Veiligheid en werkzaamheid van menselijke mesenchymale stamcellen voor de behandeling van leverfalen

Leverfalen (LF) is een ernstige levensbedreigende aandoening en is een dramatisch klinisch syndroom met massale necrose van levercellen, en levertransplantatie is de enige beschikbare therapeutische optie voor patiënten die aan deze aandoening lijden. Gebrek aan donoren, chirurgische complicaties, afstoting en hoge kosten zijn echter ernstige problemen. Aangezien de huidige therapeutische opties voor LF, die meestal een extreem slechte prognose heeft, nog steeds beperkt zijn, geven recente studies aan dat mesenchymale stamcellen (MSC's), vanwege hun functie bij immuunmodulatie en herstel van leverbeschadiging, een groot therapeutisch potentieel hebben voor deze ziekte. Eerdere studie toonde aan dat uit beenmerg afgeleide mesenchymale stamcellen (BM-MSC's) hepatocyten in beschadigde lever vervangen en effectief experimenteel leverfalen redden en bijdragen aan leverregeneratie. Het doel van deze studie is om de veiligheid en initiële werkzaamheid van menselijke navelstreng te onderzoeken MSC (UC-MSC's) behandeling voor patiënten met LF. In deze studie werden MSC's geïsoleerd uit de navelstreng en gegenereerd in geschikt groeimedium. 50 LF-patiënten met LF kregen i.v. transfusie van 0,5-1,0 × 106 cellen/kg MSC's als de behandelde groep en andere 20 LF-patiënten met LF werden getransfundeerd met placebo zonder MSC's als controlegroep. Alle 70 van hen kregen de routinebehandeling voor leverfalen. Tijdens de follow-up van 2 jaar zullen de veiligheid en werkzaamheid worden geëvalueerd om te helpen bij het opzetten van innovatieve celgebaseerde therapieën voor de behandeling van ziekten.