Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Momelotinib u dospělých závislých na transfuzi s primární myelofibrózou (PMF) nebo post-polycytemií vera nebo postesenciální trombocytemickou myelofibrózou (Post-PV/ET MF)

14. června 2023 aktualizováno: Sierra Oncology LLC - a GSK company

Fáze 2, otevřená, translační biologická studie momelotinibu u subjektů závislých na transfuzi s primární myelofibrózou (PMF) nebo post-polycytemií Vera nebo postesenciální trombocytemií myelofibrózou (Post-PV/ET MF)

Tato studie bude hodnotit míru odpovědi nezávislé na transfuzi u dospělých závislých na transfuzi s myelofibrózou po léčbě momelotinibem (MMB).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

41

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy
      • Orange, California, Spojené státy
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy
      • New York, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika PMF nebo Post PV/ET-MF
  • Podle názoru zkoušejícího vyžaduje terapii myelofibrózy
  • Vysoké riziko NEBO střední-2 riziko definované dynamickým mezinárodním prognostickým skórovacím systémem (DIPSS) NEBO střední-1 riziko definované DIPSS a spojené se symptomatickou splenomegalií a/nebo hepatomegalií
  • Závislá na transfuzi na začátku, definovaná jako transfuze ≥ 4 U červených krvinek (RBC) během 8 týdnů před první dávkou MMB

  • Přijatelná funkce orgánů, o čemž svědčí následující:

    • Počet krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l
    • Aspartátaminotransferáza (AST/SGOT) a alaninaminotransferáza (ALT/SGPT) ≤ 3 x horní hranice normy (ULN) nebo AST nebo ALT ≤ 5 x ULN, pokud jsou játra postižena procesem onemocnění podle posouzení zkoušejícího
    • Sérový kreatinin ≤ 2,0 mg/dl nebo vypočtená clearance kreatininu ≥ 60 ml/min
    • Přímý bilirubin ≤ 2,0 x ULN
  • Předpokládaná délka života > 24 týdnů
  • Muži a ženy ve fertilním věku, kteří mají heterosexuální styk, musí souhlasit s používáním protokolem specifikované metody(y) antikoncepce
  • Kojící samice musí před podáním MMB souhlasit s přerušením kojení
  • Schopnost porozumět a ochoten podepsat formulář informovaného souhlasu

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Předchozí splenektomie
  • Ozáření sleziny do 3 měsíců před první dávkou MMB
  • Předchozí léčba MMB
  • Známý pozitivní stav viru lidské imunodeficience (HIV)
  • Chronická aktivní nebo akutní virová hepatitida A, B nebo C (vyžaduje se vyšetření na hepatitidu B a C) nebo přenašeč hepatitidy B nebo C
  • Použití silného induktoru cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) během 2 týdnů před první dávkou MMB
  • Nekontrolované interkurentní onemocnění podle protokolu
  • Léčba inhibitorem Janus kinázy (JAK) do 21 dnů od plánované první dávky MMB
  • Přítomnost periferní neuropatie ≥ Společná terminologická kritéria pro nežádoucí účinky (CTCAE) stupeň 2
  • Neochotný nebo neschopný podstoupit MRI podle požadavků protokolu studie
  • Neochotný dát souhlas k odběru vzorků genomiky

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Momelotinib
MMB po dobu 24 týdnů (± 7 dní)
Lék: MMB
Tableta momelotinibu (MMB) podávaná perorálně jednou denně
Ostatní jména:
  • GS-0387
  • CYT387

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nezávislá odpověď na transfuzi do 24. týdne
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Procento subjektů, které se staly nezávislými na transfuzi po dobu ≥ 12 týdnů v kteroukoli dobu studie. Subjekt byl považován za nezávislý na studii, pokud nedošlo k žádné transfuzi červených krvinek v žádném 12týdenním období během 24týdenního léčebného období.
Od základního stavu do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odpovědi na transfuzi do 24. týdne
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Procento subjektů, které se staly nezávislými na transfuzi po dobu ≥ 8 týdnů, definované jako žádné transfuze červených krvinek po dobu alespoň 8 týdnů v kteroukoli dobu studie.
Od základního stavu do týdne 24
Míra odezvy sleziny v týdnu 24
Časové okno: Měřeno v týdnu 24
Procento subjektů, které dosáhly ≥ 35% snížení objemu sleziny oproti výchozí hodnotě, měřeno pomocí MRI v týdnu 24.
Měřeno v týdnu 24
Míra odezvy v celkovém skóre symptomů (TSS) ve 24. týdnu
Časové okno: Měřeno v týdnu 24
Procento subjektů dosahujících ≥ 50% snížení TSS od výchozí hodnoty v týdnu 24, jak bylo měřeno pomocí modifikovaného deníku pro hodnocení symptomů myeloproliferativního novotvaru, celkové skóre symptomů (MPNSAF TSS). Celkové skóre příznaků bylo hodnoceno pomocí modifikovaného MPN-SAF TSS verze 2, 8položkového dotazníku vyvinutého pro hodnocení symptomové zátěže a kvality života u pacientů s MPN. Modifikovaný MPN-SAF TSS obsahoval 8 otázek, z nichž 7 bylo sečteno, aby bylo možné vygenerovat skóre (zahrnuté otázky se týkaly únavy, časné sytosti, břišního nepohodlí, nočního pocení, svědění, bolesti kostí a bolesti pod žebry na levé straně ). Každá otázka je hodnocena na stupnici 0-10, kde vyšší čísla označují závažnější příznaky. Pro tuto studii se škála TSS pohybuje od 0 do 70. Dotazník byl vyplňován denně na zařízení elektronického deníku.
Měřeno v týdnu 24
Změna markerů metabolismu železa a anémie – změna oproti výchozí hodnotě v denních změnách hepcidinu
Časové okno: Na začátku, 1. den, 2., 4., 8., 12., 16., 20. a 24. týden
Denní změna hepcidinu (v nM) byla vypočtena jako hodnota před dávkou odečtená od hodnoty 6 hodin po dávce při každé studijní návštěvě. Denní změna hepcidinu při vstupní návštěvě byla rozdílem mezi 2 hodnotami získanými s odstupem 6 hodin. V ten den nebyl podán žádný momelotinib.
Na začátku, 1. den, 2., 4., 8., 12., 16., 20. a 24. týden
Změna markerů metabolismu železa a anémie – prostřednictvím hepcidinu
Časové okno: Na začátku, 1. den, 2., 4., 8., 12., 16., 20. a 24. týden
Medián hepcidinu v době minima byl hodnocen před dávkou při každé studijní návštěvě.
Na začátku, 1. den, 2., 4., 8., 12., 16., 20. a 24. týden
Změna markerů metabolismu železa a anémie – sérové ​​železo
Časové okno: V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v sérovém železa, kde výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Změna markerů metabolismu železa a anémie - hemoglobin
Časové okno: V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Procentuální změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě, kde výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Změna markerů metabolismu železa a anémie – celková kapacita vazby železa
Časové okno: V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty celkové vazebné kapacity pro železo, kde výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Změna markerů metabolismu železa a anémie – retikulocyty
Časové okno: V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v retikulocytech, kde výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Změna markerů metabolismu železa a anémie – retikulocyty/erytrocyty %
Časové okno: V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v % retikulocytů/erytrocytů, kde výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Změna markerů metabolismu železa a anémie - Erytropoetin
Časové okno: V týdnu 8 a 20
Procentuální změna erytropoetinu v 8. a 20. týdnu. Výchozí hodnota erytropoetinu je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
V týdnu 8 a 20
Změna markerů metabolismu železa a anémie – erytrocyty
Časové okno: V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v erytrocytech, kde výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Změna markerů metabolismu železa a anémie - hematokrit
Časové okno: V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Procentuální změna hematokritu od výchozí hodnoty, kde výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Změna markerů metabolismu železa a anémie - Feritin
Časové okno: V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Procento změny feritinu oproti výchozí hodnotě, kde výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Změna markerů metabolismu železa a anémie – rozpustný transferinový receptor
Časové okno: V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty u rozpustného transferinového receptoru, kde výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Změna markerů metabolismu železa a anémie - saturace transferinu
Časové okno: V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v saturaci transferinu, kde výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Změna markerů metabolismu železa a anémie – kapacita vazby nenasyceného železa
Časové okno: V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve vazebné kapacitě nenasyceného železa, kde výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Změna markerů metabolismu železa a anémie – krevní destičky
Časové okno: V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Procento změny krevních destiček od výchozí hodnoty, kde výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Změna markerů metabolismu železa a anémie – leukocyty
Časové okno: V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Procento změny od výchozí hodnoty v leukocytech, kde výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
V týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Změna markerů metabolismu železa a anémie – výbuchy
Časové okno: Ve 2. a 4. týdnu
Změna od výchozí hodnoty v % blastů v týdnech 2 a 4. Výchozí hodnota % blastů je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
Ve 2. a 4. týdnu
Změna obsahu železa v játrech
Časové okno: Měřeno v týdnu 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v obsahu železa v játrech hodnocená pomocí MRI. Výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
Měřeno v týdnu 24
Změna farmakodynamického biomarkeru - pSTAT3
Časové okno: V den 1 a v týdnech 4 a 24
Procentuální změna v %pSTAT stimulovaných CD3+/4+ T buňkách v den 1 (po dávce), týden 4 a týden 24. Výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota před podáním dávky z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (1. den před podáním).
V den 1 a v týdnech 4 a 24
Změna farmakodynamického biomarkeru - poměr pSTAT3/tSTAT3
Časové okno: V den 1 a v týdnech 4 a 24
Procentuální změna poměru %pSTAT/%tSTAT stimulovaných CD3+/4+ T buněk v den 1 (po dávce), týden 4 a týden 24. Výchozí hodnota je definována jako poslední hodnota před podáním dávky z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (1. den před podáním).
V den 1 a v týdnech 4 a 24
Změna zánětlivých markerů – C-reaktivní protein (CRP)
Časové okno: Ve 2., 12. a 24. týdnu
Procentuální změna C-reaktivního proteinu v týdnech 2, 12 a 24. Výchozí hodnota C-reaktivního proteinu je definována jako poslední hodnota z výchozího období před nebo v den podání první dávky momelotinibu (základní návštěva).
Ve 2., 12. a 24. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sierra Oncology LLC - a GSK company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

18. července 2017

Dokončení studie (Aktuální)

15. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. srpna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. srpna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

5. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

19. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GS-US-352-1672

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární myelofibróza (PMF)

Klinické studie na MMB

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit