단장증후군 환자를 대상으로 한 Crofelemer를 이용한 공개 라벨 파일럿 연구

포함 기준:

1. 환자는 연구에 참여하기 전에 서면 동의서를 이해하고 제공해야 합니다. 그들은 임상시험의 연구 절차를 이해하고 필요한 평가를 기꺼이 완료해야 합니다.
2. 18세 이상의 남성 및 여성 환자;
3. 연속적으로 결장이 없는 SBS 환자:
4. 주요 장 절제(예: 손상, 암, 크론병, 혈관 질환, 염전, 장중첩 또는 기타 원인)로 인해 장 부전을 초래한 SBS 병력이 있는 환자. SBS의 진단은 결장을 제외한 소장이 연속적으로 남아 있고 비경구적 지원(PS) 필요성과 관련하여 안정적인 것으로 간주되는 것으로 정의됩니다. 장 부전은 미국 비경구 및 장내 영양 학회(ASPEN)의 권장 사항에 따라 정의됩니다. 즉, 정맥 주사(IV)와 같이 다량 영양소 및/또는 물 및 전해질의 흡수에 필요한 최소 수준 이하로 장 기능이 감소하는 것입니다. 건강 및/또는 성장을 유지하려면 보충이 필요합니다.
5. 마지막 수술적 장 절제술 이후 최소 6개월이 경과한 경우
6. 전체 연구 기간 동안 회복 수술은 계획되지 않았습니다.
7. 연구에 참여하기 전 최소 6개월 동안 PS 의존성(비경구 영양 및/또는 정맥 수액)을 지속한 환자;
8. 칼로리, 수분 또는 전해질 요구 사항을 충족하기 위해 주당 최소 3회 안정적인 PS(수액, 전해질 또는 영양분)를 받는 환자는 최소 12주 동안 규정에 큰 변화가 없습니다.
9. 크론병 환자는 연구에 참여하기 전 ≥ 12주 동안 임상적 완화 상태를 유지해야 합니다.
10. 환자는 고체 또는 반고체 식품을 섭취하고 액체를 마실 수 있어야 합니다.
11. 여성이고 가임기인 경우, 환자는 전체 연구 기간 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용합니다. 매우 효과적인 피임 방법에는 다음이 포함됩니다: 배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 및 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임(경구, 질내, 경피); 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임법(경구, 주사, 이식); 자궁내 장치(IUD); 자궁내 호르몬 방출 시스템(IUS); 양측 난관 폐쇄; 정관수술을 받은 파트너; 성적 금욕;
12. 여성이고 가임기인 경우, 환자는 연구 약물을 처음 투여하기 전에 소변 임신 검사에서 음성 반응을 보여야 합니다.
13. 남성 환자는 연구 기간 동안 및 마지막 투여 후 30일 동안 허용되는 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
14. 병력 및 신체 검사를 기반으로 연구자가 판단한 만족스러운 전반적인 건강 상태

제외 기준:

1. 체질량지수(BMI) <17.5 또는 >30kg/m2;
2. 연구 수행을 방해할 수 있는 임상적으로 유의미한 장 유착 및/또는 만성 복통의 존재;
3. 확인된 활성 감염 존재, 온도 >100°화씨 또는 상부 호흡기 감염 증상
4. 상당한 장 확장 또는 가성 폐쇄의 방사선학적(방사선 촬영 및/또는 CT) 징후가 있는 환자;
5. 조사자가 채택한 표준 절차에 의해 평가된 활동성 크론병;
6. 지난 3개월 이내에 도입되거나 변경된 면역억제제 요법 또는 지난 6개월 이내에 생물학적 제제 치료가 필요한 염증성 장질환(IBD)
7. 연구 기간 내에 예정된 장 수술 또는 기타 대수술,
8. 지난 3개월 이내에 대변에서 혈액이 확인됨;
9. 진행 중인 방사선 장염 또는 방사선 장염, 경피증, 복강병, 난치성 또는 열대성 스프루로 인해 손상된 장 조직의 존재;
10. 손상된 면역 체계(예: 후천성 면역 결핍 증후군[AIDS], 중증 복합 면역 결핍증);
11. 부적절한 간 기능: 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 및/또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) >2 정상 상한(ULN), 총 빌리루빈 >1.25 ULN 또는 알칼리성 포스파타제 >2.5 ULN;
12. 부적절한 신장 기능: 혈청 크레아티닌 또는 혈액 요소 질소 >1.5 ULN;
13. 소변 나트륨 <20mmol/일;
14. 지난 12개월 이내에 4회 이상의 SBS 관련 병원 입원(1회 이상의 입원으로 패혈증을 배제하지 않는 한) 또는 선별검사 전 1개월 이내에 병원 입원,
15. Crofelemer를 이전에 사용했거나 Crofelemer 또는 그 구성성분에 대한 잠재적인 알레르기가 있는 경우
16. 지난 12주 이내에 인플릭시맙, 성장 호르몬 또는 천연 글루카곤 유사 펩타이드-2(GLP-2)와 같은 성장 인자 또는 기타 생물학적 치료법을 사용했습니다.
17. 지난 3개월 이내에 테두글루타이드를 현재 또는 과거에 사용했습니다.
18. 지난 30일 이내에 전신 코르티코스테로이드, 메토트렉세이트, 사이클로스포린, 타크로리무스, 시롤리무스, 옥트레오타이드, 정맥 내 글루타민을 사용했습니다.
19. 스크리닝 시 항운동제 및 지사제(로페라미드, 디페녹실레이트, 코데인 및 기타 아편제), H2수용체 길항제, 양성자 펌프 억제제, 담즙 격리제, 경구 글루타민, 이뇨제 및 경구 재수화 용액의 사용은 안정적인 평균 수준을 유지해야 합니다. 스크리닝 평가 전 최소 4주 동안 매주 투여하고 전체 연구 기간 동안 안정적으로 유지합니다.
20. 패혈증을 배제하거나 치과 시술을 위해 항생제를 투여한 경우를 제외하고 지난 30일 이내에 항생제를 사용한 경우
21. 지난 1년 동안의 알코올 또는 약물 남용,
22. 임신 또는 수유중인 여성;
23. 지난 1년 동안 악성 종양의 병력
24. 정신 질환의 병력;
25. 연구자의 의견으로 연구 참여를 금기시하거나 결과 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 기타 조절되지 않는 만성 또는 급성 동반 질환의 병력;
26. 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요건을 이해할 수 없거나 준수할 의향이 없는 환자;
27. 스크리닝 방문 전 30일 이내에 다른 중재적 임상 연구에 참여합니다.