI로 평가한 간 철 함량의 기준선 대비 변화율. 기준선 값은 모멜로티닙의 첫 번째 투여일(기준선 방문) 또는 그 이전 기준선 기간의 마지막 값으로 정의됩니다.
24주차에 측정
약력학 바이오마커의 변화 - pSTAT3
기간: 1일차와 4주차 및 24주차에
%pSTAT의 백분율 변화는 1일(투여 후), 4주 및 24주에 CD3+/4+ T 세포를 자극했습니다. 기준선 값은 모멜로티닙 투여의 첫 번째 투여일(투약 1일 전) 또는 그 이전의 기준선 기간으로부터의 마지막 투여 전 값으로 정의됩니다.
1일차와 4주차 및 24주차에
약력학 바이오마커의 변화 - pSTAT3/tSTAT3 비율
기간: 1일차와 4주차 및 24주차에
1일(투여 후), 4주 및 24주에 %pSTAT/%tSTAT 자극된 CD3+/4+ T 세포 비율의 변화율. 기준선 값은 모멜로티닙 투여의 첫 번째 투여일(투약 1일 전) 또는 그 이전의 기준선 기간으로부터의 마지막 투여 전 값으로 정의됩니다.
1일차와 4주차 및 24주차에
염증 마커의 변화 - C-반응성 단백질(CRP)
기간: 2, 12, 24주 차에
2주, 12주 및 24주차에 C-반응성 단백질의 변화율. 기준선 C 반응성 단백질 값은 모멜로티닙의 첫 번째 투여(기준선 방문) 날짜 또는 그 이전 기준선 기간의 마지막 값으로 정의됩니다.
2, 12, 24주 차에

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sierra Oncology LLC - a GSK company

수사관

  • 연구 책임자: Gilead Study Director, Gilead Sciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 1월 29일

기본 완료 (실제)

2017년 7월 18일

연구 완료 (실제)

2017년 8월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 8월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 8월 3일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 8월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 6월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 6월 14일

마지막으로 확인됨

2023년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GS-US-352-1672

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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