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Transthyretin Amyloid Polyneuropathy 환자에서 Tafamidis Meglumine의 효과

2024년 2월 12일 업데이트: Pfizer

중국의 트란스티레틴 아밀로이드 다발신경병증 참가자에서 경구 투여된 타파미디스 메글루민의 효능, 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하기 위한 단일군, 다중센터, 공개 라벨 연구

이것은 중국의 ATTR-PN 환자에서 TTR 안정화뿐만 아니라 타파미디스 메글루민 안전성, 내약성 및 효능에 대한 타파미디스 메글루민의 효과를 결정하기 위해 고안된 단일 부문, 공개 라벨, 다기관 연구입니다.

약 10~15명의 참가자가 등록될 예정입니다. 등록된 모든 참가자는 72주(18개월) 동안 매일 1회 경구 타파미디스 메글루민 20mg 연질 캡슐을 받게 됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 중국의 ATTR-PN 참가자를 대상으로 타파미디스 메글루민의 효능, 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하기 위해 설계된 단일 부문, 공개 라벨, 다기관 연구입니다.

등록된 모든 참가자는 1일차부터 경구 타파미디스 메글루민 20mg 연질 캡슐을 1일 1회 투여받습니다. 임상 방문은 기준선(1일차)과 4주차, 8주차, 12주차, 24주차, 48주차, 60주차 및 1주차에 ​​예정되어 있습니다. 72. 36주차 및 60주차 현장 방문 시 부작용 평가, 안전성 관련 실험실 테스트, 병용 약물 및 연구 제품 준수가 예정됩니다. 6주마다(마지막 확인 이후 7주를 초과하지 않음) 이상 반응, 병용 약물 및 연구 제품 순응도를 평가하기 위해 조사 현장 방문이 예정되지 않은 방문 중에 전화 연락이 이루어질 것입니다(12주에서 24주 사이, 24주 사이에). 및 36주, 36주에서 48주 사이, 48주에서 60주 사이, 60주에서 72주 사이).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

15

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
      • Beijing, 중국, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Beijing, 중국, 100070
        • Tiantan Hospital Capital Medical University
      • Beijing, 중국, 100730
        • Peking union hospital of Chinese academy of medical sciences
      • Beijing, 중국, 100005
        • Peking union hospital of Chinese academy of medical sciences
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, 중국, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, 중국, 100191
        • Peking University Third Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, 중국, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, 중국, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 18세에서 80세 사이의 남성 또는 여성 참가자.
  2. 참가자는 생검으로 기록된 아밀로이드를 가지고 있습니다.
  3. 참가자는 ATTR-PN과 관련된 TTR 돌연변이를 가지고 있어야 합니다.
  4. 참여자는 말초 및/또는 자율신경병증이 있습니다.
  5. 증상 중증도에 따른 질병의 단계-I기.

제외 기준:

  1. 연구자의 판단에 따라 최근 또는 적극적인 자살 생각이나 행동 또는 실험실 이상을 포함한 기타 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 상태는 참가자를 본 연구에 참여하기에 부적절하게 만들 것입니다.
  2. 비프로토콜 승인 비스테로이드성 항염증제의 만성 사용.

  3. 디플루니살, 타우우르소데옥시콜레이트, 독시사이클린, 이노테르센, 파티시란 또는 기타 TTR 안정제의 사용 또는 연구 참여 전 30일 이내 및/또는 연구 참여 동안 가족성 아밀로이드증에 대한 실험적 개입. 타파미디스를 복용 중이거나 이전에 복용한 적이 있는 참가자.

    이전/동시 임상 연구 경험:

  4. 30일 이내 또는 본 연구에 사용된 연구용 제품의 첫 번째 투여 전 반감기 5일 이내(둘 중 더 긴 기간)에 이전에 연구용 약물을 투여한 경우.
  5. 참여자는 1차(경쇄) 또는 2차 아밀로이드증이 있습니다.
  6. 여성인 경우 참가자는 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 향후 18개월 이내에 임신 또는 모유 수유를 계획하고 있습니다.
  7. 참가자는 이전에 간 또는 각막 이식을 제외한 다른 장기를 받았습니다.
  8. 참가자는 보행에 상당한 도움이 필요하거나 휠체어에 묶여 있습니다.
  9. 심근병증 특정 TTR 돌연변이가 있는 참가자.
  10. 참여자는 감각 운동 신경 병증의 다른 원인이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 타파미디스 치료군
ATTR-PN 진단을 받은 중국 환자에게 타파미디스 20mg을 1일 1회 경구 투여하여 72주(18개월) 동안 치료하였다.
의약품: 타파미디스 메글루민
타파미디스 메글루민 20 mg, 1일 1회 경구 투여, 72주(18개월).
다른 이름들:
  • 빈다켈

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
72주차 신경병증 손상 점수 하반부(NIS-LL) 총점의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 72주차
NIS-LL: 근육 약화, 반사 신경, 감각을 평가합니다. 왼쪽 팔다리와 오른쪽 팔다리에 대해 별도로 점수를 매겼습니다. 근육 약화의 구성 요소(고관절 및 무릎 굴곡, 고관절 및 무릎 신전, 발목 배측 굴곡근, 발목 족저 굴곡근, 발가락 신근, 발가락 굴곡근)는 0(정상)~4(마비) 등급으로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 약화가 심합니다. 반사 신경의 구성요소(대퇴사두근, 하퇴삼두근); 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치) 점수는 0 = 정상, 1 = 감소 또는 2 = 없음입니다. 가능한 총 NIS-LL 점수 범위는 0-88, 높은 점수 = 장애가 더 많습니다. 근육 약화의 구성요소는 8단계로 점수가 매겨집니다: 0 = 정상, 1 = 25% 약화, 2 = 50% 약화, 3 = 75% 약화, 3.25 = 중력에 대항하여 움직임, 3.5 = 움직임, 중력 제거, 3.75 = 근육 깜박임, 움직임 없음, 4 = 마비.
기준선, 72주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주차와 48주차의 신경병증 손상 점수 하반부(NIS-LL) 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차, 48주차
NIS-LL: 근육 약화, 반사 신경, 감각을 평가합니다. 왼쪽 팔다리와 오른쪽 팔다리에 대해 별도로 점수를 매겼습니다. 근육 약화의 구성 요소(고관절 및 무릎 굴곡, 고관절 및 무릎 신전, 발목 배측 굴곡근, 발목 족저 굴곡근, 발가락 신근, 발가락 굴곡근)는 0(정상)~4(마비) 등급으로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 약화가 심합니다. 반사 신경의 구성요소(대퇴사두근, 하퇴삼두근); 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치) 점수는 0 = 정상, 1 = 감소 또는 2 = 없음입니다. 가능한 총 NIS-LL 점수 범위는 0-88, 높은 점수 = 장애가 더 많습니다. 근육 약화의 구성요소는 8단계로 점수가 매겨집니다: 0 = 정상, 1 = 25% 약화, 2 = 50% 약화, 3 = 75% 약화, 3.25 = 중력에 대항하여 움직임, 3.5 = 움직임, 중력 제거, 3.75 = 근육 깜박임, 움직임 없음, 4 = 마비.
기준선, 24주차, 48주차
24주차, 48주차, 72주차 노퍽 삶의 질 - 당뇨병성 신경병증(노퍽 QOL-DN)의 총 삶의 질(TQOL) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차, 48주차, 72주차
Norfolk QOL-DN: 35개 항목으로 구성된 참가자 평가 설문지는 트랜스티레틴 아밀로이드(ATTR) 진단을 받은 참가자의 삶의 질에 대한 신경병증의 영향을 평가합니다. 점수는 TQOL을 산출하는 35개의 질문과 5개의 하위 척도 점수(일상 생활 활동, 거대 섬유 신경병증/신체 기능, 소섬유 신경병증, 자율 신경병증 및 증상)를 기반으로 합니다. TQOL= 모든 항목의 합계, 총 가능한 점수 범위= -2~138, 여기서 점수가 높을수록 삶의 질이 나쁨.
기준선, 24주차, 48주차, 72주차
24주차, 48주차, 72주차에 Norfolk QOL-DN의 5개 영역 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차, 48주차, 72주차
Norfolk QOL-DN: 35개 항목으로 구성된 참가자 평가 설문지는 트랜스티레틴 아밀로이드(ATTR) 진단을 받은 참가자의 삶의 질에 대한 신경병증의 영향을 평가합니다. 이는 5개 영역으로 요약됩니다: (1) 일상 생활 활동(점수 범위는 0~20점, 점수가 높을수록 삶의 질이 나쁨); (2) 거대 섬유 신경병증/신체 기능(점수 범위는 -2~58점, 점수가 높을수록 상태가 더 나쁨); (3) 소섬유 신경병증(점수 범위는 0~16이며, 점수가 높을수록 상태가 더 나쁨); (4) 자율신경병증(점수 범위는 0~12, 점수가 높을수록 상태가 더 나쁨) 및 (5) 증상(점수 범위는 0~32, 점수가 높을수록 질병 증상이 적음). 가능한 총 점수 범위는 -2 ~ 138이며, 점수가 높을수록 삶의 질이 더 나쁩니다.
기준선, 24주차, 48주차, 72주차
4주차, 8주차, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차의 수정체질량지수(mBMI) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 4주차, 8주차, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
BMI는 체중을 신장의 제곱으로 나누어 계산하고 평방미터당 킬로그램(kg/m^2)으로 측정합니다. mBMI는 BMI에 혈청 알부민 수치[그램/리터(g/L)]를 곱하여 계산됩니다. mBMI는 kg/m^2*g/L로 측정됩니다. mBMI의 점진적인 감소는 질병의 심각도가 악화됨을 나타냅니다.
기준선, 4주차, 8주차, 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차
24주차, 48주차, 72주차에 36개 항목 약식 설문조사(SF-36)의 물리적 구성요소 요약 및 정신 구성요소 요약의 기준선 변경
기간: 기준선, 24주차, 48주차, 72주차
SF-36은 일반적인 삶의 질을 평가하는 참가자 관리 척도입니다. 이는 신체 기능, 역할-신체, 신체 통증, 일반 건강, 활력, 사회적 기능, 역할-정서 및 정신 건강의 8가지 건강 영역을 측정한 자가 작성 36개 항목 설문지로 구성됩니다. 이 8개 영역은 신체적, 정신적 구성요소 점수로도 요약됩니다. 각 영역별 점수와 구성요소 점수는 개별 질문 점수의 평균으로 0(최소)에서 100(최대)까지 표시되며, 각 차원의 점수가 높을수록, 전체 점수가 높을수록 삶의 질이 높다는 것을 의미합니다.
기준선, 24주차, 48주차, 72주차
24주, 48주, 72주차의 EuroQoL 5 차원 5 수준(EQ-5D-5L) 지수 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차, 48주차, 72주차
EQ-5D-5L: 표준화된 참가자(17세 이상)가 작성한 설문지는 건강 상태 프로필과 선택적 VAS라는 두 가지 구성 요소로 구성됩니다. EQ-5D 건강 상태 프로필에는 이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증이라는 5가지 차원이 있습니다. 각 차원에는 5가지 수준이 있습니다. 1= 문제 없음, 2= 약간의 문제, 3= 보통의 문제, 4= 심각한 문제, 5= 극도의 문제입니다. 5가지 차원에 대한 응답은 건강 상태/단일 유틸리티 지수 값으로 구성됩니다. 예: 참가자가 각 5개 차원에 대해 "문제 없음"이라고 응답하면 건강 상태는 사전 정의된 인덱스 값을 사용하여 "11111"로 코딩되었습니다. 모든 건강 상태(5개 차원 각각에 대한 응답의 조합으로 코딩됨)에는 EuroQol이 할당한 사전 정의된 고유한 효용 지수 값이 있습니다. 연구에서 성인에 대해 중국 값 세트(가능한 모든 건강 상태 포함)가 사용되었으며 범위는 -0.391에서 1입니다. (긍정적) 점수가 높을수록 = 건강 상태가 더 좋습니다.
기준선, 24주차, 48주차, 72주차
치료 관련 부작용(TEAE)을 보고한 참가자 수
기간: 77주차까지의 기준선
유해사례는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 관련된 환자 또는 임상 연구 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다. 치료 관련 이상반응은 첫 번째 투여 이후 시작된 모든 이상반응으로 정의됩니다. TEAE는 77주차까지 수집되었습니다.
77주차까지의 기준선
범주형 활력징후 데이터가 있는 참가자 수
기간: 72주차까지의 기준선
활력 징후 범주 기준: 1) 맥박수 <40 분당 심박수(bpm) 또는 >120 bpm; 2) 기립 확장기 혈압(BP) <50mmHg, 또는 ≥20mmHg 증가, 또는 ≥20mmHg 감소; 3) 기립 수축기 혈압 <90mmHg, 또는 ≥30mmHg 증가, 또는 ≥30mmHg 감소; 4) 앙와위 확장기 혈압 <50mmHg, 또는 ≥20mmHg 증가, 또는 ≥20mmHg 감소; 5) 앙와위 수축기 혈압 <90mmHg, 또는 ≥30mmHg 증가 또는 ≥30mmHg 감소.
72주차까지의 기준선
범주형 심전도(ECG) 데이터가 있는 참가자 수
기간: 72주차까지의 기준선
ECG 범주 기준: 1) ECG 평균 심박수 <40 비트/분 또는 >120 비트/분; 2) 달리 지정되지 않은 PR 간격 ≥300밀리초(msec), 또는 기준선 >200msec 및 %증가 ≥25%/기준선 ≤200msec 및 %증가 ≥50%(% 변화 ≥25/50%); 3) 별도로 지정되지 않은 QRS 간격 ≥140msec 또는 %변화 ≥50%; 4) 달리 명시되지 않은 QT 간격 ≥500msec; 5) 달리 명시되지 않은 수정된 QT(QTc) 간격 ≥450 및 <480msec, 또는 ≥480 및 <500msec, 또는 ≥500msec; 또는 ≥30 및 <60msec를 변경하거나 ≥60msec를 변경합니다.
72주차까지의 기준선
기준 시점, 24주차, 48주차, 72주차에 1차 진단(트랜스티레틴 아밀로이드증[ATTR])과 관련된 임상적으로 유의한 심장초음파검사(ECHO) 값을 가진 참가자 수
기간: 기준선, 24주차, 48주차, 72주차
임상적으로 중요한 ECHO 결과는 다음과 같습니다: 좌심실(LV) 후벽 두께가 (>=)13mm 이상, 좌심실 중격 두께 >= 13mm, 우심실 두께 >= 7mm, 최고 승모판 조기 이완기 및 심방의 비율 수축 속도(E/A 비율) >= 2, 프라임 중격(E/E) >15, 박출률 < 50%(%), E 감속 시간 <= 150밀리초(ms), 등방성 이완 시간(IVRT) <= 70 ms, 판막 비후(> 승모판, 대동맥판, 폐 또는 삼첨판의 역류 흔적), 하대정맥의 비정상적인 호흡 변화, 심낭 삼출.
기준선, 24주차, 48주차, 72주차
임상 검사실 이상이 있는 참가자 수
기간: 72주차까지의 기준선
프로토콜이 요구하는 안전성 실험실 평가에는 다음이 포함됩니다: 림프구 <0.8 × LLN; 호중구 <0.8 × LLN 또는 >1.2 × ULN; 호염기구 >1.2 × ULN; 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간 >1.1 × ULN; 프로트롬빈 시간 >1.1 × ULN; 프로트롬빈 국제 표준화 비율 >1.1 × ULN; 빌리루빈 >1.5 × ULN; 요산염 > 1.2 × ULN; 콜레스테롤 >1.3 × ULN; 칼륨 <0.9 × LLN; 인산염 >1.2 × ULN; 중탄산염 >1.1 × ULN; 갑상선 자극 호르몬 >1.2 × ULN; 소변 단백질 ≥1; URINE 헤모글로빈 ≥1; 아질산염 ≥1; URINE 적혈구 ≥20; 상피 세포 ≥6; 및 캐스트> 1.
72주차까지의 기준선
1일차(기준선) 및 8주차, 12주차, 24주차, 48주차, 72주차의 트랜스티레틴(TTR) 농도
기간: 기준선, 8주차, 12주차, 24주차, 48주차, 72주차
TTR(프리알부민이라고도 함) 농도는 약력학(PD) 바이오마커로 결정되었습니다.
기준선, 8주차, 12주차, 24주차, 48주차, 72주차
TTR 안정화 및 기준선 방문 후 TTR 안정화에 대한 반응자의 백분율 및 95% CI
기간: 8주차, 12주차, 24주차, 48주차, 72주차

초기 비율(FOI)은 측정된 TTR 사량체 농도(변성 후)와 측정된 TTR 농도(변성 전)의 비율입니다. 안정화율(%)은 투여된 FOI와 기준선 FOI 간의 차이를 기준선 FOI의 백분율로 표시합니다.

응답자는 TTR 안정화를 달성한 참가자(즉, TTR 안정화된 참가자)였습니다. 응답자의 백분율은 응답자 수 / 평가 가능한(즉, 분석된) 참가자 수였습니다.
8주차, 12주차, 24주차, 48주차, 72주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

수사관

  • 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 4월 28일

기본 완료 (실제)

2023년 2월 12일

연구 완료 (실제)

2023년 2월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 30일

처음 게시됨 (실제)

2021년 4월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 12일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • B3461078

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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