중국 성인 TIO 환자에서 KRN23의 안전성, 약동학 및 효능을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

1. 문제가 되는 종양의 외과적 절제로 치료할 수 없는 과도한 FGF23의 증거를 기반으로 TIO의 임상 진단을 받음(조사자가 문서화함)
2. 사전 동의서 서명 당시 18세 이상인 중국 남성 또는 여성 환자
3. 스크리닝 시 공복 혈청 인 수치 < 2.5mg/dL(0.81mmol/L)
4. 스크리닝 시 Kainos 분석에 의한 혈청 iFGF23 수준 ≥ 100 pg/mL
5. 스크리닝 시 TmP/GFR < 2.5 mg/dL
6. 예상 사구체 여과율(eGFR) ≥ 60mL/min/1.73m2(사용 CKD-EPI 공식) 스크리닝 시. 스크리닝 시 eGFR ≥ 30이지만 < 60 mL/min인 피험자는 연구자의 의견에 따라 신장 기능 저하가 신석회증과 관련되지 않는 한 적격한 것으로 간주됩니다.
7. 스크리닝 시 보정된 혈청 칼슘 수치 < 10.8mg/dL(2.69mmol/L)(보정된 혈청 칼슘 = 혈청 칼슘(mg/dL) + 0.8 × [4 - 혈청 알부민(g/dL)])
8. 스크리닝에서 음성 임신 검사를 받고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있음(가임 여성 환자만 해당)
9. 연구에 참여하는 동안(가임 가능성이 있는 성적으로 왕성한 환자) 연구 약물의 마지막 투여 후 12주 동안 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용합니다. 가임 가능성이 없는 여성은 영구적인 불임(즉, 자궁절제술 또는 양측 난소절제술로 인해) 또는 폐경 후(대체 의학적 원인 없이 월경이 중단된 후 최소 12개월로 정의됨). 여성 환자의 폐경 후 상태는 스크리닝 혈청 여포 자극 호르몬(FSH) 수치 >40 mIU/mL로 확인됩니다.
10. 영상, 생화학 및 진단, 의료 및 수술 기록 데이터를 포함하여 적격성을 결정하기 위해 이전 의료 기록에 대한 액세스를 기꺼이 제공합니다.
11. 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서를 제공합니다.
12. 연구의 모든 측면을 완료할 의향과 능력이 있고, 연구 방문 일정을 준수하고 평가를 준수합니다(연구자의 의견).

제외 기준:

1. 스크리닝 전 14일 이내에 다음 약물 사용: 약리학적 비타민 D 대사산물 또는 유사체, 또는 경구 인산염, 수산화알루미늄 제산제, 아세타졸아미드 또는 티아지드 이뇨제를 포함한 TIO 치료용 약물
2. 스크리닝 전 60일 이내에 부갑상선 호르몬(PTH)을 억제하는 약물(예: cinacalcet hydrochloride)
3. 스크리닝 전 60일 이내의 혈액 또는 혈액제제 수혈
4. PMT-MCT(혼합 결합 조직 유형의 인산 중간엽 종양)를 제외하고 연구 시작 5년 이내의 악성 병력
5. 스크리닝 시 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체, B형 간염 표면 항원(HBsAg) 및/또는 C형 간염 바이러스(HCV) 항체에 대해 양성이거나 이전 양성 검사 이력
6. 감염 소인, 재발성 감염 병력 또는 알려진 면역결핍
7. 스크리닝 시 임신 또는 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 의도가 있음; 남성 피험자의 경우 연구 기간 동안 파트너의 임신 의도
8. 스크리닝 전 4개월 이내에 조사 제품(IP) 또는 장치를 사용하거나 이 연구의 모든 평가를 완료하기 전에 다른 IP를 받을 계획입니다.
9. 정보에 입각한 동의서에 서명하기 전 90일 이내에 KRN23 또는 기타 치료용 mAb 사용.
10. KRN23, KRN23 성분 또는 기타 단일 클론 항체에 대한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력
11. 조사자 또는 하위 조사자가 연구에 부적합하다고 생각하는 사람