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리소좀 축적병으로 진단된 환자 등록 (LSD Registry)

2023년 12월 11일 업데이트: University of California, San Francisco
이것은 LSD 환자의 산전 관리 개선이라는 전반적인 목표와 함께 질병의 자연 경과와 태아 치료 결과를 이해하기 위한 리소좀 저장 질환(LSD) 환자의 국제 전향적 및 후향적 등록입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

환자 결과, 임상 관리, 의학적 의사 결정 및 치료 품질을 추적하는 방법의 필요성은 모두 환자 안전 및 치료 품질 제공에 대한 현재 국가 의무의 일부입니다.

이 레지스트리의 목적은 리소좀 축적병 및 기타 LSD 돌연변이로 진단된 환자에 대한 전향적 및 후향적 데이터를 수집하는 것입니다. 수집된 데이터는 다음 용도로 사용됩니다.

  1. 치료의 환자 결과를 확인합니다.
  2. LSD 환자의 임상 관리를 개선합니다.
  3. 의료 의사결정을 개선합니다.
  4. 치료의 질을 향상시키십시오.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

250

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • 모병
        • University of California San Francisco
        • 수석 연구원:
          • Tippi C MacKenzie, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

64년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

리소좀 축적병으로 진단받은 산전 또는 산후 환자.

설명

포함 기준:

  • 리소좀 축적병 진단을 받은 0-64세 환자
  • 태아가 리소좀 축적병 진단을 받은 임산부

제외 기준:

  • 현재 제외 기준이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 다른

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
점액다당증 I
산전 또는 산후 진단을 받은 개인
다른: 개입이 없다
이것은 관찰 연구입니다. 개입이 없습니다. 이 프로젝트의 목적은 산전 또는 출생 후 리소좀 저장 질환으로 진단된 환자의 데이터베이스를 만드는 것입니다. 이 데이터베이스는 환자 결과를 평가하고 기존 임상 관리를 기반으로 하며 의료 의사 결정을 개선하고 치료 품질을 개선하는 데 활용될 것입니다.
뮤코다당증 II
산전 또는 산후 진단을 받은 개인
다른: 개입이 없다
이것은 관찰 연구입니다. 개입이 없습니다. 이 프로젝트의 목적은 산전 또는 출생 후 리소좀 저장 질환으로 진단된 환자의 데이터베이스를 만드는 것입니다. 이 데이터베이스는 환자 결과를 평가하고 기존 임상 관리를 기반으로 하며 의료 의사 결정을 개선하고 치료 품질을 개선하는 데 활용될 것입니다.
뮤코다당증 IV A
산전 또는 산후 진단을 받은 개인
다른: 개입이 없다
이것은 관찰 연구입니다. 개입이 없습니다. 이 프로젝트의 목적은 산전 또는 출생 후 리소좀 저장 질환으로 진단된 환자의 데이터베이스를 만드는 것입니다. 이 데이터베이스는 환자 결과를 평가하고 기존 임상 관리를 기반으로 하며 의료 의사 결정을 개선하고 치료 품질을 개선하는 데 활용될 것입니다.
점액다당증 VI
산전 또는 산후 진단을 받은 개인
다른: 개입이 없다
이것은 관찰 연구입니다. 개입이 없습니다. 이 프로젝트의 목적은 산전 또는 출생 후 리소좀 저장 질환으로 진단된 환자의 데이터베이스를 만드는 것입니다. 이 데이터베이스는 환자 결과를 평가하고 기존 임상 관리를 기반으로 하며 의료 의사 결정을 개선하고 치료 품질을 개선하는 데 활용될 것입니다.
점액다당증 VII
산전 또는 산후 진단을 받은 개인
다른: 개입이 없다
이것은 관찰 연구입니다. 개입이 없습니다. 이 프로젝트의 목적은 산전 또는 출생 후 리소좀 저장 질환으로 진단된 환자의 데이터베이스를 만드는 것입니다. 이 데이터베이스는 환자 결과를 평가하고 기존 임상 관리를 기반으로 하며 의료 의사 결정을 개선하고 치료 품질을 개선하는 데 활용될 것입니다.
영아 발병 폼페병
산전 또는 산후 진단을 받은 개인
다른: 개입이 없다
이것은 관찰 연구입니다. 개입이 없습니다. 이 프로젝트의 목적은 산전 또는 출생 후 리소좀 저장 질환으로 진단된 환자의 데이터베이스를 만드는 것입니다. 이 데이터베이스는 환자 결과를 평가하고 기존 임상 관리를 기반으로 하며 의료 의사 결정을 개선하고 치료 품질을 개선하는 데 활용될 것입니다.
신경 병증 고셔
산전 또는 산후 진단을 받은 개인
다른: 개입이 없다
이것은 관찰 연구입니다. 개입이 없습니다. 이 프로젝트의 목적은 산전 또는 출생 후 리소좀 저장 질환으로 진단된 환자의 데이터베이스를 만드는 것입니다. 이 데이터베이스는 환자 결과를 평가하고 기존 임상 관리를 기반으로 하며 의료 의사 결정을 개선하고 치료 품질을 개선하는 데 활용될 것입니다.
월만병
산전 또는 산후 진단을 받은 개인
다른: 개입이 없다
이것은 관찰 연구입니다. 개입이 없습니다. 이 프로젝트의 목적은 산전 또는 출생 후 리소좀 저장 질환으로 진단된 환자의 데이터베이스를 만드는 것입니다. 이 데이터베이스는 환자 결과를 평가하고 기존 임상 관리를 기반으로 하며 의료 의사 결정을 개선하고 치료 품질을 개선하는 데 활용될 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
리소좀 축적병의 태아기 특징 및 유형의 환자 수
기간: 15 년
태아기 증상 발현(예: 초음파 및 ECHO와 같은 태아 영상에 나타나는 수종).
15 년
소변 내 글리코사미노글리칸(GAG)의 존재 및 수준이 있는 참가자 수.
기간: 15 년
GAG 수준에 대한 소변의 실험실 분석.
15 년
효소에 대한 측정된 항체 수준을 보여주는 참가자 수.
기간: 15 년
항체 수준을 측정하기 위한 혈액의 실험실 분석.
15 년
기능적 심장, 성장, 이동성 및 신경 인지 기능을 보이는 참가자 수.
기간: 15 년
심초음파, 골격 조사, 심장, 성장, 이동성 및 신경인지 기능을 평가하기 위한 Bayley III와 같은 신경인지 평가.
15 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of California, San Francisco

수사관

  • 수석 연구원: Tippi C MacKenzie, MD, University of California, San Francisco

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 5월 31일

기본 완료 (추정된)

2050년 5월 31일

연구 완료 (추정된)

2050년 5월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 11월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 11월 9일

처음 게시됨 (실제)

2022년 11월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 12월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 12월 11일

마지막으로 확인됨

2023년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 21-34933

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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