Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Spinraza (Nusinersen) eksponering hos gravide kvinder med spinal muskelatrofi (SMA) inden for eksisterende SMA-registre

15. januar 2024 opdateret af: Biogen

Spinraza (Nusinersen) SMA-graviditetseksponeringsundersøgelse inden for eksisterende SMA-registre

De primære formål med undersøgelsen er prospektivt at evaluere graviditetskomplikationer og -resultater hos deltagere med SMA, fødselsresultater og bivirkninger hos spædbørn født af deltagere med SMA, som blev eksponeret for nusinersen op til 14 måneder før den første dag af deres sidste menstruation periode (LMP) før undfangelsen, 14,5 måneder før undfangelsesdatoen og/eller på et hvilket som helst tidspunkt under deres graviditet. Det sekundære formål med undersøgelsen er at evaluere graviditetsresultater hos deltagere med SMA udsat for nusinersen sammenlignet med deltagere uden SMA, som ikke blev eksponeret for nusinersen (f.eks. deltagere fra eksterne, generelle befolkningssammenlignere).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

20

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Forenede Stater, 02142
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 54 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Gravide deltagere med SMA, som er udsat for nusinersen fra ISMAR- og SMArtCARE-registrene, vil blive tilmeldt for at få information om effekter af nusinersen på graviditetskomplikationer og -resultater.

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltager, der i øjeblikket er gravid (eller var gravid under det relevante eksponeringsvindue) og tilmeldt netværket i Storbritannien (UK), USA (USA) eller Italien i ISMAR-registret eller SMArtCAREs netværk i Tyskland, Østrig eller Schweiz registreringsdatabasen
  • Genetisk dokumentation af spinal muskelatrofi forbundet med kromosom 5q (5q SMA)
  • Dokumentation for, at deltageren blev eksponeret for nusinersen op til 14 måneder før den første dag af deres LMP før undfangelse, 14,5 måneder før undfangelse og/eller på et hvilket som helst tidspunkt under deres graviditet

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Behandling med risdiplam på et hvilket som helst tidspunkt fra den første dag af deres LMP, 2 uger før undfangelsesdatoen (ca. 5 halveringstider), og/eller planlægger at modtage behandling med risdiplam under graviditeten

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Nusinersen Behandlede Deltagere
Gravide deltagere med SMA, som er udsat for nusinersen i det relevante vindue defineret som 14 måneder før den første dag i deltagerens sidste menstruation før befrugtning, 14,5 måneder før befrugtning og når som helst under graviditeten og er optaget i registrene, International Spinal Muscular Atrophy Registry (ISMAR) og SMArtCARE vil blive fulgt prospektivt op til 3 måneder efter fødslen, spædbørnene vil blive fulgt op til 2 år efter fødslen, og de tilgængelige data indsamles retrospektivt.
Andet: Ingen indgriben
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal graviditetsafbrydelser
Tidsramme: Op til 10 år
Graviditetsafbrydelse er defineret som ethvert induceret eller frivilligt fostertab under graviditeten.
Op til 10 år
Antal spontane aborter
Tidsramme: Op til 10 år
Spontan abort er defineret som ethvert tab af et foster på grund af naturlige årsager ved <20 ugers graviditet.
Op til 10 år
Antal fosterdødsfald
Tidsramme: Op til 10 år
Fosterdødsfald omfatter tidligt fostertab, som er fosterdød, der indtræffer efter ≥20 ugers graviditet, men <28 ugers svangerskab, og sent fostertab, som er fosterdød, der indtræffer ved ≥28. svangerskabsuge.
Op til 10 år
Antal levende fødsler
Tidsramme: Op til 10 år
Levende fødsler omfatter for tidlige fødsler, der er defineret som fødslen ved <37 ugers svangerskab, fuldbåren fødsel, som er defineret som fødslen ved ≥37 ugers svangerskab.
Op til 10 år
Antal neonatale, perinatale og spædbørnsdødsfald
Tidsramme: Op til 10 år
Neonatal død er defineret som dødsfald hos en nyfødt før 28 dage efter fødslen. Perinatal død defineres som død, der indtræffer 28 dage eller efter 12 uger efter fødslen. Spædbarnsdød defineres som dødsfald mellem 12 og 52 uger efter fødslen inklusive.
Op til 10 år
Antal større medfødte misdannelser (MCM'er)
Tidsramme: Op til 10 år
MCM'er (i flæng omtalt som medfødte misdannelser, medfødte anomalier og fødselsdefekter) er abnormiteter i strukturel udvikling, der er medicinsk eller kosmetisk signifikante, er til stede ved fødslen og fortsætter i postnatalt liv, medmindre eller indtil de repareres.
Op til 10 år
Antal spædbørn lille til svangerskabsalderen
Tidsramme: Op til 10 år
Fødselsvægten vil blive klassificeret som lille for gestationsalder (<10. percentil), passende (10.-90. percentil) eller stor (>90. percentil).
Op til 10 år
Antal ektopiske og molære graviditeter
Tidsramme: Op til 10 år
Ektopisk graviditet er defineret som en graviditet, der sker uden for livmoderhulen. Molar graviditet er defineret som genetisk unormale forestillinger karakteriseret ved abnorm chorionvilli, trofoblastisk hyperplasi, dårlig fosterudvikling og en øget risiko for udvikling af malign sygdom.
Op til 10 år
Antal mødredødsfald
Tidsramme: Op til 10 år
Mødredødsfald under graviditet, veer, fødslen eller op til 12 uger efter fødslen vil blive rapporteret.
Op til 10 år
Antal spædbørn med unormal postnatal vækst og udvikling og neuroadfærdsnedsættelse
Tidsramme: Op til 10 år
Unormal postnatal vækst og udvikling og neuroadfærdsnedsættelse hos spædbørn op til 24 måneder vil blive rapporteret.
Op til 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. oktober 2032

Studieafslutning (Anslået)

31. oktober 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

29. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CH-SPN-12180
  • 232SM405 (Anden identifikator: Biogen)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens gennemsigtighed og datadelingspolitik for kliniske forsøg på https://www.biogentrialtransparency.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskelatrofi, Spinal

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner