Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar blootstelling aan spinraza (Nusinersen) bij zwangere vrouwen met spinale musculaire atrofie (SMA) binnen bestaande SMA-registers

15 januari 2024 bijgewerkt door: Biogen

Spinraza (Nusinersen) SMA Zwangerschapsblootstellingsonderzoek binnen bestaande SMA-registers

De primaire doelstellingen van de studie zijn het prospectief evalueren van zwangerschapscomplicaties en -uitkomsten bij deelnemers met SMA, geboorte-uitkomsten en nadelige effecten bij baby's geboren uit deelnemers met SMA, die tot 14 maanden voorafgaand aan de eerste dag van hun laatste menstruatie werden blootgesteld aan nusinersen. periode (LMP) vóór de conceptie, 14,5 maanden vóór de datum van conceptie en/of op enig moment tijdens hun zwangerschap. Het secundaire doel van de studie is het evalueren van zwangerschapsuitkomsten bij deelnemers met SMA die zijn blootgesteld aan nusinersen in vergelijking met deelnemers zonder SMA die niet zijn blootgesteld aan nusinersen (bijv. deelnemers van externe, algemene populatievergelijkers).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

20

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Verenigde Staten, 02142
        • Werving
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 54 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Zwangere deelnemers met SMA die zijn blootgesteld aan nusinersen uit de ISMAR- en SMArtCARE-registers zullen worden ingeschreven om informatie te verkrijgen over de effecten van nusinersen op zwangerschapscomplicaties en -uitkomsten.

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Deelnemer die momenteel zwanger is (of zwanger was tijdens de relevante blootstellingsperiode) en is ingeschreven in het netwerk van het ISMAR-register in het Verenigd Koninkrijk (VK), de Verenigde Staten (VS) of Italië of het netwerk van SMArtCARE in Duitsland, Oostenrijk of Zwitserland register
  • Genetische documentatie van spinale musculaire atrofie gekoppeld aan chromosoom 5q (5q SMA)
  • Documentatie dat de deelnemer werd blootgesteld aan nusinersen tot 14 maanden voorafgaand aan de eerste dag van hun LMP vóór conceptie, 14,5 maanden vóór conceptie en/of op enig moment tijdens hun zwangerschap

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Behandeling met risdiplam op elk moment vanaf de eerste dag van hun LMP, 2 weken voorafgaand aan de conceptiedatum (ongeveer 5 halfwaardetijden), en/of van plan is om tijdens de zwangerschap een behandeling met risdiplam te krijgen

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Met Nusinersen behandelde deelnemers
Zwangere deelnemers met SMA die zijn blootgesteld aan nusinersen gedurende de relevante periode, gedefinieerd als 14 maanden voorafgaand aan de eerste dag van de laatste menstruatie van de deelnemer vóór de conceptie, 14,5 maanden vóór de conceptie en op elk moment tijdens de zwangerschap, en die zijn ingeschreven in de registers, International Spinal Muscular Atrophy Registry (ISMAR) en SMArtCARE worden prospectief gevolgd tot 3 maanden na de bevalling, de zuigelingen worden gevolgd tot 2 jaar na de bevalling en de beschikbare gegevens worden retrospectief verzameld.
Ander: Geen tussenkomst
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal zwangerschapsafbrekingen
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
Zwangerschapsafbreking wordt gedefinieerd als elk veroorzaakt of vrijwillig verlies van de foetus tijdens de zwangerschap.
Tot 10 jaar
Aantal spontane abortussen
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
Spontane abortus wordt gedefinieerd als elk verlies van een foetus door natuurlijke oorzaken bij een zwangerschapsduur van minder dan 20 weken.
Tot 10 jaar
Aantal foetale sterfgevallen
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
Foetale dood omvat vroeg foetaal verlies, d.w.z. foetale dood die optreedt bij een zwangerschapsduur van ≥ 20 maar < 28 weken, en laat foetaal verlies, d.w.z. foetale dood die optreedt bij een zwangerschapsduur van ≥ 28 weken.
Tot 10 jaar
Aantal levendgeborenen
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
Levendgeborenen omvatten vroeggeboorte, wat wordt gedefinieerd als een bevalling bij een zwangerschapsduur van minder dan 37 weken, en een voldragen bevalling, wat wordt gedefinieerd als een bevalling bij een zwangerschapsduur van ≥37 weken.
Tot 10 jaar
Aantal neonatale, perinatale en kindersterfte
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
Neonatale sterfte wordt gedefinieerd als overlijden van een pasgeborene binnen 28 dagen na de geboorte. Perinatale sterfte wordt gedefinieerd als overlijden op of na 28 dagen en vóór 12 weken na de geboorte. Kindersterfte wordt gedefinieerd als het overlijden tussen 12 en 52 weken na de geboorte.
Tot 10 jaar
Aantal ernstige aangeboren afwijkingen (MCM's)
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
MCM's (door elkaar aangeduid als congenitale misvormingen, congenitale anomalieën en geboorteafwijkingen) zijn afwijkingen in de structurele ontwikkeling die medisch of cosmetisch significant zijn, aanwezig zijn bij de geboorte en aanhouden in het postnatale leven, tenzij of totdat ze worden gerepareerd.
Tot 10 jaar
Aantal baby's klein voor zwangerschapsduur Geboorte
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
Geboortegewicht wordt geclassificeerd als klein voor de zwangerschapsduur (<10e percentiel), geschikt (10e-90e percentiel) of groot (>90e percentiel).
Tot 10 jaar
Aantal buitenbaarmoederlijke en molaire zwangerschappen
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
Buitenbaarmoederlijke zwangerschap wordt gedefinieerd als een zwangerschap die plaatsvindt buiten de baarmoederholte. Molazwangerschap wordt gedefinieerd als genetisch abnormale concepties die worden gekenmerkt door abnormale chorionvilli, trofoblastische hyperplasie, slechte ontwikkeling van de foetus en een verhoogd risico op de ontwikkeling van een kwaadaardige ziekte.
Tot 10 jaar
Aantal moedersterfte
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
Moedersterfte tijdens de zwangerschap, bevalling, bevalling of tot 12 weken na de bevalling wordt gemeld.
Tot 10 jaar
Aantal baby's met abnormale postnatale groei en ontwikkeling en neurologische gedragsstoornissen
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
Abnormale postnatale groei en ontwikkeling en neurologische gedragsstoornissen bij zuigelingen tot 24 maanden oud zullen worden gemeld.
Tot 10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Biogen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 oktober 2032

Studie voltooiing (Geschat)

31 oktober 2033

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 maart 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CH-SPN-12180
  • 232SM405 (Andere identificatie: Biogen)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met Biogen's Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy op https://www.biogentrialtransparency.com/

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spieratrofie, Spinaal

Klinische onderzoeken op Geen tussenkomst

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kuwait

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren