Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Momelotinibi verensiirrosta riippuvaisilla aikuisilla, joilla on primaarinen myelofibroosi (PMF) tai Post-polycythemia Vera tai Post-essential trombosytemia myelofibroosi (post-PV/ET MF)

keskiviikko 14. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Sierra Oncology LLC - a GSK company

Vaihe 2, avoin, translaatiobiologinen tutkimus momelotinibistä verensiirrosta riippuvaisilla potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi (PMF) tai Post-polycythemia Vera tai Post-essential trombosytemia myelofibroosi (post-PV/ET MF)

Tässä tutkimuksessa arvioidaan verensiirrosta riippuvaisten aikuisten, joilla on myelofibroosi, verensiirrosta riippumattomien vasteiden määrä momelotinibihoidon (MMB) jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

41

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat
      • Orange, California, Yhdysvallat
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • PMF:n tai post PV/ET-MF:n diagnoosi
  • Edellyttää tutkijan mielestä myelofibroosihoitoa
  • Korkea riski TAI keskitaso-2 riski, jonka määrittelee dynaaminen kansainvälinen prognostinen pisteytysjärjestelmä (DIPSS) TAI keskitaso 1 riski, jonka DIPSS määrittelee ja liittyy oireiseen splenomegaliaan ja/tai hepatomegaliaan
  • Verensiirrosta riippuvainen lähtötilanteessa, määriteltynä ≥ 4 U punasolujen (RBC) siirtona 8 viikon aikana ennen ensimmäistä MMB-annosta

  • Hyväksyttävä elimen toiminta, jonka todistavat seuraavat:

    • Verihiutalemäärä ≥ 50 x 10^9/l
    • Aspartaattiaminotransferaasi (AST/SGOT) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT/SGPT) ≤ 3 x normaalin yläraja (ULN) tai ASAT tai ALT ≤ 5 x ULN, jos maksa on osallisena sairausprosessissa tutkijan arvioiden mukaan
    • Seerumin kreatiniini ≤ 2,0 mg/dl tai laskettu kreatiniinipuhdistuma ≥ 60 ml/min
    • Suora bilirubiini ≤ 2,0 x ULN
  • Odotettavissa oleva elinikä > 24 viikkoa
  • Heteroseksuaalisessa kanssakäymisessä olevien hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten on suostuttava käyttämään protokollan mukaisia ​​ehkäisymenetelmiä
  • Imettävien naisten on suostuttava imetyksen lopettamiseen ennen MMB:n antamista
  • Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi splenectomia
  • Pernan säteilytys 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä MMB-annosta
  • Aiempi hoito MMB:llä
  • Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tunnettu positiivinen tila
  • Krooninen aktiivinen tai akuutti virushepatiitti A-, B- tai C-infektio (testaus vaaditaan B- ja C-hepatiittia varten) tai hepatiitti B- tai C-hepatiitti
  • Vahvan sytokromi P450 3A4 (CYP3A4) indusoijan käyttö 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä MMB-annosta
  • Hallitsematon väliaikainen sairaus protokollan mukaan
  • Hoito Janus-kinaasin (JAK) estäjillä 21 päivän sisällä suunnitellusta ensimmäisestä MMB-annoksesta
  • Perifeerisen neuropatian esiintyminen ≥ Haittatapahtumien yleiset terminologiakriteerit (CTCAE), luokka 2
  • Ei halua tai ei pysty suorittamaan MRI:tä tutkimusprotokollan vaatimusten mukaisesti
  • Ei halua suostua genomiikan näytteenottoon

Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Momelotinibi
MMB 24 viikkoa (± 7 päivää)
Lääke: MMB
Momelotinibi (MMB) -tabletti, joka annetaan suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
  • GS-0387
  • CYT387

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verensiirrosta riippumaton vastaus viikolle 24 mennessä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka tulivat verensiirrosta riippumattomiksi ≥ 12 viikon ajan milloin tahansa tutkimuksen aikana. Kohdetta pidettiin tutkimuksesta riippumattomana verensiirrosta, jos punasolujen siirtoa ei tapahtunut minkään 12 viikon aikana 24 viikon hoitojakson aikana.
Lähtötilanteesta viikkoon 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verensiirtovaste viikolle 24 mennessä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka tulivat verensiirrosta riippumattomiksi ≥ 8 viikon ajaksi, määriteltynä punasolujen siirtoa ei ole tehty vähintään 8 viikon aikana milloin tahansa tutkimuksen aikana.
Lähtötilanteesta viikkoon 24
Pernan vastenopeus viikolla 24
Aikaikkuna: Mitattu viikolla 24
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joiden pernan tilavuus pieneni ≥ 35 % lähtötasosta mitattuna MRI:llä viikolla 24.
Mitattu viikolla 24
Vastausprosentti kokonaisoirepisteissä (TSS) viikolla 24
Aikaikkuna: Mitattu viikolla 24
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka saavuttivat ≥ 50 %:n laskun lähtötasosta TSS:ssä viikolla 24 mitattuna modifioidulla myeloproliferatiivisen kasvaimen oireiden arviointilomakkeen kokonaisoirepistemäärällä (MPNSAF TSS) -päiväkirjalla. Oireiden kokonaispistemäärä arvioitiin käyttämällä modifioitua MPN-SAF TSS Version 2 -kyselylomaketta, joka on 8 kohdan kyselylomake, joka on kehitetty arvioimaan MPN-potilaiden oireiden määrää ja elämänlaatua. Muokattu MPN-SAF TSS sisälsi 8 ​​kysymystä, joista 7 summattiin pistemäärän luomiseksi (sisältävät kysymykset liittyen väsymykseen, varhaiseen kylläisyyteen, vatsakipuihin, yöhikoiluun, kutinaan, luukipuun ja vasemman puolen kylkiluiden alle. ). Jokainen kysymys pisteytetään asteikolla 0-10, jossa korkeammat luvut osoittavat vakavampia oireita. Tässä tutkimuksessa TSS-asteikko on 0-70. Kyselylomake täytettiin päivittäin elektronisella päiväkirjalaitteella.
Mitattu viikolla 24
Muutos raudan aineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineissa - muutos lähtötasosta hepcidiinin päivittäisessä muutoksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 1. päivä, 2., 4., 8., 12., 16., 20. ja 24.
Hepsidiinin päivittäinen muutos (nM) laskettiin vähentämällä annosta edeltävä arvo kullakin tutkimuskäynnillä 6 tunnin annoksen jälkeisestä arvosta. Päivittäinen hepsidiinin muutos lähtötilanteessa oli ero kahden arvon välillä, jotka saatiin 6 tunnin välein. Momelotinibia ei annettu sinä päivänä.
Lähtötilanteessa 1. päivä, 2., 4., 8., 12., 16., 20. ja 24.
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - Hepcidinin kautta
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 1. päivä, 2., 4., 8., 12., 16., 20. ja 24.
Hepsidiinin mediaani alimmillaan arvioitiin ennen annosta kullakin tutkimuskäynnillä.
Lähtötilanteessa 1. päivä, 2., 4., 8., 12., 16., 20. ja 24.
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - Seerumin rauta
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Seerumin raudan prosenttimuutos lähtötasosta, jossa lähtötilanteen arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta tai päivänä (perustilanteen käynti).
Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - Hemoglobiini
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Hemoglobiinin prosenttimuutos lähtötilanteesta, jossa lähtötilanteen arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta tai päivänä (perustilanteen käynti).
Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos – raudan kokonaissitoutumiskyky
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Kokonaisraudan sitomiskapasiteetin prosenttimuutos lähtötasosta, jossa lähtötilanteen arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta tai päivänä (perustilanteen käynti).
Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - retikulosyytit
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Prosenttimuutos lähtötasosta retikulosyyteissä, jossa lähtötilanteen arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta tai päivänä (peruskäyntikäynti).
Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - retikulosyytit/erytrosyytit %
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Prosenttimuutos lähtötasosta retikulosyyteissä/erytrosyyteissä %, jossa lähtötilanteen arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta tai päivänä (peruskäyntikäynti).
Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - Erytropoietiini
Aikaikkuna: Viikoilla 8 ja 20
Erytropoietiinin prosentuaalinen muutos viikoilla 8 ja 20. Erytropoietiinin lähtöarvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta (peruskäyntikäynti) tai päivämääränä.
Viikoilla 8 ja 20
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - Erytrosyytit
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Prosenttimuutos lähtötasosta erytrosyyteissä, jossa lähtötilanteen arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta tai päivämääränä (perustilanteen käynti).
Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - Hematokriitti
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Hematokriitin prosenttimuutos lähtötasosta, jossa lähtötilanteen arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta tai päivänä (perustilanteen käynti).
Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - Ferritiini
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Ferritiinin prosenttimuutos lähtötasosta, jossa lähtötilanteen arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibin annosta tai päivänä (perustilanteen käynti).
Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - Liukoinen transferriinireseptori
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Prosenttimuutos lähtötasosta liukoisessa transferriinireseptorissa, jossa lähtötilanteen arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibin annosta tai päivänä (perustilanteen käynti).
Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - Transferriinikyllästyminen
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Prosenttimuutos lähtötasosta transferriinisaturaatiossa, jossa lähtötilanteen arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibin annosta tai päivänä (perustilanteen käynti).
Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - Tyydyttymättömän raudan sitoutumiskyky
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Tyydyttymättömän raudan sitoutumiskapasiteetin prosenttimuutos lähtötilanteesta, jossa lähtötilanteen arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta tai päivämääränä (perustilanteen käynti).
Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - verihiutaleet
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Verihiutaleiden prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta, jossa lähtötilanteen arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta tai päivänä (perustilanteen käynti).
Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - Leukosyytit
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Leukosyyttien prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta, jossa lähtötilanteen arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta tai päivänä (perustilanteen käynti).
Viikoilla 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
Rautaaineenvaihdunnan ja anemian merkkiaineiden muutos - räjähdys
Aikaikkuna: Viikoilla 2 ja 4
Muutos lähtötilanteesta prosentteina blasteissa viikoilla 2 ja 4. Perustason blastien prosentuaalinen arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta tai päivänä (peruskäyntikäynti).
Viikoilla 2 ja 4
Muutos maksan rautapitoisuudessa
Aikaikkuna: Mitattu viikolla 24
MRI:llä arvioitu maksan rautapitoisuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta. Perustason arvo määritellään viimeiseksi arvoksi lähtötilanteesta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta (peruskäyntikäynti) tai päivämääränä.
Mitattu viikolla 24
Muutos farmakodynamiikan biomarkkerissa - pSTAT3
Aikaikkuna: Päivänä 1 ja viikoilla 4 ja 24
Prosenttimuutos %pSTAT-stimuloiduissa CD3+/4+ T-soluissa päivänä 1 (annoksen jälkeen), viikolla 4 ja viikolla 24. Perustason arvo määritellään viimeiseksi annosta edeltäväksi arvoksi lähtötilanteelta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta (päivän 1 esiannostus) tai päivämääränä.
Päivänä 1 ja viikoilla 4 ja 24
Muutos farmakodynamiikan biomarkkerissa - pSTAT3/tSTAT3-suhde
Aikaikkuna: Päivänä 1 ja viikoilla 4 ja 24
Prosenttimuutos %pSTAT/%tSTAT-stimuloidussa CD3+/4+ T-solusuhteessa päivänä 1 (annoksen jälkeen), viikolla 4 ja viikolla 24. Perustason arvo määritellään viimeiseksi annosta edeltäväksi arvoksi lähtötilanteelta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta (päivän 1 esiannostus) tai päivämääränä.
Päivänä 1 ja viikoilla 4 ja 24
Muutos tulehdusmerkkiaineissa – C-reaktiivinen proteiini (CRP)
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 12 ja 24
Prosenttimuutos C-reaktiivisessa proteiinissa viikoilla 2, 12 ja 24. Perustason C-reaktiivisen proteiinin arvo määritellään viimeiseksi arvoksi perusjaksolta ennen ensimmäistä momelotinibi-annosta (peruskäyntikäynti) tai päivämääränä.
Viikoilla 2, 12 ja 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sierra Oncology LLC - a GSK company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 29. tammikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 18. heinäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 15. elokuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. elokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. elokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 5. elokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 19. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GS-US-352-1672

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen myelofibroosi (PMF)

Kliiniset tutkimukset MMB

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Nigeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa