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Um estudo da exposição ao Spinraza (Nusinersen) em mulheres grávidas com atrofia muscular espinhal (SMA) nos registros existentes de SMA

15 de janeiro de 2024 atualizado por: Biogen

Spinraza (Nusinersen) Estudo de exposição à gravidez SMA dentro dos registros SMA existentes

Os objetivos primários do estudo são avaliar prospectivamente as complicações e os resultados da gravidez em participantes com SMA, os resultados do nascimento e os efeitos adversos em bebês nascidos de participantes com SMA, que foram expostos a nusinersen até 14 meses antes do primeiro dia de sua última menstruação. menstruação (DUM) antes da concepção, 14,5 meses antes da data da concepção e/ou a qualquer momento durante a gravidez. O objetivo secundário do estudo é avaliar os resultados da gravidez em participantes com SMA expostas a nusinersen em comparação com participantes sem SMA que não foram expostas a nusinersen (por exemplo, participantes de comparadores externos da população em geral).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

20

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Estados Unidos, 02142
        • Recrutamento
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 54 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

As participantes grávidas com SMA expostas a nusinersen dos registros ISMAR e SMArtCARE serão inscritas para obter informações sobre os efeitos do nusinersen nas complicações e resultados da gravidez.

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Participante que está atualmente grávida (ou estava grávida durante a janela de exposição relevante) e inscrita no Reino Unido (Reino Unido), Estados Unidos (EUA) ou na rede italiana do registro ISMAR ou na rede alemã, austríaca ou suíça do SMArtCARE registro
  • Documentação genética da atrofia muscular espinhal ligada ao cromossomo 5q (5q SMA)
  • Documentação de que o participante foi exposto a nusinersen até 14 meses antes do primeiro dia de sua DUM antes da concepção, 14,5 meses antes da concepção e/ou a qualquer momento durante a gravidez

Principais Critérios de Exclusão:

  • Tratamento com risdiplam a qualquer momento desde o primeiro dia da DUM, 2 semanas antes da data da concepção (aproximadamente 5 meias-vidas) e/ou planeja receber tratamento com risdiplam durante a gravidez

NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Participantes tratados com Nusinersen
Participantes grávidas com SMA expostas a nusinersen durante a janela relevante definida como 14 meses antes do primeiro dia do último período menstrual da participante antes da concepção, 14,5 meses antes da concepção e a qualquer momento durante a gravidez e estão inscritas nos registros, International Spinal Muscular Atrophy Registry (ISMAR) e SMArtCARE serão acompanhados prospectivamente até 3 meses após o parto, os bebês serão acompanhados até 2 anos após o parto e os dados disponíveis serão coletados retrospectivamente.
Outro: Sem intervenção
Administrado conforme especificado no braço de tratamento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Interrupções de Gravidez
Prazo: Até 10 anos
A interrupção da gravidez é definida como qualquer perda fetal induzida ou voluntária durante a gravidez.
Até 10 anos
Número de abortos espontâneos
Prazo: Até 10 anos
O aborto espontâneo é definido como qualquer perda de um feto devido a causas naturais antes de 20 semanas de gestação.
Até 10 anos
Número de óbitos fetais
Prazo: Até 10 anos
As mortes fetais incluem perda fetal precoce, que é a morte fetal que ocorre em ≥20 semanas, mas <28 semanas de gestação, e perda fetal tardia, que é a morte fetal que ocorre em ≥28 semanas de gestação.
Até 10 anos
Número de Nascidos Vivos
Prazo: Até 10 anos
Nascidos vivos incluem nascimentos prematuros, definidos como partos <37 semanas de gestação, nascimentos a termo, definidos como partos com ≥37 semanas de gestação.
Até 10 anos
Número de mortes neonatais, perinatais e infantis
Prazo: Até 10 anos
A morte neonatal é definida como a morte que ocorre em um recém-nascido antes de 28 dias após o nascimento. A morte perinatal é definida como a morte que ocorre em ou após 28 dias e antes de 12 semanas após o nascimento. A morte infantil é definida como a morte que ocorre entre 12 e 52 semanas após o nascimento, inclusive.
Até 10 anos
Número de Malformações Congênitas Maiores (MCMs)
Prazo: Até 10 anos
MCMs (intercambiavelmente referidos como malformações congênitas, anomalias congênitas e defeitos congênitos) são anormalidades no desenvolvimento estrutural que são clinicamente ou cosmeticamente significativas, estão presentes no nascimento e persistem na vida pós-natal, a menos ou até que sejam reparadas.
Até 10 anos
Número de bebês pequenos para nascimento em idade gestacional
Prazo: Até 10 anos
O peso ao nascer será classificado como pequeno para a idade gestacional (<10º percentil), adequado (10º-90º percentil) ou grande (>90º percentil).
Até 10 anos
Número de Gravidezes Ectópicas e Molares
Prazo: Até 10 anos
A gravidez ectópica é definida como uma gravidez que ocorre fora da cavidade uterina. A gravidez molar é definida como concepções geneticamente anormais caracterizadas por vilosidades coriônicas anormais, hiperplasia trofoblástica, desenvolvimento fetal deficiente e risco aumentado de desenvolvimento de doenças malignas.
Até 10 anos
Número de mortes maternas
Prazo: Até 10 anos
Mortes maternas durante a gravidez, trabalho de parto, parto ou até 12 semanas após o parto serão relatadas.
Até 10 anos
Número de bebês com crescimento e desenvolvimento pós-natal anormais e comprometimento neurocomportamental
Prazo: Até 10 anos
Crescimento e desenvolvimento pós-natal anormal e comprometimento neurocomportamental em bebês de até 24 meses de idade serão relatados.
Até 10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Biogen

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de dezembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de outubro de 2032

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de outubro de 2033

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de março de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de março de 2023

Primeira postagem (Real)

29 de março de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CH-SPN-12180
  • 232SM405 (Outro identificador: Biogen)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em https://www.biogentrialtransparency.com/

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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