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原発性骨髄線維症（PMF）または真性多血症後または本態性血小板血症後骨髄線維症（PV/ET MF後）の輸血依存成人におけるモメロチニブ

2023年6月14日 更新者：Sierra Oncology LLC - a GSK company

原発性骨髄線維症（PMF）または真性多血症後または本態性血小板血症後骨髄線維症（PV/ET MF後）の輸血依存性被験者におけるモメロチニブの第2相、非盲検、翻訳生物学研究

この研究では、モメロチニブ（MMB）による治療後の輸血依存性骨髄線維症成人における輸血非依存性反応率を評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

41

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ
      • Orange、California、アメリカ
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ
      • New York、New York、アメリカ
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • PMFまたはPost PV/ET-MFの診断
  • -研究者の意見では、骨髄線維症治療が必要です
  • -動的国際予後スコアリングシステム（DIPSS）によって定義された高リスクまたは中間-2リスクまたはDIPSSによって定義され、症候性脾腫および/または肝腫大に関連する中等度-1リスク
  • -ベースラインでの輸血依存性、MMBの初回投与前の8週間の4 U以上の赤血球（RBC）輸血として定義

  • -以下によって証明される許容可能な臓器機能：

    • 血小板数≧50×10^9/L
    • -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST / SGOT）およびアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT / SGPT）≤3 x正常の上限（ULN）またはASTまたはALT≤5 x ULN 研究者によって判断されたように、肝臓が疾患プロセスに関与している場合
    • -血清クレアチニン≤2.0mg / dLまたは計算されたクレアチニンクリアランス≥60mL /分
    • -直接ビリルビン≤2.0 x ULN
  • > 24週間の平均余命
  • 異性間性交に従事する出産の可能性のある男性と女性は、プロトコルで指定された避妊方法を使用することに同意する必要があります
  • 授乳中の女性は、MMB投与前に授乳を中止することに同意する必要があります
  • -インフォームドコンセントフォームを理解し、署名する意思がある

主な除外基準:

  • 以前の脾臓摘出
  • -MMBの初回投与前3か月以内の脾臓照射
  • MMBによる前治療
  • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の既知の陽性状態
  • -慢性活動性または急性ウイルス性A型、B型、またはC型肝炎感染（B型およびC型肝炎には検査が必要）、またはB型またはC型肝炎キャリア
  • -MMBの初回投与前2週間以内に強力なシトクロムP450 3A4（CYP3A4）インデューサーを使用
  • プロトコルごとの制御されていない併発疾患
  • -MMBの計画された最初の投与から21日以内のヤヌスキナーゼ（JAK）阻害剤による治療
  • -末梢神経障害の存在≥有害事象の共通用語基準（CTCAE）グレード2
  • -研究プロトコルの要件ごとにMRIを受けることを望まない、または受けられない
  • -ゲノミクスサンプリングに同意したくない

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：モメロチニブ
MMB 24 週間 (± 7 日間)
薬：MMB
モメロチニブ（MMB）錠を1日1回経口投与
他の名前：
  • GS-0387
  • CYT387

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週目までの輸血非依存の反応
時間枠：ベースラインから24週目まで
研究中の任意の時点で 12 週間以上輸血非依存になった被験者の割合。 被験者は、24 週間の治療期間中の 12 週間に RBC 輸血が行われなかった場合、試験では輸血に依存しないと見なされました。
ベースラインから24週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週目までの輸血反応率
時間枠：ベースラインから24週目まで
研究中の任意の時点で少なくとも 8 週間 RBC 輸血を受けていないものとして定義される、8 週間以上輸血に依存しない被験者の割合。
ベースラインから24週目まで
24週目の脾臓反応率
時間枠：24週目に測定
24 週目に MRI で測定したベースラインからの脾臓容積の 35% 以上の減少を達成した被験者の割合。
24週目に測定
24週目の総症状スコア（TSS）の奏効率
時間枠：24週目に測定
修正された骨髄増殖性腫瘍症状評価フォームの合計症状スコア (MPNSAF TSS) 日誌によって測定される、24 週目の TSS でベースラインから 50% 以上の減少を達成した被験者の割合。 総症状スコアは、MPN 患者の症状負荷と生活の質を評価するために開発された 8 項目のアンケートである修正 MPN-SAF TSS バージョン 2 を使用して評価されました。 修正された MPN-SAF TSS には 8 つの質問が含まれており、そのうちの 7 つが合計されてスコアが生成されました (含まれる質問には、疲労、早期満腹感、腹部の不快感、寝汗、かゆみ、骨の痛み、左側の肋骨の下の痛みに関するものがあります)。 ）。 各質問は 0 ～ 10 のスケールで採点され、数字が大きいほど症状が深刻であることを示します。 この調査では、TSS スケールの範囲は 0 から 70 です。 アンケートは、電子日記デバイスで毎日完了しました。
24週目に測定
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - ヘプシジンのベースラインからの変化 毎日の変化
時間枠：ベースライン時、1 日目、2、4、8、12、16、20、24 週目
ヘプシジンの 1 日あたりの変化 (nM) は、各研究来院時に投与後 6 時間の値から投与前の値を差し引いて計算されました。 ベースライン訪問時の毎日のヘプシジン変化は、6 時間間隔で得られた 2 つの値の差でした。 その日、モメロチニブは投与されなかった。
ベースライン時、1 日目、2、4、8、12、16、20、24 週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - トラフヘプシジン
時間枠：ベースライン時、1 日目、2、4、8、12、16、20、24 週目
トラフでのヘプシジンの中央値は、各研究訪問時に投与前に評価されました。
ベースライン時、1 日目、2、4、8、12、16、20、24 週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - 血清鉄
時間枠：2、4、8、12、16、20、24週目
血清鉄のベースラインからの変化率。ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与前またはその日のベースライン期間からの最後の値として定義されます (ベースライン訪問)。
2、4、8、12、16、20、24週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - ヘモグロビン
時間枠：2、4、8、12、16、20、24週目
ヘモグロビンのベースラインからの変化率。ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与前またはその日のベースライン期間からの最後の値として定義されます (ベースライン訪問)。
2、4、8、12、16、20、24週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - 総鉄結合容量
時間枠：2、4、8、12、16、20、24週目
総鉄結合能力のベースラインからの変化率。ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与前またはその日のベースライン期間からの最後の値として定義されます (ベースライン訪問)。
2、4、8、12、16、20、24週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - 網状赤血球
時間枠：2、4、8、12、16、20、24週目
網状赤血球のベースラインからの変化率。ここで、ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与前またはその日のベースライン期間からの最後の値として定義されます (ベースライン訪問)。
2、4、8、12、16、20、24週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - 網状赤血球/赤血球%
時間枠：2、4、8、12、16、20、24週目
網状赤血球/赤血球 % のベースラインからの変化率。ここで、ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与前またはその日のベースライン期間からの最後の値として定義されます (ベースライン訪問)。
2、4、8、12、16、20、24週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - エリスロポエチン
時間枠：8週目と20週目
8週目と20週目のエリスロポエチンの変化率。 ベースラインエリスロポエチン値は、モメロチニブ投与の初回投与前または初回投与日（ベースライン来院）のベースライン期間からの最後の値として定義される。
8週目と20週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - 赤血球
時間枠：2、4、8、12、16、20、24週目
赤血球のベースラインからの変化率。ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与前またはその日のベースライン期間からの最後の値として定義されます (ベースライン訪問)。
2、4、8、12、16、20、24週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - ヘマトクリット
時間枠：2、4、8、12、16、20、24週目
ヘマトクリットのベースラインからの変化率。ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与前またはその日のベースライン期間からの最後の値として定義されます (ベースライン訪問)。
2、4、8、12、16、20、24週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - フェリチン
時間枠：2、4、8、12、16、20、24週目
フェリチンのベースラインからの変化率。ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与前またはその日のベースライン期間からの最後の値として定義されます (ベースライン訪問)。
2、4、8、12、16、20、24週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - 可溶性トランスフェリン受容体
時間枠：2、4、8、12、16、20、24週目
可溶性トランスフェリン受容体のベースラインからの変化率。ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与前またはその日のベースライン期間からの最後の値として定義されます (ベースライン訪問)。
2、4、8、12、16、20、24週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - トランスフェリン飽和
時間枠：2、4、8、12、16、20、24週目
トランスフェリン飽和度のベースラインからの変化率。ここで、ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与前またはその日のベースライン期間からの最後の値として定義されます (ベースライン訪問)。
2、4、8、12、16、20、24週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - 不飽和鉄結合能力
時間枠：2、4、8、12、16、20、24週目
不飽和鉄結合能力のベースラインからの変化率。ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与前またはその日のベースライン期間からの最後の値として定義されます (ベースライン訪問)。
2、4、8、12、16、20、24週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - 血小板
時間枠：2、4、8、12、16、20、24週目
血小板のベースラインからの変化率。ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与前またはその日のベースライン期間からの最後の値として定義されます (ベースライン訪問)。
2、4、8、12、16、20、24週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - 白血球
時間枠：2、4、8、12、16、20、24週目
白血球のベースラインからの変化率。ここで、ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与前またはその日のベースライン期間からの最後の値として定義されます (ベースライン訪問)。
2、4、8、12、16、20、24週目
鉄代謝および貧血のマーカーの変化 - 芽球
時間枠：2週目と4週目
2 週目および 4 週目における芽球 % のベースラインからの変化。ベースライン芽球 % 値は、モメロチニブ投与の初回投与 (ベースライン来院) の前または当日のベースライン期間からの最後の値として定義されます。
2週目と4週目
肝鉄含有量の変化
時間枠：24週目に測定
MRIによって評価された肝鉄含有量のベースラインからの変化率。 ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与前またはその日のベースライン期間からの最後の値として定義されます (ベースライン来院)。
24週目に測定
薬力学バイオマーカーの変化 - pSTAT3
時間枠：1日目、4週目、24週目
1 日目 (投与後)、4 週目、24 週目における %pSTAT 刺激 CD3+/4+ T 細胞の変化率。 ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与日（1日目投与前）の前またはその日におけるベースライン期間からの最後の投与前値として定義される。
1日目、4週目、24週目
薬力学バイオマーカーの変化 - pSTAT3/tSTAT3 比
時間枠：1日目、4週目、24週目
%pSTAT/%tSTAT 刺激 CD3+/4+ T 細胞比の変化率 (1 日目 (投与後)、4 週目、24 週目)。 ベースライン値は、モメロチニブ投与の初回投与日（1日目投与前）の前またはその日におけるベースライン期間からの最後の投与前値として定義される。
1日目、4週目、24週目
炎症マーカーの変化 - C反応性タンパク質 (CRP)
時間枠：2、12、24週目
2、12、24 週目の C 反応性タンパク質の変化率。 ベースライン C 反応性タンパク質値は、モメロチニブ投与の初回投与前または初回投与日 (ベースライン来院) のベースライン期間からの最後の値として定義されます。
2、12、24週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sierra Oncology LLC - a GSK company

捜査官

  • スタディディレクター：Gilead Study Director、Gilead Sciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年1月29日

一次修了 (実際)

2017年7月18日

研究の完了 (実際)

2017年8月15日

試験登録日

最初に提出

2015年8月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年8月3日

最初の投稿 (推定)

2015年8月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年6月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年6月14日

最終確認日

2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GS-US-352-1672

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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