Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mandstudie om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van iptacopan (LNP023) bij auto-immuun goedaardige hematologische aandoeningen te beoordelen

5 maart 2024 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een open-label, multicenter, fase 2-mandonderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van iptacopan (LNP023) te beoordelen bij deelnemers met goedaardige auto-immuun hematologische aandoeningen

Het hoofddoel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van iptacopan bij deelnemers met goedaardige auto-immune hematologische aandoeningen zoals primaire immuuntrombocytopenie en primaire verkoudheidsagglutinineziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefoonnummer: +41613241111

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • MI
      • Milano, MI, Italië, 20122
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Murcia, Spanje, 30008
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanje, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Alle cohorten:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming
  • Vaccinatie tegen Neisseria meningitidis- en Streptococcus pneumoniae-infecties is vereist en vaccinatie tegen Haemophilus influenzae-infectie wordt aanbevolen voorafgaand aan de start van de behandeling.
  • Gewicht van minimaal 35 kg

Cohort 1 specifieke inclusiecriteria:

  • Deelnemers met een diagnose van persisterende of chronische primaire ITP
  • Deelnemers moeten ten minste 1 unieke eerdere therapie hebben gekregen die is toegediend met de intentie om ITP te behandelen
  • Aanhoudende trombocytopenie

Cohort 2 specifieke inclusiecriteria:

  • Deelnemers met een diagnose van primaire CAD
  • Deelnemers moeten ten minste 1 unieke eerdere therapie hebben gekregen die is toegediend met de intentie CAD te behandelen
  • Laboratorium bewijs van aanhoudende hemolyse
  • Aanhoudende bloedarmoede

Uitsluitingscriteria:

Alle cohorten:

  • Gebruik van andere onderzoeksgeneesmiddelen op het moment van registratie, of binnen 5 halfwaardetijden na registratie, of binnen 30 dagen, afhankelijk van wat langer is; of langer indien vereist door lokale regelgeving
  • Gebruik in het verleden of gelijktijdig gebruik van medicijnen die volgens het protocol verboden zijn
  • Bekende of vermoede erfelijke of verworven complementdeficiëntie
  • Geschiedenis van primaire of secundaire immunodeficiëntie, inclusief een positief HIV-testresultaat
  • Chronische infectie met Hepatitis B- of C-virus
  • Geschiedenis van terugkerende invasieve infecties veroorzaakt door ingekapselde organismen, waaronder Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae of Haemophilus influenzae
  • Aanwezigheid of vermoeden van een actieve infectie binnen 14 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Elke medische aandoening waarvan wordt aangenomen dat deze de deelname van de deelnemer aan het onderzoek kan belemmeren
  • Elke kwaadaardige ziekte die in de afgelopen 5 jaar is gediagnosticeerd, met uitzondering van gelokaliseerde niet-melanome huidkanker, in situ baarmoederhalskanker of, voor CAD, een laaggradige lymfoproliferatieve aandoening.
  • Geschiedenis van beenmerg-/hematopoëtische stamcel- of solide orgaantransplantatie.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, tenzij ze effectieve anticonceptiemethoden gebruiken tijdens de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende 1 week na de laatste dosis iptacopan
  • Actieve ernstige bloeding of voorgeschiedenis van intracraniale bloeding.
  • Leverziekte of leverbeschadiging zoals aangegeven door abnormale leverfunctietesten.
  • Ernstige gelijktijdige comorbiditeiten van onstabiele medische aandoeningen.

Cohort 1 specifieke uitsluitingscriteria:

  • Secundaire ITP, zoals kan optreden bij bepaalde auto-immuunziekten, immunodeficiëntiesyndromen, infecties, maligniteiten en medicamenteuze behandelingen
  • Geen ITP-gerichte achtergrondtherapie toegestaan, met uitzondering van ofwel een trombopoëtinereceptoragonist of een lage dosis corticosteroïden, mits een stabiele dosering gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis iptacopan
  • Abnormale stollingsscreeningslabs

Cohort 2 specifieke uitsluitingscriteria:

  • Secundair koude-agglutininesyndroom, zoals kan optreden bij bepaalde infecties, auto-immuunziekten en maligniteiten (met uitzondering van een laaggradige lymfoproliferatieve aandoening)
  • CAD-gerichte achtergrondtherapie is niet toegestaan

Aanvullende in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Iptacopan 200 mg tweemaal daags
Geneesmiddel: Iptacopan
Iptacopan 200 mg tweemaal daags
Andere namen:
  • Generieke naam: iptacopan
  • Onderzoek nieuw medicijn
  • bedrijfsnummer: LNP023

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 85
Cohort 1: vermogen van iptacopan om een ​​klinisch betekenisvolle toename van het aantal bloedplaatjes te induceren bij deelnemers met primaire ITP
Dag 1 tot dag 85
Hemoglobine niveaus
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 85
Cohort 2: Vermogen van iptacopan om een ​​klinisch betekenisvolle verhoging van de hemoglobinewaarden te induceren bij deelnemers met primaire CAD
Dag 1 tot dag 85

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 85
Tijd voor de eerste reactie
Dag 1 tot dag 85
Hemoglobine niveaus
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 85
Tijd voor de eerste reactie
Dag 1 tot dag 85
Aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 85
Duur van de reactie
Dag 1 tot dag 85
Hemoglobine niveaus
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 85
Duur van de reactie
Dag 1 tot dag 85
Aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 85
Omvang van de respons
Dag 1 tot dag 85
Hemoglobine niveaus
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 85
Omvang van de respons
Dag 1 tot dag 85
Aantal patiënten dat reddingstherapie gebruikt
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 85
Behoefte aan reddingstherapie
Dag 1 tot dag 85
Lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: Screening, Dag 15, Dag 29, Dag 85, Dag 113
Alleen cohort 2 (CAD): effect van iptacopan op relevante ziekte-biomarkers
Screening, Dag 15, Dag 29, Dag 85, Dag 113
Totaal billirubine
Tijdsspanne: Screening, Dag 15, Dag 29, Dag 85, Dag 113
Alleen cohort 2 (CAD): effect van iptacopan op relevante ziekte-biomarkers
Screening, Dag 15, Dag 29, Dag 85, Dag 113
Reticulocyten tellen
Tijdsspanne: Screening, baseline, dag 1, dag 15, dag 29, dag 85, dag 99, dag 113
Alleen cohort 2 (CAD): effect van iptacopan op relevante ziekte-biomarkers
Screening, baseline, dag 1, dag 15, dag 29, dag 85, dag 99, dag 113
Haptoglobine
Tijdsspanne: Screening, Dag 15, Dag 29, Dag 85, Dag 113
Alleen cohort 2 (CAD): effect van iptacopan op relevante ziekte-biomarkers
Screening, Dag 15, Dag 29, Dag 85, Dag 113
Farmacokinetische parameter: Cmax
Tijdsspanne: Dag 15 en Dag 57: 0 uur, 0,5 uur, 1 uur, 2 uur, 4 uur en 6 uur
Farmacokinetiek (PK) van iptacopan
Dag 15 en Dag 57: 0 uur, 0,5 uur, 1 uur, 2 uur, 4 uur en 6 uur
Farmacokinetische parameter: AUCtau
Tijdsspanne: Dag 15 en Dag 57: 0 uur, 0,5 uur, 1 uur, 2 uur, 4 uur en 6 uur
Farmacokinetiek (PK) van iptacopan
Dag 15 en Dag 57: 0 uur, 0,5 uur, 1 uur, 2 uur, 4 uur en 6 uur
Farmacokinetische parameter: AUClast
Tijdsspanne: Dag 15 en Dag 57: 0 uur, 0,5 uur, 1 uur, 2 uur, 4 uur en 6 uur
Farmacokinetiek (PK) van iptacopan
Dag 15 en Dag 57: 0 uur, 0,5 uur, 1 uur, 2 uur, 4 uur en 6 uur
Farmacokinetische parameter: Ctrough
Tijdsspanne: Dag 15, Dag 29 en Dag 57: 0 uur/voordosering
Farmacokinetiek (PK) van iptacopan
Dag 15, Dag 29 en Dag 57: 0 uur/voordosering
Farmacokinetische parameter: Tmax
Tijdsspanne: Dag 15 en Dag 57: 0 uur, 0,5 uur, 1 uur, 2 uur, 4 uur en 6 uur
Farmacokinetiek (PK) van iptacopan
Dag 15 en Dag 57: 0 uur, 0,5 uur, 1 uur, 2 uur, 4 uur en 6 uur
Aantal bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot het einde van de studie (dag 757) in deel B
Veiligheid en verdraagbaarheid van iptacopan bij deelnemers met auto-immuun goedaardige hematologische aandoeningen
Tot het einde van de studie (dag 757) in deel B

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 december 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 september 2023

Studie voltooiing (Geschat)

30 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

6 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLNP023L12201
  • 2021-002039-40 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van toepasselijke onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Immuuntrombocytopenie (ITP)

Klinische onderzoeken op Iptacopan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Belgium

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren