이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

서학대학교병원 뒤시엔 근이영양증 종합연구

2021년 8월 29일 업데이트: Nehal Samy Abdo, Sohag University
근이영양증은 진행성 근육 약화를 특징으로 하는 유전성 근육 질환의 이질적인 그룹입니다. 역사적으로 이러한 장애는 치료하기 어렵습니다. 지난 30년 동안 이러한 장애의 분자적 및 유전적 기반에 큰 진전이 있었습니다. 조기 진단은 적절한 임상 인식과 고급 유전자 검사를 통해 달성할 수 있습니다. Duchenne 근이영양증(DMD)은 근이영양증으로 알려진 장애 그룹에 속하는 신경근 근육 X-연관 열성 장애입니다. 골격근의 진행성 변성을 특징으로 하는 DMD는 약 3세에 조기에 증상이 나타나 13년 이내에 보행 상실을 유발하고 심장 합병증(예: 확장성 심근병증 및 부정맥) 및 만성을 포함한 호흡기 장애가 뒤따릅니다. 호흡 부전. 이용 가능한 독특한 의학적 치료는 스테로이드 요법으로, 보행 능력을 최소 2년 연장하는 것으로 보입니다. 따라서 근육 위축, 골격 기형, 운동 기능 저하 등을 완화하기 위해서는 약물치료 외에 다학제적 물리치료가 필수적이다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

50

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 이집트
      • Sohag, 이집트
        • Sohag University Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 3세에서 18세 사이의 발병 연령
  2. Duchenne 근이영양증의 전형적인 임상양상
  3. 연구 기간 동안 소아과 및 신경과 외래진료소에 내원한 특정 생화학적 분석 또는 유전자 검사에 의해 임상 증상이 확인되었습니다.

제외 기준:

  1. 다른 선천성 근이영양증이 있는 어린이
  2. 다른 유형의 근병증이 있는 어린이
  3. 뇌손상 및 척수성 근위축증과 같은 중추신경계 장애의 존재
  4. 여성 성별

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 상영
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: DMD로 걸을 수 있는 환자
혼자 또는 약간의 도움으로 걷는 환자
진단 검사: 뒤시엔느용 MLPA
DMD에서 유전자 애정을 검출하기 위한 유전자 검사를 위한 MLPA 검사 및 확인 및 후속 검사를 위한 기타 검사
다른 이름들:
  • 근육 효소
  • 갑상선 기능
  • EMG, 사지의 신경전도
  • 심초음파, 뇌 MRI, IQ 테스트
활성 비교기: 보행이 불가능한 DMD 환자
환자는 휠체어가 필요합니다
진단 검사: 뒤시엔느용 MLPA
DMD에서 유전자 애정을 검출하기 위한 유전자 검사를 위한 MLPA 검사 및 확인 및 후속 검사를 위한 기타 검사
다른 이름들:
  • 근육 효소
  • 갑상선 기능
  • EMG, 사지의 신경전도
  • 심초음파, 뇌 MRI, IQ 테스트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
디스트로핀 유전자 돌연변이의 변화
기간: 6개월 이내
MLPA 테스트
6개월 이내
정상에서 DMX 환자의 MRI 소견 변화
기간: 6개월 이내
MRI 뇌에 의해
6개월 이내
DMD 환자의 심장 기능 변화
기간: 6개월 이내
EF, FS를 검출하기 위한 심초음파 검사
6개월 이내
DMD 환자의 갑상선 기능 변화
기간: 6개월 이내
갑상선 기능 검사로
6개월 이내
DMD 환자의 인지 기능 변화
기간: 6개월 이내
스탠포드 IQ 테스트
6개월 이내

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sohag University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2021년 10월 1일

기본 완료 (예상)

2022년 2월 1일

연구 완료 (예상)

2023년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 7월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 8월 29일

처음 게시됨 (실제)

2021년 8월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 8월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 8월 29일

마지막으로 확인됨

2021년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Soh-Med-21-07-21

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

뒤시엔 근이영양증에 대한 임상 시험

뒤시엔느용 MLPA에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다