재발성 또는 불응성 수모세포종을 가진 소아 피험자에서 TB-403에 대한 연구

포함 기준:

1. 서면동의서 제공(피험자 또는 법정대리인)
2. 6개월 이상 18세 미만이어야 합니다. 각 용량 코호트에 대해 처음 3명의 피험자는 2세 이상이어야 합니다.
3. MB, NB, ES 또는 ARMS의 조직학적으로 확인된 진단을 받음
4. 표준 치료 요법 후 문서화된 재발 또는 불응성이 있는 경우
5. MB에 대한 자기공명영상(MRI)(뇌[모든 코호트] 및 척수[코호트 4만], NB에 대한 컴퓨터 단층촬영(CT)/메타아이오도벤질구아니딘(MIBG) 스캔, 및 연구 치료제의 첫 투여 전 1개월 이내의 ES 또는 ARMS
6. 16세 이하 대상자에 대해 Lansky 점수 ≥ 40 또는 16세 이상 18세 미만 대상자에 대해 Karnofsky 점수 ≥ 40

7. 다음과 같이 정의되는 적절한 장기 기능을 갖습니다.

   • 말초 절대 호중구 수 ≥ 1.5 × 10^9/L
   • 혈소판 수 ≥ 100 × 10^9/L(이 수준에 도달하기 위한 수혈이 허용됨)
   • 헤모글로빈 ≥ 8mg/dL(이 수준에 도달하기 위한 수혈이 허용됨)
   • 국제 표준화 비율(INR) < 1.5; 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT) < 1.5 정상 상한(ULN)
   • 크레아티닌 청소율 > 50mL/min/1.73m2 또는 혈청 크레아티닌 ≤ 아래에 설명된 바와 같이 연령에 따라 지정된 최대값:
   • 6개월~3세: 혈청 크레아티닌 ≤ 0.4mg/dL
   • 3~13세: 혈청 크레아티닌 ≤ 0.7mg/dL
   • > 13세: 혈청 크레아티닌 ≤ 1mg/dL
   • 혈청 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 혈청 알라닌 아미노전이효소(ALT) < 2.5 × ULN; 혈청 빌리루빈 < 1.5 × ULN
8. 주기 1 1일 전 14일 이내에 두개골 고혈압 또는 경련 증상이 없음(항경련제 및 코르티코이드로 기존 증상을 조절할 수 있음)
9. 가임 여성의 경우, 수유 중이 아니어야 하며, 등록 전에 음성 임신 테스트(혈액 또는 소변, 조사자의 재량)를 받아야 하고 연구 참여 동안 효과적인 피임법을 사용해야 합니다. 여성은 TB-403의 마지막 투여 후 3개월 동안 효과적인 피임을 지속해야 합니다.
10. 성적으로 활동적인 남성의 경우 연구에 참여하는 동안 그리고 TB-403의 마지막 투여 후 3개월 동안 임신 가능성이 있는 여성과의 모든 성적 접촉 중에 라텍스 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다.
11. 내분비 결핍 또는 종양 관련 증상에 대한 코르티코스테로이드를 복용 중인 피험자의 경우, 연구 치료의 첫 번째 투여 전 최소 7일 동안 안정적인(또는 감소하는) 투여량을 유지해야 합니다.

제외 기준:

1. 연구자가 연구 참여를 방해하는 것으로 간주하는 임상적으로 중요한 질병이 있는 경우

2. 이전 항암 요법(예: 화학 요법, 면역 요법, 방사선 요법)의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되지 않았거나 현재 세포 독성 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법을 받고 있습니다. 피험자는 연구 치료의 첫 번째 용량과 관련하여 다음 타임라인 내에 있어야 합니다.

   • 골수억제 화학요법: 2주 이내에 받지 않아야 함(이전 니트로소우레아의 경우 6주)
   • 조혈성장인자 : 성장인자 투여 종료 후 최소 5일
   • 생물학적 제제(항종양제): 생물학적 제제로 치료를 완료한 후 최소 7일. 부작용이 투여 후 7일 이상 발생한 것으로 알려진 제제의 경우, 이 기간은 부작용이 발생한 것으로 알려진 시간 이상으로 연장되어야 합니다. 이 간격의 지속 시간은 스폰서와 논의해야 합니다.
   • 면역 요법: 모든 유형의 면역 요법(예: 종양 백신) 완료 후 최소 6주
   • 단클론 항체: 이전 단클론 항체 치료 이후 최소 7일 또는 3 반감기 중 더 긴 기간이 경과해야 합니다.
   • 방사선 요법: 비표적 부위에 완화 목적으로 전달된 방사선을 제외하고 마지막 치료 후 최소 14일
   • 줄기 세포 이식 또는 구조: 활성 이식편 대 숙주 질환의 증거가 없고 이식 후 ≥ 2개월이 경과해야 합니다.
3. 연구 치료제의 첫 투여 전 1개월 이내에 연구 약물을 사용한 또 다른 치료적 임상 시험에 참여한 경우
4. 통제되지 않는 알려진 활동성 감염이 있는 경우
5. 연구 치료제의 첫 투여 전 28일 이내에 대수술을 받았거나 골절을 당한 경우
6. 이전에 TB-403을 받은 적이 있음
7. 연구 약물의 재조합 단백질 또는 부형제에 심각한 알레르기 또는 아나필락시 반응 또는 과민 반응의 병력이 있습니다.
8. 점점 더 많은 양의 코르티코스테로이드를 투여받고 있습니다.
9. 치료 치료 옵션을 받을 자격이 있는 경우
10. 이전에 혈전성 사건(예: 폐색전증, 심부 정맥 혈전증)이 있었거나 현재 항응고제의 치료 또는 예방 용량을 받고 있습니다.