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FacioScapuloHumeral Muscular Dystrophy 환자를 원격으로 평가하기 위한 새로운 임상 결과 측정 (PROGRESS-FSHD)

2024년 2월 8일 업데이트: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

FacioScapuloHumeral Muscular Dystrophy가 있는 환자를 원격으로 평가하기 위한 새로운 임상 결과 측정 - PROGRESS FSHD

안면견갑상완 근이영양증(FSHD)은 100,000명당 2-7명의 추정 유병률 범위를 갖는 가장 흔한 성인 근이영양증 중 하나입니다. 이 질병은 얼굴과 견갑골 근육에서 시작하여 천천히 진행되는 비대칭 근력 약화를 특징으로 합니다. 이는 상당한 평생 이환율을 유발하며 환자의 최대 20%가 결국 풀타임 휠체어 사용을 필요로 합니다. 그러나 질병의 진행과 중증도 모두에서 상당한 정도의 임상적 변동성이 있습니다. 이로 인해 개인의 질병 경과를 예측하기 어렵고 임상 시험 설계와 새로운 치료 전략 개발이 어려워졌습니다.

이 질병은 일반적으로 침묵하는 유전자인 DUX4(Double homeobox 4)의 비정상적인 발현으로 인해 발생하며 독성 기능 획득으로 질병을 유발합니다. 병태생리학적 모델의 출현은 FSHD를 치료하기 위한 몇 가지 가능한 치료법을 제공했습니다. 그러나 약물이 전임상 시험에서 인간 시험으로 이동함에 따라 초기 단계 연구에서 등록 시험을 통해 약물 개발을 촉진하기 위한 임상 시험 도구 및 방법론을 검증하는 것이 필수적입니다. 자연사 연구는 새로운 임상 결과 측정(COM)을 개발하고 검증하기 위해 수행됩니다. 거동이 불편한 FSHD 환자(ReSolve, NCT03458832)에서 COM을 검증하기 위해 대규모 국제 다기관 연구가 현재 진행 중입니다. 또한 나이스 대학 병원은 동일한 환자 집단에서 질병 진행을 추적하기 위해 추가로 떠오르는 바이오마커인 근육 MRI를 평가하기 위한 보조 연구(CTRN FSHD 프랑스, ​​NCT04038138)를 수행하고 있습니다.

그럼에도 불구하고, 이들 연구는 병원에서 수집된 COM의 개발에 초점을 맞추고 있다. 이 설정에서는 질병 진행 또는 환자 삶의 질을 방해할 수 있는 몇 가지 요인이 과소평가됩니다(매일의 운동, 매일의 통증 또는 피로, 질병의 심리적 영향, 넘어짐…). 결과적으로, 그리고 현재 대유행의 맥락에서 가정에서 FSHD 환자 집단에서 수집된 데이터에 대한 제약 회사, 이해 관계자, 임상의 및 연구원의 관심이 급격히 증가하고 있습니다. 따라서 원격 평가에 적합한 새로운 COM 배터리를 개발 및/또는 검증해야 합니다. 원격 평가에는 분명한 이점이 있습니다. 개인이 자연 환경에서 기능적 이동 작업 및 자기 관리를 수행하는 것을 관찰하는 능력은 의미 있고 매우 귀중합니다.

신뢰할 수 있는 원격 평가 설정을 통해 약물 가정 배달을 보장하고, 시험 중인 환자를 유지하고, 추가 데이터를 수집 및 분석하여 임상 시험에서 환자 계층화를 개선하고 단기 및 장기 효능을 평가하기 위한 새로운 접근 방식을 개발할 수 있습니다. 주어진 치료법의 원격 평가는 또한 보다 효율적인 실제 연구를 개발하고, 이 질병을 관리하는 환자와 간병인에게 권한을 부여하고, 약물 부작용 또는 질병의 사회 경제적 부담을 보다 효율적으로 모니터링하는 데 핵심이 될 수 있습니다. PROGRESS FSHD 연구의 전반적인 목표는 환자 중심의 모바일 애플리케이션(myFSHD 앱)을 사용하여 FSHD 환자의 원격 평가 가능성을 실험하는 것입니다. 신청서의 내용은 CTRN FSHD 프랑스 프로젝트의 예비 결과와 충족되지 않은 요구 사항을 확인한 환자 및 환자 협회와의 광범위한 논의를 거쳐 결정되었습니다. 비디오로 녹화된 운동은 특정 신체 부위에 스트레스를 주기 위해 특별히 고안되었습니다. myFSHD 모바일 애플리케이션은 70명의 FSHD1 환자가 12개월 동안 집과 병원에서 피로, 통증, 신체 활동, 수면, 삶의 질 및 질병의 사회 경제적 부담에 대해 환자가 보고한 설문지를 관리하는 데 사용됩니다. , 검증된 점수 및 척도의 비디오. 수집된 데이터는 다음에 도움이 됩니다.

  • 프로그램에 대한 환자의 순응도 평가
  • 원격평가의 기술적 타당성 평가
  • 원격 평가의 신뢰성 평가
  • 일반적으로 사용되는 COM과 비교하여 새로운 COM의 견고성 평가
  • 질병의 삶의 질과 사회경제적 부담 평가 전반적으로, 이 연구는 FSHD 환자의 질병 진화를 원격으로 모니터링하는 데 적합한 디지털 도구를 제공할 것입니다. 연결된 디지털 도구(myFSHD 앱을 통해 수집된 환자 전신 모션 비디오)를 통해 수집된 환자 생성 측정은 질병 관련 결과를 설명, 영향 및/또는 예측하는 데 사용할 수 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

70

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 프랑스
    • Hauts De France
      • Lille, Hauts De France, 프랑스, 59000
        • 모병
        • CHRU de Lille
        • 수석 연구원:
          • Céline TARD
        • 연락하다:
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, 프랑스, 75013
    • Provence Alpes Côte d'Azur
      • Nice, Provence Alpes Côte d'Azur, 프랑스, 06000
        • 모병
        • CHU de Nice
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sabrina SACCONI

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 유전적으로 확인된 FSHD1 또는 검사에서 특징적인 소견이 있는 FSHD의 임상 진단 및 영향을 받는 부모 또는 자손(40)
  • 18-75세
  • 증상이 있는 사지 약화
  • 혼자 또는 보행 보조기로 걸을 수 있는 환자.
  • 사회보장제도에 가입한 환자
  • 서면 및 구두 정보 후 서면 동의를 하는 환자.
  • 연구 과정 전반에 걸쳐 보충 요법과 일관되게 유지하고자 하는 처방전 없이 구입할 수 있는 보충제를 복용하는 경우

비포함 기준:

  • 질병의 자연적 진화를 변형시킬 수 있거나 연구자의 의견에 따라 안전한 시험을 방해할 수 있는 질병과 관련이 없는 동반이환이 있는 환자
  • 코르티코스테로이드, 경구용 테스토스테론 또는 유도체, 또는 경구용 베타 작용제와 같은 이용 가능한 근육 동화작용/이화작용제의 정기적인 사용
  • 지난 30일 이내에 FSHD 임상 시험에서 실험 약물 사용
  • 가임기 여성을 위한 임산부 또는 수유부
  • 프랑스 공중 보건법 L.1121-16 조항에 따라 법적으로 보호를 받거나 후견인 또는 큐레이터 권한 하에 있거나 임상 연구에 참여할 수 없는 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 제1형 안면견갑상완 근이영양증 환자
다른: 원격 모니터링 프로그램
원격 프로그램은 집과 병원에서 수행되는 일부 설문지 및 신체 운동으로 구성됩니다(해당 방문에 따라 다름).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12개월 동안 모바일 애플리케이션으로 프로그램에 대한 환자의 순응도를 평가합니다.
기간: 최대 12개월
프로그램 준수 여부는 환자가 수행해야 할 총 작업 수와 비교하여 의료진의 알림 없이 작업을 수행한 횟수를 기준으로 평가됩니다.
최대 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
의료 제공자의 관점에서 보행이 가능한 FSHD1 환자에서 12개월 동안 디지털 임상 결과 측정(COM)을 사용하여 원격 평가의 글로벌 기술적 타당성을 평가합니다.
기간: 최대 12개월
의사의 관점에서 기술적 타당성은 비디오 품질, 설문지의 완전성, 데이터 저장 및 데이터 전송과 같은 여러 항목을 포함하는 타당성 설문지를 사용하여 평가됩니다. 이 설문지는 의사가 6개월마다 작성합니다. 각 항목은 두 가지 옵션(예 및 아니오)이 있는 2점 리커트 척도를 사용하여 평가됩니다. 점수가 4/4인 설문지의 백분율이 계산되고 설문지의 50% 이상이 4/4의 점수를 받은 경우 의사의 관점에서 전반적인 기술적 타당성이 달성됩니다.
최대 12개월
보행이 가능한 FSHD1 환자에서 환자의 관점에서 12개월 동안 디지털 임상 결과 측정(COM)을 사용하여 원격 평가의 글로벌 기술적 타당성을 평가합니다.
기간: 최대 12개월
환자의 관점에서 기술적 타당성은 가시성, 사용 용이성, 명확성, 안정성, 만족도와 같은 여러 항목을 포함하는 타당성 설문지를 사용하여 평가됩니다. 각 항목은 1에서 10까지 범위의 10점 리커트 척도를 사용하여 평가됩니다. 각 개인의 점수를 합산하여 설문지의 총점을 얻습니다. 그런 다음 모든 설문지의 총 평균을 계산하고 총 평균이 6/10 이상이면 환자의 관점에서 전반적인 기술적 타당성이 달성된 것으로 간주합니다.
최대 12개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
걸을 수 있는 FSHD1 환자에서 12개월 동안 1분 앉기 테스트(1 MSTST)를 사용하여 원격 평가의 신뢰성을 평가합니다.
기간: 최대 12개월
집이나 병원에서 수집한 1분 앉기 테스트(1 MSTST)를 비교하여 걸을 수 있는 FSHD1 환자의 원격 평가의 신뢰성을 평가합니다. 1분 앉기 테스트(1 MSTST)는 병원에서 각 연구 방문(T0, T6 및 T12개월)에 문서화됩니다. 병원 방문 후 일주일 이내에 환자의 집에서 동일한 테스트(1분 앉기 테스트(1 MSTST))가 기록됩니다. 비디오가 녹화되면 의료 팀의 의료 제공자가 평가의 신뢰성을 평가하기 위해 설문지를 사용하여 비디오를 평가합니다. 이 설문지는 지침, 유용성, 견고성, 검증과 같은 여러 항목을 포함합니다.
최대 12개월
걸을 수 있는 FSHD1 환자에서 12개월 동안 1분 오버헤드 암 거상 테스트(1 OAE)를 사용하여 원격 평가의 신뢰성을 평가합니다.
기간: 최대 12개월
보행이 가능한 FSHD1 환자의 원격 평가의 신뢰성을 평가하기 위해 집이나 병원에서 수집한 1분 오버헤드 팔 높이 테스트(1 OAE)를 비교합니다. 1분 오버헤드 팔 상승 테스트(1 OAE)는 병원에서 각 연구 방문(T0, T6 및 T12개월)에 문서화됩니다. 병원 방문 후 1주일 이내에 환자의 집에서 동일한 검사(1분 머리 위 팔 거상 검사(1 OAE))가 기록됩니다. 비디오가 녹화되면 의료 팀의 의료 제공자가 평가의 신뢰성을 평가하기 위해 설문지를 사용하여 비디오를 평가합니다. 이 설문지는 지침, 유용성, 견고성, 검증과 같은 여러 항목을 포함합니다.
최대 12개월
보행이 가능한 FSHD1 환자에서 12개월 동안 디지털 기능 영역(DFR) 운동(무게 포함 또는 제외)을 사용하여 원격 평가의 신뢰성을 평가합니다.
기간: 최대 12개월
보행이 가능한 FSHD1 환자의 원격 평가의 신뢰성을 평가하기 위해 집이나 병원에서 수집한 디지털 기능 영역(DFR) 운동(무게 포함 또는 제외)을 비교합니다. 디지털 기능 영역(DFR) 운동(무게 포함 또는 제외)은 병원에서 각 연구 방문 시(T0, T6 및 T12개월) 문서화됩니다. 병원 방문 후 일주일 이내에 환자의 집에서 동일한 테스트(DFR(디지털 기능 영역) 운동(무게 포함 또는 제외))가 기록됩니다. 비디오가 녹화되면 의료 팀의 의료 제공자가 평가의 신뢰성을 평가하기 위해 설문지를 사용하여 비디오를 평가합니다. 이 설문지는 지침, 유용성, 견고성, 검증과 같은 여러 항목을 포함합니다.
최대 12개월
이 모집단에서 일반적으로 사용되는 도달 가능한 작업 공간(RWS)과 비교하여 디지털 기능 영역(DFR) 연습(무게 포함 또는 제외)의 견고성을 비교합니다.
기간: 최대 12개월
질병 진화를 따르기 위해 일반적으로 사용되는 다른 FSHD 결과(즉, 가중치가 있거나 없는 접근 가능한 작업 공간)에 대한 새로 제안된 COM(전신 동작 비디오)의 견고성은 12개월에 걸쳐 평가됩니다. DFR의 결과는 RWS의 결과와 비교하여 DFR의 신뢰성을 보장합니다.
최대 12개월
피로에 대한 시각적 및 아날로그 척도를 사용하여 피로에 대한 실제 데이터 수집
기간: 최대 12개월
피로 펠트는 피로에 대한 시각적 및 아날로그 척도로 평가됩니다. 척도 범위는 0(피로 없음)에서 10(생각할 수 있는 최대 피로)까지입니다. 이 평가는 12개월 동안 한 달에 한 주 동안 매일 완료됩니다.
최대 12개월
통증에 대한 시각적 및 아날로그 척도를 사용하여 통증에 대한 실제 데이터를 수집합니다.
기간: 최대 12개월
통증은 통증에 대한 시각 및 아날로그 척도로 평가됩니다. 척도 범위는 0(통증 없음)에서 10(생각할 수 있는 최대 통증)까지입니다. 이 평가는 12개월 동안 한 달에 한 주 동안 매일 완료됩니다.
최대 12개월
수면에 대한 시각적 및 아날로그 척도를 사용하여 수면에 대한 실제 데이터 수집
기간: 최대 12개월
수면 펠트는 수면에 대한 시각 및 아날로그 척도로 평가됩니다. 척도 범위는 0(수면 없음)에서 10(생각할 수 있는 최대 수면)입니다. 이 평가는 12개월 동안 한 달에 한 주 동안 매일 완료됩니다.
최대 12개월
신체 활동에 대한 실제 데이터 수집
기간: 최대 12개월
신체 활동은 한 달에 한 주 동안 매일 완료되는 특정 설문지로 평가됩니다. 이 설문지는 환자가 낮 동안 신체 활동을 수행했는지 여부, 활동 유형 및 길이를 평가합니다.
최대 12개월
RPAQ(Recent Physical Activity Questionnaire)를 사용하여 신체 활동에 대한 실제 데이터를 수집합니다.
기간: 최대 12개월

RPAQ은 집 안팎의 신체 활동, 출퇴근, 업무 활동 및 취미의 세 부분으로 나뉩니다. 이 설문지는 다음을 평가합니다.

  • 신체 활동 수준(점수가 8.3 Metabolic Equivalent of Task(MET).h/주 미만인 경우 비활성, 점수 범위가 8.3~16.7 MET.h/week인 경우 중간, 또는 점수가 16.7 MET.h/week보다 큰 경우 높은 신체 활동)
  • 앉아 있는 시간(점수가 하루 7시간보다 크거나 점수가 하루 7시간 이하인 경우 정착되지 않음).

RPAQ 설문지는 12개월 동안 2개월마다 작성됩니다.
최대 12개월
QoL-gNMD(유전 신경근 질환의 삶의 질)를 사용하여 삶의 질에 대한 실생활 데이터 수집
기간: 최대 12개월
QOL-gNMD(유전 신경근 질환 설문지)의 삶의 질은 "신체적 증상의 영향"(0~19점), "자기 인식"(0~24점) 및 "활동 및 사회 참여"(0에서 27까지의 점수). 12개월 동안 6개월마다 완료됩니다.
최대 12개월
WHO 장애 평가 일정 2.0(WHODAS2.0)을 사용하여 질병의 사회경제적 부담에 대한 실생활 데이터 수집
기간: 최대 12개월
WHO 장애 평가 일정 2.0(WHODAS2.0)은 인지, 이동성, 자가 관리, 함께 지내기, 생활 활동 및 참여를 포함하여 기능의 6개 영역으로 나뉩니다. 각 항목에 대해 환자는 "없음"(0), "가벼운"(1) "보통"(2), "심각한"(3) 및 "극단적인"(4) 사이의 점수를 부여합니다. 총점의 범위는 0(장애 없음)에서 100(완전한 장애)까지입니다. WHODAS2.0은 12개월 동안 6개월마다 완료됩니다.
최대 12개월
Fatigue Severity Scale(FSS)을 사용하여 피로에 대한 실생활 데이터 수집
기간: 최대 12개월
피로 심각도 척도(FSS)는 피로의 물리적 측면에 초점을 맞춘 일차원 척도입니다. 피로 장애가 일상 기능에 미치는 영향을 측정하기 위해 개발된 자가 보고형 설문지입니다. 신체적, 사회적, 인지적 영향을 포함한 여러 영역을 다룹니다. FSS는 1 = "강력히 동의하지 않음"에서 7 = "강력하게 동의함"까지의 9개 항목으로 구성된 환자 보고 결과입니다. 설문지 FSS는 12개월 동안 2개월마다 작성됩니다.
최대 12개월
작업 생산성 및 활동 장애 설문지(WPAI)를 사용하여 신체 활동에 대한 실제 데이터 수집
기간: 최대 12개월
업무 생산성 및 활동 장애(WPAI) 설문지는 유급 업무와 무급 업무 모두에서 장애를 측정하기 위한 자가 보고 도구입니다. 지난 7일 동안 건강 문제로 인한 결근, 프리젠테이션 및 무급 활동 장애를 측정합니다. 6개의 질문으로 구성되어 4가지 주요 결과를 도출할 수 있습니다. 2) 현재 고용되어 있고 지난 7일 동안 실제로 일한 사람들의 건강으로 인해 일하는 동안 장애 비율; 3) 건강 또는 현재 고용된 사람들로 인한 전반적인 작업 장애 비율; 4) 모든 응답자의 건강으로 인한 활동 장애 비율. 설문지 WPAI는 12개월 동안 2개월마다 작성됩니다.
최대 12개월
MPGIC(Modified Patient's Global Impression of Change)를 사용하여 질병의 사회경제적 부담에 대한 실생활 데이터 수집
기간: 최대 12개월
MPGIC(Modified Patient's Global Impression of Change)는 응답자가 특정 시점 이후 자신의 상태가 어떻게 변했는지 평가하도록 요청하는 단일 자가 관리 질문입니다. 척도 범위는 1(매우 많이 향상됨)에서 7(매우 많이 나빠짐)까지입니다. mPGIC는 12개월 동안 6개월마다 완료됩니다.
최대 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 5월 23일

기본 완료 (추정된)

2025년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 3월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 3월 31일

처음 게시됨 (실제)

2023년 4월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 2월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 8일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 23-PP-01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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건강 상태

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약물 개입

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스폰서 / 협력자

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