Eculizumab bij hypertensief noodgeassocieerd hemolytisch-uremisch syndroom (HYPERSHU)

Inclusiecriteria:

• ≥ 18 jaar

• Ziekenhuisopname voor HE-aHUS in de voorafgaande 10 dagen:

  • Vermoed acuut nierfalen (niervervangende therapie of serumcreatinine ≥ 354 µM)
  • Mechanische hemolyse waaronder: bloedarmoede, trombopenie en: lage haptoglobine (<LNL), of verhoogde LDH (>1,5UNL), of aanwezigheid van schistocyten
  • Ernstige hypertensie met systolische bloeddruk >180 mmHg of diastolische bloeddruk >110 mmHg
  • Beschadiging van doelorganen, waaronder neurologische betrokkenheid (met name hypertensieve encefalopathie, hoofdpijn, verwardheid, misselijkheid, posterieur reversibel encefalopathiesyndroom), of cardiovasculaire betrokkenheid (met name acuut linkerventrikelfalen, acuut longoedeem, acute cardiale ischemie, pijn op de borst, kortademigheid, hartkloppingen), of oftalmologische betrokkenheid (met name ischemische retinopathie of wazig zien)
• Effectieve anticonceptie tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 5 maanden na de laatste dosis van de behandeling met eculizumab
• Betrokkene aangesloten bij een stelsel van sociale zekerheid
• Proefpersoon heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekend.

Uitsluitingscriteria:

• Atrofische nieren met maximale lengte <8 cm op recente (<1 maand) renale echografie, CT-scan of renale MRI
• Hoge klinische verdenking van complement-gemedieerde aHUS (inclusief familiale voorgeschiedenis van aHUS)
• Hoge klinische verdenking van typische HUS (inclusief shigatoxineproducerende E. coli-infectie) of trombotische trombocytopenische purpura
• Hoog klinisch vermoeden van secundaire HUS gerelateerd aan auto-immuunziekte (waaronder lupus, sclerodermie, antifosfolipidensyndroom, ANCA-vasculitis) of C3-glomerulopathie.
• Hoge klinische verdenking van recente hemorragische of ischemische beroerte.
• ADAMTS 13<10%, hiv- of HCV-infectie, positiviteit van 2 markers onder: anticardiolipine IgG/antiBeta2 GP1 IgG/lupus anticoagulans, positiviteit van ANCA (ELISA PR3 of MPO)
• Actieve infectie
• Proefpersonen met een onopgeloste infectie met Neisseria meningitidis
• Proefpersonen die vaccinatie met Neisseria meningitidis weigeren of antibioprofylaxe met oracilline weigeren (in geval van penicilline-allergie kan antibioprofylaxe met macrolide worden voorgesteld volgens de ANSM-aanbevelingen (azitromycine of roxitromycine)).
• Contra-indicatie voor eculizumab of renine-angiotensinesysteemblokkers
• Solide orgaan- of hematopoëtische transplantatie
• Voorgeschiedenis (<1 jaar) van actieve kanker of blootstelling aan geneesmiddelen geassocieerd met aHUS (< 3 maanden)
• Ernstige cognitieve of psychiatrische stoornissen, patiënten die geen geïnformeerde toestemming kunnen geven.
• PCR SARS-CoV2 positief
• Zwangere vrouw of vrouw die borstvoeding geeft of ineffectieve anticonceptie
• Personen die bij rechterlijke of administratieve beslissing van hun vrijheid zijn beroofd,
• Personen onder rechtsbescherming (curatele, curatele)
• Deelname aan een ander interventioneel onderzoek met menselijke deelnemers of in de uitsluitingsperiode aan het einde van een eerder onderzoek met menselijke deelnemers.