Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

N2007-01: Ultratrace™ Iobenguaan I 131 bij patiënten met recidiverend/refractair hoogrisiconeuroblastoom

6 september 2017 bijgewerkt door: Molecular Insight Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 2a-studie van Ultratrace™ Iobenguaan I 131 bij patiënten met recidiverend/refractair hoogrisiconeuroblastoom

RATIONALE: Radioactieve geneesmiddelen, zoals jodium I 131 metaiodobenzylguanidine (MIBG), kunnen straling rechtstreeks naar tumorcellen overbrengen en normale cellen niet beschadigen. Een beenmerg- of perifere stamceltransplantatie met stamcellen van de patiënt kan mogelijk bloedvormende cellen vervangen die zijn vernietigd door I 131 MIBG.

DOEL: Deze fase II-studie bestudeert de bijwerkingen en de beste dosis jodium I 131 MIBG gevolgd door een stamceltransplantatie bij de behandeling van jonge patiënten met recidiverend of refractair hoog-risico neuroblastoom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DOELSTELLINGEN:

Primair

  • Vaststellen van de maximaal getolereerde dosis jodium I 131 metaiodobenzylguanidine (^131I-MIBG) bij patiënten met gerecidiveerd/refractair hoog-risico neuroblastoom.

Ondergeschikt

  • Toxiciteit beschrijven na behandeling met ^131I-MIBG bij patiënten met gerecidiveerd/refractair hoog-risico neuroblastoom.
  • Om stralingsgeabsorbeerde doses te schatten voor meetbare laesies en voor een standaardset van normale organen na een intraveneuze dosis van 0,1 mCi/kg [3,7 MBq/kg] (minimale dosis van 1,0 mCi [37 MBq] maar niet hoger dan 5,0 mCi [185 MBq]) toediening van ^131I-MIBG bij patiënten met recidiverend/refractair hoog-risico neuroblastoom.
  • Om, binnen de grenzen van een fase IIa-studie, objectieve tumorrespons te beschrijven na behandeling met ^131I-MIBG bij patiënten met gerecidiveerd/refractair hoog-risico neuroblastoom.
  • Onderzoek naar dosis-respons na behandeling met ^131I-MIBG bij patiënten met recidiverend/refractair hoog-risico neuroblastoom.
  • Onderzoek naar de beoordeling van de kwaliteit van leven na behandeling met ^131I-MIBG bij patiënten met gerecidiveerd/refractair hoog-risico neuroblastoom.

OVERZICHT:

  • Dosimetrie: Patiënten krijgen een dosimetrische dosis jodium I 131 metaiodobenzylguanidine (^131I-MIBG) IV gedurende 1-3 minuten. Patiënten ondergaan vervolgens 2 of 3 MIBG-scans binnen 5 dagen na de dosimetriedosis om de biodistributie en tumoropname te beoordelen. Patiënten met normale tumoropname en biodistributie gaan door met de behandeling.
  • Behandeling: Binnen 1-4 weken na de dosimetrische dosis krijgen patiënten met normale tumoropname en biodistributie een therapeutische dosis van ^131I-MIBG IV gedurende 1 uur op dag 0 en ondergaan ze een MIBG-scan op dag 7. Patiënten gaan vervolgens verder met autologe stamceltransplantatie infusie.
  • Autologe stamcelinfusie: Patiënten krijgen op dag 14 een infusie van autologe stamcellen uit perifeer bloed of beenmerg. Patiënten met een ANC van < 500/µl op enig moment na autologe stamcelinfusie krijgen eenmaal daags filgrastim (G-CSF) IV of subcutaan totdat de ANC > 2.000/µl is.

Patiënten vullen een vragenlijst over de kwaliteit van leven in bij aanvang en vervolgens op dag 60.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden patiënten gevolgd op dag 60 en periodiek daarna.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027-0700
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford University Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-0286
        • C.S. Mott Children's Hospital at University of Michigan Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 30 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten moeten ten minste één jaar en niet ouder zijn dan 30 jaar wanneer ze voor dit onderzoek worden geregistreerd.
  • Patiënten moeten een neuroblastoom met een hoog risico hebben en ofwel een tumor hebben achtergelaten nadat de behandeling bij de diagnose is gestart, ofwel de tumor is teruggegroeid (teruggevallen) na enige behandeling
  • Patiënten moeten een MIBG-scan laten doen en deze moet positief zijn voor neuroblastoom.
  • Patiënten moeten een PBSC of beenmergstamcelproduct beschikbaar hebben dat voldoet aan de onderzoekscriteria. Als ze nog geen ingevroren stamcellen hebben, moeten ze een stamcelferese kunnen laten uitvoeren om de benodigde hoeveelheid stamcellen te verzamelen voor deelname aan de studie en deze stamcellen moeten voldoen aan de studiecriteria.
  • Patiënten moeten een adequate hart-, long-, lever-, nier- en beenmergfunctie hebben.

Uitsluitingscriteria:

  • Ze hebben een stamceltransplantatie ondergaan met een andere persoon als stamceldonor. (U kunt nog steeds deelnemen aan het onderzoek als bij een eerdere transplantatie uw eigen stamcellen zijn gebruikt)
  • Ze hebben andere medische problemen die veel erger zouden kunnen worden als ze deze behandeling zouden ondergaan.
  • Ze dialyseren voor slecht werkende nieren of hebben andere nierproblemen.
  • Ze zijn zwanger of geven borstvoeding.
  • Ze hebben een tumor in de hersenen of het ruggenmerg die een maand voor aanvang van de behandeling op een CT- of MRI-scan te zien is
  • Ze hadden totale lichaamsbestraling of bestraling naar de hele buik.
  • Ze hebben een bekende allergie voor MIBG, jodium of SSKI.
  • Ze kunnen niet meewerken aan de speciale voorzorgsmaatregelen die nodig zijn tijdens de Ultratrace™ MIBG-behandeling of aan andere vereisten voor veiligheidsbewaking van het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Ultratrace™ Iobenguaan I 131

Geschikte patiënten kregen binnen 7 dagen na inschrijving voor het onderzoek een diagnostische beeldvormingsdosis Ultratrace™ Iobenguane I 131 (1-5 mCi), gevolgd door drie dosimetriescans gedurende 3-6 dagen. Als de beeldvormingsdosis een normale biodistributie en tumoropname vertoonde, kreeg de patiënt een therapeutische dosis binnen 7-28 dagen na de diagnostische beeldvormingsdosis, gevolgd door een enkele beeldvormingsscan op dag 7 na de therapie. Volgens het protocol zou de therapeutische dosering beginnen bij 12,0 mCi/kg en toenemen tot 15,0, 18,0 en 21,0 mCi/kg totdat de MTD was vastgesteld of het dosisniveau van 21,0 mCi/kg was bereikt. De feitelijk toegediende doses varieerden van 8,8 tot 18,6 mCi/kg. Op basis van de werkelijk toegediende doses werden de patiënten gegroepeerd in 3 gemiddelde dosisgroepen: 11,2, 15,5 en 18,2 mCi/kg.

De dosimetriedosis werd toegediend over een periode van 1-3 minuten door middel van injectie; de therapeutische dosis werd verdund in maximaal 25 ml normale zoutoplossing en intraveneus toegediend gedurende 30 tot 60 minuten.
Geneesmiddel: UltratraceTM Iobenguaan I 131 Beeldvorming
0,1 mCi/kg [3,7 MBq/kg] (minimale dosis 1 mCi [37 MBq] maar niet meer dan 5 mCi [185 MBq]) van UltratraceTM Iobenguane I 131 gegeven 7 - 28 dagen vóór toediening van de therapeutische dosis op dag 0. Schildklierbescherming zal worden toegediend volgens het instellingsprotocol voor I-131-MIBG, maar de blokkering van de schildklier moet worden gestart voorafgaand aan de Ultratrace-beeldvormingsdosis. Er zullen anterieure en posterieure beelden van het hele lichaam worden gemaakt om de orgaandistributie, tumoropname en dosimetrieberekeningen te beoordelen.
Andere namen:
  • Azedra
Geneesmiddel: Ultratrace™ Iobenguaan I 131-therapie
De therapeutische dosis wordt gegeven op dag 0 als uit dosimetrische scans blijkt dat de voorgeschreven of aangepaste dosis niet hoger zal zijn dan > 23 Gy voor de nieren, > 30 Gy voor de lever of > 15 Gy voor de longen. en tumoropname bevestigd met UltratraceTM-beeldvormingsdosis. In deze studie zal slechts één behandelingskuur met therapeutisch Ultratrace™ worden gegeven.
Andere namen:
  • Azedra

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximaal getolereerde dosis
Tijdsspanne: Dag 60 +/-10 of Engraftment, wat het eerst komt
De maximaal getolereerde dosis (MTD) werd gedefinieerd als de dosis direct onder het niveau waarop dosisescalatie zou worden gestopt vanwege dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's). Zodra de MTD was bereikt, moesten nog eens 3 patiënten op dat dosisniveau worden behandeld, zodat er in totaal 6 patiënten op dat geplande dosisniveau zouden worden behandeld. DLT's werden gedefinieerd als elk van de gebeurtenissen die mogelijk, waarschijnlijk of zeker toe te schrijven zijn aan Ultratrace™ iobenguaan I 131. De MTD zou de hoogst geteste dosis zijn waarbij minder dan 1/3 van de patiënten een DLT ervaart wanneer 6 patiënten bij de MTD zijn behandeld, maar de resultaten van de dosimetrie gaven aan dat de maximale dosis toegestaan ​​voor normale organen zou worden overschreden als de hoogste geplande dosis (21,0 mCi/kg) werd toegediend, dus de hoogste toegediende dosis in het onderzoek was 18,6 mCi/kg.
Dag 60 +/-10 of Engraftment, wat het eerst komt

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dosisbeperkende toxiciteiten
Tijdsspanne: Vanaf het moment van ondertekende geïnformeerde toestemming tot dag 60 of tot het einde van de therapie-evaluatie is voltooid (afhankelijk van wat zich het eerst voordoet).
Dosisbeperkende toxiciteiten omvatten tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) die mogelijk, waarschijnlijk of zeker verband hielden met Ultratrace™ Iobenguaan I 131.
Vanaf het moment van ondertekende geïnformeerde toestemming tot dag 60 of tot het einde van de therapie-evaluatie is voltooid (afhankelijk van wat zich het eerst voordoet).
Dosimetrische schatting van door straling geabsorbeerde doses tot meetbare laesies
Tijdsspanne: Dag 5 na dosimetrische dosis
Het dosimetrische eindpunt was het schatten van door straling geabsorbeerde doses voor meetbare laesies en voor een standaardset normale organen na een beelddosis van 0,1 mCi/kg Ultratrace™ Iobenguane I 131. Biodistributie werd beoordeeld door bepaling van de totale lichaamsverblijftijd (TBR) en door visueel onderzoek van camerabeelden van het hele lichaam. Er werden 3 tijdstippen gebruikt, de 1e opname werd binnen 1 uur na de beeldvormingsdosis genomen, de 2e opname werd ongeveer 24 uur na de beeldvormingsdosis genomen, de 3e opname werd 2-5 dagen na de beeldvormingsdosis genomen. Geschatte stralingsdosis voor het hele lichaam & nieren, lever en longen werden berekend met behulp van het schema Medical Internal Radiation Dose (MIRD). Drie punten worden bemonsterd om een ​​unieke waarde voor elk orgaan en weefsel te schatten volgens de algemeen gebruikte methoden van de Society of Nuclear Medicine and Molecular Imaging Committee on MIRD.
Dag 5 na dosimetrische dosis
Algehele objectieve tumorrespons na therapeutische behandeling
Tijdsspanne: Dag 60 +/- 10 dagen na de therapeutische dosis
De International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) werden gebruikt als basis voor de algemene responscriteria, waaronder reacties in MIBG-positieve laesies, beenmergziekte en CT/MRI-laesies die voldeden aan de NANT-gemodificeerde RECIST-criteria. Het succes van de werkzaamheid werd gedefinieerd als het percentage patiënten dat in het algemeen succesvol was [d.w.z. het bereiken van een volledige respons (CR), zeer goede gedeeltelijke respons (VGPR) of gedeeltelijke respons (PR)] bepaald door onafhankelijke beoordelaars. CR = Verdwijning van alle doellaesies, homovanillinezuur/vanillylamandelzuur (HVA/VMA) normaal (NL); VGPR = > 90% afname van ziekte voor CT/MRI-doellaesies, alle reeds bestaande botlaesies met CR door MIBG; MIBG-scan kan SD/CR zijn bij laesies van zacht weefsel. CR in beenmerg, geen nieuwe tumorlocaties en NL HVA/VMA.; PR = ten minste 30% afname in ziektemeting voor CT/MRI-doellaesies. Beenmerg met CR, MIBG met ofwel PR/CR bij botlaesies, MIBG kan SD/CR zijn bij laesies van zacht weefsel en HVA/VMA kan nog steeds verhoogd zijn.
Dag 60 +/- 10 dagen na de therapeutische dosis
Tumorrespons bij CT/MRI-laesies na therapeutische behandeling
Tijdsspanne: Dag 60 +/- 10 dagen na de therapeutische dosis
Meetbare ziekte werd voor een conventionele CT-scan gedefinieerd door de aanwezigheid van ten minste één laesie die nauwkeurig kon worden gemeten in ten minste één dimensie met de langste diameter van ten minste 20 mm door onafhankelijke beoordeling. Werkzaamheidssucces werd gedefinieerd als een patiënt die een complete respons (CR) bereikte = het verdwijnen van alle doel- en niet-doel CT/MRI-laesies; of Zeer goede gedeeltelijke respons (VGPR) = meer dan 90% afname van de ziektemeting voor CT/MRI-laesies, waarbij de ziektemeting als referentie wordt genomen om de meting van de ziekte bij aanvang van het onderzoek te bevestigen. Niet-doel CT/MRI-laesies stabiel tot kleiner; of Gedeeltelijke respons (PR) = ten minste 30% afname van de ziektemeting voor CT/MRI-laesies, waarbij de ziektemeting als referentie wordt genomen om de meetbare ziekte bij aanvang van het onderzoek te bevestigen. Niet-doel CT/MRI-laesies stabiel tot kleiner van formaat.
Dag 60 +/- 10 dagen na de therapeutische dosis
Kwaliteit van het leven
Tijdsspanne: Dag 60 +/- 10 dagen na de therapeutische dosis
Patiënten (leeftijd 5-18) en ouders (van patiënten leeftijd 2-18) werd gevraagd om de 23-item Pediatric Quality of Life InventoryTM (PedsQLTM) in te vullen. PedsQLTM bestaat uit 4 schalen (fysiek, emotioneel, sociaal, schoolfunctioneren) die vervolgens worden gemiddeld tot een algemene samenvattende score (schaal: 0-100 waarbij 0 staat voor de slechtst mogelijke algemene samenvattingsscore voor kwaliteit van leven en 100 voor de best mogelijke kwaliteit van leven). Samenvattingsscore leven). Het gemiddelde verschil tussen de algemene samenvattingsscore na de behandeling en de basislijn algemene samenvattingsscore wordt gerapporteerd.
Dag 60 +/- 10 dagen na de therapeutische dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Molecular Insight Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2008

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2010

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 april 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 april 2008

Eerst geplaatst (SCHATTING)

17 april 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

4 oktober 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 september 2017

Laatst geverifieerd

1 september 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CDR0000593357
  • NANT-2007-01 (ANDER: NANT Consortium)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neuroblastoom

Klinische onderzoeken op UltratraceTM Iobenguaan I 131 Beeldvorming

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Vietnam

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren