Een onderzoek ter evaluatie van 5 μg/kg Tbo-filgrastim bij zuigelingen, kinderen en adolescenten met solide tumoren zonder betrokkenheid van het beenmerg

Een ongewenst voorval werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat tijdens de uitvoering van een klinische studie ontstaat of in ernst verergert en niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met het onderzoeksgeneesmiddel. Een tijdens de behandeling optredende AE ​​(TEAE) is een AE die optreedt tijdens het tijdsbestek. Een niet-TEAE is elke AE die niet als een TEAE wordt beschouwd.

De ernst werd beoordeeld door de onderzoeker met behulp van de NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE)-schaal, waarbij 3=ernstig maar niet levensbedreigend, 4=levensbedreigend en 5=dood. Relatie van AE met behandeling werd bepaald door de onderzoeker (gerelateerd = redelijke mogelijkheid). Ernstige bijwerkingen zijn onder meer overlijden, een levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking, OF een belangrijke medische gebeurtenis die de patiënt in gevaar bracht en medische tussenkomst vereiste om de eerder genoemde ernstige gevolgen.

Chemische serumtesten omvatten alkalische fosfatase, alanineaminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST), direct bilirubine, indirect bilirubine, totaal bilirubine, calcium, creatinine, gammaglutamyltranspeptidase (GGT), glucose, kalium, lactaatdehydrogenase (LDH), fosfaat, natrium en urinezuur.

Alleen tests met potentieel klinisch significante abnormale resultaten worden gerapporteerd.

ULN = bovengrens van normaal

Hematologische tests omvatten basofielen ABS (x 10^9/l), basofielen (%), eosinofielen ABS (x 10^9/l), eosinofielen (%), hematocriet (%), hemoglobine (g/l), lymfocyten absoluut aantal (ABS) (x 10^9/L), Lymfocyten (%), Monocyten ABS (x 10^9/L), Monocyten (%), Neutrofielen ABS (x 10^9/L), Neutrofielen (%), Bloedplaatjes (x 10^9/L), Rode bloedcellen (RBC) (x 10^12/L), Witte bloedcellen (WBC) (x 10^9/L).

Alleen tests met potentieel klinisch significante abnormale resultaten worden gerapporteerd.

ULN = bovengrens van normaal

Tests voor vitale functies omvatten hartslag (bpm), systolische bloeddruk (mmHg), diastolische bloeddruk (mmHg), ademhalingsfrequentie (bpm) en temperatuur (°C).

Alleen tests met potentieel klinisch significante abnormale resultaten worden gerapporteerd.

ECG's met 12 afleidingen in drievoud werden uitgevoerd bij de screening, voor de dosis, 4 en 6 uur na de dosis op dag 1 van de toediening van tbo-filgrastim en bij het bezoek aan het eind van het onderzoek. De ECG's werden door zowel de onderzoeker als een gekwalificeerde arts in het centraal diagnostisch centrum geïnterpreteerd als normaal, abnormaal niet klinisch significant of abnormaal klinisch significant. De volgende parameters werden gemeten/afgeleid voor elke ECG-beoordeling: hartslag, PR-interval, RR-interval, QT-interval, gecorrigeerd QT-interval volgens de formule van Fridericia (QTcF), gecorrigeerd QT-interval volgens de formule van Bazett (QTcB), QRS-duur en QRS-as.

Het aantal deelnemers met potentieel klinisch significante ECG-bevindingen wordt gerapporteerd.

Lichamelijk onderzoek werd uitgevoerd bij de screening en bij het einde van de studie. De volgende lichaamssystemen werden gemarkeerd als normaal of abnormaal en indien abnormaal, of ze klinisch significant waren: hoofd, oren, ogen, neus en keel (HEENT), borst en longen, hart, buik, huid, lymfeklieren en neurologisch.

Elke bevinding bij lichamelijk onderzoek die door de onderzoeker wordt beoordeeld als een klinisch significante verandering (verslechtering) in vergelijking met een uitgangswaarde, werd beschouwd als een bijwerking.

Tellingen van deelnemers met een negatieve verschuiving ten opzichte van de uitgangswaarde in een van de lichaamssystemen (inclusief verschuivingen van normaal naar abnormaal, niet klinisch significant) worden weergegeven.

De onderzoeker beoordeelde de bevindingen van echografie van de milt als normaal, abnormaal niet klinisch significant of abnormaal klinisch significant.

Er worden gegevens gepresenteerd die het aantal deelnemers vertegenwoordigen met een negatieve verschuiving ten opzichte van de uitgangswaarde in milt-echo-bevindingen (inclusief verschuivingen van normaal naar abnormaal, niet klinisch significant).

Er werd bloed afgenomen voor de beoordeling van anti-drug antilichaam (ADA) tijdens de screening, aan het eind van het onderzoek, en 30 en 90 dagen na de laatste toediening van tbo-filgrastim in chemotherapie (CTX) cyclus 1.

Het belangrijkste eindpunt van de beoordeling was de aanwezigheid van antilichamen in het monster, gerapporteerd als positief of negatief. Deelnemers met positieve resultaten worden samengevat.