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소아 간질성 폐질환(ILD)의 하이드록시클로로퀸(HCQ) (HCQ-chILD-EU)

2025년 11월 18일 업데이트: Matthias Griese

소아 ILD의 하이드록시클로로퀸: 하이드록시클로로퀸(HCQ)의 효능과 안전성을 평가하기 위해 병렬 그룹에서 무작위 통제를 시작한 다음 위약을 활성 약물로 전환하고 병렬 그룹에서 무작위 통제를 중단합니다.

이것은 탐색적 2a상, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 평행군, 소아 장애가 있는 피험자에서 하이드록시클로로퀸의 시작 또는 중단을 조사하는 다국적 연구입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 소아 ILD에서 하이드록시클로로퀸(HCQ)에 대한 탐색적, 전향적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 조사입니다. 치료는 환자의 필요에 따라 순서대로 시작할 수 있는 START 및 STOP 블록으로 구성됩니다. 각 환자는 각 블록에 한 번만 참여할 수 있습니다. START 블록에서 피험자는 병렬 그룹으로 무작위 배정되고 위약 그룹은 활성 약물로 전환됩니다. STOP 블록에서 HCQ 대상자는 위약 또는 HCQ로 치료받은 병렬 그룹으로 무작위 배정되어 효능 평가를 위한 HCQ 철회를 조사합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

35

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • Charité Berlin, Klinik für Pädiatrie
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, 독일, 72076
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Tübingen
    • Bavaria
      • München, Bavaria, 독일, 80337
        • Klinikum der Universität München, Haunersches Kinderspital
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, 독일, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt, Pneumologie, Allergologie, Mukoviszidose
      • Giessen, Hesse, 독일, 35385
        • Justus-Liebig-Universität, Allgemeine Pädiatrie u. Neonatologie
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, 독일, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, 독일, 44791
        • St. Joseph- und St. Elisabeth Hospital gGmbH
      • Essen, North Rhine-Westphalia, 독일, 45122
        • Uniklinikum Essen, Pädiatrische Pneumologie
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, 독일, 04103
        • Klinik u. Poliklinik für Kinder- u. Jugendmedizin der Universität Leipzig

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 환자는 연구에 포함되기 위해 기준선(방문 1과 2 사이) 동안 임상적으로 안정적이어야 합니다.

    1. 이를 결정하기 위해 주치의는 실내 공기 또는 O2 보충을 하는 환자를 위해 실내 공기 중 SpO2를 사용할 수 있습니다. SpO2의 절대 차이는 방문 1과 방문 2 사이에 ≥ 5%가 아닐 것으로 예상됩니다. 호흡 지원 환자의 경우 요약 주요 매개변수는 방문 1과 방문 2와 방문 사이에 ≥ 20% 변경되지 않아야 합니다.
    2. 방문 1과 2 사이에 다른 약물에 큰 변화가 없음
  2. 성숙한 신생아 ≥ 임신 37주, 연령 ≥ 3주 및 < 2세 또는 영유아 및 어린이(≥ 2y 및 < 18y) 또는 성인(≥ 18 및 ≤ 30y) 또는 이전 조산(≤ 37주 임신) 아기 또는 어린이 및 성인 아동이 유전적으로 진단된 경우 모든 연령의 대상(포함 기준 3 참조)

  3. 다음 방법 중 적어도 하나로 정의되는 만성(기간 ≥ 3주) 미만성 실질 폐 질환(DPLD = chILD)의 진단:

    1. SFTPC, SFTPB, ABCA3, TTF1(Nkx2-1)에 돌연변이가 있는 환자, 예를 들어 TBX4, NPC2, NPC1, NPB, COPA, LRBA 및 기타 유전자에 특정 돌연변이가 있는 극히 드문 개체를 포함하여 유전적으로 진단된 계면활성제 기능 장애 장애. 이 경우 이전에 조산(37주 미만)한 아기 또는 모든 연령대의 성인도 연구에 포함될 수 있습니다.

    2. 조직학적 진단을 받은 아동

      • 유아기 만성 폐렴(CPI)
      • 박리성 간질성 폐렴(DIP)
      • 리포이드성 폐렴/콜레스테롤성 폐렴
      • 비특이적 간질성 폐렴(NSIP)
      • GMCSF-Ra/b 및 GMCSF 자가항체에서 돌연변이를 배제한 후의 PAP*
      • 일반적인 간질성 폐렴(UIP)
      • 여포성 기관지염/세기관지염/림프구성 간질성 폐렴(LIP)
      • 원발성 폐 침범이 있는 저장 질환(예: 니만 픽)
      • 헤르만스키-푸들락 증후군
      • 특발성 폐출혈(혈철소증)*
      • 아동을 진단하는 기타 조직학, 특히 위 패턴의 조합, 그러나 배타적이지는 않음
  4. 차단 시작: 지난 12주 동안 HCQ 치료 없음 중지 차단: 적어도 지난 12주 동안 안정적인 HCQ 치료
  5. 피험자 및/또는 법적 대리인이 임상 시험의 특성 및 개별 결과를 이해할 수 있는 능력.
  6. 피험자(피험자가 능력이 있는 경우)와 대리인(미성년자)의 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서는 특정 시험 절차가 시작되기 전에 이용 가능해야 합니다.

(*특징적인 폐 세척 세포학(PAS 염색, Fe 염색), CT 패턴 또는 자가항체(교교세포, endomysium; cANCA) 및 임상 경과에 의해 폐 생검이 없는 경우 진단될 수 있습니다.)

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 제시하는 피험자는 시험에 포함되지 않습니다.

  • 주로 발달 장애와 관련된 아동
  • 결함이 있는 폐포화를 반영하는 성장 이상과 주로 관련된 아동
  • 만성 흡인과 관련된 아동
  • 면역 결핍과 관련된 아동
  • 폐 혈관 구조의 이상과 관련된 아동
  • 장기 이식/장기 거부/GvHD 관련 아동
  • 재발성 감염과 관련된 아동
  • 급성 중증 감염성 악화
  • HCQ 또는 정제의 다른 성분(락토스-일수화물, 포비돈, 옥수수 전분, 스테아르산마그네슘, 히프로멜로스, 마크로골 또는 이산화티타늄(E 171), 이산화규소 또는 만니톨), 자당-옥타아세테이트 또는 사카린나트륨에 대해 알려진 과민증.
  • 입증된 망막병증 또는 황반병증
  • 포도당-6-인산-탈수소효소 결핍으로 인해 favism 또는 용혈성 빈혈이 발생함
  • 중증 근무력증
  • 조혈 장애
  • 임신 및 수유(임신 가능성이 있는 여성은 시험 기간 동안 그리고 HCQ 치료 종료 후 3개월까지 의학적으로 허용되는 피임법을 시행해야 하며, 임신 테스트(혈청 또는 소변) 음성이 방문 1에서 존재해야 합니다. 가임 연령 및 성관계가 알려지거나 가능성이 있는 경우에만. 임신 테스트가 필요한지 여부를 결정하는 것은 주치의의 재량과 책임입니다. 신뢰할 수 있는 피임법은 체계적인 피임법(경구, 임플란트, 주사)입니다. 수술로 불임이 된 여성도 실험에 참여할 수 있습니다. 연구자의 재량에 따라 금욕도 피임 방법으로 인정됩니다. 초경 이후 여아는 부모 중 한 명 이상이 참석한 상태에서 피임법에 대한 상담을 받아야 하며, 이를 환자 기록에 기록해야 한다.
  • 현재 임상 시험 동안 다른 임상 시험에 참여하거나 사용된 약물의 4 반감기 시간을 초과하지 않고 최소 1주일.
  • 유전성 갈락토스 불내성, 락타아제 결핍 또는 포도당-갈락토스-흡수 장애

  • 사구체 여과율(GFR)로 정의되는 스크리닝 시 신부전

    • < 40mL/분/1.73 3~8주령 환자의 m2
    • < 60mL/분/1.73 8주 이상 환자의 m2 (KDIGO 가이드라인 2012, K/DOQI 가이드라인 2002)
  • 간질환, 소화기질환, 혈액질환, 간질 또는 기타 신경질환, 건선, 포르피린증(주치의의 판단에 따름)
  • 치료 의사의 재량에 따라 잠재적으로 다른 신독성 또는 간독성 약물의 동시 처방

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: HCQ 블록 베룸 시작

하이드록시클로로퀸 설페이트(HCQ, Quensyl)를 4주 동안 투여합니다. 초기 7일간은 저녁에 1회 경구 투여로 체중 kg당 10mg/일의 로딩 용량을 투여한 후, 이후 3주간은 체중 kg당 6.5mg/일로 감량합니다. 최대 일일 투여량은 400mg입니다.

이후 4주 동안 하이드록시클로로퀸 설페이트(HCQ, Quensyl)를 투여합니다. 첫 주에는 저녁에 1회 경구 투여로 체중 kg당 10mg/일의 로딩 용량을 투여한 후, 이후 3주간은 체중 kg당 6.5mg/일로 투여합니다.
의약품: 황산하이드록시클로로퀸
약물을 적용하여 리소좀 pH를 수정합니다.
다른 이름들:
  • 퀜실
위약 비교기: HCQ 블록 플라시보 시작

4주 동안 위약을 투여하였으며, 초기 부하 용량은 10 mg/kg 체중/일, 경구 투여, 저녁에 1일 1회 투여하여 7일간 투여 후, 3주 동안 6.5 mg/kg 체중/일로 감량하였습니다. 최대 일일 투여량은 400 mg입니다.

그 후 4주 동안 황산 히드록시클로로퀸(HCQ, 퀸실)을 투여하였습니다. 첫 주 부하 용량은 10 mg/kg 체중/일, 경구 투여, 저녁에 1일 1회 투여하였으며, 이후 3주 동안 6.5 mg/kg 체중/일로 투여하였습니다.
다른: 위약
리소좀 pH를 수정하지 않도록 위약을 적용하십시오.
다른 이름들:
  • 다른 이름 없음
실험적: HCQ 블록 베룸 중지
히드록시클로로퀸 설페이트(HCQ, Quensyl)의 개별 용량은 체중 1kg당 6-10mg을 경구 투여하며, 저녁에 1일 1회 투여합니다. 최대 일일 용량은 400mg입니다. 환자가 시험에 포함된 용량은 3개월 동안 계속되었습니다. 그 후 약물 투여를 중단하고 환자를 추가로 3개월 동안 추적 관찰했습니다.
의약품: 황산하이드록시클로로퀸
약물을 적용하여 리소좀 pH를 수정합니다.
다른 이름들:
  • 퀜실
위약 비교기: HCQ 블록 플라시보 중단
위약의 개별 용량은 체중 1kg당 6-10mg/일, 경구 투여, 저녁에 하루 한 번; 최대 일일 용량은 400mg입니다. 시험에 포함된 환자의 용량은 3개월 동안 계속되었습니다. 그런 다음 약물을 중단하고 HCQ를 투여받은 환자는 추가로 3개월 동안 약물 없이 추적 관찰됩니다.
다른: 위약
리소좀 pH를 수정하지 않도록 위약을 적용하십시오.
다른 이름들:
  • 다른 이름 없음

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
산소화 변화(치료에 대한 반응의 유무)는 산소 포화도 변화 >=5%, 또는 호흡수 변화 >=20%, 또는 필요한 호흡 지원 변화로 정의됨
기간: 시작 블록: A,B는 4주 후, C,D는 8주 후; 중지 블록: E,F는 12주 후, G,H는 24주 후
5분간 휴식 후 및 산소 공급이 있었다면 중단 후 측정한 산소 포화도. 산소화 변화(치료에 대한 반응 유무)는 산소 포화도 변화 >=5%, 또는 호흡수 변화 >=20%, 또는 필요한 호흡 지원 변화로 정의됩니다.
시작 블록: A,B는 4주 후, C,D는 8주 후; 중지 블록: E,F는 12주 후, G,H는 24주 후

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
산소화 변화 (치료에 대한 반응 유무)는 산소 포화도 변화 >=3%, 또는 호흡 속도 변화 >=20%, 또는 필요한 호흡 지원 변화로 정의됨
기간: 시작 블록: A,B는 4주 후에, C,D는 8주 후에; 중단 블록: E,F는 12주 후에, G,H는 24주 후에
5분간 휴식 후와 산소 공급 중단 후(산소가 공급된 경우) 측정된 산소 포화도. 산소화 변화(치료에 대한 반응 유무)는 산소 포화도 변화 >=3%, 또는 호흡수 변화 >=20%, 또는 필요한 호흡 지원 변화로 정의됨
시작 블록: A,B는 4주 후에, C,D는 8주 후에; 중단 블록: E,F는 12주 후에, G,H는 24주 후에
실내 공기 중 산소포화도 변화 (%)
기간: 시작 블록: A,B는 4주 후에, C,D는 8주 후에; 중단 블록: E,F는 12주 후에, G,H는 24주 후에
휴식 시 실내 공기 중 산소 포화도
시작 블록: A,B는 4주 후에, C,D는 8주 후에; 중단 블록: E,F는 12주 후에, G,H는 24주 후에
상온 공기 중 호흡수 변화(회/분)
기간: 시작 블록: 4주 후 A,B 및 8주 후 C,D; 중지 블록: 12주 후 E,F 및 24주 후 G,H
휴식 시 실내 공기에서 측정된 호흡수(분당 호흡 횟수)
시작 블록: 4주 후 A,B 및 8주 후 C,D; 중지 블록: 12주 후 E,F 및 24주 후 G,H
삶의 질 변화 (chILD 특이적)
기간: 시작 블록: A,B는 4주 후, C,D는 8주 후; 중단 블록: E,F는 12주 후, G,H는 24주 후
삶의 질(chILD 특정) 설문지. 5점 응답 척도가 사용되었습니다(0 = 전혀 문제되지 않음; 1 = 거의 문제되지 않음; 2 = 가끔 문제됨; 3 = 자주 문제됨; 4 = 거의 항상 문제됨). 항목들은 역코딩되어 0-100 척도로 선형 변환되었습니다(0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). 높은 점수는 더 나은 건강관련 삶의 질(HrQoL)을 나타냅니다.
시작 블록: A,B는 4주 후, C,D는 8주 후; 중단 블록: E,F는 12주 후, G,H는 24주 후
삶의 질 변화 (총 점수)
기간: 시작 블록: 4주 후 A,B 및 8주 후 C,D; 중지 블록: 12주 후 E,F 및 24주 후 G,H
삶의 질(총점) 설문지. 5점 응답 척도를 사용했습니다(0 = 전혀 문제 없음; 1 = 거의 문제 없음; 2 = 가끔 문제 있음; 3 = 자주 문제 있음; 4 = 거의 항상 문제 있음). 항목들은 역코딩되어 0-100 척도로 선형 변환되었습니다(0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). 높은 점수는 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
시작 블록: 4주 후 A,B 및 8주 후 C,D; 중지 블록: 12주 후 E,F 및 24주 후 G,H
BMI 백분위 변화
기간: 시작 블록: 4주 후 A,B 및 8주 후 C,D; 중단 블록: 12주 후 E,F 및 24주 후 G,H
연령 및 성별 관련 차이에 적응하기 위한 BMI 백분위수
시작 블록: 4주 후 A,B 및 8주 후 C,D; 중단 블록: 12주 후 E,F 및 24주 후 G,H
LDH 변화 (U/ml)
기간: 시작 블록: A,B는 4주 후, C,D는 8주 후; 중단 블록: E,F는 12주 후, G,H는 24주 후
락테이트 탈수소효소
시작 블록: A,B는 4주 후, C,D는 8주 후; 중단 블록: E,F는 12주 후, G,H는 24주 후
강제폐활량(FVC)의 절대 변화량 (참조 인구의 예측값 대비 %)
기간: 시작 블록: A,B는 4주 후, C,D는 8주 후; 중지 블록: E,F는 12주 후, G,H는 24주 후
정상 참고 인구의 %로 표현된 예측 FVC (Quanjer PH, Brazzale DJ, Boros PW 등. 폐활량 측정을 위한 2012년 글로벌 폐 이니셔티브 모든 연령 참조 방정식 채택의 함의. Eur Respir J. 2013;42:1046-54.) 두 측정 간 예측 FVC %의 절대 변화가 보고됩니다.
시작 블록: A,B는 4주 후, C,D는 8주 후; 중지 블록: E,F는 12주 후, G,H는 24주 후
1초간 노력성 호기량(FEV1)의 절대 변화 (% 기준 인구 예측값)
기간: 시작 블록: A,B 4주 후 및 C,D 8주 후; 중단 블록: E,F 12주 후 및 G,H 24주 후
정상 참고 인구의 %로 표현된 FEV1 예측값 (Quanjer PH, Brazzale DJ, Boros PW 등. 폐활량 측정을 위한 2012년 글로벌 폐 이니셔티브 모든 연령 참고 방정식 채택의 의미. Eur Respir J. 2013;42:1046-54.). 두 측정 간 FEV1 % 예측값의 절대적 변화가 보고됩니다.
시작 블록: A,B 4주 후 및 C,D 8주 후; 중단 블록: E,F 12주 후 및 G,H 24주 후
평균 호기 유량의 절대 변화 (생체 용량의 25~75% 사이) (MEF25-75) (참조 인구 대비 예측값의 %)
기간: 시작 블록: A,B는 4주 후, C,D는 8주 후; 중지 블록: E,F는 12주 후, G,H는 24주 후
정상 참조 인구의 %로 표현된 MEF25-75 예측값(Quanjer PH, Brazzale DJ, Boros PW 등. 폐활량 측정을 위한 2012년 글로벌 폐 이니셔티브 모든 연령 참조 방정식 채택의 의미. Eur Respir J. 2013;42:1046-54.). 두 측정 사이의 MEF25-75 % 예측값의 절대 변화가 보고됩니다.
시작 블록: A,B는 4주 후, C,D는 8주 후; 중지 블록: E,F는 12주 후, G,H는 24주 후
6분 보행 검사(6MWT) 거리의 절대적 변화(참조 인구의 예측치 대비 %)
기간: 시작 블록: A,B는 4주 후, C,D는 8주 후; 중지 블록: E,F는 12주 후, G,H는 24주 후
연령과 성별에 따른 예측 거리의 %로 표현된 6분 보행 거리. Ulrich et al, 6분 보행 검사의 참고값. BMC Pulm Med. 2013년 8월 5일:13:49. doi: 10.1186/1471-2466-13-49. 두 시간점 간 두 측정값의 절대 차이가 보고됩니다.
시작 블록: A,B는 4주 후, C,D는 8주 후; 중지 블록: E,F는 12주 후, G,H는 24주 후

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Matthias Griese

수사관

  • 수석 연구원: Matthias Griese, Hauner Children´s Hospital, LMU

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 8월 21일

기본 완료 (실제)

2019년 6월 27일

연구 완료 (실제)

2020년 9월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 11월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 11월 24일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 11월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 12월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 18일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EudratCT:2013-003714-40

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

간질성 폐질환에 대한 임상 시험

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