고인슐린혈증성 저혈당증에 대한 Pasireotide 개별 환자의 치료 계획

포함 기준:

이 치료 계획에 포함될 자격이 있는 환자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

1. 18세 이상의 남성 또는 여성 환자
2. 유전자 검사로 가능하면 고인슐린혈증성 저혈당 진단이 확정된 환자
3. 의료 요법으로 조절되지 않는 환자(예: diazoxide 또는 octreotide) 및/또는 췌장 수술 또는 수술 대상이 아닌 환자
4. WHO/ ECOG 수행 상태 0-2.
5. 기대 수명 ≥12주

6. 다음에 의해 정의된 적절한 말단 기관 기능:

   중대한 간 질환의 증거 없음:

   • 혈청 총 빌리루빈 ≤1.5 x ULN
   • INR < 1.3
   • ALT 및 AST ≤ 2 x ULN,
   • 알칼리성 포스파타제 ≤ 2.5 x ULN
7. 현지 규제 요건과 일치하도록 치료 전에 얻은 서면 동의서
8. 심각하거나 생명을 위협하는 질병이나 상태를 앓고 있는 경우
9. 유사하거나 만족스러운 대체 치료에 접근할 수 없습니다(즉, 유사하거나 만족스러운 치료가 없거나 존재하지 않음).
10. IMP의 진행 중인 임상 시험에 참여할 자격이 없거나 최근에 종료된 임상 시험을 완료했으며 다른 옵션(예: 시험 연장, 수정 등)을 고려한 후 임상 팀이 치료가 적절하다고 결정한 경우 필요하며 환자에게 다른 실행 가능한 대안이 없습니다.
11. 환자에 대한 잠재적 이점이 위험보다 크다는 평가를 지원하는 의미 있는 인간 임상 데이터가 있습니다.
12. 연구 제품의 자비로운 사용을 위한 기타 관련 의료 기준을 충족합니다.
13. 여전히 자격이 있는 진행 중인 임상 시험에서 이전되지 않음

제외 기준:

이 치료 계획에 적격인 환자는 다음 기준을 충족하지 않아야 합니다.

1. 소마토스타틴 유사체 또는 pasireotide LAR 또는 s.c. 공식.
2. 비정상적인 응고(PT 또는 aPTT가 정상 한계보다 30% 이상 상승)가 있는 환자.
3. 지속적인 항응고 요법을 받고 있는 환자. 항응고제 치료를 받고 있던 환자는 최소 10일의 워시아웃 기간을 완료해야 하며 연구가 포함되기 전에 정상적인 응고 매개변수를 확인해야 합니다.
4. 현재 와파린/와파린 유도체를 사용하고 있는 환자
5. 증상이 있는 담석증 환자.
6. 생화학적으로 정상 갑상선이 아닌 환자. 갑상선기능저하증 병력이 있는 환자는 최소 3개월 동안 적절하고 안정적인 대체 갑상선 호르몬 요법을 받고 있는 경우 자격이 있습니다.

7. QT 관련 제외 기준: :

   • 스크리닝 시 QTcF > 남성의 경우 450msec 및 QTcF > 460msec
   • 실신 병력 또는 특발성 돌연사의 가족력
   • 지속되거나 임상적으로 유의한 심장 부정맥
   • 저칼륨혈증, 저마그네슘혈증, 심부전, 임상적으로 유의미한/증상성 서맥 또는 고급 방실 차단과 같은 Torsades de Pointes의 위험 요인
   • 자율신경병증(당뇨병 또는 파킨슨병에 의해 유발됨), HIV, 간경변증, 조절되지 않는 갑상선기능저하증 또는 심부전과 같은 QT를 연장시킬 수 있는 수반되는 질병(들)
   • 긴 QT 증후군의 가족력
   • QT 간격을 연장하는 것으로 알려진 병용 약물.
   • 칼륨 < 또는 = 3.5mmol/L

8. 중증 및/또는 조절되지 않는 의학적 상태가 있는 환자:

   • HbA1c > 8%로 정의된 조절되지 않는 당뇨병,
   • 활동성 또는 의심되는 급성 또는 만성 조절되지 않는 감염이 있거나 양성 HIV 검사 결과(ELISA 및 웨스턴 블롯)를 포함하여 면역결핍 병력이 있는 환자. HIV 검사는 필요하지 않습니다. 그러나 이전 병력은 검토됩니다.
   • 통제되지 않거나 이 연구 치료제로 치료함으로써 통제가 위태로워질 수 있는 비악성 의학적 질병.
   • 생명을 위협하는 자가면역 및 허혈성 장애.
9. 국소 절제된 비흑색종 피부암 및 자궁경부의 상피내암종을 제외한 다른 원발성 악성 종양의 병력이 있는 환자. 1년 이상 다른 원발성 암으로 인한 질병의 증거가 없는 환자는 연구에 참여할 수 있습니다.
10. 간경화 또는 만성 활동성 B형 또는 C형 간염과 같은 간질환 병력이 있는 환자
11. B형 간염 표면 항원(HbsAg)의 존재
12. C형 간염 항체(항-HCV)의 존재
13. 지난 12개월 동안의 알코올 오용/남용 이력 또는 현재.
14. 알려진 담낭 또는 담관 질환, 급성 또는 만성 췌장염
15. 저마그네슘혈증 환자(< 0.7mmol/L)
16. 의료 요법에 대한 비순응 이력이 있거나 잠재적으로 간주되는 환자

17. 가임 여성(투약 중 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 한 생리학적으로 임신이 가능한 모든 여성으로 정의됨). 매우 효과적인 피임 방법은 다음과 같습니다.

    • 완전한 금욕(피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.
    • 연구 치료를 받기 최소 6주 전에 여성 불임술(자궁 절제술을 포함하거나 포함하지 않는 수술적 양측 난소 절제술을 받았음) 또는 난관 결찰술. 난소절제 단독의 경우, 여성의 가임 상태가 호르몬 수치 추적 평가를 통해 확인된 경우에 한함
    • 남성 불임 수술(스크리닝 전 최소 6개월). 연구에 참여하는 여성 피험자의 경우 정관 수술을 받은 남성 파트너가 해당 피험자의 유일한 파트너여야 합니다.

    • 다음 중 두 가지 조합(a+b 또는 a+c 또는 b+c):

      1. 경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임법 또는 비슷한 효능(실패율 <1%)을 갖는 다른 형태의 호르몬 피임법(예: 호르몬 질 링 또는 경피 호르몬 피임법)을 사용합니다.
      2. 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 시스템(IUS) 배치
      3. 장벽 피임 방법: 살정제 폼/젤/필름/크림/질 좌약이 포함된 콘돔 또는 폐색 캡(격막 또는 자궁경부/볼트 캡)
    • 경구 피임약을 사용하는 경우 여성은 연구 치료를 받기 전 최소 3개월 동안 동일한 알약을 안정적으로 복용해야 합니다.
18. 환자가 성적으로 활동적인 남성인 경우 파시레오타이드를 복용하는 동안 및 파시레오타이드 약물을 중단한 후 3개월 동안 성교 중에 콘돔을 사용하는 데 동의하지 않는 한 제외됩니다. 그들은 이 기간에 아이의 아버지가 되어서는 안 됩니다. 정액을 통해 약물이 전달되는 것을 방지하기 위해 정관 수술을 받은 남성도 콘돔을 사용해야 합니다.