A CK-2127107 vizsgálata spinális izomsorvadásban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• Képes megérteni és aláírni a 18 éves vagy annál idősebb betegek informált beleegyező nyilatkozatát (ICF). A 18 évnél fiatalabb betegek esetében a betegek szülőjének/törvényes gyámjának írásos beleegyezését kell adnia a vizsgálatban való részvétel előtt, és tájékozott hozzájárulást kell beszereznie a legalább 12 éves kiskorúaktól, ha azt a rendelet előírja. .
• Genetikailag megerősített SMA diagnózisú, II-es, III-as vagy IV-es típusú és legalább 12 éves férfiak vagy nők
• Az ambuláns betegeknek, miután önállóan elérték az álló helyzetet, a 6 perces sétatesztben legalább egy kört (legalább 50 métert) meg kell tudniuk tenni 6 percen belül segítség nélkül.
• Nem járóbetegek (azok az egyének, akiknek ténylegesen szükségük van kerekesszékre minden mozgási szükséglethez; fel tudnak állni vagy járni rövid távolságokat, de nem képesek 50 métert segítség nélkül 6 perc alatt megtenni). A nem járóbeteg betegeknek 3 órán keresztül folyamatosan el kell viselniük a függőleges ülőhelyzetet, alátámasztva
• Hammersmith (HFMS-E) pontszám ≥ 10 és ≤ 54
• A könyökhajlítás és a térdhajlítás kontraktúrája ≤ 90 fok
• A vizsgálat előtti klinikai laboratóriumi eredmények a normál tartományon belül vannak, vagy ha a normál tartományon kívül esnek, akkor a vizsgáló azt klinikailag nem tartja jelentősnek
• Képes lenyelni az orális felfüggesztést, és a nyomozó véleménye szerint ezt várhatóan a tárgyalás időtartama alatt is képes lesz lenyelni. Etetőszondán keresztül történő beadás nem megengedett.
• Forced vital kapacitás (FVC) > 20% előre jelzett

• A pubertás kort elért férfibetegeknek bele kell járulniuk a következők valamelyikébe a szűréstől kezdve a vizsgálati készítmény utolsó adagját követő 10 hétig, kivéve, ha vazektómián estek át, és a spermiumszám igazolt nulla:

  • Tartózkodjon a szexuális kapcsolattól, VAGY
  • Heteroszexuális érintkezés esetén óvszert kell használniuk, és fogamzóképes nőtársuknak rendkívül hatékony fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk*

• Azokat a női betegeket, akiknél megvolt az első menstruáció, fogamzóképesnek kell tekinteni, kivéve, ha anatómiailag és fiziológiailag nem képesek teherbe esni. Ha fogamzóképes korú, a nőbetegeknek:

  • Legyen negatív vizelet/szérum terhességi teszt a szűrővizsgálaton ÉS
  • Tartózkodjon a heteroszexuális érintkezéstől a szűréstől a vizsgálati készítmény utolsó adagja után 10 hétig VAGY

  • Heteroszexuális együttlét esetén rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert* kell alkalmaznia, és meg kell követelnie a férfi partnerektől az óvszer használatát a szűréstől számított 10 hétig a vizsgálati készítmény utolsó adagja után.

    *A rendkívül hatékony fogamzásgátló módszerek közé tartozik:

  • Orális, injekciós vagy beültetett hormonális fogamzásgátlási módszerek bevett alkalmazása
  • Méhen belüli eszköz (IUD) vagy intrauterin rendszer (IUS) elhelyezése
• A férfi betegeknek bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálati gyógyszer utolsó beadása után 10 hétig tartózkodjanak a spermiumok adományozásától.

Kizárási kritériumok:

• Jelentős túlérzékenység, intolerancia vagy allergia bármely gyógyszervegyülettel, élelmiszerrel vagy egyéb anyaggal szemben, kivéve, ha a vizsgáló jóváhagyta
• Kórházi ellátás a szűrést követő 2 hónapon belül
• Gyomor- vagy bélműtét vagy reszekció anamnézisében, amely potenciálisan megváltoztathatja az orálisan beadott gyógyszerek felszívódását és/vagy kiválasztását (vakbélműtét, sérvjavítás és/vagy kolecisztektómia megengedett)
• Klinikailag jelentős betegség a szűrést követő 4 héten belül
• Alkoholizmus vagy kábítószer-függőség a kórtörténetében a szűrést megelőző 2 éven belül
• Napi 10-nél több cigarettát (vagy ezzel egyenértékű dohányt) szívott el a szűrést megelőző 3 hónapon belül
• A beteg erős CYP3A4 inhibitort alkalmazott a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt 7 napon belül, vagy erős CYP3A4 induktort a vizsgálati gyógyszer első adagja előtti 14 napon belül.
• Bármilyen egyéb egészségügyi állapot, amely megzavarná a vizsgálat elvégzését, beleértve (de nem kizárólagosan) a jelentős ízületi fájdalmat vagy a mobilitást korlátozó ízületi gyulladást, valamint a folyamatos fájdalomcsillapító kezelést igénylő krónikus neuromuszkuláris fájdalmat
• Egyszerre két személy részvétele, akik ugyanabban a háztartásban élnek
• Részvétel bármely más vizsgált gyógyszer-vizsgálatban, amelyben a vizsgált gyógyszer átvétele a másik vizsgált gyógyszertől számított 30 napon vagy öt felezési időn belül történt, attól függően, hogy melyik a nagyobb, a szűrés előtt
• Az ALT vagy AST értéke meghaladja a normál érték felső határának (ULN) kétszeresét, vagy a teljes bilirubin értéke magasabb, mint a szűréskori ULN. Ezeket az értékeléseket a vizsgáló belátása szerint egyszer meg lehet ismételni (a szűrési időszakon belül)
• Jelenleg nusinersent szed, vagy a múltban szedte, vagy azt tervezi, hogy beveszi a vizsgálat során