BPDCN 환자에서 MB-102의 안전성과 효능을 평가하기 위한 시험.
재발성 또는 불응성 모세포형 형질세포 수지상 세포 신생물 환자에서 MB-102의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 1/2상, 오픈 라벨, 다기관 시험
연구 개요
상세 설명
연구의 1상 부분은 MB-102의 최대 허용 용량을 결정할 것입니다.
시험의 2상 부분은 재발성 또는 불응성 BPDCN에서 MB-102의 효능을 평가할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Kerry Biron
- 전화번호: 781-652-4500
- 이메일: kbiron@mustangbio.com
연구 장소
-
-
California
-
Duarte, California, 미국, 91010
- City of Hope Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
모세포 형질세포양 수지상 세포 신생물
말초 혈액, 골수, 비장, 림프절, 피부 및/또는 실패한 다른 부위에서 BPDCN의 혈액 병리학 및 조직학적/세포학적 증거에 의해 확인된 WHO 분류(Arber et al., 2016)에 따른 BPDCN 진단을 받은 환자 하나의 사전 치료.
일반 포함 기준
- 동의 시점에 18세 이상의 남성 및 여성 환자.
- 연방, 지역 및 기관 지침에 따른 서면 동의서.
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다.
- ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태가 0 또는 1이어야 합니다.
다음 실험실 기준을 충족합니다.
- 절대 림프구 수(ALC) > 100/mm3
- 기저 질환 상태로 인한 것이 아닌 한 ALT/SGPT 및 AST/SGOT < 정상 상한치(ULN)의 2.5배
- Cockcroft Gault 및 투석 독립적으로 추정한 계산된 크레아티닌 청소율 ≥ 45.0 mL/min
총 빌리루빈 ≤ 3.0mg/dL
- 길버트 증후군 환자는 총 빌리루빈이 5.0mg/dL 미만이어야 합니다.
- 혈청 알부민 ≥ 3.2g/dL
- 심장 박출률 ≥ 45%, 심초음파(ECHO) 또는 사용할 수 없는 경우 다중 게이트 획득 스캔(MUGA)에 의해 결정된 심낭 삼출의 증거가 없습니다.
- 가임기 여성 참여자는 혈청 검사에서 음성이어야 합니다.
- 환자는 연구 시작부터 여성의 경우 림프구 제거 완료 후 1년, 남성의 경우 림프구 제거 완료 후 4개월까지 생식 가능성이 있는 경우 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 이전에 치료받은 악성 종양이 있는 환자(해당 악성 종양의 치료가 스크리닝 전 2년 이상 완료되었고 환자가 스크리닝 시점에 질병의 증거가 없는 경우).
- 이전에 동종 또는 자가 골수 이식을 받은 환자는 허용됩니다.
- 골수에서 중앙에서 확인된 CD-123 양성 또는 골수 침범이 없는 환자의 경우 스크리닝으로부터 28일 이내에 국소 병리 평가를 통해 피부/림프절 생검에서 CD-123 양성의 증거를 보여줍니다.
제외 기준:
- 코르티코스테로이드가 생리적 대체 용량보다 더 많은 용량(예: 7.5mg/일 이하의 프레드니손 또는 12mg/m2/일 미만의 하이드로코르티손)에 의존하는 환자.
- 플루다라빈 또는 시클로포스파미드에 대한 금기 또는 과민증.
- 토실리주맙, 세툭시맙 또는 기타 항-EGFR-단일클론 항체에 기인한 과민성 또는 알려진 알레르기 반응 병력.
- 백혈구성분채집술 전 28일 이내에 면역요법 치료.
항-CD123 CAR-T 치료로 이전 치료.
- 비-CAR-T 항-CD123 제제를 사용한 이전 치료는 허용됩니다. tagraxofusp-erzs.
백혈구 성분채집술 후 7일 이내에 다른 항백혈병 또는 연구용 제제를 사용한 이전 치료.
- Hydroxyurea는 백혈구성분채집술 3일 전까지 허용됩니다.
- 병력이 있거나 활동성 발작 장애, 뇌혈관 허혈/출혈, 치매, 소뇌 질환 또는 CNS 침범이 있는 자가면역 질환이 있는 환자.
- 완치(< 5 WBC/mm3 및 CSF에서 돌풍 없음으로 정의됨)하기 위해 효과적으로 치료되지 않은 척수강내 화학요법 및/또는 두개골-척추 방사선에 불응성인 것으로 알려진 CNS 백혈병 침범이 있는 환자.
- 활동성 이식편대숙주병(GVHD) 환자.
급성 활동성 감염
- 예방적 항생제, 항바이러스제 또는 항진균제를 투여받는 환자는 허용됩니다.
- 중증 복합 면역결핍 질환, 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 후천성 면역결핍 증후군(AIDS)과 같은 모든 형태의 원발성 면역결핍이 있는 환자.
- B형 또는 C형 간염의 활동성 감염.
보충 산소 또는 기계적 환기 또는 실내 공기의 산소 포화도 < 92%가 필요한 환자.
- 산소 포화도 < 92%, 일산화탄소에 대한 폐의 확산 능력(DLCO)이 예측치의 ≥ 40%이고 예측된 1초간 강제 호기량(FEV1) > 45%인 폐 기능 검사를 받은 환자는 수락됩니다.
- 비대상성 간경화/간부전 환자.
- 임신 또는 수유중인 여성.
- 연구자의 의견으로는 프로토콜 준수 또는 정보에 입각한 동의를 제공하는 환자의 능력을 방해할 수 있는 기타 임상적으로 중요한 의학적 질병 또는 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 재발성 또는 불응성 BPDCN
MB-102로 치료.
|
연구 약물인 MB-102는 자가 불활성화(SIN) 렌티바이러스 벡터를 사용하여 유전적으로 변형되어 CD123-특이적, CD28-공동자극 키메라 항원 수용체(CAR) 및 절단된 인간 표피를 발현하도록 유전적으로 변형된 입양 전달된 T 세포로 구성됩니다. 성장 인자 수용체(EGFRt)(CD123.CD28.CD3ζ.EGFRt+T 세포)는 림프구 고갈 요법 후에 투여되는 자가 백혈구 성분채집술에서 파생됩니다. 1기에 정의된 바와 같이 최대 600 x 10 6 CART-T+ 세포(0일)까지 MB-102의 단일 용량이 투여될 것입니다.
다른 이름들:
-5, -4 및 -3일에 플루다라빈 30mg/m2/일 IV(3일)
다른 이름들:
-5, -4, -3일에 시클로포스파미드 300 - 500 mg/m2/일 IV(3일)
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
1상: 치료 관련 부작용이 있는 환자 수로 측정한 안전성 및 내약성
기간: 28일
|
1상에서 CTCAE v5.0으로 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
|
28일
|
|
1상: 최대 허용 용량(MTD) 및 권장 2상 용량
기간: 28일
|
MB-102의 최대 허용 용량(MTD) 및 권장되는 2상 용량을 결정하기 위해
|
28일
|
|
2상: BPDCN 환자의 반응률
기간: 최대 3년
|
재발성 또는 불응성 모세포형 형질세포 수지상 세포 신생물은 완전 반응 및 임상적 완전 반응 및 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전 반응(CR + CRc + CRi)으로 구성된 반응률로 주입 후 28일에 측정됩니다.
|
최대 3년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
2단계: BPDCN - DOR
기간: 최대 3년
|
응답 기간
|
최대 3년
|
|
2단계: BPDCN - PFS
기간: 최대 3년
|
무진행 생존
|
최대 3년
|
|
2단계: BPDCN - OS
기간: 최대 3년
|
전반적인 생존
|
최대 3년
|
|
2단계: BPDCN - MRD
기간: 최대 3년
|
CR MRD- CR 및 CRi 환자의 반응률
|
최대 3년
|
|
2단계 - 부작용
기간: 최대 3년
|
SAE, 요법 관련 AE 또는 사망을 포함하는 치료 긴급 AE(TEAE)의 발생률.
|
최대 3년
|
|
2단계 - 유럽 연구 및 치료 기구(EORTC) QLQ-C 30 버전 3.0의 기준선에서 변경.
기간: 최대 3년
|
EORTC(European Organization for Research and Treatment) QLQ-C 30 버전 3.0은 국제 임상 시험에 참여하는 환자의 삶의 질을 평가하기 위한 통합 모듈 방식입니다. 설문지는 암 환자의 신체적, 심리적, 사회적 기능을 측정하기 위해 고안되었습니다. 설문지는 5개의 다중 항목 척도(신체, 역할, 사회적, 정서적 및 인지 기능)와 9개의 단일 항목(통증, 피로, 재정적 영향, 식욕 감소, 메스꺼움/구토, 설사, 변비, 수면 장애 및 삶의 질)으로 구성됩니다. 삶). 처음 28개의 질문에 대해 "전혀 그렇지 않다", "조금 있다", "매우 그렇다", "매우 많이"와 같은 응답 범주로 코딩된 4점 척도를 사용합니다. 마지막 두 질문은 7점 응답 척도를 사용한 전반적인 신체 상태 질문으로 구성되며 숫자가 높을수록 전반적인 건강 상태가 양호함을 나타냅니다. |
최대 3년
|
|
2상 - 암 치료-골수 이식(FACT-BMT) 버전 4.0의 기능 평가 기준선에서 변경.
기간: 최대 3년
|
암에 대한 암 치료의 기능적 평가 및 이식 특정 모듈인 골수 이식(BMT) 문제는 BMT에 특정한 질병 및 치료 관련 질문을 해결합니다. 신체적, 사회적, 정서적, 기능적 및 기타 웰빙 문제를 평가하는 5점 척도를 사용합니다. 응답 범주는 "전혀 아니다", "약간 있다", "다소 그렇다", "매우 그렇다", "매우 그렇다"로 코드화됩니다. |
최대 3년
|
|
2단계 - 복제 가능 렌티바이러스의 증거를 보이는 환자 수
기간: 최대 3년
|
복제 가능 렌티바이러스의 부재를 확인하기 위해
|
최대 3년
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Lihua E Budde, MD, City of Hope Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MB102-CD123-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
MB-102에 대한 임상 시험
-
Hangzhou Zhongmei Huadong Pharmaceutical Co., Ltd.MediBeacon완전한
-
Mustang Bio초대로 등록미만성 대형 B 세포 림프종 | 모세포형질세포형 수지상 세포 신생물(BPDCN) | 털 세포 백혈병 | 맨틀 세포 림프종 재발성 | 맨틀 세포 림프종 내화물 | 재발의 만성 림프 구성 백혈병 | 소림프구성 림프종, 재발 | 재발성 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 | 여포성 B세포 비호지킨 림프종 | B 세포 림프종 내화물 | 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 내화물미국
-
MediBeacon완전한
-
MediBeacon모병신장 질환 | 신장 손상 | 신부전미국
-
MediBeacon완전한
-
MediBeacon아직 모집하지 않음
-
Mustang BioNational Cancer Institute (NCI)모병맨틀 세포 림프종 재발성 | 맨틀 세포 림프종 내화물 | 소림프구성 림프종, 재발 | 재발성 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 | 여포성 B세포 비호지킨 림프종 | B 세포 림프종 내화물 | 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 내화물 | 재발하는 만성 림프성 백혈병미국