Sikkerhet og effekt av humane mesenkymale stamceller for behandling av leversvikt

Leversvikt (LF) er en alvorlig livstruende tilstand, og er et dramatisk klinisk syndrom med massiv nekrose av leverceller, og levertransplantasjon er det eneste tilgjengelige terapeutiske alternativet for pasienter som lider av denne tilstanden. Imidlertid er mangel på donorer, kirurgiske komplikasjoner, avvisning og høye kostnader alvorlige problemer. Siden dagens terapeutiske alternativer for LF som vanligvis har ekstremt dårlig prognose fortsatt er begrenset, indikerer nyere studier at mesenkymale stamceller (MSCs), på grunn av deres funksjon i immunmodulasjon og leverskadereparasjon, har et stort terapeutisk potensial for denne sykdommen. Tidligere studie viste at benmargsavledede mesenkymale stamceller (BM-MSC) erstatter hepatocytter i skadet lever, og effektivt reddet eksperimentell leversvikt og bidrar til leverregenerering. Hensikten med denne studien er å undersøke sikkerheten og den første effekten av menneskelig navlestreng MSC (UC-MSCs) behandling for pasienter med LF. I denne studien ble MSC-er isolert fra navlestrengen og generert i passende vekstmedium. 50 LF-pasienter med LF fikk i.v. transfusjon av 0,5-1,0×106 celler/kg MSC-er som behandlet gruppe og andre 20 LF-pasienter med LF ble transfundert med placebo uten MSC-er som kontrollgruppe. Alle 70 av dem fikk rutinemessig behandling for leversvikt. I løpet av den 2-årige oppfølgingen vil evaluering av sikkerhet og effekt bli gjennomgått for å bidra til å etablere innovative cellebaserte terapier for behandling av sykdommer.