Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Momelotynib u dorosłych zależnych od transfuzji z pierwotnym zwłóknieniem szpiku (PMF) lub poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub zwłóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną (post-PV/ET MF)

14 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Sierra Oncology LLC - a GSK company

Otwarte, translacyjne badanie biologiczne fazy 2 momelotynibu u pacjentów zależnych od transfuzji z pierwotnym zwłóknieniem szpiku (PMF) lub poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub zwłóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną (post-PV/ET MF)

To badanie oceni odsetek odpowiedzi niezależnych od transfuzji u dorosłych pacjentów zależnych od transfuzji ze zwłóknieniem szpiku po leczeniu momelotynibem (MMB).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
      • Orange, California, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Diagnostyka PMF lub Post PV/ET-MF
  • Zdaniem badacza wymaga leczenia mielofibrozy
  • Wysokie ryzyko LUB pośrednie-2 ryzyko określone przez dynamiczny międzynarodowy system punktacji prognostycznej (DIPSS) LUB pośrednie-1 ryzyko określone przez DIPSS i związane z objawową splenomegalią i (lub) hepatomegalią
  • Zależne od transfuzji na początku badania, definiowane jako transfuzja ≥ 4 U krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 8 tygodni przed pierwszą dawką MMB

  • Akceptowalna funkcja narządu potwierdzona przez:

    • Liczba płytek krwi ≥ 50 x 10^9/l
    • Aminotransferaza asparaginianowa (AST/SGOT) i aminotransferaza alaninowa (ALT/SGPT) ≤ 3 x górna granica normy (GGN) lub AspAT lub AlAT ≤ 5 x GGN, jeśli wątroba jest zajęta procesem chorobowym według oceny badacza
    • Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 2,0 mg/dl lub obliczony klirens kreatyniny ≥ 60 ml/min
    • Bilirubina bezpośrednia ≤ 2,0 x GGN
  • Oczekiwana długość życia > 24 tygodnie
  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym, którzy angażują się w stosunki heteroseksualne, muszą wyrazić zgodę na stosowanie metod antykoncepcji określonych w protokole
  • Kobiety w okresie laktacji muszą wyrazić zgodę na przerwanie karmienia piersią przed podaniem MMB
  • Zrozumieć i chcieć podpisać formularz świadomej zgody

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Wcześniejsza splenektomia
  • Naświetlanie śledziony w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki MMB
  • Wcześniejsze leczenie MMB
  • Znany pozytywny status ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV)
  • Przewlekłe aktywne lub ostre wirusowe zapalenie wątroby typu A, B lub C (wymagane badanie w kierunku zapalenia wątroby typu B i C) lub nosiciel wirusa zapalenia wątroby typu B lub C
  • Stosowanie silnego induktora cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) w ciągu 2 tygodni przed podaniem pierwszej dawki MMB
  • Niekontrolowana choroba współistniejąca zgodnie z protokołem
  • Leczenie inhibitorem kinazy janusowej (JAK) w ciągu 21 dni od planowanej pierwszej dawki MMB
  • Obecność neuropatii obwodowej ≥ Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Stopień 2
  • Nie chcą lub nie mogą poddać się badaniu MRI zgodnie z wymaganiami zawartymi w protokole badania
  • Niechęć do wyrażenia zgody na pobieranie próbek genomicznych

Uwaga: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Momelotynib
MMB przez 24 tygodnie (± 7 dni)
Lek: MMB
Tabletka momelotynibu (MMB) podawana doustnie raz dziennie
Inne nazwy:
  • GS-0387
  • CYT387

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź niezależna od transfuzji do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Odsetek pacjentów, którzy uniezależnili się od transfuzji na ≥ 12 tygodni w dowolnym momencie badania. Pacjenta uznano za niezależnego od transfuzji w badaniu, jeśli nie przeprowadzono transfuzji czerwonych krwinek w jakimkolwiek 12-tygodniowym okresie podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
Od punktu początkowego do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi na transfuzję do tygodnia 24
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Odsetek pacjentów, którzy uniezależnili się od transfuzji na ≥ 8 tygodni, zdefiniowany jako brak transfuzji krwinek czerwonych przez co najmniej 8 tygodni w jakimkolwiek momencie badania.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Wskaźnik odpowiedzi śledziony w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Mierzone w 24. tygodniu
Odsetek pacjentów, u których osiągnięto zmniejszenie objętości śledziony o ≥ 35% w stosunku do wartości początkowej, mierzone za pomocą rezonansu magnetycznego w 24. tygodniu.
Mierzone w 24. tygodniu
Wskaźnik odpowiedzi w całkowitej punktacji objawów (TSS) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Mierzone w 24. tygodniu
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli ≥ 50% redukcję TSS w tygodniu 24. w porównaniu z wartością wyjściową, co zmierzono za pomocą zmodyfikowanego dzienniczka oceny objawów nowotworu mieloproliferacyjnego w formularzu całkowitej oceny objawów (ang. Total Symptom Score, MPNSAF TSS). Całkowitą punktację objawów oceniono za pomocą zmodyfikowanego kwestionariusza MPN-SAF TSS w wersji 2, składającego się z 8 pozycji, opracowanego w celu oceny nasilenia objawów i jakości życia pacjentów z MPN. Zmodyfikowany kwestionariusz MPN-SAF TSS zawierał 8 pytań, z których 7 zostało zsumowanych w celu wygenerowania wyniku (zawierały pytania dotyczące zmęczenia, wczesnego uczucia sytości, dyskomfortu w jamie brzusznej, nocnych potów, swędzenia, bólu kości i bólu pod żebrami po lewej stronie) ). Każde pytanie jest oceniane w skali od 0 do 10, gdzie wyższe liczby oznaczają cięższe objawy. W tym badaniu skala TSS mieści się w zakresie od 0 do 70. Kwestionariusz był wypełniany codziennie na elektronicznym dzienniczku.
Mierzone w 24. tygodniu
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości — zmiana dziennej zmiany hepcydyny w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Na początku badania, dzień 1., tygodnie 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Dzienna zmiana hepcydyny (w nM) została obliczona jako wartość przed podaniem dawki odjęta od wartości 6 godzin po podaniu dawki podczas każdej wizyty badawczej. Dzienna zmiana hepcydyny podczas wizyty początkowej była różnicą między 2 wartościami uzyskanymi w odstępie 6 godzin. W tym dniu nie podano momelotynibu.
Na początku badania, dzień 1., tygodnie 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości - przez hepcydynę
Ramy czasowe: Na początku badania, dzień 1., tygodnie 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Medianę hepcydyny w najniższym punkcie oceniano przed podaniem dawki podczas każdej wizyty w ramach badania.
Na początku badania, dzień 1., tygodnie 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości — żelazo w surowicy
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Procentowa zmiana stężenia żelaza w surowicy w stosunku do wartości wyjściowej, gdzie wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości - Hemoglobina
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Procentowa zmiana hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowej, gdzie wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości — całkowita zdolność wiązania żelaza
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Procentowa zmiana całkowitej zdolności wiązania żelaza w stosunku do wartości wyjściowej, gdzie wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości - retikulocyty
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w retikulocytach, gdzie wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości — retikulocyty/erytrocyty%
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Procentowa zmiana liczby retikulocytów/erytrocytów w stosunku do wartości wyjściowej, gdzie wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości - Erytropoetyna
Ramy czasowe: W 8. i 20. tygodniu
Procentowa zmiana erytropoetyny w 8. i 20. tygodniu. Wyjściową wartość erytropoetyny definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W 8. i 20. tygodniu
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości - erytrocyty
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Procentowa zmiana erytrocytów w stosunku do wartości początkowej, gdzie wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i anemii - hematokryt
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Procentowa zmiana hematokrytu w stosunku do wartości wyjściowej, gdzie wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości - ferrytyna
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Procentowa zmiana ferrytyny w stosunku do wartości początkowej, gdzie wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości - rozpuszczalny receptor transferyny
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Procentowa zmiana od wartości początkowej rozpuszczalnego receptora transferyny, gdzie wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości - wysycenie transferyny
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Procentowa zmiana wysycenia transferyny względem wartości wyjściowej, gdzie wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości – zdolność wiązania nienasyconego żelaza
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Procentowa zmiana zdolności wiązania nienasyconego żelaza w stosunku do wartości początkowej, gdzie wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości - płytki krwi
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Procentowa zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowej, gdzie wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości - leukocyty
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Procentowa zmiana leukocytów w stosunku do wartości początkowej, gdzie wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Zmiana markerów metabolizmu żelaza i niedokrwistości - wybuchy
Ramy czasowe: W tygodniach 2 i 4
Zmiana od wartości początkowej w % blastów w tygodniach 2 i 4. Wartość wyjściową % blastów definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2 i 4
Zmiana zawartości żelaza w wątrobie
Ramy czasowe: Mierzone w 24. tygodniu
Procentowa zmiana zawartości żelaza w wątrobie w stosunku do wartości wyjściowych, oceniana za pomocą MRI. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
Mierzone w 24. tygodniu
Zmiana w biomarkerze farmakodynamicznym - pSTAT3
Ramy czasowe: W 1. dniu oraz w 4. i 24. tygodniu
Procentowa zmiana limfocytów T CD3+/4+ stymulowanych %pSTAT w 1. dniu (po podaniu), 4. i 24. tygodniu. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość przed podaniem dawki z okresu początkowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (Dzień 1 przed podaniem dawki).
W 1. dniu oraz w 4. i 24. tygodniu
Zmiana biomarkera farmakodynamicznego - stosunek pSTAT3/tSTAT3
Ramy czasowe: W 1. dniu oraz w 4. i 24. tygodniu
Procentowa zmiana stosunku %pSTAT/%tSTAT stymulowanych limfocytów T CD3+/4+ w dniu 1 (po podaniu dawki), w 4. i 24. tygodniu. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość przed podaniem dawki z okresu początkowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (Dzień 1 przed podaniem dawki).
W 1. dniu oraz w 4. i 24. tygodniu
Zmiana markerów stanu zapalnego - białko C-reaktywne (CRP)
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 12 i 24
Procentowa zmiana białka C-reaktywnego w tygodniach 2, 12 i 24. Wyjściową wartość białka C-reaktywnego definiuje się jako ostatnią wartość z okresu wyjściowego przed lub w dniu podania pierwszej dawki momelotynibu (wizyta wyjściowa).
W tygodniach 2, 12 i 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sierra Oncology LLC - a GSK company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 lipca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 sierpnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

5 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

19 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GS-US-352-1672

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotne zwłóknienie szpiku (PMF)

Badania kliniczne na MMB

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj