FIRSTx - 원발성 국소 분절 사구체 경화증(FSGS)에서 구강 CXA-10에 대한 연구

포함 기준:

1. 생검으로 확인된 1차 FSGS 진단을 받아야 합니다.
2. eGFR 또는 24시간 크레아티닌 청소율 ≥ 40mL/min/1.73 스크리닝 시 m2.
3. 피험자는 스크리닝 동안 수집된 24시간 소변 샘플(-30일과 -8일 사이에 24시간 수집 1회)을 기준으로 Up/c 비율 ≥ 2g 단백질/g 크레아티닌을 가집니다.
4. 알레르기나 과민증이 없는 한 대상자는 Up/c 평가를 선별하기 최소 4주 전에 ACEi 및/또는 ARB 요법을 받아야 합니다. ACEi 및/또는 ARB 요법은 Up/c 평가를 선별하기 전 최소 2주 동안 안정적이어야 합니다(그리고 연구 과정 동안 ACEi/ARB 요법을 변경할 계획이 없습니다).
5. 심바스타틴 함유 제품: 심바스타틴(Zocor), Vytorin 또는 심바스타틴을 함유한 기타 병용 요법을 받는 경우 심바스타틴 용량은 1일 20mg을 초과해서는 안 됩니다.
6. 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하는 데 동의하는 비임신, 비수유, 가임 여성 또는 외과적 불임(자궁절제술 또는 양측 난관 결찰) 또는 폐경 후 여성으로 정의되는 가임 여성.

제외 기준:

1. 피험자는 신장 생검에서 FSGS의 붕괴 변이를 가지고 있습니다.
2. 주제에 보조 FSGS가 있습니다.
3. 피험자는 당뇨병성 신장병증을 앓고 있습니다.
4. 피험자는 임의의 다른 형태의 후천성(생검으로 입증된 비만 유발 FSGS 포함) 또는 유전성 사구체 신병증을 앓습니다.
5. 피험자의 QTcF 간격이 연장되었습니다.
6. 주제는 고혈압입니다.
7. 피험자는 임상적으로 유의미한 심혈관 사건, 부정맥, 재발성 실신, 심계항진, 또는 선천성 QT 연장 증후군의 가족력 또는 심장 원인으로 인한 갑작스러운 예기치 않은 사망의 병력이 있습니다.
8. 피험자는 본 연구에 등록하는 것을 방해하는 조사자의 의견에 따라 임의의 알려진 출혈 장애 또는 현저한 활동성 소화성 궤양이 있습니다.
9. 피험자는 본 연구에 등록하는 것을 방해하는 조사자의 의견에 따라 임상적으로 유의미한 빈혈이 있습니다.

10. 피험자는 다음을 제외하고 흑색종 또는 진단되지 않은 의심스러운 피부 병변의 병력을 포함하여 원발성 악성 종양의 병력이 있습니다.

    1. 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종,
    2. 자궁경부 암종,
    3. 근치적으로 치료되고 최소 5년 동안 질병의 증거가 없는 기타 악성 종양, 또는
    4. 연구 중에 방사선 요법, 화학요법 및/또는 외과적 개입을 받거나 호르몬 치료를 시작할 것으로 현재 또는 예상되지 않는 전립선암.
11. 피험자는 장기 이식 병력이 있습니다.
12. 피험자는 HIV 병력이 있습니다.
13. 스크리닝(방문 1) 시점에 대상체는 공존하는 질병 또는 병태를 갖는다.
14. FSGS의 증상/진단의 제시 시점 이후: 대상체는 신장 질환을 치료하기 위해 전신(경구 또는 비경구) 고용량, 장기 코르티코스테로이드 요법(프레드니손 또는 대체 글루코코르티코이드)을 받았다.
15. 피험자는 면역억제 요법(칼시뉴린 억제제, 리툭시맙 또는 기타 비스테로이드성 면역억제제)의 병력이 있습니다.
16. 피험자는 베이스라인 이전에 2주 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 약초 또는 천연 약물 사용(어유 포함) 이력이 있습니다.
17. 피험자는 현재 혈청 크레아티닌 측정에 영향을 미칠 수 있는 약물(예: 시메티딘, 박트림, 피리듐).
18. 피험자는 현재 QTc 간격을 연장하는 것으로 알려져 있고 Torsades de pointes(목록은 부록 H에 제공됨)와 관련된 것으로 알려진 기존 약물의 증량을 위해 새로 처방된 약물 또는 새로운 처방을 받고 있습니다. 참고: 이러한 약물의 안정적인 용량이 허용됩니다(즉, 대상자는 연구 동안 용량 또는 요법에 대한 예상되는 변경 없이 스크리닝[방문 1] 이전 최소 30일 동안 동일한 용량 및 요법을 받았습니다).
19. 피험자는 현재 엔도텔린 수용체 길항제, 디메틸 푸마레이트(Tecfidera™), 오를리스타트, 피브레이트(페노피브레이트, 베자피브레이트, 젬피브로질 및 시프로피브레이트), 니아신 또는 로마타피드를 복용하고 있습니다.

20. 피험자는 스크리닝 시 다음과 같은 비정상적인 실험실을 가지고 있습니다.

    1. HIV 항체, HBsAg 및 HCV Ab에 근거한 HIV, B형 간염 또는 C형 간염의 혈청학적 증거,
    2. 참조 범위의 정상 하한보다 낮은 절대 림프구 수
    3. 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 3.0X 정상 상한치(ULN), 알칼리 포스파타아제 > 2X ULN 간 기원 및 총 빌리루빈 >2X ULN. 모든 LFT가 정상 범위(WNL) 내에 있고 총 빌리루빈이 상승한 경우 회전자/길버트 증후군을 평가하기 위해 직접 및 간접 빌리루빈 검사를 실시할 수 있습니다. Rotor's/Gilbert's Syndrome이 있는 피험자는 등록할 수 있습니다.
21. 스크리닝(방문 1)(모든 여성) 또는 기준선(방문 2)에서 양성 소변 베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬(β-hCG) 검사를 받은 여성 피험자(가임 여성 또는 양측 난관 결찰 병력이 있는 여성) 문서화 된 폐경).
22. 피험자는 기준선(방문 2) 이전 6주 이내에 약독화 생백신을 받았거나 연구 기간 동안 약독화 생백신을 받을 계획입니다.
23. 피험자는 알코올 또는 불법 약물(마리화나 포함) 남용의 최근 이력(스크리닝[방문 1] 전 1년 이내) 또는 광범위한 불법 정맥 약물 사용 이력이 있습니다.
24. 조사자가 피험자가 연구에 부적합하다고 간주하게 만드는 임의의 기타 상태 및/또는 상황(예: 예상되는 연구 약물 비순응, 연구 절차를 의학적으로 용인할 수 없음, 또는 피험자가 연구 관련 절차를 준수하지 않으려는 의지로 인해) ).
25. 피험자는 CXA-10, 이의 대사물 또는 제형 부형제에 대해 알려진 과민성을 가지고 있습니다.
26. 피험자는 스크리닝(방문 1) 전 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 임의의 연구 약물 또는 장치로 치료를 받았거나(여기에는 시판 제품, 흡입 및 국소 약물의 연구 제형 포함) 참여 계획이 있습니다. 이 연구 동안 언제든지 다른 연구 약물 또는 장치 연구에서.
27. 피험자의 체중이 40kg 미만인 경우